Biologisk behandling av amyotrofisk lateralskleros (NeuStem-ALS)

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är ett universellt dödligt neurodegenerativt tillstånd som orsakar svaghet som leder till förlamning och död. Den förväntade livslängden är mindre än 5 år. Orsaken är i allmänhet okänd och det finns ingen effektiv behandling. Patienter med ALS uppvisar vanligtvis en progressiv förlamning på grund av den fortsatta förlusten av motoneuroner. Intraspinala injektioner av mononukleära benmärgsceller har kunnat förbättra förloppet av ALS i murina modeller. Syftet med denna prospektiva, icke-randomiserade, öppna pilotstudie är att genomföra undersökningen av säkerheten och effekten av infusion av autologa benmärgsisolerade stam-/faderceller med olika utvalda fenotyper till patienter med diagnosen ALS. Speciellt är den här kliniska prövningen avsedd att testa de terapeutiska (pro-regenerativa och neuro-skyddande) funktionerna hos olika stam-/progenitorcellpopulationer som kan utsöndra bioaktiva neurotrofiska faktorer. Alla inskrivna patienter kommer att ha en dokumenterad historia av ALS-sjukdom innan studieregistreringen. Patienter som diagnostiserats som ett tidigt stadium av ALS med en sjukdomslängd på mindre än 6 månader och patienter som diagnostiserats med ett långt framskridet stadium av ALS-sjukdom med en varaktighet på 6-12 månader kommer att rekryteras och fördelas baserat på sjukdomens svårighetsgrad till två behandlingsgrupper: Grupp I - patienter i tidigt ALS-sjukdomsstadium och grupp II - patienter med avancerad ALS-sjukdom. Därefter kommer autolog benmärgsisolerade stam-/fadercellsadministration till cerebrospinalvätskan vid ryggmärgsstället att utföras. Slutligen, behandlingssäkerhet, biverkningar och utforskande parametrar, inklusive elektromyografiska (EMG) studier, forcerad vital kapacitet (FVC), funktionell ratingskala (FRS) och maximal frivillig isometrisk kontraktionsarm (MVIC-arm) utvärdering, för att fastställa ALS progressionshastighet kommer att registreras under hela uppföljningsperioden efter behandlingen.