Biologisk behandling af amyotrofisk lateral sklerose (NeuStem-ALS)

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en universelt fatal neurodegenerativ tilstand, der forårsager svaghed, der fører til lammelse og død. Den forventede levetid er mindre end 5 år. Årsagen er generelt ukendt, og der er ingen effektiv behandling. Patienter med ALS udviser typisk en progressiv lammelse på grund af det fortsatte tab af motoneuroner. Intraspinale injektioner af mononukleære knoglemarvsceller har været i stand til at forbedre forløbet af ALS i murine modeller. Formålet med denne prospektive, ikke-randomiserede, åbne pilotundersøgelse er at udføre undersøgelsen af ​​sikkerheden og effektiviteten af ​​infusion af autologe knoglemarvsisolerede stam-/progenitorceller med forskellige udvalgte fænotyper i forsøgspersoner med diagnosticeret ALS. Dette kliniske forsøg er især beregnet til at teste de terapeutiske (pro-regenerative og neuro-beskyttende) funktioner af forskellige stam-/progenitorcellepopulationer, der er i stand til at udskille bioaktive neurotrofiske faktorer. Alle tilmeldte patienter vil have en dokumenteret historie med ALS-sygdom før studieindskrivning. Patienter diagnosticeret som tidligt stadium af ALS med sygdomsvarighed mindre end 6 måneder og patienter diagnosticeret med fremskreden stadium af ALS sygdom med varighed på 6-12 måneder vil blive rekrutteret og allokeret baseret på deres sygdoms sværhedsgrad til to behandlingsgrupper: Gruppe I - patienter i tidligt ALS sygdomsstadium og gruppe II - patienter med fremskreden ALS sygdom. Dernæst vil autolog knoglemarvsisolerede stam-/stamcelleadministration til cerebrospinalvæsken på stedet for rygmarven blive udført. Endelig behandlingssikkerhed, uønskede hændelser og eksplorative parametre, herunder elektromyografiske (EMG) undersøgelser, forceret vital kapacitet (FVC), funktionel vurderingsskala (FRS) og maksimal frivillig isometrisk kontraktionsarm (MVIC-arm) evaluering, for at fastslå ALS progressionshastighed vil blive registreret i hele varigheden af ​​opfølgningsperioden efter behandlingen.