Tratamento Biológico da Esclerose Lateral Amiotrófica (NeuStem-ALS)

A esclerose lateral amiotrófica (ALS) é uma condição neurodegenerativa universalmente fatal que causa fraqueza levando à paralisia e morte. A expectativa de vida é inferior a 5 anos. A causa geralmente é desconhecida e não há tratamento eficaz. Os pacientes com ELA geralmente exibem uma paralisia progressiva devido à perda contínua de motoneurônios. As injeções intraespinais de células mononucleares da medula óssea foram capazes de melhorar o curso da ELA em modelos murinos. O objetivo deste estudo piloto prospectivo, não randomizado, aberto, é conduzir a investigação da segurança e eficácia da infusão de células-tronco/progenitoras isoladas da medula óssea autólogas com diferentes fenótipos selecionados em indivíduos com diagnóstico de ELA. Especialmente, este ensaio clínico destina-se a testar as funções terapêuticas (pró-regenerativas e neuroprotetoras) de diferentes populações de células-tronco/progenitoras capazes de secretar fatores neurotróficos bioativos. Todos os pacientes inscritos terão um histórico documentado de doença de ELA antes da inscrição no estudo. Os pacientes diagnosticados como estágio inicial de ELA com duração da doença inferior a 6 meses e pacientes diagnosticados com estágio avançado da doença de ELA com duração de 6 a 12 meses serão recrutados e alocados com base na gravidade da doença em dois grupos de tratamento: Grupo I - pacientes em estágio inicial da doença de ELA e Grupo II - pacientes com doença de ELA avançada. Em seguida, será realizada a administração autóloga de células-tronco/progenitoras isoladas da medula óssea ao líquido cefalorraquidiano no local da medula espinhal. Finalmente, segurança do tratamento, eventos adversos e parâmetros exploratórios, incluindo estudos eletromiográficos (EMG), capacidade vital forçada (FVC), escala de avaliação funcional (FRS) e avaliação do braço de contração isométrica voluntária máxima (MVIC-braço), para estabelecer a taxa de progressão da ELA serão registrados durante todo o período de acompanhamento pós-tratamento.