DINAMITE Studie stavu výživy a účinků stravy u mitochondriálních onemocnění (DINAMITE)
Studie DINAMITE: Průzkumná studie vlivu dietních intervencí na tělesné funkce a kvalitu života u dospělých s mitochondriálním onemocněním způsobeným mutací m.3243A>G.
Mutace m.3243A>G je nejčastější příčinou mitochondriálního onemocnění u dospělých, pro které v současnosti není dostupná žádná terapie a léčba je pouze podpůrná. Vzhledem k tomu, že se u těchto pacientů často vyskytuje jak malnutrice, tak obezita, může adekvátní nutriční intervence ke zlepšení tělesného složení a funkce zlepšit kvalitu života těchto pacientů.
Hypotéza / výzkumné otázky Hypotéza část 1: Pacienti s mitochondriálními poruchami způsobenými mutací m.3243 A>G mají zvýšené riziko malnutrice.
Hypotéza část 2: Intervenční studie: Dietní intervence u dospělých s mitochondriální poruchou způsobenou mutací m.3243 A>G má pozitivní vliv na nutriční stav, aktivitu, sílu stisku rukou, složení těla, příjem potravy, únavu a kvalitu života .
Přehled studie
Detailní popis
Pozadí
Centrum pro metabolické onemocnění v Nijmegenu (NCMD) skrývá unikátní výzkumné centrum s mnoha zkušenostmi s charakterizací skupiny pacientů s mutací m3243A>G.
Pro mitochondriální onemocnění není k dispozici žádná terapie. Léčba je podpůrná a jejím cílem je zlepšit kvalitu života. Klinické nálezy u pacientů s mitochondriálními onemocněními mohou zahrnovat malnutrici i obezitu. Zatímco nutriční intervence může pro tyto pacienty představovat symptomatickou léčbu, u dospělých existuje jen velmi málo údajů, které by takovou strategii vedly.
Podvýživa je definována jako stav výživy, ve kterém nedostatek, přebytek (nebo nerovnováha) energie, bílkovin a dalších živin způsobuje měřitelné nepříznivé účinky na složení a funkci těla a klinický výsledek. U pacientů s mitochondriálním onemocněním dochází z definice k malnutrice na buněčné úrovni v důsledku narušeného metabolismu s energetickým deficitem. Logickým dalším krokem je studium vlivu tohoto nedostatku energie na potíže u dospělé populace popisem charakteristik této skupiny pacientů ve vztahu k nutričnímu stavu. Ve stejném duchu může kontrolovaný dietní zásah vyústit v dietní terapii založenou na důkazech.
Mezi časté příznaky pacientů s poruchami OXPHOS patří gastrointestinální potíže, únava a dysfagie. Máme podezření, že tyto příznaky zvyšují riziko podvýživy. Výzkum u pacientů s neuromuskulárními poruchami ukázal, že žádný z pacientů neměl adekvátní nutriční stav se sníženou beztukovou hmotou a vysokým procentem tuku.
Studovat design:
Část 1 obsahuje komplexní Nutriční hodnocení (NA) včetně nepřímé kalorimetrie (IC), bioimpedanční analýzy (BIA), antropometrie, zprávy o jídle, měření aktivity pomocí aktometru a vyplnění dotazníků včetně Cis-únavy a SF-36 pro kvalitu život.
V části 2 je provedena randomizovaná kontrolovaná intervenční studie se dvěma rameny. Jedna skupina začíná dietní intervencí, zatímco druhá skupina (kontroly) začíná neintervenčním obdobím 6 měsíců. Po tomto období se dietní intervence provádí i u druhé skupiny. Dietní intervence zahrnuje optimalizaci stravy na základě individuálně vypočtených energetických a bílkovinných požadavků, zatímco pro zbývající živiny budou poskytnuty doporučení v souladu s doporučenými denními dávkami (RDA). Měření rozšířeného nutričního hodnocení se bude opakovat každé 3 měsíce. Na začátku studie bude provedena nepřímá kalorimetrie.
Cíl studie:
- Rozšířit naše znalosti o nutričním stavu dospělých pacientů s mitochondriální chorobou a jejími determinantami.
- Zhodnotit vliv dietní intervence u těchto pacientů na nutriční stav a tělesné funkce (svalová síla, aktivita, únava) a kvalitu života.
- Vyvinout kritéria pro doporučení pacientů s mitochondriálním onemocněním k dietnímu zásahu.
Zkratka studie DINAMITE DIner: Teplé jídlo, super NA: Nutriční hodnocení nebo Výživa + Dospělí MIT MItochondriální porucha E Energie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Prokázaná mitochondriální mutace m.3243A>G
- Věk > 18 let
- Žádná lékařská kontraindikace pro získání nutričního hodnocení po nočním hladovění
- Informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Jednodenní hladovění je kontraindikováno ze zdravotních důvodů, například kvůli vysokému riziku hypoglykémie.
- Kardiostimulátor
- Klaustrofobie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: kontrolní skupina
Obvyklá péče následovala po dietě po 6 měsících
|
Dietní intervence zahrnuje optimalizaci stravy na základě individuálně vypočtených energetických a bílkovinných požadavků, zatímco pro zbývající živiny budou poskytnuty doporučení v souladu s doporučenými denními dávkami (RDA).
Tyto živiny budou převedeny do potravinářských výrobků a budou přidány rady týkající se životního stylu.
Součástí intervence bude individuální dietní poradenství ke zlepšení compliance.
|
|
Aktivní komparátor: intervenční skupina
dietní zásah
|
Dietní intervence zahrnuje optimalizaci stravy na základě individuálně vypočtených energetických a bílkovinných požadavků, zatímco pro zbývající živiny budou poskytnuty doporučení v souladu s doporučenými denními dávkami (RDA).
Tyto živiny budou převedeny do potravinářských výrobků a budou přidány rady týkající se životního stylu.
Součástí intervence bude individuální dietní poradenství ke zlepšení compliance.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nutriční stav
Časové okno: 3-6 měsíců
|
Generováno pacientem – subjektivní globální hodnocení (Pg-SGA)
|
3-6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Aktivita
Časové okno: 3-6 měsíců
|
měřeno se smyslovým oblečením v kcal
|
3-6 měsíců
|
|
složení těla
Časové okno: 3-6 měsíců
|
měřeno bioimpedanční analýzou (FFMI)
|
3-6 měsíců
|
|
obvod pasu
Časové okno: 3-6 měsíců
|
(cm)
|
3-6 měsíců
|
|
horní obvod paže
Časové okno: 3-6 měsíců
|
(cm)
|
3-6 měsíců
|
|
antropometrické
Časové okno: 3-6 měsíců
|
BMI
|
3-6 měsíců
|
|
příjem potravy
Časové okno: 3-6 měsíců
|
měřeno zprávou o jídle za 3 dny
|
3-6 měsíců
|
|
výskyt gastrointestinálních problémů
Časové okno: 3-6 měsíců
|
dotazník
|
3-6 měsíců
|
|
síla stisku ruky
Časové okno: 3-6 měsíců
|
Kg
|
3-6 měsíců
|
|
únava
Časové okno: 3-6 měsíců
|
měřeno pomocí CIS (Checklist Individual tension) únavy
|
3-6 měsíců
|
|
kvalita života
Časové okno: 3-6 měsíců
|
Krátká forma (SF)-36
|
3-6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Janssen, dr, Radboud University Medical Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NL39724.091.1
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .