Studie fáze 2b GCS-100 u pacientů s chronickým onemocněním ledvin způsobeným diabetem

Kritéria pro zařazení:

1. Pacient je schopen porozumět účelu a rizikům studie a je schopen poskytnout písemný informovaný souhlas.
2. Pacientovi je ≥ 18 a ≤ 90 let.
3. Pacient má výchozí eGFR 15 až < 45 ml/min/1,73 m2, definována jako průměr ze 2 měření shromážděných při screeningových návštěvách 1 a 2 a stanovená pomocí rovnice modifikace stravy při onemocnění ledvin (MDRD) se 4 proměnnými.
4. Pacienti s diagnózou diabetického CKD > 12 měsíců a vyžadují-li blokádu systému renin-angiotenzin-aldosteron (RAAS), musí dostávat stabilní dávky (tj. nevyžadující úpravu) po dobu 3 měsíců před první dávkou hodnoceného léku.
5. Stabilní eGFR měřeno méně než 25% variabilitou každé hodnoty screeningu od průměru 2 hodnot screeningu odebraných ne méně než 5 dní a ne více než 10 dní od sebe.
6. Pacient je ochoten a schopen splnit všechny požadavky protokolu.
7. Pacientky ve fertilním věku (tj. ženy, které nebyly chirurgicky sterilizovány nebo nebyly po menopauze alespoň 1 rok) a pacienti muži s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelných metod antikoncepce po celou dobu studie. .

Kritéria vyloučení:

1. Léčba experimentálním (nelicencovaným) lékem během 4 týdnů před screeningovou návštěvou 1.
2. Pacienti, o kterých je známo, že jsou alergičtí na citrusy nebo mají v anamnéze jakékoli alergie spojené s přecitlivělostí na citrusy.
3. Pacienti, kteří zahájili novou léčbu inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu (ACEI), blokátory receptorů pro angiotenzin (ARB), blokátory mineralokortikoidních receptorů (MRB) nebo přímými inhibitory reninu (DRI) během 3 měsíců před první dávkou.
4. Onemocnění ledvin, o kterém je známo, že má jiné příčiny než diabetes.
5. Pacienti s diagnózou akutního poškození ledvin (AKI) během 3 měsíců před první dávkou.
6. Plánovaná renální substituční terapie jakéhokoli druhu do 6 měsíců po první dávce studovaného léku.
7. Předchozí transplantace solidních orgánů.
8. Důkaz perzistující, nekontrolované hypertenze, tj. systolický krevní tlak ≥ 160 mmHg a diastolický krevní tlak ≥ 100 mmHg; nebo známky přetrvávající, nekontrolované hypotenze, tj. systolický krevní tlak ≤ 90 mmHg a diastolický krevní tlak ≤ 40 mmHg při opakovaných měřeních během screeningu.

9. Pacienti, kteří mají screeningové klinické laboratorní hodnoty:

   1. Hemoglobin: ≤ 9 g/dl
   2. Celkový bilirubin: > 1,5násobek horní hranice normálu (ULN)
   3. ALT a/nebo AST: > 2,5X ULN
   4. HbA1c > 10,5 %
10. Souběžná léčba imunosupresivy, s výjimkou stabilního použití topických látek nebo inhalačních steroidů.
11. Pacienti, kteří již dříve dostávali GCS-100 jako součást jiné klinické studie.
12. Známá anamnéza rakoviny (kromě nemelanomové rakoviny kůže, která není aktivně léčena) do 5 let od screeningu.
13. Známá anamnéza viru lidské imunodeficience, aktivního viru hepatitidy C (HCV), aktivního viru hepatitidy B (HBV) nebo předchozí infekce HBV (HBcAb pozitivní); pokud byla u pacientů s HCV nebo předchozí anamnézou hepatitidy B bez známek cirhózy zdokumentována adekvátní jaterní funkce, může lékař schválit jejich zařazení.
14. Klinicky relevantní aktivní infekce a/nebo závažný přidružený zdravotní stav, jako je nedávný infarkt myokardu (během posledních 6 měsíců), nestabilní angina pectoris, těžko kontrolovatelné městnavé srdeční selhání, nekontrolovaná hypertenze, obtížně kontrolovatelné srdeční arytmie těžké nebo nekontrolované chronické obstrukční nebo chronické restriktivní plicní onemocnění a/nebo cirhóza.
15. Pacient měl velký chirurgický zákrok během 12 týdnů po první dávce studovaného léku.
16. Pokud je žena, pacientka je těhotná nebo kojí.
17. Pacient trpí souběžným onemocněním nebo stavem, včetně laboratorních abnormalit, které by podle názoru zkoušejícího mohly narušit provádění studie nebo vystavit pacienta nepřijatelnému riziku.