Studie bezpečnosti a rozmezí dávek fúzního proteinu MAb-IDUA inzulínového receptoru u pacientů s MPS I
19. února 2023 aktualizováno: ArmaGen, Inc
Fáze 1 studie bezpečnosti a stanovení dávek fúzního proteinu humánní inzulínový receptor monoklonální protilátka-lidská alfa-L-iduronidáza (HIRMAb-IDUA), AGT-181 u dospělých pacientů s mukopolysacharidózou I (MPS I, Hurlerův syndrom)
AGT-181 je fúzní protein obsahující alfa-L-iduronidázu, který má dodávat enzym periferně a do mozku, když je podáván intravenózně.
Tato studie je studií bezpečnosti a rozsahu dávek za účelem získání údajů o bezpečnosti a expozici, jakož i informací o biologické aktivitě hodnoceného léčiva.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
3
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
- Emory Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž ve věku 18 let nebo starší
- Diagnostika MPS I (doložená hladina aktivity enzymu IDUA fibroblastů nebo leukocytů nižší než 10 % spodní hranice normálního rozmezí měřicí laboratoře)
- Dobrovolný písemný souhlas pacienta nebo zákonně odpovědného zástupce
- Všechny ženy ve fertilním věku a sexuálně zralí muži musí být poučeni, aby během studie používali lékařsky uznávanou metodu antikoncepce.
- Negativní těhotenský test (ženy)
- Nesmí dostat ERT alespoň 6 týdnů před léčbou AGT-181
- Musí mít zvýšené GAG v moči, pokud nebyla v předchozích 3 měsících podána žádná ERT
Kritéria vyloučení:
- Odmítnutí dokončit základní hodnocení.
- Jakýkoli zdravotní stav nebo jiné okolnosti, které mohou významně narušit dodržování studie
- Příjem zkoumaného léku během předchozích 90 dnů
- Diabetes mellitus nebo hypoglykémie v anamnéze
- Klinicky významná komprese míchy, průkaz cervikální nestability.
- Známá přecitlivělost na alfa-L-iduronidázu nebo kteroukoli složku AGT-181.
- Je známo, že nereaguje na standardní léčbu ERT.
- Dříve úspěšná transplantace hematopoetických kmenových buněk, která vedla k normalizaci GAG v moči.
- Kontraindikace pro lumbální punkci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1
1 mg/kg AGT-181 (fúzní protein monoklonální protilátky proti lidskému inzulínovému receptoru a alfa-L-iduronidázy; HIRMAb-IDUA) podávaný jednou týdně x 8 týdnů
|
intravenózní infuze po dobu 3-4 hodin
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 2
3 mg/kg AGT-181 (HIRMAb-IDUA) podávané jednou týdně x 8 týdnů
|
intravenózní infuze po dobu 3-4 hodin
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 3
6-9 mg/kg AGT-181 (HIRMAb-IDUA) podávaných jednou týdně x 8 týdnů
|
intravenózní infuze po dobu 3-4 hodin
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky jako míra bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: osm týdnů
|
osm týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
plazmatické farmakokinetické parametry (maximální koncentrace, poločas, plocha pod křivkou, průměrná doba zdržení, distribuční objem a clearance AGT-181)
Časové okno: 8 týdnů
|
8 týdnů
|
|
změna hladiny glykosaminoglykanů (GAG) v moči nebo plazmě
Časové okno: 8 týdnů
|
8 týdnů
|
|
změna velikosti jater
Časové okno: 8 týdnů
|
8 týdnů
|
|
změna velikosti sleziny
Časové okno: 8 týdnů
|
8 týdnů
|
|
změna hladin heparansulfátu a dermatansulfátu v mozkomíšním moku
Časové okno: 8 týdnů
|
8 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2015
Primární dokončení (Aktuální)
23. ledna 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. února 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. února 2015
První zveřejněno (Odhad)
25. února 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
21. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. února 2023
Naposledy ověřeno
1. února 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AGT-181-102
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na AGT-181 (HIRMAb-IDUA)
-
ArmaGen, IncDokončenoMukopolysacharidóza IBrazílie
-
ArmaGen, IncDokončenoMukopolysacharidóza IBrazílie
-
ArmaGen, IncDokončenoMukopolysacharidóza I