MPS I 환자에서 인슐린 수용체 MAb-IDUA 융합 단백질의 안전성 및 용량 범위 연구
2023년 2월 19일 업데이트: ArmaGen, Inc
제1형 점액다당증(MPS I, Hurler Syndrome) 성인 환자를 대상으로 인간 인슐린 수용체 단클론 항체-인간 알파-L-이두로니다제(HIRMab-IDUA) 융합 단백질, AGT-181의 1상 안전성 및 용량 결정 연구
AGT-181은 알파-L-이두로니다아제를 함유한 융합 단백질로 정맥 투여 시 효소를 말초 및 뇌로 전달하도록 고안되었습니다.
본 연구는 임상시험용 의약품의 생물학적 활성에 대한 정보뿐만 아니라 안전성 및 노출 데이터를 얻기 위한 안전성 및 용량 범위 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
California
-
Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory Healthcare
-
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Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상 남성
- MPS I의 진단(문서화된 섬유아세포 또는 백혈구 IDUA 효소 활성 수준이 측정 실험실 정상 범위 하한의 10% 미만임)
- 환자 또는 법적 책임 대리인의 자발적인 서면 동의
- 모든 가임 여성과 성적으로 성숙한 남성은 연구 기간 내내 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하도록 조언받아야 합니다.
- 음성 임신 검사(여성)
- AGT-181 치료 전 최소 6주 동안 ERT를 받지 않았어야 함
- 이전 3개월 동안 ERT를 받지 않은 경우 소변 GAG가 상승해야 합니다.
제외 기준:
- 기본 평가 완료를 거부합니다.
- 연구 준수를 크게 방해할 수 있는 모든 의학적 상태 또는 기타 상황
- 이전 90일 이내에 시험용 의약품 수령
- 당뇨병 또는 저혈당의 병력
- 임상적으로 중요한 척수 압박, 자궁경부 불안정의 증거.
- 알파-L-이두로니다아제 또는 AGT-181의 구성 요소에 대한 알려진 과민성.
- 표준 ERT 치료에 반응하지 않는 것으로 알려져 있습니다.
- 이전에 성공적인(생착된) 조혈 줄기 세포 이식으로 요로 GAG가 정상화되었습니다.
- 요추 천자에 대한 금기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 코호트 1
1 mg/kg AGT-181(항 인간 인슐린 수용체 모노클로날 항체와 알파-L-이두로니다아제의 융합 단백질; HIRMAb-IDUA) 매주 1회 x 8주 투여
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3~4시간에 걸쳐 정맥주입
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2
3 mg/kg AGT-181(HIRMab-IDUA) 1주 1회 투여 x 8주
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3~4시간에 걸쳐 정맥주입
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 3
6-9 mg/kg AGT-181(HIRMab-IDUA) 매주 1회 투여 x 8주
|
3~4시간에 걸쳐 정맥주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 8주
|
8주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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혈장 약동학적 매개변수(최대 농도, 반감기, 곡선하 면적, 평균 체류 시간, AGT-181의 분포 용적 및 청소율)
기간: 8주
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8주
|
|
소변 또는 혈장 글리코사미노글리칸(GAG)의 변화
기간: 8주
|
8주
|
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간 크기의 변화
기간: 8주
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8주
|
|
비장 크기의 변화
기간: 8주
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8주
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뇌척수액의 헤파란 설페이트 및 데르마탄 설페이트 수치 변화
기간: 8주
|
8주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 1월 23일
연구 완료 (실제)
2017년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 2월 19일
처음 게시됨 (추정)
2015년 2월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 2월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 19일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGT-181-102
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