Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a aktivitu AGT-181 u dětí s MPS I

13. března 2023 aktualizováno: ArmaGen, Inc

Rozšířená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a aktivitu AGT-181 u pacientů s mukopolysacharidózou I, kteří byli dříve zařazeni do studií s AGT-181

AGT-181 je fúzní protein obsahující alfa-L-iduronidázu, který má dodávat enzym periferně a do mozku, když je podáván intravenózně.

Toto je dlouhodobá studie bezpečnosti a snášenlivosti AGT-181 u pacientů s MPS I, kteří dokončili předchozí 26týdenní studii AGT-181-101. Budou také shromažďovány informace o biologické aktivitě zkoumaného léčiva.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

AGT-181-101E je studie bezpečnosti a snášenlivosti AGT-181 u pacientů s MPS I, kteří dokončili předchozí 26týdenní studii AGT-181-101. Budou shromažďovány informace o biologické aktivitě zkoumaného léčiva a rovněž informace o dlouhodobé bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90035-903
        • HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 2 roky nebo starší (a méně než 18 let)
  • Musí být dříve zapsán do studie AGT-181-101
  • Písemný souhlas a souhlas podle potřeby
  • Pacientky nesmí být těhotné, ochotné používat vhodné antikoncepční metody a během studie podstoupit těhotenský test

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí dokončit všechna hodnocení
  • Těhotné nebo kojící
  • Obdrželi hodnocený lék během 1 roku před zařazením do studie
  • Zdravotní stav nebo polehčující okolnost, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat dodržování studie
  • Klinicky významná komprese míchy nebo známky cervikální nestability (tj. očekává se, že bude vyžadovat zásah během účasti na studii)
  • Vyvinul klinicky relevantní hypersenzitivní/anafylaktoidní reakce na AGT-181

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AGT-181
Fúzní protein lidský inzulinový receptor monoklonální protilátka-lidská alfa-L-iduronidáza (HIRMAb-IDUA)
Lék: AGT-181
Lidský inzulínový receptor monoklonální protilátka-lidská alfa-L-iduronidáza (HIRMAb-IDUA) fúzní protein

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
počet pacientů s nežádoucími účinky jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 24 měsíců
Výskyt a prevalence nežádoucích účinků
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové močové glykosaminoglykany (GAG)
Časové okno: 24 měsíců
Změna celkových močových glykosaminoglykanů (GAG)
24 měsíců
Močový heparansulfát a dermatansulfát
Časové okno: 24 měsíců
Změna heparansulfátu a dermatansulfátu v moči
24 měsíců
Plazmatický heparansulfát a dermatansulfát
Časové okno: 24 měsíců
Změna plazmatického heparansulfátu a dermatansulfátu
24 měsíců
CSF heparansulfát a dermatansulfát
Časové okno: 24 měsíců
Změna v CSF heparansulfátu a dermatansulfátu
24 měsíců
objem jater a/nebo sleziny
Časové okno: 24 měsíců
Změna objemu jater a/nebo sleziny měřená pomocí MRI
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ArmaGen, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

6. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGT-181-101E

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AGT-181

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit