Studie av säkerhet och dosintervall av insulinreceptor MAb-IDUA fusionsprotein hos patienter med MPS I
19 februari 2023 uppdaterad av: ArmaGen, Inc
En fas 1-säkerhets- och dossökningsstudie av en monoklonal antikropp för humaninsulinreceptor-humant alfa-L-iduronidas (HIRMAb-IDUA) fusionsprotein, AGT-181 hos vuxna patienter med mukopolysackaridos I (MPS I, Hurlers syndrom)
AGT-181 är ett fusionsprotein innehållande alfa-L-iduronidas som är avsett att leverera enzymet perifert och till hjärnan, när det administreras intravenöst.
Denna studie är en säkerhets- och dosvarierande studie för att erhålla säkerhets- och exponeringsdata, samt information om den biologiska aktiviteten hos läkemedlet under prövning.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
3
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
- Emory Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man 18 år eller äldre
- Diagnos av MPS I (dokumenterad fibroblast- eller leukocyt-IDUA-enzymaktivitetsnivå på mindre än 10 % av den nedre gränsen för det normala området för mätlaboratoriet)
- Frivilligt skriftligt samtycke från patient eller juridiskt ansvarig representant
- Alla kvinnor i fertil ålder och sexuellt mogna män måste rådas att använda en medicinskt accepterad preventivmetod under hela studien.
- Negativt graviditetstest (kvinnor)
- Får inte ha fått ERT under minst 6 veckor före AGT-181-behandling
- Måste ha förhöjda urin-GAG om ingen ERT har mottagits under de senaste 3 månaderna
Exklusions kriterier:
- Vägran att slutföra baslinjeutvärderingar.
- Alla medicinska tillstånd eller andra omständigheter som avsevärt kan störa studieefterlevnaden
- Mottagande av ett prövningsläkemedel inom de föregående 90 dagarna
- Historik av diabetes mellitus eller hypoglykemi
- Kliniskt signifikant ryggmärgskompression, bevis på cervikal instabilitet.
- Känd överkänslighet mot alfa-L-iduronidas eller någon av komponenterna i AGT-181.
- Känd för att inte svara på standard ERT-behandling.
- Tidigare framgångsrik (inympad) hematopoetisk stamcellstransplantation som resulterade i normalisering av urin-GAG.
- Kontraindikation för lumbalpunktion
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
1 mg/kg AGT-181 (fusionsprotein av anti-human insulinreceptor monoklonal antikropp och alfa-L-iduronidas; HIRMAb-IDUA) administrerat en gång i veckan x 8 veckor
|
intravenös infusion under 3-4 timmar
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort 2
3 mg/kg AGT-181 (HIRMAb-IDUA) administrerat en gång i veckan x 8 veckor
|
intravenös infusion under 3-4 timmar
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort 3
6-9 mg/kg AGT-181 (HIRMAb-IDUA) administrerat en gång i veckan x 8 veckor
|
intravenös infusion under 3-4 timmar
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: åtta veckor
|
åtta veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
plasmafarmakokinetiska parametrar (maximal koncentration, halveringstid, area under kurvan, genomsnittlig uppehållstid, distributionsvolym och clearance av AGT-181)
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
förändring i urin- eller plasmaglykosaminoglykaner (GAG)
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
förändring i leverstorlek
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
förändring i mjältstorlek
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
förändring i nivåerna av heparansulfat och dermatansulfat i cerebrospinalvätskan
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juli 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
23 januari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 februari 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 februari 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 februari 2015
Första postat (Uppskatta)
25 februari 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
21 februari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 februari 2023
Senast verifierad
1 februari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AGT-181-102
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på AGT-181 (HIRMAb-IDUA)
-
ArmaGen, IncAvslutadMukopolysackaridos IBrasilien
-
ArmaGen, IncAvslutadMukopolysackaridos IBrasilien
-
ArmaGen, IncAvslutad