MPS I患者におけるインスリン受容体MAb-IDUA融合タンパク質の安全性と用量設定研究
2023年2月19日 更新者：ArmaGen, Inc
ムコ多糖症 I (MPS I、ハーラー症候群) の成人患者におけるヒトインスリン受容体モノクローナル抗体 - ヒト α-L-イズロニダーゼ (HIRMAb-IDUA) 融合タンパク質、AGT-181 の第 1 相安全性および用量設定研究
AGT-181 は、アルファ-L-イズロニダーゼを含む融合タンパク質であり、静脈内投与した場合に酵素を末梢および脳に送達することを目的としています。
この研究は、治験薬の生物活性に関する情報だけでなく、安全性と暴露データを取得するための安全性と用量範囲研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital Oakland
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory Healthcare
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性
- -MPS Iの診断（測定検査室の正常範囲の下限の10％未満の線維芽細胞または白血球のIDUA酵素活性レベルが文書化されている）
- 患者または法的責任を負う代理人による任意の書面による同意
- 出産の可能性のあるすべての女性および性的に成熟した男性は、研究を通して医学的に認められた避妊方法を使用するようにアドバイスされなければなりません.
- 妊娠検査陰性（女性）
- -AGT-181治療の少なくとも6週間前にERTを受けてはなりません
- -過去3か月以内にERTを受けていない場合、尿中GAGが上昇している必要があります
除外基準:
- ベースライン評価の完了の拒否。
- 研究の遵守を著しく妨げる可能性のある病状またはその他の状況
- 過去90日以内の治験薬の受領
- -糖尿病または低血糖の病歴
- 臨床的に重大な脊髄圧迫、頸部不安定の証拠。
- -アルファ-L-イズロニダーゼまたはAGT-181の成分のいずれかに対する既知の過敏症。
- 標準的な ERT 治療に反応しないことが知られています。
- -以前に成功した（移植された）造血幹細胞移植は、尿中GAGの正常化をもたらしました。
- 腰椎穿刺の禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
1mg/kg AGT-181（抗ヒトインスリン受容体モノクローナル抗体とα-L-イズロニダーゼの融合タンパク質；HIRMAb-IDUA）を週1回×8週間投与
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3〜4時間かけて静脈内注入
他の名前：
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実験的：コホート 2
3 mg/kg AGT-181 (HIRMAb-IDUA) 週1回×8週間投与
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3〜4時間かけて静脈内注入
他の名前：
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実験的：コホート3
6-9 mg/kg AGT-181 (HIRMAb-IDUA) 週1回×8週間投与
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3〜4時間かけて静脈内注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：8週間
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8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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血漿薬物動態パラメーター (最大濃度、半減期、曲線下面積、平均滞留時間、AGT-181 の分布量およびクリアランス)
時間枠：8週間
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8週間
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尿中または血漿グリコサミノグリカン (GAG) の変化
時間枠：8週間
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8週間
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肝臓の大きさの変化
時間枠：8週間
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8週間
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脾臓の大きさの変化
時間枠：8週間
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8週間
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脳脊髄液中のヘパラン硫酸とデルマタン硫酸のレベルの変化
時間枠：8週間
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8週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年7月1日
一次修了 (実際)
2017年1月23日
研究の完了 (実際)
2017年2月1日
試験登録日
最初に提出
2015年2月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年2月19日
最初の投稿 (見積もり)
2015年2月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年2月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月19日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGT-181-102
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ムコ多糖症Ⅰの臨床試験
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University of NebraskaBristol-Myers Squibb利用できない
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University Hospital, Basel, Switzerland完了