Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Insuliinireseptorin MAb-IDUA-fuusioproteiinin turvallisuus- ja annosaluetutkimus potilailla, joilla on MPS I

sunnuntai 19. helmikuuta 2023 päivittänyt: ArmaGen, Inc

Vaiheen 1 turvallisuus- ja annoksenmääritystutkimus ihmisen insuliinireseptorin monoklonaalisesta vasta-aine-ihmisen alfa-L-iduronidaasi (HIRMAb-IDUA) fuusioproteiinista, AGT-181 aikuispotilaista, joilla on mukopolysakkaridoosi I (MPS I, Hurler-oireyhtymä)

AGT-181 on fuusioproteiini, joka sisältää alfa-L-iduronidaasia, joka on tarkoitettu kuljettamaan entsyymiä perifeerisesti ja aivoihin, kun sitä annetaan suonensisäisesti. Tämä tutkimus on turvallisuus- ja annosaluetutkimus, jonka tarkoituksena on saada turvallisuus- ja altistustietoja sekä tietoa tutkittavan lääkkeen biologisesta aktiivisuudesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory Healthcare
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies 18 vuotta tai vanhempi
  • MPS I:n diagnoosi (dokumentoitu fibroblasti- tai leukosyytti-IDUA-entsyymiaktiivisuustaso alle 10 % mittauslaboratorion normaalin alueen alarajasta)
  • Potilaan tai laillisesti vastuussa olevan edustajan vapaaehtoinen kirjallinen suostumus
  • Kaikkia hedelmällisessä iässä olevia naisia ​​ja sukukypsiä miehiä on neuvottava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.
  • Negatiivinen raskaustesti (naiset)
  • Hän ei ole saanut ERT-hoitoa vähintään 6 viikkoon ennen AGT-181-hoitoa
  • Virtsan GAG:n on oltava kohonnut, jos ERT ei ole saanut 3 edellisen kuukauden aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Perustason arviointien suorittamisesta kieltäytyminen.
  • Mikä tahansa sairaus tai muut olosuhteet, jotka voivat merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista
  • Tutkimuslääkkeen vastaanotto edellisten 90 päivän aikana
  • Aiempi diabetes mellitus tai hypoglykemia
  • Kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio, näyttöä kohdunkaulan epävakaudesta.
  • Tunnettu yliherkkyys alfa-L-iduronidaasille tai jollekin AGT-181:n aineosalle.
  • Tiedetään, ettei se reagoi normaaliin ERT-hoitoon.
  • Aikaisemmin onnistunut (siirretty) hematopoieettinen kantasolusiirto, joka johti virtsan GAG:ien normalisoitumiseen.
  • Vasta-aihe lannepunktiolle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
1 mg/kg AGT-181 (anti-ihmisinsuliinireseptorin monoklonaalisen vasta-aineen ja alfa-L-iduronidaasin fuusioproteiini; HIRMAb-IDUA) annettuna kerran viikossa x 8 viikkoa
Lääke: AGT-181 (HIRMAb-IDUA)
suonensisäinen infuusio 3-4 tunnin aikana
Muut nimet:
  • ihmisen insuliinireseptorin monoklonaalisen vasta-aineen fuusioproteiini, joka on fuusioitu alfa-L-iduronidaasiin
Kokeellinen: Kohortti 2
3 mg/kg AGT-181:tä (HIRMAb-IDUA) kerran viikossa x 8 viikkoa
Lääke: AGT-181 (HIRMAb-IDUA)
suonensisäinen infuusio 3-4 tunnin aikana
Muut nimet:
  • ihmisen insuliinireseptorin monoklonaalisen vasta-aineen fuusioproteiini, joka on fuusioitu alfa-L-iduronidaasiin
Kokeellinen: Kohortti 3
6-9 mg/kg AGT-181 (HIRMAb-IDUA) kerran viikossa x 8 viikkoa
Lääke: AGT-181 (HIRMAb-IDUA)
suonensisäinen infuusio 3-4 tunnin aikana
Muut nimet:
  • ihmisen insuliinireseptorin monoklonaalisen vasta-aineen fuusioproteiini, joka on fuusioitu alfa-L-iduronidaasiin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: kahdeksan viikkoa
kahdeksan viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
plasman farmakokineettiset parametrit (maksimipitoisuus, puoliintumisaika, käyrän alla oleva pinta-ala, keskimääräinen viipymäaika, jakautumistilavuus ja AGT-181:n puhdistuma)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
8 viikkoa
virtsan tai plasman glykosaminoglykaanien (GAG) muutos
Aikaikkuna: 8 viikkoa
8 viikkoa
maksan koon muutos
Aikaikkuna: 8 viikkoa
8 viikkoa
pernan koon muutos
Aikaikkuna: 8 viikkoa
8 viikkoa
heparaanisulfaatin ja dermataanisulfaatin pitoisuuksien muutos aivo-selkäydinnesteessä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ArmaGen, Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 23. tammikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. helmikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 25. helmikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 21. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 19. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGT-181-102

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Kliiniset tutkimukset AGT-181 (HIRMAb-IDUA)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa