Studie GLPG1837 u subjektů s cystickou fibrózou (mutace G551D) (SAPHIRA1)
6. prosince 2016 aktualizováno: Galapagos NV
Fáze IIa, otevřená studie více dávek GLPG1837 u subjektů s cystickou fibrózou a mutací G551D
32 pacientů s cystickou fibrózou s mutací G551D bude léčeno po dobu 4 týdnů, sestávajících ze tří po sobě jdoucích léčebných období: dvou 1týdenních období následovaných jedním 2týdenním obdobím, přičemž každé hodnotí jednu dávku GLPG1837. Po léčebném období následuje 7-10denní sledovací období.
V průběhu studie budou subjekty vyšetřovány na jakékoli vedlejší účinky, které se mohou objevit (bezpečnost a snášenlivost).
Změny v chloridu potu budou hodnoceny jako biomarker od výchozího stavu a změny plicní funkce (účinnost) budou zkoumány v průběhu studie. Bude také stanoveno množství GLPG1837 přítomného v krvi (farmakokinetika).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
26
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Austrálie
- The Prince Charles Hospital
-
Clayton, Austrálie
- Monash Medical Centre
-
Nedlands, Austrálie
- Sir Charles Gairdner Hospital
-
South Brisbane, Austrálie
- Mater Adult Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- St. Vincent'S University Hospital
-
Dublin, Irsko
- Beamont Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, Německo
- Universitätsklinkikum Koeln
-
Dresden, Německo
- Uniklinik Carl-Gustav-Carus
-
München, Německo
- Lungenheilkunde München-Pasing
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Liverpool, Spojené království
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Spojené království
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Spojené království
- The Medicines Evaluation Unit Ltd
-
-
-
-
-
Praha 5, Česká republika
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let s potvrzenou diagnózou cystické fibrózy
- Subjekty s mutací G551D CFTR na alespoň jedné alele v genu CFTR
- Subjekty, které jsou v současné době léčeny ivakaftorem ve stabilním režimu nebo nejsou v léčebném režimu s ivakaftorem, alespoň 2 týdny před screeningem
- Hmotnost ≥ 40,0 kg
- Subjekty na stabilním souběžném léčebném režimu po dobu alespoň 4 týdnů před výchozí hodnotou (kromě ivakaftoru)
- FEV1 před nebo po bronchodilataci ≥ 40 % předpokládané normální hodnoty
- Subjekt bude muset používat vysoce účinné metody antikoncepce
Kritéria vyloučení:
- na léčebném režimu obsahujícím ivakaftor a neschopný nebo neochotný přerušit léčbu ivakaftorem na období vymývání a léčby ve studii
- Současné užívání antimykotik do 4 týdnů od výchozího stavu
- Anamnéza klinicky významného nestabilního nebo nekontrolovaného chronického onemocnění
- Cirhóza jater a portální hypertenze
- Jakákoli významná změna v léčebném režimu pro zdraví plic během 4 týdnů od výchozího stavu
- Nestabilní stav plic nebo infekce dýchacích cest nebo změny v léčbě plicního onemocnění během 4 týdnů od výchozího stavu
- Abnormální funkce jater
- Klinicky významné abnormality na EKG
- Malignita v anamnéze, solidní orgánová/hematologická transplantace
- Abnormální funkce ledvin
- Účast v další experimentální terapeutické studii během 30 dnů nebo 5násobku poločasu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GLPG1837 dávka 1, GLPG1837 dávka 2, GLPG1837 dávka 3
GLPG1837 dvakrát denně perorální dávkování - ráno a večer, po dobu 4 týdnů
|
dvě tablety GLPG1837 ráno a dvě tablety GLPG1837 večer, po dobu jednoho týdne
dvě tablety GLPG1837 ráno a dvě tablety GLPG1837 večer, po dobu jednoho týdne
dvě tablety GLPG1837 ráno a dvě tablety GLPG1837 večer po dobu dvou týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny nežádoucích jevů
Časové okno: Až 9 týdnů
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska nežádoucích účinků při každé návštěvě
|
Až 9 týdnů
|
|
Změny laboratorních parametrů
Časové okno: Až 7 týdnů
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska abnormálních laboratorních parametrů při každé návštěvě
|
Až 7 týdnů
|
|
Změny vitálních funkcí - složená výsledná míra
Časové okno: Až 9 týdnů
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska abnormálních vitálních funkcí měřených teplotou, krevním tlakem, srdeční frekvencí a dechovou frekvencí při každé návštěvě
|
Až 9 týdnů
|
|
Změny ve fyzikálním vyšetření - složená výsledná míra
Časové okno: Až 9 týdnů
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska abnormalit během fyzikálního vyšetření při každé návštěvě
|
Až 9 týdnů
|
|
Změny na elektrokardiogramu
Časové okno: Až 7 týdnů
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska abnormálního elektrokardiogramu při každé návštěvě
|
Až 7 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny koncentrace chloridu v potu
Časové okno: Až 9 týdnů
|
Aby bylo možné vyhodnotit účinek GLPG1837 z hlediska změny koncentrace chloridu potu, biomarker pro měření funkce iontového kanálu regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR) při každé návštěvě
|
Až 9 týdnů
|
|
Změny plicní funkce (objem usilovného výdechu za 1 sekundu, FEV1) hodnocené spirometrií
Časové okno: Až 9 týdnů
|
Prozkoumat účinek GLPG1837 ve smyslu změny plicní funkce (objem usilovného výdechu za 1 sekundu, FEV1) hodnocený spirometrií při každé návštěvě
|
Až 9 týdnů
|
|
Plazmatické hladiny GLPG1837: Cmax, maximální pozorovaná plazmatická koncentrace
Časové okno: Až 3 týdny
|
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) GLPG1837 měřením množství v plazmě mezi dnem 8 a dnem 29 při každé návštěvě; V den 29 určí 8hodinový profil Cmax, maximální pozorovanou plazmatickou koncentraci
|
Až 3 týdny
|
|
Plazmatické hladiny GLPG1837: tmax, čas výskytu Cmax
Časové okno: Až 3 týdny
|
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) GLPG1837 měřením množství v plazmě mezi dnem 8 a dnem 29 při každé návštěvě; V den 29 určí 8hodinový profil tmax, čas výskytu Cmax
|
Až 3 týdny
|
|
Plazmatické hladiny GLPG1837: AUC, plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase
Časové okno: Až 3 týdny
|
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) GLPG1837 měřením množství v plazmě mezi dnem 8 a dnem 29 při každé návštěvě; V den 29 určí 8hodinový profil AUC, oblast pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě na čase
|
Až 3 týdny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. února 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
14. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
7. prosince 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. prosince 2016
Naposledy ověřeno
1. března 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GLPG1837-CL-201
- 2015-003291-77 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .