Badanie GLPG1837 u pacjentów z mukowiscydozą (mutacja G551D) (SAPHIRA1)
6 grudnia 2016 zaktualizowane przez: Galapagos NV
Otwarte badanie fazy IIa dotyczące wielokrotnych dawek GLPG1837 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją G551D
32 pacjentów z mukowiscydozą z mutacją G551D będzie leczonych przez 4 tygodnie, składające się z trzech kolejnych okresów leczenia: dwóch 1-tygodniowych okresów, po których następuje jeden 2-tygodniowy okres, oceniając po jednej dawce GLPG1837 każdy. Po okresie leczenia następuje 7-10 dni okresu obserwacji.
W trakcie badania uczestnicy będą badani pod kątem ewentualnych skutków ubocznych (bezpieczeństwo i tolerancja).
Zmiany w stężeniu chlorków w pocie będą oceniane jako biomarkery począwszy od wartości początkowej, a zmiany w czynności płuc (skuteczność) będą badane w trakcie badania. Określona zostanie również ilość GLPG1837 obecna we krwi (farmakokinetyka).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
26
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Clayton, Australia
- Monash Medical Centre
-
Nedlands, Australia
- Sir Charles Gairdner Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Mater Adult Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- St. Vincent'S University Hospital
-
Dublin, Irlandia
- Beamont Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, Niemcy
- Universitätsklinkikum Koeln
-
Dresden, Niemcy
- Uniklinik Carl-Gustav-Carus
-
München, Niemcy
- Lungenheilkunde München-Pasing
-
-
-
-
-
Praha 5, Republika Czeska
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- The Medicines Evaluation Unit Ltd
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 18 lat, z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy
- Osoby z bramkującą mutacją CFTR G551D na co najmniej jednym allelu w genie CFTR
- Osoby obecnie otrzymujące leczenie iwakaftorem według stałego schematu lub nie leczone iwakaftorem przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym
- Waga ≥ 40,0 kg
- Pacjenci otrzymujący stały schemat leczenia skojarzonego przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia (z wyłączeniem iwakaftoru)
- FEV1 przed lub po podaniu leku rozszerzającego oskrzela ≥ 40% wartości należnej prawidłowej
- Podmiot będzie musiał stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji
Kryteria wyłączenia:
- W schemacie leczenia zawierającym iwakaftor i niezdolność lub niechęć do przerwania leczenia iwakaftorem w okresach wymywania i leczenia w badaniu
- Jednoczesne stosowanie leków przeciwgrzybiczych w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej
- Historia klinicznie znaczącej niestabilnej lub niekontrolowanej choroby przewlekłej
- Marskość wątroby i nadciśnienie wrotne
- Każda znacząca zmiana w schemacie medycznym dotyczącym zdrowia płuc w ciągu 4 tygodni od wartości początkowej
- Niestabilny stan płuc lub infekcja dróg oddechowych lub zmiany w leczeniu chorób płuc w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej
- Nieprawidłowa czynność wątroby
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG
- Historia choroby nowotworowej, transplantacja narządu miąższowego/hematologicznego
- Nieprawidłowa czynność nerek
- Udział w innym badaniu terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni lub 5-krotności okresu półtrwania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: GLPG1837 dawka 1, GLPG1837 dawka 2, GLPG1837 dawka 3
GLPG1837 dawkowanie doustne dwa razy dziennie - rano i wieczorem, przez 4 tygodnie
|
dwie tabletki GLPG1837 rano i dwie tabletki GLPG1837 wieczorem przez tydzień
dwie tabletki GLPG1837 rano i dwie tabletki GLPG1837 wieczorem przez tydzień
dwie tabletki GLPG1837 rano i dwie tabletki GLPG1837 wieczorem, przez dwa tygodnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod kątem zdarzeń niepożądanych podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
|
Zmiany parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 7 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod kątem nieprawidłowych parametrów laboratoryjnych podczas każdej wizyty
|
Do 7 tygodni
|
|
Zmiany parametrów życiowych — złożona miara wyniku
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod względem nieprawidłowych parametrów życiowych mierzonych na podstawie temperatury, ciśnienia krwi, tętna i częstości oddechów podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
|
Zmiany w badaniu fizykalnym – złożona miara wyniku
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod kątem nieprawidłowości podczas badania fizykalnego podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
|
Zmiany w elektrokardiogramie
Ramy czasowe: Do 7 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod względem nieprawidłowego elektrokardiogramu podczas każdej wizyty
|
Do 7 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Aby ocenić wpływ GLPG1837 pod względem zmiany stężenia chlorków w pocie, biomarker do pomiaru funkcji kanału jonowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
|
Zmiany czynności płuc (natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy, FEV1) oceniane za pomocą spirometrii
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Zbadanie wpływu GLPG1837 pod względem zmiany czynności płuc (natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy, FEV1) ocenianej za pomocą spirometrii podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
|
Poziomy GLPG1837 w osoczu: Cmax, maksymalne obserwowane stężenie w osoczu
Ramy czasowe: Do 3 tygodni
|
Aby scharakteryzować farmakokinetykę (PK) GLPG1837 przez pomiar ilości w osoczu między dniem 8 a dniem 29 podczas każdej wizyty; W dniu 29 profil 8-godzinny określi Cmax, maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu
|
Do 3 tygodni
|
|
Poziomy GLPG1837 w osoczu: tmax, czas wystąpienia Cmax
Ramy czasowe: Do 3 tygodni
|
Aby scharakteryzować farmakokinetykę (PK) GLPG1837 przez pomiar ilości w osoczu między dniem 8 a dniem 29 podczas każdej wizyty; W dniu 29 profil 8-godzinny określi tmax, czas wystąpienia Cmax
|
Do 3 tygodni
|
|
Poziomy GLPG1837 w osoczu: AUC, pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu
Ramy czasowe: Do 3 tygodni
|
Aby scharakteryzować farmakokinetykę (PK) GLPG1837 przez pomiar ilości w osoczu między dniem 8 a dniem 29 podczas każdej wizyty; W dniu 29 profil 8-godzinny określi AUC, pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu
|
Do 3 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lutego 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 listopada 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 lutego 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 marca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
14 marca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
7 grudnia 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 grudnia 2016
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GLPG1837-CL-201
- 2015-003291-77 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .