Undersøgelse af GLPG1837 hos personer med cystisk fibrose (G551D-mutation) (SAPHIRA1)
6. december 2016 opdateret af: Galapagos NV
En fase IIa, åben-label undersøgelse af multiple doser af GLPG1837 i forsøgspersoner med cystisk fibrose og G551D-mutationen
32 patienter med cystisk fibrose med G551D-mutationen vil blive behandlet i 4 uger, bestående af tre på hinanden følgende behandlingsperioder: to 1-ugers perioder efterfulgt af en 2-ugers periode, hvor hver dosis af GLPG1837 evalueres. Efter behandlingsperioden er der 7-10 dages opfølgningsperiode.
I løbet af undersøgelsen vil forsøgspersonerne blive undersøgt for eventuelle bivirkninger, der kan opstå (sikkerhed og tolerabilitet).
Ændringer i svedklorid vil blive vurderet som biomarkør fra baseline og fremefter, og ændringer i lungefunktion (effektivitet) vil blive udforsket gennem hele undersøgelsen. Mængden af GLPG1837 til stede i blodet (farmakokinetik) vil også blive bestemt.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
26
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australien
- The Prince Charles Hospital
-
Clayton, Australien
- Monash Medical Centre
-
Nedlands, Australien
- Sir Charles Gairdner Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Mater Adult Hospital
-
-
-
-
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Det Forenede Kongerige
- The Medicines Evaluation Unit Ltd
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- St. Vincent'S University Hospital
-
Dublin, Irland
- Beamont Hospital
-
-
-
-
-
Praha 5, Tjekkiet
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, Tyskland
- Universitätsklinkikum Koeln
-
Dresden, Tyskland
- Uniklinik Carl-Gustav-Carus
-
München, Tyskland
- Lungenheilkunde München-Pasing
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner ≥ 18 år med en bekræftet diagnose af cystisk fibrose
- Forsøgspersoner med gating G551D CFTR-mutation på mindst én allel i CFTR-genet
- Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager behandling med ivacaftor på et stabilt regime eller ikke i et behandlingsregime med ivacaftor, i mindst 2 uger før screening
- Vægt ≥ 40,0 kg
- Personer i stabilt samtidig behandlingsregime i mindst 4 uger før baseline (eksklusive ivacaftor)
- FEV1 før eller efter bronkodilatator ≥ 40 % af forventet normal
- Forsøgspersonen skal bruge meget effektive præventionsmetoder
Ekskluderingskriterier:
- På et ivacaftor-holdigt behandlingsregime og ude af stand til eller uvillig til at seponere ivacaftor i undersøgelsens udvasknings- og behandlingsperioder
- Samtidig brug af svampedræbende lægemidler inden for 4 uger efter baseline
- En historie med en klinisk meningsfuld ustabil eller ukontrolleret kronisk sygdom
- Levercirrhose og portal hypertension
- Enhver væsentlig ændring i det medicinske regime for lungesundhed inden for 4 uger efter baseline
- Ustabil lungestatus eller luftvejsinfektion eller ændringer i behandling for lungesygdom inden for 4 uger efter baseline
- Unormal leverfunktion
- Klinisk signifikante abnormiteter på EKG
- Anamnese med malignitet, fast organ/hæmatologisk transplantation
- Unormal nyrefunktion
- Deltagelse i en anden eksperimentel terapiundersøgelse inden for 30 dage eller 5 gange halveringstid
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: GLPG1837 dosis 1, GLPG1837 dosis 2, GLPG1837 dosis 3
GLPG1837 to gange daglig oral dosering - morgen og aften i 4 uger
|
to GLPG1837 tabletter om morgenen og to GLPG1837 tabletter om aftenen i en uge
to GLPG1837 tabletter om morgenen og to GLPG1837 tabletter om aftenen i en uge
to GLPG1837 tabletter om morgenen og to GLPG1837 tabletter om aftenen i to uger
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 9 uger
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af GLPG1837 med hensyn til uønskede hændelser ved hvert besøg
|
Op til 9 uger
|
|
Ændringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 7 uger
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af GLPG1837 i form af unormale laboratorieparametre ved hvert besøg
|
Op til 7 uger
|
|
Ændringer i vitale tegn - sammensat resultatmål
Tidsramme: Op til 9 uger
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af GLPG1837 i form af unormale vitale tegn målt ved temperatur, blodtryk, hjertefrekvens og respirationsfrekvens, ved hvert besøg
|
Op til 9 uger
|
|
Ændringer i fysisk undersøgelse - sammensat resultatmål
Tidsramme: Op til 9 uger
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af GLPG1837 med hensyn til abnormiteter under fysisk undersøgelse ved hvert besøg
|
Op til 9 uger
|
|
Ændringer i elektrokardiogram
Tidsramme: Op til 7 uger
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af GLPG1837 i form af unormalt elektrokardiogram ved hvert besøg
|
Op til 7 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i koncentrationen af svedklorid
Tidsramme: Op til 9 uger
|
For at evaluere effekten af GLPG1837 med hensyn til ændring i svedkloridkoncentration, en biomarkør til måling af cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR) ionkanalfunktion ved hvert besøg
|
Op til 9 uger
|
|
Ændringer i lungefunktionen (tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund, FEV1) vurderet ved spirometri
Tidsramme: Op til 9 uger
|
At udforske effekten af GLPG1837 med hensyn til ændring i lungefunktion (tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund, FEV1) vurderet ved spirometri ved hvert besøg
|
Op til 9 uger
|
|
Plasmaniveauer af GLPG1837: Cmax, den maksimalt observerede plasmakoncentration
Tidsramme: Op til 3 uger
|
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af GLPG1837 ved at måle mængden i plasma mellem dag 8 og dag 29 ved hvert besøg; På dag 29 vil en 8-timers profil bestemme Cmax, den maksimalt observerede plasmakoncentration
|
Op til 3 uger
|
|
Plasmaniveauer af GLPG1837: tmax, tidspunktet for forekomst af Cmax
Tidsramme: Op til 3 uger
|
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af GLPG1837 ved at måle mængden i plasma mellem dag 8 og dag 29 ved hvert besøg; På dag 29 vil en 8-timers profil bestemme tmax, tidspunktet for forekomsten af Cmax
|
Op til 3 uger
|
|
Plasmaniveauer af GLPG1837: AUC, området under plasmakoncentration-tid-kurven
Tidsramme: Op til 3 uger
|
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af GLPG1837 ved at måle mængden i plasma mellem dag 8 og dag 29 ved hvert besøg; På dag 29 vil en 8-timers profil bestemme AUC, arealet under plasmakoncentration-tid-kurven
|
Op til 3 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. februar 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. november 2016
Studieafslutning (Faktiske)
1. november 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. februar 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. marts 2016
Først opslået (Skøn)
14. marts 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
7. december 2016
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. december 2016
Sidst verificeret
1. marts 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GLPG1837-CL-201
- 2015-003291-77 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .