Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GLPG1837:n tutkimus potilailla, joilla on kystinen fibroosi (G551D-mutaatio) (SAPHIRA1)

tiistai 6. joulukuuta 2016 päivittänyt: Galapagos NV

Vaihe IIa, avoin tutkimus useista GLPG1837-annoksista potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja G551D-mutaatio

32 kystistä fibroosia sairastavaa potilasta, joilla on G551D-mutaatio, hoidetaan 4 viikon ajan, joka koostuu kolmesta peräkkäisestä hoitojaksosta: kahdesta 1 viikon jaksosta, jota seuraa yksi 2 viikon jakso, joista kukin arvioi yhden GLPG1837-annoksen. Hoitojakson jälkeen on 7-10 päivän seurantajakso.

Tutkimuksen aikana koehenkilöt tutkitaan mahdollisten sivuvaikutusten varalta (turvallisuus ja siedettävyys).

Muutoksia hikikloridissa arvioidaan biomarkkerina lähtötilanteesta eteenpäin, ja muutoksia keuhkojen toiminnassa (tehokkuudessa) tutkitaan koko tutkimuksen ajan. Myös veressä olevan GLPG1837:n määrä (farmakokinetiikka) määritetään.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Clayton, Australia
        • Monash Medical Centre
      • Nedlands, Australia
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Beamont Hospital
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Cologne, Saksa
        • Universitätsklinkikum Koeln
      • Dresden, Saksa
        • Uniklinik Carl-Gustav-Carus
      • München, Saksa
        • Lungenheilkunde München-Pasing
  • Tšekin tasavalta
      • Praha 5, Tšekin tasavalta
        • Fakultni Nemocnice V Motole
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Medicines Evaluation Unit Ltd

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset ≥ 18-vuotiaat, joilla on vahvistettu kystinen fibroosi diagnoosi
  • Koehenkilöt, joilla on G551D CFTR -mutaatio vähintään yhdessä alleelissa CFTR-geenissä
  • Koehenkilöt, jotka saavat parhaillaan ivakaftorihoitoa vakaana hoito-ohjelmana tai eivät saa ivakaftorihoitoa vähintään 2 viikon ajan ennen seulontaa
  • Paino ≥ 40,0 kg
  • Potilaat, jotka ovat saaneet stabiilia samanaikaista hoitoa vähintään 4 viikkoa ennen lähtötilannetta (pois lukien ivakaftori)
  • Ennen tai jälkeen keuhkoputkia laajentavan FEV1 ≥ 40 % ennustetusta normaalista
  • Tutkittavan on käytettävä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä

Poissulkemiskriteerit:

  • Ivakaftoria sisältävällä hoito-ohjelmalla ja ei pysty tai halua lopettaa ivakaftorin käyttöä tutkimuksen huuhtoutumis- ja hoitojaksojen ajaksi
  • Sienilääkkeiden samanaikainen käyttö 4 viikon sisällä lähtötasosta
  • Anamneesissa kliinisesti merkittävä epästabiili tai hallitsematon krooninen sairaus
  • Maksakirroosi ja portaalihypertensio
  • Kaikki merkittävät muutokset keuhkojen terveyden hoito-ohjelmassa 4 viikon sisällä lähtötilanteesta
  • Epävakaa keuhkotila tai hengitystieinfektio tai muutokset keuhkosairauden hoidossa 4 viikon sisällä lähtötilanteesta
  • Epänormaali maksan toiminta
  • Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia EKG:ssä
  • Aiempi pahanlaatuisuus, kiinteä elin/hematologinen siirto
  • Epänormaali munuaisten toiminta
  • Osallistuminen toiseen kokeelliseen hoitotutkimukseen 30 päivän sisällä tai 5 kertaa puoliintumisaika

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GLPG1837 annos 1, GLPG1837 annos 2, GLPG1837 annos 3
GLPG1837 kahdesti päivässä suun kautta - aamulla ja illalla, 4 viikon ajan
Lääke: GLPG1837 annos 1
kaksi GLPG1837 tablettia aamulla ja kaksi GLPG1837 tablettia illalla viikon ajan
Lääke: GLPG1837 annos 2
kaksi GLPG1837 tablettia aamulla ja kaksi GLPG1837 tablettia illalla viikon ajan
Lääke: GLPG1837 annos 3
kaksi GLPG1837 tablettia aamulla ja kaksi GLPG1837 tablettia illalla kahden viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset haittatapahtumissa
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä haittatapahtumien suhteen jokaisella käynnillä
Jopa 9 viikkoa
Muutokset laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Jopa 7 viikkoa
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä epänormaalien laboratorioparametrien suhteen jokaisella käynnillä
Jopa 7 viikkoa
Elintoimintojen muutokset - yhdistetty tulosmitta
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä poikkeavien elintoimintojen suhteen mitattuna lämpötilalla, verenpaineella, sykkeellä ja hengitystiheydellä jokaisella käynnillä
Jopa 9 viikkoa
Muutokset fyysisessä tarkastuksessa - yhdistetty tulosmitta
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä poikkeavuuksien suhteen fyysisen tutkimuksen aikana jokaisella käynnillä
Jopa 9 viikkoa
Muutokset elektrokardiogrammissa
Aikaikkuna: Jopa 7 viikkoa
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä epänormaalin elektrokardiogrammin suhteen jokaisella käynnillä
Jopa 7 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset hikikloridipitoisuudessa
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
GLPG1837:n vaikutuksen arvioimiseksi hikikloridipitoisuuden muutoksissa biomarkkeri, joka mittaa kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) ionikanavan toiminnan jokaisella käynnillä
Jopa 9 viikkoa
Muutokset keuhkojen toiminnassa (pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa, FEV1) spirometrialla arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
Tutkia GLPG1837:n vaikutusta keuhkojen toiminnan muutokseen (pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa, FEV1), joka arvioidaan spirometrialla jokaisella käynnillä
Jopa 9 viikkoa
GLPG1837:n plasmatasot: Cmax, suurin havaittu plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Jopa 3 viikkoa
GLPG1837:n farmakokinetiikan (PK) karakterisoimiseksi mittaamalla määrä plasmassa 8. ja 29. päivän välillä jokaisella käynnillä; Päivänä 29 8 tunnin profiili määrittää Cmax:n, suurimman havaitun plasmapitoisuuden
Jopa 3 viikkoa
GLPG1837:n plasmatasot: tmax, Cmax:n esiintymisaika
Aikaikkuna: Jopa 3 viikkoa
GLPG1837:n farmakokinetiikan (PK) karakterisoimiseksi mittaamalla määrä plasmassa 8. ja 29. päivän välillä jokaisella käynnillä; Päivänä 29 8 tunnin profiili määrittää tmax:n, Cmax:n esiintymisajan.
Jopa 3 viikkoa
GLPG1837:n plasmatasot: AUC, plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue
Aikaikkuna: Jopa 3 viikkoa
GLPG1837:n farmakokinetiikan (PK) karakterisoimiseksi mittaamalla määrä plasmassa 8. ja 29. päivän välillä jokaisella käynnillä; Päivänä 29 8 tunnin profiili määrittää AUC:n, plasman pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen
Jopa 3 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Galapagos NV

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. helmikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 14. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 7. joulukuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. joulukuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GLPG1837-CL-201
  • 2015-003291-77 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset GLPG1837 annos 1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa