嚢胞性線維症（G551D変異）の被験者におけるGLPG1837の研究 (SAPHIRA1)
2016年12月6日 更新者：Galapagos NV
嚢胞性線維症およびG551D変異を有する被験者におけるGLPG1837の複数回投与の第IIa相非盲検試験
G551D 変異を有する 32 人の嚢胞性線維症患者は、3 つの連続した治療期間からなる 4 週間治療されます: 2 つの 1 週間の期間に続いて 1 つの 2 週間の期間で、それぞれ GLPG1837 の 1 回の投与を評価します。 治療期間後、7～10日間のフォローアップ期間があります。
研究の過程で、被験者は発生する可能性のある副作用（安全性と忍容性）について検査されます。
汗塩化物の変化は、ベースライン以降のバイオマーカーとして評価され、肺機能の変化（有効性）は研究全体で調査されます。 血中に存在するＧＬＰＧ１８３７の量（薬物動態）も決定される。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
26
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin、アイルランド
- Beamont Hospital
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Glasgow、イギリス
- Queen Elizabeth University Hospital
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Liverpool、イギリス
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
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Manchester、イギリス
- The Medicines Evaluation Unit Ltd
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Adelaide、オーストラリア
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside、オーストラリア
- The Prince Charles Hospital
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Clayton、オーストラリア
- Monash Medical Centre
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Nedlands、オーストラリア
- Sir Charles Gairdner Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Mater Adult Hospital
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Praha 5、チェコ共和国
- Fakultni nemocnice v Motole
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Berlin、ドイツ
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Cologne、ドイツ
- Universitätsklinkikum Koeln
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Dresden、ドイツ
- Uniklinik Carl-Gustav-Carus
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München、ドイツ
- Lungenheilkunde München-Pasing
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -嚢胞性線維症の診断が確認された、18歳以上の男性または女性の被験者
- -CFTR遺伝子の少なくとも1つの対立遺伝子にゲーティングG551D CFTR変異がある被験者
- -現在、安定したレジメンでイバカフトールによる治療を受けている被験者、またはスクリーニング前の少なくとも2週間、イバカフトールを使用した治療レジメンではない被験者
- 体重≧40.0kg
- -ベースライン前の少なくとも4週間、安定した併用療法を受けている被験者（イバカフトールを除く）
- 気管支拡張薬の投与前または投与後のFEV1が予測正常値の40%以上
- 被験者は非常に効果的な避妊方法を使用する必要があります
除外基準:
- ivacaftorを含む治療レジメンを使用しており、研究のウォッシュアウトおよび治療期間中、ivacaftorを中止できない、または中止したくない
- -ベースラインから4週間以内の抗真菌薬の併用
- -臨床的に意味のある不安定または制御されていない慢性疾患の病歴
- 肝硬変および門脈圧亢進症
- -ベースラインから4週間以内の肺の健康のための医療レジメンの大幅な変更
- -不安定な肺の状態または気道感染症、またはベースラインから4週間以内の肺疾患の治療の変更
- 肝機能異常
- 心電図上の臨床的に重大な異常
- 悪性腫瘍、固形臓器・血液移植の既往歴
- 腎機能異常
- -30日以内または半減期の5倍以内の別の実験的治療研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GLPG1837 1 回目、GLPG1837 2 回目、GLPG1837 3 回目
GLPG1837 1 日 2 回経口投与 - 朝晩、4 週間
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朝にGLPG1837錠を2錠、夜にGLPG1837錠を2錠、1週間
朝にGLPG1837錠を2錠、夜にGLPG1837錠を2錠、1週間
朝にGLPG1837錠を2錠、夜にGLPG1837錠を2錠、2週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の推移
時間枠：最長9週間
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訪問ごとに有害事象に関してGLPG1837の安全性と忍容性を評価する
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最長9週間
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実験室パラメータの変化
時間枠：7週間まで
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訪問ごとに異常な検査パラメータに関してGLPG1837の安全性と忍容性を評価すること
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7週間まで
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バイタルサインの変化 - 複合アウトカム指標
時間枠：最長9週間
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受診のたびに、体温、血圧、心拍数、呼吸数によって測定される異常なバイタルサインに関して、GLPG1837の安全性と忍容性を評価すること
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最長9週間
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身体検査の変化 - 複合アウトカム指標
時間枠：最長9週間
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来院ごとの身体検査での異常に関して、GLPG1837の安全性と忍容性を評価すること
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最長9週間
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心電図の変化
時間枠：7週間まで
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来院ごとに異常な心電図に関してGLPG1837の安全性と忍容性を評価する
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7週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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汗の塩化物濃度の変化
時間枠：最長9週間
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GLPG1837 の効果を汗塩化物濃度の変化の観点から評価するため、嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレーター (CFTR) イオン チャネル機能を測定するためのバイオ マーカーは、すべての訪問で
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最長9週間
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スパイロメトリーで評価した肺機能の変化（1秒間の強制呼気量、FEV1）
時間枠：最長9週間
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GLPG1837 の効果を肺機能の変化 (1 秒間の強制呼気量、FEV1) で調査すること
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最長9週間
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GLPG1837 の血漿中濃度: Cmax、観察された最大血漿中濃度
時間枠：最長3週間
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GLPG1837 の薬物動態 (PK) を特徴付けるには、来院ごとに 8 日目から 29 日目までの血漿中の量を測定します。 29 日目には、8 時間のプロファイルにより、観察された最大血漿濃度である Cmax が決定されます。
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最長3週間
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GLPG1837 の血漿レベル: tmax、Cmax の発生時間
時間枠：最長3週間
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GLPG1837 の薬物動態 (PK) を特徴付けるには、来院ごとに 8 日目から 29 日目までの血漿中の量を測定します。 29 日目に、8 時間のプロファイルにより、Cmax の発生時間である tmax が決定されます。
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最長3週間
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GLPG1837 の血漿レベル: AUC、血漿濃度-時間曲線下の面積
時間枠：最長3週間
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GLPG1837 の薬物動態 (PK) を特徴付けるには、来院ごとに 8 日目から 29 日目までの血漿中の量を測定します。 29 日目に、8 時間のプロファイルにより、血漿濃度-時間曲線の下の面積である AUC が決定されます。
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最長3週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Olivier Van de Steen, MD, MBA、Galapagos NV
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年2月1日
一次修了 (実際)
2016年11月1日
研究の完了 (実際)
2016年11月1日
試験登録日
最初に提出
2016年2月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年3月8日
最初の投稿 (見積もり)
2016年3月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年12月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年12月6日
最終確認日
2016年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
GLPG1837 1回分の臨床試験
-
Reistone Biopharma Company Limited完了
-
Gilead Sciences完了