낭포성 섬유증(G551D 돌연변이) 환자에서 GLPG1837 연구 (SAPHIRA1)
2016년 12월 6일 업데이트: Galapagos NV
낭포성 섬유증 및 G551D 돌연변이가 있는 피험자에서 GLPG1837의 다중 용량에 대한 IIa상 공개 라벨 연구
G551D 돌연변이가 있는 32명의 낭포성 섬유증 환자는 4주 동안 치료를 받게 되며, 이는 3개의 연속적인 치료 기간으로 구성됩니다: 2개의 1주 기간과 1개의 2주 기간이 각각 GLPG1837의 1회 용량을 평가합니다. 치료 기간이 끝나면 7-10일의 추적 기간이 있습니다.
연구 과정 동안, 발생할 수 있는 부작용(안전성 및 내약성)에 대해 대상체를 검사할 것입니다.
땀 염화물의 변화는 기준선 이후부터 바이오마커로 평가될 것이며 폐 기능(효능)의 변화는 연구 전반에 걸쳐 탐구될 것입니다. 혈액에 존재하는 GLPG1837의 양(약동학)도 결정됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
26
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Cologne, 독일
- Universitätsklinkikum Koeln
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Dresden, 독일
- Uniklinik Carl-Gustav-Carus
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München, 독일
- Lungenheilkunde München-Pasing
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Dublin, 아일랜드
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Beamont Hospital
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Glasgow, 영국
- Queen Elizabeth University Hospital
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Liverpool, 영국
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, 영국
- Royal Brompton Hospital
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Manchester, 영국
- The Medicines Evaluation Unit Ltd
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Praha 5, 체코 공화국
- Fakultni nemocnice v Motole
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Adelaide, 호주
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside, 호주
- The Prince Charles Hospital
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Clayton, 호주
- Monash Medical Centre
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Nedlands, 호주
- Sir Charles Gairdner Hospital
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South Brisbane, 호주
- Mater Adult Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 낭포성 섬유증 진단이 확정된 18세 이상의 남성 또는 여성 피험자
- CFTR 유전자의 적어도 하나의 대립유전자에 게이팅 G551D CFTR 돌연변이가 있는 피험자
- 스크리닝 전 최소 2주 동안 현재 안정적인 요법으로 ivacaftor로 치료를 받거나 ivacaftor로 치료 요법을 받지 않는 피험자
- 무게 ≥ 40.0kg
- 기준선 이전 최소 4주 동안 안정적인 병용 요법을 받고 있는 피험자(ivacaftor 제외)
- 기관지확장제 전후 FEV1 ≥ 예상 정상의 40%
- 피험자는 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- ivacaftor를 포함하는 치료 요법에 있고 연구의 세척 및 치료 기간 동안 ivacaftor를 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없습니다.
- 기준선으로부터 4주 이내에 항진균제 병용
- 임상적으로 의미 있는 불안정하거나 조절되지 않는 만성 질환의 병력
- 간경화 및 문맥 고혈압
- 기준선으로부터 4주 이내에 폐 건강을 위한 의료 요법에 중대한 변화가 있는 경우
- 불안정한 폐 상태 또는 기도 감염 또는 기준선으로부터 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법의 변경
- 비정상적인 간 기능
- ECG에서 임상적으로 유의미한 이상
- 악성 종양의 병력, 고형 장기/혈액 이식
- 비정상적인 신장 기능
- 30일 이내 또는 반감기 5배 이내의 또 다른 실험 요법 연구 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GLPG1837 용량 1, GLPG1837 용량 2, GLPG1837 용량 3
GLPG1837 1일 2회 경구 투여 - 아침 저녁으로 4주간
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아침에 GLPG1837 2정, 저녁에 GLPG1837 2정을 일주일 동안
아침에 GLPG1837 2정, 저녁에 GLPG1837 2정을 일주일 동안
아침에 GLPG1837 2정, 저녁에 GLPG1837 2정을 2주 동안
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 변화
기간: 최대 9주
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매 방문시 부작용 측면에서 GLPG1837의 안전성 및 내약성 평가
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최대 9주
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실험실 매개변수의 변경
기간: 최대 7주
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GLPG1837의 안전성 및 내약성을 매 방문 시 비정상적인 검사실 파라미터로 평가
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최대 7주
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바이탈 사인의 변화 - 복합 결과 측정
기간: 최대 9주
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GLPG1837의 매 방문시 체온, 혈압, 심박수, 호흡수로 측정한 이상 바이탈 사인에 대한 안전성 및 내약성 평가
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최대 9주
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신체 검사의 변화 - 복합 결과 측정
기간: 최대 9주
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GLPG1837의 내원시마다 신체검사시 이상소견에 대한 안전성 및 내약성 평가
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최대 9주
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심전도의 변화
기간: 최대 7주
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GLPG1837의 안전성 및 내약성을 매 방문시 이상 심전도 측면에서 평가하기 위해
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최대 7주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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땀 염화물 농도의 변화
기간: 최대 9주
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GLPG1837의 땀 염화물 농도 변화에 따른 효과를 평가하기 위해 매 방문시 낭포성섬유증 막전도도 조절인자(CFTR) 이온채널 기능을 측정하는 바이오마커
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최대 9주
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폐활량계로 평가한 폐 기능의 변화(1초간 강제 호기량, FEV1)
기간: 최대 9주
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GLPG1837의 효과를 매 방문시 폐활량계로 평가한 폐기능(1초간 강제 호기량, FEV1) 변화에 대해 알아보기 위해
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최대 9주
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GLPG1837의 혈장 수준: Cmax, 관찰된 최대 혈장 농도
기간: 최대 3주
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모든 방문에서 8일과 29일 사이에 혈장의 양을 측정하여 GLPG1837의 약동학(PK)을 특성화하기 위해; 29일째에 8시간 프로필이 관찰된 최대 혈장 농도인 Cmax를 결정합니다.
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최대 3주
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GLPG1837의 혈장 농도: tmax, Cmax 발생 시간
기간: 최대 3주
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모든 방문에서 8일과 29일 사이에 혈장의 양을 측정하여 GLPG1837의 약동학(PK)을 특성화하기 위해; 29일에는 8시간 프로필이 Cmax 발생 시간인 tmax를 결정합니다.
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최대 3주
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GLPG1837의 혈장 농도: AUC, 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 최대 3주
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모든 방문에서 8일과 29일 사이에 혈장의 양을 측정하여 GLPG1837의 약동학(PK)을 특성화하기 위해; 29일째에 8시간 프로파일이 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적인 AUC를 결정합니다.
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최대 3주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 8일
처음 게시됨 (추정)
2016년 3월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 12월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 12월 6일
마지막으로 확인됨
2016년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
GLPG1837 용량 1에 대한 임상 시험
-
Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.정지된
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Merck Sharp & Dohme LLC완전한
-
Jiangsu Province Centers for Disease Control and...Royal (Wuxi) Biological Co., LTD완전한