Studio di GLPG1837 in soggetti con fibrosi cistica (mutazione G551D) (SAPHIRA1)
6 dicembre 2016 aggiornato da: Galapagos NV
Uno studio di fase IIa in aperto su dosi multiple di GLPG1837 in soggetti con fibrosi cistica e mutazione G551D
32 pazienti affetti da fibrosi cistica con la mutazione G551D saranno trattati per 4 settimane, consistenti in tre periodi di trattamento consecutivi: due periodi di 1 settimana seguiti da un periodo di 2 settimane, valutando una dose di GLPG1837 ciascuno. Dopo il periodo di trattamento, c'è un periodo di follow-up di 7-10 giorni.
Durante il corso dello studio, i soggetti saranno esaminati per eventuali effetti collaterali che possono verificarsi (sicurezza e tollerabilità).
I cambiamenti nel cloruro del sudore saranno valutati come biomarcatore dal basale in poi e i cambiamenti nella funzione polmonare (efficacia) saranno esplorati durante lo studio. Sarà inoltre determinata la quantità di GLPG1837 presente nel sangue (farmacocinetica).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
26
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
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Clayton, Australia
- Monash Medical Centre
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Nedlands, Australia
- Sir Charles Gairdner Hospital
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South Brisbane, Australia
- Mater Adult Hospital
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Berlin, Germania
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Cologne, Germania
- Universitätsklinkikum Koeln
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Dresden, Germania
- Uniklinik Carl-Gustav-Carus
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München, Germania
- Lungenheilkunde München-Pasing
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent'S University Hospital
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Dublin, Irlanda
- Beamont Hospital
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Glasgow, Regno Unito
- Queen Elizabeth University Hospital
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Liverpool, Regno Unito
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, Regno Unito
- Royal Brompton Hospital
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Manchester, Regno Unito
- The Medicines Evaluation Unit Ltd
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Praha 5, Repubblica Ceca
- Fakultni nemocnice v Motole
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni, con diagnosi confermata di fibrosi cistica
- Soggetti con mutazione gating G551D CFTR su almeno un allele nel gene CFTR
- Soggetti attualmente in trattamento con ivacaftor in regime stabile o non in regime di trattamento con ivacaftor, per almeno 2 settimane prima dello screening
- Peso ≥ 40,0 kg
- Soggetti in regime di trattamento concomitante stabile per almeno 4 settimane prima del basale (escluso ivacaftor)
- FEV1 pre o post-broncodilatatore ≥ 40% del normale previsto
- Il soggetto dovrà usare metodi contraccettivi altamente efficaci
Criteri di esclusione:
- In un regime di trattamento contenente ivacaftor e incapace o non disposto a interrompere ivacaftor per i periodi di washout e di trattamento dello studio
- Uso concomitante di farmaci antimicotici entro 4 settimane dal basale
- Una storia di una malattia cronica instabile o incontrollata clinicamente significativa
- Cirrosi epatica e ipertensione portale
- Qualsiasi cambiamento significativo nel regime medico per la salute polmonare entro 4 settimane dal basale
- Stato polmonare instabile o infezione del tratto respiratorio o cambiamenti nella terapia per malattie polmonari entro 4 settimane dal basale
- Funzionalità epatica anormale
- Anomalie clinicamente significative all'ECG
- Storia di malignità, trapianto di organi solidi/ematologici
- Funzionalità renale anormale
- Partecipazione a un altro studio di terapia sperimentale entro 30 giorni o 5 volte l'emivita
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: GLPG1837 dose 1, GLPG1837 dose 2, GLPG1837 dose 3
GLPG1837 due volte al giorno per via orale - mattina e sera, per 4 settimane
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due compresse di GLPG1837 al mattino e due compresse di GLPG1837 alla sera, per una settimana
due compresse di GLPG1837 al mattino e due compresse di GLPG1837 alla sera, per una settimana
due compresse di GLPG1837 al mattino e due compresse di GLPG1837 alla sera, per due settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti negli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di eventi avversi ad ogni visita
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Fino a 9 settimane
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Cambiamenti nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 7 settimane
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di parametri di laboratorio anormali ad ogni visita
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Fino a 7 settimane
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Cambiamenti nei segni vitali - misura di esito composita
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di segni vitali anormali misurati da temperatura, pressione sanguigna, frequenza cardiaca e frequenza respiratoria, ad ogni visita
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Fino a 9 settimane
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Cambiamenti nell'esame obiettivo - misura di esito composita
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di anomalie durante l'esame obiettivo ad ogni visita
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Fino a 9 settimane
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Cambiamenti nell'elettrocardiogramma
Lasso di tempo: Fino a 7 settimane
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di elettrocardiogramma anomalo ad ogni visita
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Fino a 7 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nella concentrazione di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
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Per valutare l'effetto di GLPG1837 in termini di variazione della concentrazione di cloruro nel sudore, un biomarcatore per misurare la funzione del canale ionico del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) ad ogni visita
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Fino a 9 settimane
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Cambiamenti nella funzione polmonare (volume espiratorio forzato in 1 secondo, FEV1) valutati mediante spirometria
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
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Per esplorare l'effetto di GLPG1837 in termini di variazione della funzione polmonare (volume espiratorio forzato in 1 secondo, FEV1) valutato mediante spirometria ad ogni visita
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Fino a 9 settimane
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Livelli plasmatici di GLPG1837: Cmax, la concentrazione plasmatica massima osservata
Lasso di tempo: Fino a 3 settimane
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Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di GLPG1837 misurando la quantità nel plasma tra il giorno 8 e il giorno 29 ad ogni visita; Il giorno 29, un profilo di 8 ore determinerà la Cmax, la massima concentrazione plasmatica osservata
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Fino a 3 settimane
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Livelli plasmatici di GLPG1837: tmax, il tempo di occorrenza di Cmax
Lasso di tempo: Fino a 3 settimane
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Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di GLPG1837 misurando la quantità nel plasma tra il giorno 8 e il giorno 29 ad ogni visita; Il giorno 29, un profilo di 8 ore determinerà il tmax, il tempo di occorrenza di Cmax
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Fino a 3 settimane
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Livelli plasmatici di GLPG1837: AUC, l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo
Lasso di tempo: Fino a 3 settimane
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Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di GLPG1837 misurando la quantità nel plasma tra il giorno 8 e il giorno 29 ad ogni visita; Il giorno 29, un profilo di 8 ore determinerà l'AUC, l'area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo
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Fino a 3 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 febbraio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 marzo 2016
Primo Inserito (Stima)
14 marzo 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
7 dicembre 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 dicembre 2016
Ultimo verificato
1 marzo 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GLPG1837-CL-201
- 2015-003291-77 (Numero EudraCT)
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