Výzkumná studie zabývající se tím, jak lék faktoru VIII zvaný Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) působí u lidí s hemofilií A (pathfinder8)
20. prosince 2022 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Bezpečnost a účinnost Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) v profylaxi a léčbě krvácení u dříve léčených pacientů N8-GP s těžkou hemofilií A
Tato studie se zaměří na to, jak známý studijní lék N8-GP působí u lidí dříve léčených N8-GP s hemofilií A. Cílem je zjistit, jak N8-GP působí při pravidelném užívání.
Účastníci získají N8-GP.
N8-GP byl již několik let testován na více než 200 lidech s hemofilií A.
Účastníci dostanou injekci N8-GP do krevní cévy jednou, dvakrát nebo třikrát týdně.
Účastníci dostanou více dávek, pokud budou krvácet nebo pokud budou potřebovat operaci.
Studium bude trvat cca 2 roky.
Účastníci absolvují minimálně 9 návštěv u lékaře studie.
Pokud účastníci souhlasí s účastí v této studii, dostanou svou první injekci (v této studii) při první návštěvě.
Účastníci také dostanou injekci při návštěvě 3, 5 a 7. Účastníci budou vyškoleni, aby si sami podávali všechny ostatní injekce.
Účastníci nesmějí během studie používat jiné srážecí faktory než N8-GP nebo jakákoli antikoagulancia (ředidla krve).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
160
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brazílie, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Århus N, Dánsko, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Francie, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Le Kremlin Bicetre, Francie, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Francie, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Itálie, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Izrael, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japonsko, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japonsko, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japonsko, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Korejská republika, 35233
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Krocan, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Antalya, Krocan, 01010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Krocan, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Izmit, Krocan, 41380
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Krocan, 55139
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Litva, 08406
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Selangor Darul Ehsan, Malajsie, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Maďarsko, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Německo, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Německo, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, 00936
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalsko, 4200-319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Spojené království, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Spojené království, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Spojené království, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Lviv, Ukrajina, 79044
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bellinzona, Švýcarsko, 6500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Švýcarsko, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Švýcarsko, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Švýcarsko, 8032
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského pohlaví všech věkových kategorií s diagnózou těžké vrozené hemofilie A (aktivita koagulačního faktoru VIII [FVIII] nižší než 1 %) na základě lékařské dokumentace
- Průběžná účast na NN7088-3859 (pathfinder2) nebo NN7088-3885 (pathfinder5) v době převodu
Kritéria vyloučení:
- Známá nebo suspektní přecitlivělost na zkušební přípravek včetně alergie na křeččí protein nebo příbuzné produkty
- Jakákoli porucha, s výjimkou stavů spojených s hemofilií, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost pacienta nebo soulad s protokolem - Současná účast v jakékoli klinické studii (kromě NN7088-3859 (pathfinder2) nebo NN7088-3885 (pathfinder5)) schválené nebo neschválený hodnocený léčivý přípravek
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: N8-GP, jednou týdně
Všichni účastníci dostanou jednou týdně turoctokog alfa pegol (N8-GP).
|
Turoctocog alfa pegol 75 IU/kg tělesné hmotnosti bude podáván jednou týdně jako intravenózní injekce po dobu 2 let.
Turoctocog alfa pegol 60 IU/kg tělesné hmotnosti (u pacientů mladších 12 let) a 50 IU/kg tělesné hmotnosti (u pacientů ve věku 12 let nebo starších) bude podáván dvakrát týdně jako intravenózní injekce po dobu 2 let.
Turoctocog alfa pegol 50 IU/kg tělesné hmotnosti bude podáván třikrát týdně jako intravenózní injekce po dobu 2 let.
|
|
Experimentální: N8-GP, dvakrát týdně
Všichni účastníci obdrží N8-GP dvakrát týdně.
|
Turoctocog alfa pegol 75 IU/kg tělesné hmotnosti bude podáván jednou týdně jako intravenózní injekce po dobu 2 let.
Turoctocog alfa pegol 60 IU/kg tělesné hmotnosti (u pacientů mladších 12 let) a 50 IU/kg tělesné hmotnosti (u pacientů ve věku 12 let nebo starších) bude podáván dvakrát týdně jako intravenózní injekce po dobu 2 let.
Turoctocog alfa pegol 50 IU/kg tělesné hmotnosti bude podáván třikrát týdně jako intravenózní injekce po dobu 2 let.
|
|
Experimentální: N8-GP, třikrát týdně
Všichni účastníci obdrží N8-GP třikrát týdně.
|
Turoctocog alfa pegol 75 IU/kg tělesné hmotnosti bude podáván jednou týdně jako intravenózní injekce po dobu 2 let.
Turoctocog alfa pegol 60 IU/kg tělesné hmotnosti (u pacientů mladších 12 let) a 50 IU/kg tělesné hmotnosti (u pacientů ve věku 12 let nebo starších) bude podáván dvakrát týdně jako intravenózní injekce po dobu 2 let.
Turoctocog alfa pegol 50 IU/kg tělesné hmotnosti bude podáván třikrát týdně jako intravenózní injekce po dobu 2 let.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet hlášených nežádoucích příhod
Časové okno: Týden 0 až týden 108
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním produktu, ať už jsou považovány za související s produktem či nikoli.
Všechny zde uvedené AE jsou nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE).
TEAE je definována jako událost hlášená od data podání prvního zkušebního přípravku do konce návštěvy léčby (104. týden) nebo následné návštěvy, pokud je to relevantní (1 měsíc po ukončení léčby).
|
Týden 0 až týden 108
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s inhibičními protilátkami proti koagulačnímu faktoru VIII (FVIII) ≥0,6 Bethesda jednotek (BU)
Časové okno: Týden 0 až týden 104
|
Incidence inhibitorů proti koagulačnímu faktoru osm (FVIII) je definována jako titr vyšší nebo rovný (≥) 0,6 Bethesda jednotky.
Inhibiční protilátky byly měřeny za použití tepelně modifikovaného testu Nijmegen FVIII Bethesda.
Uvádí se počet účastníků, u kterých se vyvinuly inhibitory proti FVIII.
|
Týden 0 až týden 104
|
|
Počet epizod krvácení při profylaxi
Časové okno: Týden 0 až týden 104
|
Počet krvácivých epizod na účastníka v režimu profylaxe byl hodnocen během 104 týdnů.
|
Týden 0 až týden 104
|
|
Počet epizod spontánního krvácení při profylaxi
Časové okno: Týden 0 až týden 104
|
Spontánní krvácení označované jako krvácivé epizody, ke kterým došlo bez zjevné příčiny.
Počet epizod spontánního krvácení byl hodnocen během 104 týdnů.
|
Týden 0 až týden 104
|
|
Hemostatický účinek N8-GP při použití k léčbě epizod krvácení Hodnoceno jako: vynikající, dobré, střední nebo žádné
Časové okno: Týden 0 až týden 104
|
Hemostatický účinek po léčbě krvácení pomocí N8-GP byl hodnocen pomocí 4-bodové škály: „výborný“, „dobrý“, „střední“ nebo „žádný“.
Hodnocení bylo provedeno následovně: 1. Vynikající: Náhlá úleva od bolesti a/nebo jednoznačné zlepšení objektivních známek krvácení během přibližně 8 hodin po jedné injekci.
2. Dobrá: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po injekci, ale možná bude vyžadovat více než jednu injekci k úplnému vymizení.
3. Střední: Pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek během přibližně 8 hodin po první injekci; obvykle vyžaduje více než jednu injekci 4. Žádné: Žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků.
|
Týden 0 až týden 104
|
|
Průměrný počet požadovaných injekcí N8-GP na epizodu krvácení
Časové okno: Týden 0 až týden 104
|
Průměrný počet injekcí N8-GP požadovaných na epizodu krvácení od začátku do zastavení krvácení pro účastníky byl prezentován od týdne 0 do týdne 104.
|
Týden 0 až týden 104
|
|
Úrovně aktivity FVIII před dávkou na profylaxi N8-GP
Časové okno: Týden 0 až týden 104
|
Úrovně aktivity FVIII před dávkou byly hodnoceny v mezinárodních jednotkách na mililitr (IU/ml) od týdne 0 do týdne 104, aby se získal odhad úrovně před dávkou pro N8-GP v ustáleném stavu pomocí smíšeného modelu.
|
Týden 0 až týden 104
|
|
Změna zdravotního stavu kloubů od začátku do konce studie (na základě skóre kloubního zdraví hemofilie)
Časové okno: Týden 0, týden 104
|
Haemophilia Joint Health Score je ověřený výsledný nástroj vyvinutý pro hodnocení zdraví kloubů u pacientů s hemofilií.
Zahrnuje hodnocení loketních, kolenních a hlezenních kloubů s ohledem na otoky, svalovou atrofii, krepitaci a rozsah pohybu, bolesti kloubů, sílu, pohyb a osové vyrovnání.
Rozsah skóre je od 0 do 24 bodů (skóre 0 znamená žádné poškození kloubu.
Čím vyšší skóre, tím vyšší poškození kloubu).
Byla prezentována změna skóre domény od týdne 0 do konce studie (104. týden).
|
Týden 0, týden 104
|
|
Hemostatická odezva během velkých chirurgických zákroků hodnocena jako: výborná, dobrá, střední nebo žádná
Časové okno: Týden 0 až týden 104
|
Hemostatická odpověď na N8-GP během velkých chirurgických zákroků byla hodnocena pomocí 4bodové škály: „výborná“, „dobrá“, „střední“ nebo „žádná“.
Hodnocení bylo provedeno následovně: 1. Vynikající: Lepší, než se očekávalo/předpokládalo v tomto typu postupu.
2. Dobrá: Podle očekávání u tohoto typu výkonu 3. Střední: Méně než optimální pro daný typ výkonu, ale hemostatická odpověď se udržuje beze změny léčebného režimu 4. Žádná: Krvácení v důsledku nedostatečné terapeutické odpovědi s adekvátním dávkováním, nutná změna režimu .
Tento cílový bod byl měřen od týdne 0 do týdne 104.
|
Týden 0 až týden 104
|
|
Spotřeba N8-GP na krvácení
Časové okno: Týden 0 až týden 104
|
Průměrná dávka N8-GP spotřebovaná k léčbě krvácení byla stanovena v mezinárodních jednotkách na kilogram na krvácení (IU/kg/krvácení).
Tento cílový bod byl hodnocen od týdne 0 do týdne 104.
|
Týden 0 až týden 104
|
|
Spotřeba N8-GP během profylaxe
Časové okno: Týden 0 až týden 104
|
Byla hodnocena průměrná dávka N8-GP spotřebovaná pro prevenci krvácení.
Tento cílový bod byl hodnocen od týdne 0 do týdne 104.
|
Týden 0 až týden 104
|
|
Změna spokojenosti s léčbou od začátku do konce studie (na základě skóre Hemo-SAT)
Časové okno: Týden 0, týden 104
|
Spokojenost s léčbou krvácení pomocí N8-GP byla hodnocena pomocí hodnotícího nástroje HEMO-SAT, který obsahuje dotazník se 6 doménami (snadnost a pohodlí, účinnost, zátěž, specialista/sestry, centrum/nemocnice, obecná spokojenost), se škálou 0-100.
Nižší skóre odráží větší spokojenost s léčbou.
Jinými slovy, snížení skóre by znamenalo zlepšení.
Souhrn prezentovaných změn byl založen na jednotlivých změnách od týdne 0. Údaje jsou uvedeny pro celkové skóre.
|
Týden 0, týden 104
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Reporting Anchor and Disclosure 2834, Novo Nordisk A/S
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. dubna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
3. prosince 2020
Dokončení studie (Aktuální)
3. prosince 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. dubna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. května 2018
První zveřejněno (Aktuální)
18. května 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
22. prosince 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. prosince 2022
Naposledy ověřeno
1. prosince 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NN7088-4410
- U1111-1202-2780 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
- 2017-003788-36 (Identifikátor registru: European Medicines Agency (EudraCT))
- JapicCTI-183952 (Identifikátor registru: JAPIC)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .