Turoctocog Alfa Pegol(N8-GP)이라는 인자 VIII 약이 A형 혈우병 환자에게 작용하는 방식을 조사한 연구 (pathfinder8)
2022년 12월 20일 업데이트: Novo Nordisk A/S
이전에 N8-GP 치료를 받은 중증 혈우병 A 환자의 출혈 예방 및 치료에서 Turoctocog Alfa Pegol(N8-GP)의 안전성 및 효능
이 연구는 이전에 N8-GP 치료를 받은 A형 혈우병 환자에게 알려진 연구 약물 N8-GP가 어떻게 작용하는지 살펴볼 것입니다. 목표는 정기적인 사용 중에 N8-GP가 어떻게 작용하는지 살펴보는 것입니다.
참가자는 N8-GP를 받게 됩니다.
N8-GP는 수년 동안 200명 이상의 혈우병 A 환자에게 테스트되었습니다.
참가자는 일주일에 1회, 2회 또는 3회 N8-GP를 혈관에 주사합니다.
피가 나거나 수술이 필요한 경우 참가자는 더 많은 용량을 받게 됩니다.
연구는 약 2년 동안 지속됩니다.
참가자는 연구 의사와 최소 9회 방문하게 됩니다.
참가자가 이 연구에 참여하는 데 동의하면 첫 방문 시 첫 주사(이 연구에서)를 받게 됩니다.
참가자는 또한 방문 3, 5 및 7에서 주사를 맞을 것입니다. 참가자는 다른 모든 주사를 스스로 수행하도록 교육을 받습니다.
참가자는 연구 중에 N8-GP 이외의 응고 인자 또는 항응고제(혈액 희석제)를 사용해서는 안 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
160
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oslo, 노르웨이, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
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Taipei, 대만, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Daejeon, 대한민국, 35233
- Novo Nordisk Investigational Site
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Århus N, 덴마크, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
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Berlin, 독일, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
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Frankfurt/M., 독일, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
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Homburg, 독일, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
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Vilnius, 리투아니아, 08406
- Novo Nordisk Investigational Site
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Selangor Darul Ehsan, 말레이시아, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016-7710
- Novo Nordisk Investigational Site
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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East Lansing, Michigan, 미국, 48824
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Novo Nordisk Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Novo Nordisk Investigational Site
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, 브라질, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bellinzona, 스위스, 6500
- Novo Nordisk Investigational Site
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Lausanne, 스위스, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, 스위스, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, 스위스, 8032
- Novo Nordisk Investigational Site
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Madrid, 스페인, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
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Málaga, 스페인, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Basingstoke, 영국, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, 영국, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, 영국, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford, 영국, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sheffield, 영국, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
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Lviv, 우크라이나, 79044
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tel-Hashomer, 이스라엘, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
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Milano, 이탈리아, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
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Vicenza, 이탈리아, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kitakyusyu-shi, Fukuoka, 일본, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nara, 일본, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, 일본, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Adana, 칠면조, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
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Antalya, 칠면조, 01010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bornova-IZMIR, 칠면조, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Izmit, 칠면조, 41380
- Novo Nordisk Investigational Site
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Samsun, 칠면조, 55139
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zagreb, 크로아티아, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Novo Nordisk Investigational Site
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San Juan, 푸에르토 리코, 00936
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
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Le Kremlin Bicetre, 프랑스, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nantes Cedex 1, 프랑스, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
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Budapest, 헝가리, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Debrecen, 헝가리, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 의무기록상 중증 선천성 혈우병 A(응고인자 VIII[FVIII] 활성도 1% 미만)로 진단된 모든 연령의 남성 환자
- 편입 시 NN7088-3859(pathfinder2) 또는 NN7088-3885(pathfinder5)에 지속적으로 참여
제외 기준:
- 햄스터 단백질 또는 관련 제품에 대한 알레르기를 포함하여 시험 제품에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증
- 혈우병과 관련된 상태를 제외하고 연구자의 의견으로 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 장애 또는 승인되지 않은 연구 의약품
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: N8-GP, 매주 1회
모든 참가자는 일주일에 한 번 turoctocog alfa pegol(N8-GP)을 받습니다.
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Turoctocog alfa pegol 75 IU/kg 체중은 2년 동안 매주 1회 정맥 주사로 투여됩니다.
Turoctocog alfa pegol 60 IU/kg 체중(12세 미만 환자의 경우) 및 50 IU/kg 체중(12세 이상 환자의 경우)을 2년 동안 주 2회 정맥 주사로 투여합니다.
Turoctocog alfa pegol 50 IU/kg 체중은 2년 동안 매주 3회 정맥 주사로 투여됩니다.
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실험적: N8-GP, 주 2회
모든 참가자는 매주 2회 N8-GP를 받게 됩니다.
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Turoctocog alfa pegol 75 IU/kg 체중은 2년 동안 매주 1회 정맥 주사로 투여됩니다.
Turoctocog alfa pegol 60 IU/kg 체중(12세 미만 환자의 경우) 및 50 IU/kg 체중(12세 이상 환자의 경우)을 2년 동안 주 2회 정맥 주사로 투여합니다.
Turoctocog alfa pegol 50 IU/kg 체중은 2년 동안 매주 3회 정맥 주사로 투여됩니다.
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실험적: N8-GP, 주 3회
모든 참가자는 매주 3회 N8-GP를 받게 됩니다.
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Turoctocog alfa pegol 75 IU/kg 체중은 2년 동안 매주 1회 정맥 주사로 투여됩니다.
Turoctocog alfa pegol 60 IU/kg 체중(12세 미만 환자의 경우) 및 50 IU/kg 체중(12세 이상 환자의 경우)을 2년 동안 주 2회 정맥 주사로 투여합니다.
Turoctocog alfa pegol 50 IU/kg 체중은 2년 동안 매주 3회 정맥 주사로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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보고된 부작용의 수
기간: 0주차 ~ 108주차
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유해 사례(AE)는 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 제품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
여기에 언급된 모든 AE는 치료 응급 부작용(TEAE)입니다.
TEAE는 첫 번째 시험 제품 투여일부터 치료 방문 종료(104주) 또는 해당되는 경우 후속 방문(치료 종료 후 1개월)까지 보고된 사건으로 정의됩니다.
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0주차 ~ 108주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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응고 인자 VIII(FVIII)에 대한 억제 항체가 있는 참가자 수 ≥0.6 Bethesda Units(BU)
기간: 0주 ~ 104주
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응고 인자 8(FVIII)에 대한 억제제의 발생률은 역가가 0.6 베데스다 단위 이상(≥)인 것으로 정의됩니다.
열 변형된 Nijmegen FVIII Bethesda 분석을 사용하여 억제제 항체를 측정했습니다.
FVIII에 대한 억제제를 개발한 참가자의 수가 보고됩니다.
|
0주 ~ 104주
|
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예방적 출혈 에피소드 수
기간: 0주 ~ 104주
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104주 동안 예방 요법 참가자당 출혈 에피소드 수를 평가했습니다.
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0주 ~ 104주
|
|
예방에 대한 자연 출혈 에피소드의 수
기간: 0주 ~ 104주
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자발 출혈은 명백한 원인 없이 발생하는 출혈 에피소드를 말합니다.
104주 동안 자연출혈 횟수를 평가하였다.
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0주 ~ 104주
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N8-GP를 출혈 에피소드 치료에 사용할 때의 지혈 효과: 우수, 양호, 보통 또는 없음으로 평가됨
기간: 0주 ~ 104주
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N8-GP로 출혈을 치료한 후 지혈 효과는 4점 척도인 '우수', '양호', '보통' 또는 '없음'을 사용하여 평가했습니다.
평가는 다음과 같이 수행되었습니다. 1. 우수: 단일 주사 후 약 8시간 이내에 급격한 통증 완화 및/또는 객관적인 출혈 징후의 명확한 개선.
2. 양호: 주사 후 약 8시간 이내에 확실한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선이 있지만 완전한 해결을 위해 1회 이상의 주사가 필요할 수 있습니다.
3. 보통: 첫 주사 후 약 8시간 이내에 유익한 효과가 있을 것 같거나 약간; 일반적으로 1회 이상의 주사가 필요합니다. 4. 없음: 증상이 호전되거나 악화되지 않습니다.
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0주 ~ 104주
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출혈 에피소드당 필요한 평균 N8-GP 주사 횟수
기간: 0주 ~ 104주
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참가자의 출혈 시작부터 출혈이 멈출 때까지 출혈 에피소드당 필요한 평균 N8-GP 주사 횟수는 0주부터 104주까지 제시되었습니다.
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0주 ~ 104주
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N8-GP 예방에 대한 투여 전 FVIII 활동 수준
기간: 0주 ~ 104주
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투여 전 FVIII 활성 수준은 혼합 모델을 사용하여 정상 상태에서 N8-GP에 대한 투여 전 수준의 추정치를 얻기 위해 0주부터 104주까지 밀리리터당 국제 단위(IU/mL) 단위로 평가되었습니다.
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0주 ~ 104주
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시험 시작부터 끝까지 관절 건강 상태의 변화(혈우병 관절 건강 점수 기준)
기간: 0주차, 104주차
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혈우병 관절 건강 점수는 혈우병 환자의 관절 건강 평가를 위해 개발된 검증된 결과 도구입니다.
이는 종창, 근육 위축, 염발음 및 운동 범위, 관절 통증, 강도, 운동 및 축 정렬과 관련하여 팔꿈치, 무릎 및 발목 관절의 평가로 구성됩니다.
점수 범위는 0~24점입니다(0점은 관절 손상이 없음을 나타냅니다.
점수가 높을수록 관절 손상이 높아집니다.)
도메인 점수에서 0주에서 시험 종료(104주)까지의 변화가 제시되었습니다.
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0주차, 104주차
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주요 수술 중재 중 지혈 반응 평가: 우수, 양호, 보통 또는 없음
기간: 0주 ~ 104주
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대수술 중 N8-GP에 대한 지혈 반응은 4점 척도인 '우수', '양호', '보통' 또는 '없음'을 사용하여 평가되었습니다.
평가는 다음과 같이 수행되었습니다. 1. 훌륭함: 이 유형의 절차에서 예상/예상보다 양호함.
2. 양호: 이 유형의 시술에서 예상한 바와 같음 3. 중등도: 시술 유형에 적합하지 않으나 치료 요법의 변경 없이 지혈 반응이 유지됨 4. 없음: 적절한 투여량으로 부적절한 치료 반응으로 인한 출혈, 요법 변경 필요 .
이 종점은 0주부터 104주까지 측정되었습니다.
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0주 ~ 104주
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블리드당 N8-GP 소비
기간: 0주 ~ 104주
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출혈 치료를 위해 소비된 N8-GP의 평균 용량은 국제 단위/킬로그램/출혈(IU/kg/bleed)로 평가되었습니다.
이 평가변수는 0주부터 104주까지 평가되었습니다.
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0주 ~ 104주
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예방 치료 중 N8-GP 소비
기간: 0주 ~ 104주
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출혈 예방을 위해 소비된 N8-GP의 평균 용량을 평가했습니다.
이 평가변수는 0주부터 104주까지 평가되었습니다.
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0주 ~ 104주
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치료 만족도의 시작부터 시험 종료까지의 변화(Hemo-SAT 점수 기준)
기간: 0주차, 104주차
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N8-GP를 사용한 출혈의 치료 만족도는 6개 영역(편의성 및 편의성, 효능, 부담, 전문의/간호사, 센터/병원, 일반 만족도)이 포함된 설문지가 포함된 HEMO-SAT 평가 도구를 사용하여 평가되었습니다. 0-100.
낮은 점수는 더 큰 치료 만족도를 반영합니다.
즉, 점수의 감소는 개선을 의미합니다.
제시된 변경 사항 요약은 0주차 이후 개별 변경 사항을 기반으로 합니다. 데이터는 총 점수에 대해 제시됩니다.
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0주차, 104주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Reporting Anchor and Disclosure 2834, Novo Nordisk A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 30일
기본 완료 (실제)
2020년 12월 3일
연구 완료 (실제)
2020년 12월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 15일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2022년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 20일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NN7088-4410
- U1111-1202-2780 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
- 2017-003788-36 (레지스트리 식별자: European Medicines Agency (EudraCT))
- JapicCTI-183952 (레지스트리 식별자: JAPIC)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novonordisk-trials.com의 Novo Nordisk 공개 약속에 따름
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Turoctocog 알파 페골에 대한 임상 시험
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Baxalta now part of Shire모집하지 않고 적극적으로혈우병 A스페인, 태국, 헝가리, 대만, 대한민국, 체코, 독일, 스웨덴, 이탈리아, 크로아티아, 미국, 불가리아, 네덜란드
-
Novo Nordisk A/S종료됨혈우병 A오스트리아, 세르비아, 불가리아, 영국, 독일, 프랑스, 칠면조
-
Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 A미국, 네덜란드, 스페인, 독일, 프랑스, 덴마크
-
Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 A프랑스, 미국, 덴마크, 네덜란드, 스웨덴, 스페인, 독일, 스위스, 대만, 일본, 영국, 크로아티아, 이탈리아, 말레이시아, 브라질, 호주, 헝가리, 이스라엘, 칠면조, 푸에르토 리코, 노르웨이, 대한민국, 불가리아, 러시아 연방
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