Badanie naukowe dotyczące działania leku czynnika VIII o nazwie Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) u osób z hemofilią typu A (pathfinder8)
20 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Bezpieczeństwo i skuteczność Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) w profilaktyce i leczeniu krwawień u pacjentów z ciężką hemofilią A leczonych wcześniej N8-GP
W tym badaniu przyjrzymy się, jak działa znany badany lek N8-GP u osób z hemofilią A leczonych wcześniej N8-GP. Celem jest sprawdzenie, jak działa N8-GP podczas regularnego stosowania.
Uczestnicy otrzymają N8-GP.
N8-GP był testowany na ponad 200 osobach z hemofilią A przez kilka lat.
Uczestnicy otrzymają zastrzyk N8-GP do naczynia krwionośnego jeden, dwa lub trzy razy w tygodniu.
Uczestnicy otrzymają więcej dawek, jeśli krwawią lub będą potrzebować operacji.
Nauka potrwa około 2 lat.
Uczestnicy będą mieli co najmniej 9 wizyt u lekarza badania.
Jeśli uczestnicy wyrażą zgodę na udział w tym badaniu, otrzymają pierwszą iniekcję (w tym badaniu) podczas pierwszej wizyty.
Uczestnicy otrzymają również zastrzyk podczas wizyty 3, 5 i 7. Uczestnicy zostaną przeszkoleni w zakresie samodzielnego wykonywania wszystkich innych zastrzyków.
Uczestnikom nie wolno podczas badania stosować innych czynników krzepnięcia niż N8-GP ani żadnych antykoagulantów (rozrzedzaczy krwi).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
160
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brazylia, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Århus N, Dania, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Francja, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Le Kremlin Bicetre, Francja, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Francja, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Holandia, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Indyk, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Antalya, Indyk, 01010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Indyk, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Izmit, Indyk, 41380
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Indyk, 55139
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Izrael, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japonia, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japonia, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japonia, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Litwa, 08406
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Selangor Darul Ehsan, Malezja, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Niemcy, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Niemcy, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Portoryko, 00936
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Republika Korei, 35233
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bellinzona, Szwajcaria, 6500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Szwajcaria, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Szwajcaria, 8032
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Węgry, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Włochy, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Włochy, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Zjednoczone Królestwo, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni w każdym wieku z rozpoznaniem ciężkiej wrodzonej hemofilii A (aktywność VIII czynnika krzepnięcia [FVIII] poniżej 1%) na podstawie dokumentacji medycznej
- Ciągłe uczestnictwo w NN7088-3859 (pathfinder2) lub NN7088-3885 (pathfinder5) w momencie przeniesienia
Kryteria wyłączenia:
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badany produkt, w tym alergia na białko chomika lub produkty pokrewne
- Jakiekolwiek zaburzenie, z wyjątkiem stanów związanych z hemofilią, które zdaniem badacza mogłoby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu - Obecny udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym (z wyjątkiem NN7088-3859 (pathfinder2) lub NN7088-3885 (pathfinder5)) zatwierdzonego lub niezatwierdzonego badanego produktu leczniczego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: N8-GP, raz w tygodniu
Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać turoktokog alfa pegol (N8-GP) raz w tygodniu.
|
Turoctocog alfa pegol 75 j.m./kg masy ciała będzie podawany raz w tygodniu we wstrzyknięciach dożylnych przez okres 2 lat.
Turoctocog alfa pegol 60 j.m./kg masy ciała (dla pacjentów w wieku poniżej 12 lat) i 50 j.m./kg masy ciała (dla pacjentów w wieku 12 lat lub starszych) będzie podawany we wstrzyknięciach dożylnych dwa razy w tygodniu przez okres 2 lat.
Turoctocog alfa pegol 50 j.m./kg masy ciała będzie podawany trzy razy w tygodniu we wstrzyknięciach dożylnych przez okres 2 lat.
|
|
Eksperymentalny: N8-GP, dwa razy w tygodniu
Wszyscy uczestnicy otrzymają N8-GP dwa razy w tygodniu.
|
Turoctocog alfa pegol 75 j.m./kg masy ciała będzie podawany raz w tygodniu we wstrzyknięciach dożylnych przez okres 2 lat.
Turoctocog alfa pegol 60 j.m./kg masy ciała (dla pacjentów w wieku poniżej 12 lat) i 50 j.m./kg masy ciała (dla pacjentów w wieku 12 lat lub starszych) będzie podawany we wstrzyknięciach dożylnych dwa razy w tygodniu przez okres 2 lat.
Turoctocog alfa pegol 50 j.m./kg masy ciała będzie podawany trzy razy w tygodniu we wstrzyknięciach dożylnych przez okres 2 lat.
|
|
Eksperymentalny: N8-GP, trzy razy w tygodniu
Wszyscy uczestnicy otrzymają N8-GP trzy razy w tygodniu.
|
Turoctocog alfa pegol 75 j.m./kg masy ciała będzie podawany raz w tygodniu we wstrzyknięciach dożylnych przez okres 2 lat.
Turoctocog alfa pegol 60 j.m./kg masy ciała (dla pacjentów w wieku poniżej 12 lat) i 50 j.m./kg masy ciała (dla pacjentów w wieku 12 lat lub starszych) będzie podawany we wstrzyknięciach dożylnych dwa razy w tygodniu przez okres 2 lat.
Turoctocog alfa pegol 50 j.m./kg masy ciała będzie podawany trzy razy w tygodniu we wstrzyknięciach dożylnych przez okres 2 lat.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zgłoszonych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 108
|
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę tymczasowo związane ze stosowaniem produktu, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z produktem.
Wszystkie wymienione tutaj zdarzenia niepożądane są zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE).
TEAE definiuje się jako zdarzenie zgłaszane od daty podania pierwszego produktu próbnego do końca wizyty leczniczej (tydzień 104) lub wizyty kontrolnej, jeśli dotyczy, (1 miesiąc po zakończeniu leczenia).
|
Tydzień 0 do tygodnia 108
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z przeciwciałami hamującymi przeciwko czynnikowi krzepnięcia VIII (FVIII) ≥0,6 jednostek Bethesda (BU)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 104
|
Częstość występowania inhibitorów przeciwko ósmemu czynnikowi krzepnięcia (FVIII) definiuje się jako miano większe lub równe (≥) 0,6 jednostki Bethesda.
Przeciwciała inhibitorowe mierzono stosując zmodyfikowany termicznie test Nijmegen FVIII Bethesda.
Podano liczbę uczestników, u których rozwinęły się inhibitory przeciwko FVIII.
|
Tydzień 0 do tygodnia 104
|
|
Liczba epizodów krwawienia w profilaktyce
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 104
|
Liczbę epizodów krwawienia na uczestnika schematu profilaktyki oceniano w ciągu 104 tygodni.
|
Tydzień 0 do tygodnia 104
|
|
Liczba epizodów samoistnego krwawienia w profilaktyce
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 104
|
Spontaniczne krwawienia określane jako epizody krwawienia, które wystąpiły bez wyraźnej przyczyny.
Liczbę samoistnych epizodów krwawień oceniano w ciągu 104 tygodni.
|
Tydzień 0 do tygodnia 104
|
|
Działanie hemostatyczne N8-GP stosowanego w leczeniu epizodów krwawienia oceniane jako: doskonałe, dobre, umiarkowane lub brak
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 104
|
Efekt hemostatyczny po leczeniu krwawienia N8-GP oceniano za pomocą 4-stopniowej skali: „doskonały”, „dobry”, „umiarkowany” lub „brak”.
Oceny dokonano w następujący sposób: 1. Znakomity: Nagła ulga w bólu i/lub jednoznaczna poprawa w zakresie obiektywnych objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu.
2. Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po wstrzyknięciu, ale może wymagać więcej niż jednego wstrzyknięcia do całkowitego ustąpienia.
3. Umiarkowane: Prawdopodobne lub niewielkie korzystne działanie w ciągu około 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu; zwykle wymagające więcej niż jednego wstrzyknięcia 4. Brak: Brak poprawy lub nasilenia objawów.
|
Tydzień 0 do tygodnia 104
|
|
Średnia liczba wstrzyknięć N8-GP wymaganych na epizod krwawienia
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 104
|
Średnia liczba wstrzyknięć N8-GP wymaganych na epizod krwawienia od początku do ustania krwawienia dla uczestników została przedstawiona od tygodnia 0 do tygodnia 104.
|
Tydzień 0 do tygodnia 104
|
|
Poziomy aktywności czynnika VIII przed podaniem dawki w profilaktyce N8-GP
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 104
|
Poziomy aktywności FVIII przed podaniem dawki oceniano w jednostkach międzynarodowych na mililitr (IU/ml) od tygodnia 0 do tygodnia 104, aby uzyskać oszacowanie poziomu N8-GP przed podaniem dawki w stanie stacjonarnym przy użyciu modelu mieszanego.
|
Tydzień 0 do tygodnia 104
|
|
Zmiana stanu zdrowia stawów od początku do końca badania (na podstawie oceny stanu stawów w przypadku hemofilii)
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 104
|
Hemofilia Joint Health Score to zatwierdzone narzędzie do oceny wyników opracowane do oceny stanu zdrowia stawów u pacjentów z hemofilią.
Obejmuje ocenę stawów łokciowych, kolanowych i skokowych pod kątem obrzęku, zaniku mięśni, trzeszczenia i zakresu ruchu, bólu stawów, siły, ruchu i ustawienia osiowego.
Zakres punktacji wynosi od 0 do 24 punktów (wynik 0 oznacza brak uszkodzeń stawów.
Im wyższy wynik, tym większe uszkodzenie stawów).
Przedstawiono zmianę od tygodnia 0 do końca badania (tydzień 104) w wynikach domeny.
|
Tydzień 0, Tydzień 104
|
|
Odpowiedź hemostatyczna podczas dużych interwencji chirurgicznych oceniana jako: doskonała, dobra, umiarkowana lub brak
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 104
|
Odpowiedź hemostatyczną na N8-GP podczas dużych interwencji chirurgicznych oceniano za pomocą 4-stopniowej skali: „doskonała”, „dobra”, „umiarkowana” lub „brak”.
Ocena została przeprowadzona w następujący sposób: 1. Znakomity: Lepszy niż oczekiwano/przewidywano w tego typu procedurach.
2. Dobra: zgodnie z oczekiwaniami w tego typu procedurach 3. Umiarkowana: mniej niż optymalna dla rodzaju procedury, ale odpowiedź hemostatyczna utrzymana bez zmiany schematu leczenia 4. Brak: krwawienie z powodu nieodpowiedniej odpowiedzi terapeutycznej przy odpowiednim dawkowaniu, konieczna zmiana schematu .
Ten punkt końcowy mierzono od tygodnia 0 do tygodnia 104.
|
Tydzień 0 do tygodnia 104
|
|
Zużycie N8-GP na krwawienie
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 104
|
Średnią dawkę N8-GP zużytą do leczenia krwawienia oceniono w jednostkach międzynarodowych na kilogram na krwawienie (IU/kg/krwawienie).
Ten punkt końcowy oceniano od tygodnia 0 do tygodnia 104.
|
Tydzień 0 do tygodnia 104
|
|
Zużycie N8-GP podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: Tydzień 0 do tygodnia 104
|
Oceniano średnią dawkę N8-GP spożywaną w celu zapobiegania krwawieniu.
Ten punkt końcowy oceniano od tygodnia 0 do tygodnia 104.
|
Tydzień 0 do tygodnia 104
|
|
Zmiana satysfakcji z leczenia od początku do końca badania (na podstawie wyniku Hemo-SAT)
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 104
|
Satysfakcję z leczenia krwawienia za pomocą N8-GP oceniono za pomocą narzędzia do oceny HEMO-SAT, które zawiera kwestionariusz z 6 domenami (łatwość i wygoda, skuteczność, obciążenie, specjalista/pielęgniarki, ośrodek/szpital, ogólne zadowolenie), ze skalą 0-100.
Niższe wyniki odzwierciedlają większą satysfakcję z leczenia.
Innymi słowy, spadek wyniku oznaczałby poprawę.
Podsumowanie przedstawionych zmian zostało oparte na indywidualnych zmianach od tygodnia 0. Dane przedstawiono dla wyniku całkowitego.
|
Tydzień 0, Tydzień 104
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Reporting Anchor and Disclosure 2834, Novo Nordisk A/S
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 grudnia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 grudnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 kwietnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 maja 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 maja 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
22 grudnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 grudnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NN7088-4410
- U1111-1202-2780 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
- 2017-003788-36 (Identyfikator rejestru: European Medicines Agency (EudraCT))
- JapicCTI-183952 (Identyfikator rejestru: JAPIC)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .