Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy kutatási tanulmány, amely azt vizsgálja, hogyan működik a Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) nevű VIII-as faktor gyógyszer A hemofíliában szenvedő betegeknél (pathfinder8)

2022. december 20. frissítette: Novo Nordisk A/S

A Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) biztonságossága és hatékonysága a vérzések megelőzésében és kezelésében a korábban N8-GP-vel kezelt súlyos hemofíliás A betegeknél

Ez a tanulmány azt vizsgálja, hogyan működik egy ismert vizsgálati gyógyszer, az N8-GP a korábban N8-GP-vel kezelt hemofília A-ban szenvedő betegeknél. A cél annak vizsgálata, hogyan működik az N8-GP rendszeres használat során. A résztvevők N8-GP-t kapnak. Az N8-GP-t több mint 200 hemofília A-ban szenvedő emberen tesztelték több éve. A résztvevők hetente egyszer, kétszer vagy háromszor N8-GP injekciót kapnak egy véredénybe. A résztvevők több adagot kapnak, ha vérzik, vagy ha műtétre lesz szükségük. A tanulmány körülbelül 2 évig tart. A résztvevőknek legalább 9 alkalommal kell felkeresniük a vizsgálati orvost. Ha a résztvevők beleegyeznek, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban, az első injekciót (ebben a vizsgálatban) az első látogatáskor kapják meg. A résztvevők injekciót is kapnak a 3., 5. és 7. vizit alkalmával. A résztvevőket megtanítják arra, hogy minden más injekciót maguk adjanak be. A résztvevők a vizsgálat során az N8-GP-n vagy bármely antikoagulánson (vérhígítón) kívül semmilyen más alvadási faktort nem használhatnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

160

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brazília
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazília, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Dánia
      • Århus N, Dánia, 8200
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Egyesült Királyság
      • Basingstoke, Egyesült Királyság, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2JF
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118-5720
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-9830
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Franciaország
      • Bron Cedex, Franciaország, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Le Kremlin Bicetre, Franciaország, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nantes Cedex 1, Franciaország, 44093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9713 GZ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 CE
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Horvátország
      • Zagreb, Horvátország, 10 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Izrael
      • Tel-Hashomer, Izrael, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japán
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japán, 807 8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nara, Japán, 634-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japán, 167-0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Koreai Köztársaság
      • Daejeon, Koreai Köztársaság, 35233
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Litvánia
      • Vilnius, Litvánia, 08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Magyarország, 4012
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia, 0027
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10249
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Frankfurt/M., Németország, 60590
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Homburg, Németország, 66421
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Vicenza, Olaszország, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portugália
      • Porto, Portugália, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Pulyka, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Pulyka, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Pulyka, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Pulyka, 55139
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Málaga, Spanyolország, 29010
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Svájc
      • Bellinzona, Svájc, 6500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lausanne, Svájc, 1011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zürich, Svájc, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zürich, Svájc, 8032
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ukrajna
      • Lviv, Ukrajna, 79044
        • Novo Nordisk Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos veleszületett hemofília A diagnózissal (VIII-as véralvadási faktor [FVIII] aktivitása kevesebb, mint 1%) minden életkorú férfibeteg az orvosi feljegyzések alapján
  • Folyamatos részvétel az NN7088-3859 (pathfinder2) vagy NN7088-3885 (pathfinder5) szolgáltatásban az átadás időpontjában

Kizárási kritériumok:

  • A kísérleti termékkel szembeni ismert vagy feltételezett túlérzékenység, beleértve a hörcsögfehérjére vagy hasonló termékekre való allergiát
  • Bármilyen rendellenesség, kivéve a hemofíliával kapcsolatos állapotokat, amelyek a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztethetik a beteg biztonságát vagy a protokollnak való megfelelést – Egy jóváhagyott klinikai vizsgálatban való jelenlegi részvétel (kivéve NN7088-3859 (pathfinder2) vagy NN7088-3885 (pathfinder5)) vagy nem jóváhagyott vizsgálati gyógyszer

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: N8-GP, hetente egyszer
Minden résztvevő hetente egyszer kap turoktokog alfa pegolt (N8-GP).
Drog: Turoktokog alfa pegol
A Turoctocog alfa pegol 75 NE/ttkg dózisban hetente egyszer kerül beadásra intravénás injekció formájában, 2 éven keresztül.
Drog: Turoktokog alfa pegol
A Turoctocog alfa pegol 60 NE/ttkg (12 évesnél fiatalabb betegeknek) és 50 NE/ttkg (12 éves vagy idősebb betegeknek) intravénás injekció formájában hetente kétszer kerül beadásra 2 éven keresztül.
Drog: Turoktokog alfa pegol
Az 50 NE/ttkg Turoctocog alfa pegolt hetente háromszor kell beadni intravénás injekció formájában 2 éven keresztül.
Kísérleti: N8-GP, hetente kétszer
Minden résztvevő hetente kétszer N8-GP-t kap.
Drog: Turoktokog alfa pegol
A Turoctocog alfa pegol 75 NE/ttkg dózisban hetente egyszer kerül beadásra intravénás injekció formájában, 2 éven keresztül.
Drog: Turoktokog alfa pegol
A Turoctocog alfa pegol 60 NE/ttkg (12 évesnél fiatalabb betegeknek) és 50 NE/ttkg (12 éves vagy idősebb betegeknek) intravénás injekció formájában hetente kétszer kerül beadásra 2 éven keresztül.
Drog: Turoktokog alfa pegol
Az 50 NE/ttkg Turoctocog alfa pegolt hetente háromszor kell beadni intravénás injekció formájában 2 éven keresztül.
Kísérleti: N8-GP, hetente háromszor
Minden résztvevő heti három alkalommal N8-GP-t kap.
Drog: Turoktokog alfa pegol
A Turoctocog alfa pegol 75 NE/ttkg dózisban hetente egyszer kerül beadásra intravénás injekció formájában, 2 éven keresztül.
Drog: Turoktokog alfa pegol
A Turoctocog alfa pegol 60 NE/ttkg (12 évesnél fiatalabb betegeknek) és 50 NE/ttkg (12 éves vagy idősebb betegeknek) intravénás injekció formájában hetente kétszer kerül beadásra 2 éven keresztül.
Drog: Turoktokog alfa pegol
Az 50 NE/ttkg Turoctocog alfa pegolt hetente háromszor kell beadni intravénás injekció formájában 2 éven keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A jelentett nemkívánatos események száma
Időkeret: 0. héttől 108. hétig
Nemkívánatos eseménynek (AE) minősült bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros laboratóriumi leletet), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy termék használatával, függetlenül attól, hogy a termékkel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. Minden itt említett nemkívánatos esemény kezelésből adódó nemkívánatos esemény (TEAE). A TEAE egy olyan esemény, amelyet az első vizsgálati készítmény beadásától a kezelési vizit végéig (104. hét) vagy, ha releváns, nyomon követési látogatásig (a kezelés befejezése után 1 hónappal) jelentettek.
0. héttől 108. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A VIII. alvadási faktor (FVIII) elleni gátló antitestekkel rendelkező résztvevők száma ≥0,6 Bethesda egység (BU)
Időkeret: 0. héttől 104. hétig
A nyolcas alvadási faktor (FVIII) elleni inhibitorok előfordulási gyakoriságát 0,6 Bethesda-egységnél nagyobb vagy egyenlő (≥) titerként határozzák meg. Az inhibitor antitesteket hővel módosított Nijmegen FVIII Bethesda vizsgálattal mértük. Beszámoltak azon résztvevők számáról, akiknél FVIII elleni inhibitorok fejlődtek ki.
0. héttől 104. hétig
Vérzéses epizódok száma a megelőzésben
Időkeret: 0. héttől 104. hétig
A profilaxisban résztvevőnkénti vérzéses epizódok számát 104 hét alatt értékelték.
0. héttől 104. hétig
A spontán vérzéses epizódok száma a megelőzésben
Időkeret: 0. héttől 104. hétig
A spontán vérzést olyan vérzéses epizódoknak nevezik, amelyek nyilvánvaló ok nélkül jelentkeztek. A spontán vérzéses epizódok számát 104 hét alatt értékelték.
0. héttől 104. hétig
Az N8-GP vérzéscsillapító hatása vérzéses epizódok kezelésére, értékelése: Kiváló, jó, közepes vagy semmilyen
Időkeret: 0. héttől 104. hétig
A vérzés N8-GP-vel történő kezelése után a hemosztatikus hatást egy 4 fokozatú skála segítségével értékelték: „kiváló”, „jó”, „közepes” vagy „nincs”. Az értékelés a következőképpen történt: 1. Kiváló: Hirtelen fájdalomcsillapítás és/vagy egyértelmű javulás a vérzés objektív jeleiben körülbelül 8 órán belül egyetlen injekció beadása után. 2. Jó: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az injekció beadása után körülbelül 8 órán belül, de előfordulhat, hogy egynél több injekcióra van szükség a teljes megszűnéshez. 3. Közepes: Valószínű vagy enyhe jótékony hatás az első injekció beadása után körülbelül 8 órán belül; általában egynél több injekciót igényel. 4. Nincs: a tünetek nem javulnak vagy rosszabbodnak.
0. héttől 104. hétig
Vérzéses epizódonként szükséges N8-GP injekciók átlagos száma
Időkeret: 0. héttől 104. hétig
A résztvevőknél a vérzéses epizódonként szükséges N8-GP injekciók átlagos számát a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig a 0. héttől a 104. hétig mutatták be.
0. héttől 104. hétig
Adagolás előtti FVIII aktivitási szintek az N8-GP profilaxisban
Időkeret: 0. héttől 104. hétig
Az adagolás előtti FVIII aktivitási szinteket nemzetközi egységben milliliterenként (NE/ml) mértékegységben határozták meg a 0. héttől a 104. hétig, hogy vegyes modell alkalmazásával becsüljék meg az N8-GP adagolás előtti szintjét egyensúlyi állapotban.
0. héttől 104. hétig
Változás az ízületek egészségi állapotában a vizsgálat kezdetétől a végéig (a hemofília ízületi egészségi pontszáma alapján)
Időkeret: 0. hét, 104. hét
A Haemophilia Joint Health Score egy validált eredményeszköz, amelyet hemofíliás betegek ízületi egészségének felmérésére fejlesztettek ki. Tartalmazza a könyök-, térd- és bokaízületek értékelését a duzzanat, az izomsorvadás, a krepitáció és a mozgástartomány, az ízületi fájdalom, az erő, a mozgás és a tengelyirányú elrendezés tekintetében. A pontszám 0 és 24 pont között van (a 0 pont azt jelenti, hogy nincs ízületi sérülés. Minél magasabb a pontszám, annál nagyobb az ízületi károsodás). Bemutatták a 0. héttől a vizsgálat végéig (104. hét) bekövetkezett változást a tartományi pontszámokban.
0. hét, 104. hét
Vérzéscsillapító válasz nagyobb sebészeti beavatkozások során, értékelése: Kiváló, jó, közepes vagy semmi
Időkeret: 0. héttől 104. hétig
A nagyobb sebészeti beavatkozások során az N8-GP-re adott hemosztatikus választ egy 4 fokozatú skálán értékelték: „kiváló”, „jó”, „közepes” vagy „nincs”. Az értékelés a következőképpen történt: 1. Kiváló: Jobb, mint a várt/jósolható az ilyen típusú eljárásban. 2. Jó: Az ilyen típusú eljárásoknál elvárásoknak megfelelően 3. Közepes: Az eljárás típusához képest az optimálisnál kevésbé, de a hemosztatikus válasz megmarad a kezelési rend megváltoztatása nélkül 4. Nincs: Vérzés a nem megfelelő terápiás válasz miatt megfelelő adagolással, kezelési rend megváltoztatása szükséges . Ezt a végpontot a 0. héttől a 104. hétig mérték.
0. héttől 104. hétig
Az N8-GP fogyasztása vérzésenként
Időkeret: 0. héttől 104. hétig
A vérzés kezelésére elfogyasztott N8-GP átlagos dózisát nemzetközi egységben, kilogrammonként vérzésenként (NE/kg/vérzés) mérték. Ezt a végpontot a 0. héttől a 104. hétig értékelték.
0. héttől 104. hétig
N8-GP fogyasztása a profilaxis során
Időkeret: 0. héttől 104. hétig
Felmérték a vérzés megelőzésére elfogyasztott N8-GP átlagos dózisát. Ezt a végpontot a 0. héttől a 104. hétig értékelték.
0. héttől 104. hétig
A kezeléssel való elégedettség változása a kezdettől a próba végéig (a Hemo-SAT pontszám alapján)
Időkeret: 0. hét, 104. hét
Az N8-GP-vel végzett vérzés kezelésével való elégedettségét a HEMO-SAT értékelő eszközzel értékelték, amely egy 6 tartományú (könnyűség és kényelem, hatékonyság, teher, szakorvos/ápolók, központ/kórház, általános elégedettség) kérdőívet tartalmaz. 0-100. Az alacsonyabb pontszámok a kezeléssel való nagyobb elégedettséget tükrözik. Más szóval, a pontszám csökkenése javulást jelentene. A bemutatott változások összegzése a 0. hét óta történt egyéni változásokon alapult. Az adatok az összpontszámra vonatkoznak.
0. hét, 104. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novo Nordisk A/S

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Reporting Anchor and Disclosure 2834, Novo Nordisk A/S

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. december 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. december 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. április 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. május 15.

Első közzététel (Tényleges)

2018. május 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2022. december 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 20.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NN7088-4410
  • U1111-1202-2780 (Egyéb azonosító: World Health Organization (WHO))
  • 2017-003788-36 (Registry Identifier: European Medicines Agency (EudraCT))
  • JapicCTI-183952 (Registry Identifier: JAPIC)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Novo Nordisk közzétételi kötelezettsége szerint a novonordisk-trials.com oldalon

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett vérzési zavar

Klinikai vizsgálatok a Turoktokog alfa pegol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guatemala

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel