Uno studio di ricerca che esamina come funziona un medicinale a base di fattore VIII chiamato Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) nelle persone con emofilia A (pathfinder8)
20 dicembre 2022 aggiornato da: Novo Nordisk A/S
Sicurezza ed efficacia di Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) nella profilassi e nel trattamento delle emorragie in pazienti precedentemente trattati con N8-GP con grave emofilia A
Questo studio esaminerà come funziona un noto medicinale in studio N8-GP in persone precedentemente trattate con N8-GP con emofilia A. L'obiettivo è esaminare come funziona N8-GP durante l'uso regolare.
I partecipanti riceveranno N8-GP.
N8-GP è stato testato su più di 200 persone affette da emofilia A per diversi anni.
I partecipanti riceveranno un'iniezione di N8-GP in un vaso sanguigno, una, due o tre volte alla settimana.
I partecipanti riceveranno più dosi se sanguinano o se avranno bisogno di un intervento chirurgico.
Lo studio avrà una durata di circa 2 anni.
I partecipanti avranno almeno 9 visite con il medico dello studio.
Se i partecipanti accettano di partecipare a questo studio, riceveranno la loro prima iniezione (in questo studio) alla prima visita.
I partecipanti riceveranno anche un'iniezione alla visita 3, 5 e 7. I partecipanti saranno addestrati a fare da soli tutte le altre iniezioni.
I partecipanti non devono utilizzare fattori di coagulazione diversi da N8-GP o anticoagulanti (fluidificanti del sangue) durante lo studio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
160
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, Brasile, 13081-970
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
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Daejeon, Corea, Repubblica di, 35233
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Zagreb, Croazia, 10 000
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Århus N, Danimarca, 8200
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Bron Cedex, Francia, 69677
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Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
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Nantes Cedex 1, Francia, 44093
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Berlin, Germania, 10249
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Frankfurt/M., Germania, 60590
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Homburg, Germania, 66421
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Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Giappone, 807 8555
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Nara, Giappone, 634-8522
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Tokyo, Giappone, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Athens, Grecia, GR-11527
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Tel-Hashomer, Israele, 52621
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Milano, Italia, 20124
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Vicenza, Italia, 36100
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Vilnius, Lituania, 08406
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Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
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Oslo, Norvegia, 0027
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Groningen, Olanda, 9713 GZ
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Rotterdam, Olanda, 3015 CE
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San Juan, Porto Rico, 00936
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Porto, Portogallo, 4200-319
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Basingstoke, Regno Unito, RG24 9NA
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Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Regno Unito, SE1 7EH
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
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Oxford, Regno Unito, OX3 7LJ
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Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
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Madrid, Spagna, 28046
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Málaga, Spagna, 29010
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
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California
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
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East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
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New York
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New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
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Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bellinzona, Svizzera, 6500
- Novo Nordisk Investigational Site
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Lausanne, Svizzera, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, Svizzera, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, Svizzera, 8032
- Novo Nordisk Investigational Site
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Adana, Tacchino, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
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Antalya, Tacchino, 01010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bornova-IZMIR, Tacchino, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Izmit, Tacchino, 41380
- Novo Nordisk Investigational Site
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Samsun, Tacchino, 55139
- Novo Nordisk Investigational Site
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Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Lviv, Ucraina, 79044
- Novo Nordisk Investigational Site
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Budapest, Ungheria, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Debrecen, Ungheria, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti maschi di tutte le età con diagnosi di emofilia A congenita grave (attività del fattore VIII della coagulazione [FVIII] inferiore all'1%) sulla base delle cartelle cliniche
- Partecipazione continua a NN7088-3859 (pathfinder2) o NN7088-3885 (pathfinder5) al momento del trasferimento
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto in prova, inclusa allergia alle proteine di criceto o prodotti correlati
- Qualsiasi disturbo, ad eccezione delle condizioni associate all'emofilia, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del paziente o il rispetto del protocollo - Attuale partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica (eccetto NN7088-3859 (pathfinder2) o NN7088-3885 (pathfinder5)) di un o medicinale sperimentale non approvato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: N8-GP, una volta alla settimana
Tutti i partecipanti riceveranno turoctocog alfa pegol (N8-GP) una volta alla settimana.
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Turoctocog alfa pegol 75 UI/kg di peso corporeo verrà somministrato una volta alla settimana mediante iniezioni endovenose per una durata di 2 anni.
Turoctocog alfa pegol 60 UI/kg di peso corporeo (per pazienti di età inferiore a 12 anni) e 50 UI/kg di peso corporeo (per pazienti di età pari o superiore a 12 anni) saranno somministrati due volte alla settimana come iniezioni endovenose per una durata di 2 anni.
Turoctocog alfa pegol 50 UI/kg di peso corporeo verrà somministrato tre volte alla settimana mediante iniezioni endovenose per una durata di 2 anni.
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Sperimentale: N8-GP, bisettimanale
Tutti i partecipanti riceveranno N8-GP due volte alla settimana.
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Turoctocog alfa pegol 75 UI/kg di peso corporeo verrà somministrato una volta alla settimana mediante iniezioni endovenose per una durata di 2 anni.
Turoctocog alfa pegol 60 UI/kg di peso corporeo (per pazienti di età inferiore a 12 anni) e 50 UI/kg di peso corporeo (per pazienti di età pari o superiore a 12 anni) saranno somministrati due volte alla settimana come iniezioni endovenose per una durata di 2 anni.
Turoctocog alfa pegol 50 UI/kg di peso corporeo verrà somministrato tre volte alla settimana mediante iniezioni endovenose per una durata di 2 anni.
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Sperimentale: N8-GP, tre volte alla settimana
Tutti i partecipanti riceveranno N8-GP tre volte alla settimana.
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Turoctocog alfa pegol 75 UI/kg di peso corporeo verrà somministrato una volta alla settimana mediante iniezioni endovenose per una durata di 2 anni.
Turoctocog alfa pegol 60 UI/kg di peso corporeo (per pazienti di età inferiore a 12 anni) e 50 UI/kg di peso corporeo (per pazienti di età pari o superiore a 12 anni) saranno somministrati due volte alla settimana come iniezioni endovenose per una durata di 2 anni.
Turoctocog alfa pegol 50 UI/kg di peso corporeo verrà somministrato tre volte alla settimana mediante iniezioni endovenose per una durata di 2 anni.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di eventi avversi segnalati
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 108
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Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associato all'uso di un prodotto, considerato correlato o meno al prodotto.
Tutti gli eventi avversi qui menzionati sono eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE).
Il TEAE è definito come un evento riportato dalla data della prima somministrazione del prodotto sperimentale fino alla fine della visita di trattamento (settimana 104) o visita di follow-up se rilevante (1 mese dopo la fine del trattamento).
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Dalla settimana 0 alla settimana 108
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con anticorpi inibitori contro il fattore VIII della coagulazione (FVIII) ≥0,6 unità Bethesda (BU)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 104
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L'incidenza degli inibitori contro il fattore otto della coagulazione (FVIII) è definita come titolo maggiore o uguale a (≥) 0,6 unità Bethesda.
Gli anticorpi inibitori sono stati misurati utilizzando un dosaggio Nijmegen FVIII Bethesda modificato al calore.
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno sviluppato inibitori contro il FVIII.
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Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Numero di episodi di sanguinamento in profilassi
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Il numero di episodi emorragici per partecipante al regime di profilassi è stato valutato durante 104 settimane.
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Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Numero di episodi di sanguinamento spontaneo in profilassi
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Sanguinamento spontaneo indicato come episodi di sanguinamento che si sono verificati senza una causa apparente.
Il numero di episodi di sanguinamento spontaneo è stato valutato durante 104 settimane.
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Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Effetto emostatico di N8-GP quando utilizzato per il trattamento di episodi emorragici valutati come: eccellente, buono, moderato o nessuno
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 104
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L'effetto emostatico dopo il trattamento di un'emorragia con N8-GP è stato valutato utilizzando una scala a 4 punti: "eccellente", "buono", "moderato" o "nessuno".
La valutazione è stata effettuata come segue: 1. Eccellente: brusco sollievo dal dolore e/o miglioramento inequivocabile dei segni oggettivi di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione.
2. Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa 8 ore dall'iniezione, ma è possibile che sia necessaria più di un'iniezione per una risoluzione completa.
3. Moderato: Probabile o lieve effetto benefico entro circa 8 ore dalla prima iniezione; di solito richiede più di un'iniezione 4. Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi.
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Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Numero medio di iniezioni di N8-GP richieste per episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Il numero medio di iniezioni di N8-GP necessarie per episodio di sanguinamento dall'inizio all'arresto di un'emorragia per i partecipanti è stato presentato dalla settimana 0 alla settimana 104.
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Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Livelli di attività di FVIII pre-dose nella profilassi N8-GP
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 104
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I livelli di attività di FVIII pre-dose sono stati valutati in unità internazionali per millilitro (UI/mL) dalla settimana 0 alla settimana 104 per ottenere una stima del livello pre-dose di N8-GP allo stato stazionario utilizzando un modello misto.
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Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Variazione dello stato di salute delle articolazioni dall'inizio alla fine della sperimentazione (sulla base del punteggio di salute delle articolazioni dell'emofilia)
Lasso di tempo: Settimana 0, Settimana 104
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Haemophilia Joint Health Score è uno strumento di esito convalidato sviluppato per la valutazione della salute delle articolazioni nei pazienti con emofilia.
Comprende una valutazione delle articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia per quanto riguarda il gonfiore, l'atrofia muscolare, il crepitio e l'ampiezza del movimento, il dolore articolare, la forza, il movimento e l'allineamento assiale.
L'intervallo di punteggio va da 0 a 24 punti (un punteggio pari a 0 indica nessun danno articolare.
Più alto è il punteggio più alto è il danno articolare).
È stato presentato il cambiamento dalla settimana 0 alla fine della prova (settimana 104) nei punteggi del dominio.
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Settimana 0, Settimana 104
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Risposta emostatica durante interventi chirurgici importanti valutata come: eccellente, buona, moderata o nulla
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 104
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La risposta emostatica a N8-GP durante i principali interventi chirurgici è stata valutata utilizzando una scala a 4 punti: "eccellente", "buono", "moderato" o "nessuno".
La valutazione è stata effettuata come segue: 1. Eccellente: migliore del previsto/previsto in questo tipo di procedura.
2. Buono: come previsto in questo tipo di procedura 3. Moderato: non ottimale per il tipo di procedura ma risposta emostatica mantenuta senza modifica del regime di trattamento 4. Nessuno: sanguinamento dovuto a risposta terapeutica inadeguata con dosaggio adeguato, richiesta di modifica del regime .
Questo endpoint è stato misurato dalla settimana 0 alla settimana 104.
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Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Consumo di N8-GP per sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 104
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La dose media di N8-GP consumata per il trattamento dell'emorragia è stata valutata in unità internazionali per chilogrammo per emorragia (UI/kg/emorragia).
Questo endpoint è stato valutato dalla settimana 0 alla settimana 104.
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Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Consumo di N8-GP durante il trattamento di profilassi
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 104
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È stata valutata la dose media di N8-GP consumata per la prevenzione del sanguinamento.
Questo endpoint è stato valutato dalla settimana 0 alla settimana 104.
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Dalla settimana 0 alla settimana 104
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Variazione dall'inizio alla fine della sperimentazione nella soddisfazione del trattamento (basata sul punteggio Hemo-SAT)
Lasso di tempo: Settimana 0, Settimana 104
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La soddisfazione del trattamento di un'emorragia con N8-GP è stata valutata utilizzando lo strumento di valutazione HEMO-SAT che contiene un questionario con 6 domini (facilità e convenienza, efficacia, onere, specialista/infermieri, centro/ospedale, soddisfazione generale), con una scala di 0-100.
I punteggi più bassi riflettono una maggiore soddisfazione del trattamento.
In altre parole, la diminuzione del punteggio significherebbe un miglioramento.
Il riepilogo delle modifiche presentato si basava sulle modifiche individuali dalla settimana 0. I dati sono presentati per il punteggio totale.
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Settimana 0, Settimana 104
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Reporting Anchor and Disclosure 2834, Novo Nordisk A/S
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 aprile 2018
Completamento primario (Effettivo)
3 dicembre 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
3 dicembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 aprile 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 maggio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
18 maggio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
22 dicembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 dicembre 2022
Ultimo verificato
1 dicembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi emostatici
- Emofilia A
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Coagulanti
- Fattore VIII
Altri numeri di identificazione dello studio
- NN7088-4410
- U1111-1202-2780 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
- 2017-003788-36 (Identificatore di registro: European Medicines Agency (EudraCT))
- JapicCTI-183952 (Identificatore di registro: JAPIC)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Sì
Descrizione del piano IPD
Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .