Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, посвященное тому, как лекарство фактора VIII под названием Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) работает у людей с гемофилией А (pathfinder8)

20 декабря 2022 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Безопасность и эффективность препарата Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) в профилактике и лечении кровотечений у ранее лечившихся N8-GP пациентов с тяжелой формой гемофилии А

В этом исследовании будет рассмотрено, как известное исследуемое лекарство N8-GP работает у людей, ранее получавших лечение N8-GP с гемофилией А. Цель состоит в том, чтобы посмотреть, как N8-GP работает при регулярном использовании. Участники получат N8-GP. N8-GP тестировался более чем у 200 человек с гемофилией А в течение нескольких лет. Участники будут получать инъекцию N8-GP в кровеносный сосуд один, два или три раза в неделю. Участники получат больше доз, если у них начнется кровотечение или им понадобится операция. Обучение продлится около 2 лет. У участников будет не менее 9 посещений врача-исследователя. Если участники согласятся участвовать в этом исследовании, они получат свою первую инъекцию (в этом исследовании) при первом посещении. Участникам также сделают инъекцию при посещении 3, 5 и 7. Участники будут обучены делать все остальные инъекции самостоятельно. Участники не должны использовать какие-либо факторы свертывания крови, кроме N8-GP, или любые антикоагулянты (разжижители крови) во время исследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

160

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Бразилия
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Бразилия, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Венгрия, 4012
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Frankfurt/M., Германия, 60590
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Homburg, Германия, 66421
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Греция
      • Athens, Греция, GR-11527
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Дания
      • Århus N, Дания, 8200
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Израиль
      • Tel-Hashomer, Израиль, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Málaga, Испания, 29010
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Италия
      • Milano, Италия, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Vicenza, Италия, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G1X8
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Корея, Республика
      • Daejeon, Корея, Республика, 35233
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Литва
      • Vilnius, Литва, 08406
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Малайзия
      • Selangor Darul Ehsan, Малайзия, 68000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0027
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Португалия
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00936
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Соединенное Королевство
      • Basingstoke, Соединенное Королевство, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016-7710
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118-5720
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48824
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-9830
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Турция
      • Adana, Турция, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Турция, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Турция, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmit, Турция, 41380
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Турция, 55139
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Украина
      • Lviv, Украина, 79044
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Франция
      • Bron Cedex, Франция, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Le Kremlin Bicetre, Франция, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nantes Cedex 1, Франция, 44093
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Хорватия
      • Zagreb, Хорватия, 10 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Швейцария
      • Bellinzona, Швейцария, 6500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zürich, Швейцария, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zürich, Швейцария, 8032
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Япония
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Япония, 807 8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nara, Япония, 634-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Япония, 167-0035
        • Novo Nordisk Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола всех возрастов с диагнозом тяжелой врожденной гемофилии А (активность фактора свертывания крови VIII [FVIII] менее 1%) на основании медицинских записей.
  • Текущее участие в NN7088-3859 (следопыт2) или NN7088-3885 (следопыт5) на момент перевода

Критерий исключения:

  • Известная или предполагаемая гиперчувствительность к пробному продукту, включая аллергию на хомячий белок или родственные продукты
  • Любое расстройство, за исключением состояний, связанных с гемофилией, которые, по мнению исследователя, могут угрожать безопасности пациента или соблюдению протокола - Текущее участие в любом клиническом исследовании (кроме NN7088-3859 (первопроходец2) или NN7088-3885 (следопыт5)) утвержденного или неутвержденный исследуемый лекарственный препарат

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: N8-GP, один раз в неделю
Все участники будут получать туроктоког альфа пегол (N8-GP) один раз в неделю.
Лекарство: Туроктоког альфа пегол
Туроктоког альфа пегол 75 МЕ/кг массы тела будет вводиться один раз в неделю в виде внутривенных инъекций в течение 2 лет.
Лекарство: Туроктоког альфа пегол
Туроктоког альфа пегол 60 МЕ/кг массы тела (для пациентов моложе 12 лет) и 50 МЕ/кг массы тела (для пациентов 12 лет и старше) будут вводить два раза в неделю в виде внутривенных инъекций в течение 2 лет.
Лекарство: Туроктоког альфа пегол
Туроктоког альфа пегол в дозе 50 МЕ/кг массы тела будет вводиться три раза в неделю в виде внутривенных инъекций в течение 2 лет.
Экспериментальный: N8-GP, два раза в неделю
Все участники будут получать N8-GP два раза в неделю.
Лекарство: Туроктоког альфа пегол
Туроктоког альфа пегол 75 МЕ/кг массы тела будет вводиться один раз в неделю в виде внутривенных инъекций в течение 2 лет.
Лекарство: Туроктоког альфа пегол
Туроктоког альфа пегол 60 МЕ/кг массы тела (для пациентов моложе 12 лет) и 50 МЕ/кг массы тела (для пациентов 12 лет и старше) будут вводить два раза в неделю в виде внутривенных инъекций в течение 2 лет.
Лекарство: Туроктоког альфа пегол
Туроктоког альфа пегол в дозе 50 МЕ/кг массы тела будет вводиться три раза в неделю в виде внутривенных инъекций в течение 2 лет.
Экспериментальный: N8-GP, три раза в неделю
Все участники будут получать N8-GP три раза в неделю.
Лекарство: Туроктоког альфа пегол
Туроктоког альфа пегол 75 МЕ/кг массы тела будет вводиться один раз в неделю в виде внутривенных инъекций в течение 2 лет.
Лекарство: Туроктоког альфа пегол
Туроктоког альфа пегол 60 МЕ/кг массы тела (для пациентов моложе 12 лет) и 50 МЕ/кг массы тела (для пациентов 12 лет и старше) будут вводить два раза в неделю в виде внутривенных инъекций в течение 2 лет.
Лекарство: Туроктоког альфа пегол
Туроктоког альфа пегол в дозе 50 МЕ/кг массы тела будет вводиться три раза в неделю в виде внутривенных инъекций в течение 2 лет.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество зарегистрированных нежелательных явлений
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 108
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанные с использованием продукта, независимо от того, считались ли они связанными с продуктом. Все НЯ, упомянутые здесь, являются нежелательными явлениями, возникающими при лечении (ПНЯ). TEAE определяется как событие, о котором сообщалось с даты первого введения пробного продукта до конца лечебного визита (неделя 104) или последующего визита, если это уместно (через 1 месяц после окончания лечения).
Неделя 0 до недели 108

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с ингибирующими антителами против фактора свертывания VIII (FVIII) ≥0,6 единиц Бетесда (BU)
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 104
Частота встречаемости ингибиторов фактора свертывания крови восемь (FVIII) определяется как титр, превышающий или равный (≥) 0,6 единицы Бетесда. Ингибиторные антитела измеряли с использованием термомодифицированного анализа Nijmegen FVIII Bethesda. Сообщается о количестве участников, у которых выработались ингибиторы фактора VIII.
Неделя 0 до недели 104
Количество эпизодов кровотечения при профилактике
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 104
Количество эпизодов кровотечения на одного участника профилактического режима оценивали в течение 104 недель.
Неделя 0 до недели 104
Количество эпизодов спонтанных кровотечений при профилактике
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 104
К спонтанным кровотечениям относятся эпизоды кровотечений, возникшие без видимой причины. Количество эпизодов спонтанных кровотечений оценивали в течение 104 нед.
Неделя 0 до недели 104
Гемостатический эффект N8-GP при лечении эпизодов кровотечения оценивается как отличный, хороший, умеренный или отсутствует
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 104
Гемостатический эффект после лечения кровотечения препаратом N8-GP оценивали по 4-балльной шкале: «отлично», «хорошо», «умеренно» или «отсутствует». Оценка проводилась следующим образом: 1. Отлично: резкое облегчение боли и/или однозначное улучшение объективных признаков кровотечения примерно через 8 часов после однократной инъекции. 2. Хорошее: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение примерно 8 часов после инъекции, но, возможно, для полного устранения требуется более одной инъекции. 3. Умеренный: Вероятный или незначительный положительный эффект в течение примерно 8 часов после первой инъекции; обычно требуется более одной инъекции 4. Нет: нет улучшения или ухудшения симптомов.
Неделя 0 до недели 104
Среднее количество инъекций N8-GP, необходимое на один эпизод кровотечения
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 104
Среднее количество инъекций N8-GP, необходимое для каждого эпизода кровотечения от начала до остановки кровотечения для участников, было представлено с недели 0 до недели 104.
Неделя 0 до недели 104
Уровни активности FVIII до введения дозы при профилактике N8-GP
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 104
Уровни активности FVIII до введения дозы оценивали в международных единицах на миллилитр (МЕ/мл) в период с 0 по 104 неделю, чтобы получить оценку уровня N8-GP до введения дозы в стационарном состоянии с использованием смешанной модели.
Неделя 0 до недели 104
Изменение состояния здоровья суставов от начала до конца исследования (на основе оценки состояния суставов при гемофилии)
Временное ограничение: Неделя 0, Неделя 104
Шкала здоровья суставов при гемофилии — это проверенный инструмент, разработанный для оценки состояния суставов у пациентов с гемофилией. Он включает оценку локтевых, коленных и голеностопных суставов на предмет отека, мышечной атрофии, крепитации и объема движений, боли в суставах, силы, движения и осевого выравнивания. Диапазон оценок составляет от 0 до 24 баллов (0 баллов указывает на отсутствие повреждения сустава. Чем выше балл, тем выше повреждение суставов). Было представлено изменение показателей домена от недели 0 до конца испытания (неделя 104).
Неделя 0, Неделя 104
Гемостатический ответ во время крупных хирургических вмешательств оценивается как отличный, хороший, умеренный или отсутствует.
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 104
Гемостатический ответ на N8-GP при обширных хирургических вмешательствах оценивали по 4-балльной шкале: «отлично», «хорошо», «умеренно» или «отсутствует». Оценка проводилась следующим образом: 1. Отлично: Лучше, чем ожидалось/прогнозировалось для данного типа процедуры. 2. Хороший: как и ожидалось для этого типа процедуры 3. Умеренный: менее оптимального для данного типа процедуры, но гемостатический ответ сохраняется без изменения схемы лечения 4. Нет: кровотечение из-за неадекватного терапевтического ответа при адекватной дозировке, требуется изменение схемы . Эта конечная точка измерялась от недели 0 до недели 104.
Неделя 0 до недели 104
Расход N8-GP на кровотечение
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 104
Среднюю дозу N8-GP, потребляемую для лечения кровотечения, оценивали в международных единицах на килограмм на кровотечение (МЕ/кг/кровотечение). Эта конечная точка оценивалась с недели 0 до недели 104.
Неделя 0 до недели 104
Потребление N8-GP во время профилактического лечения
Временное ограничение: Неделя 0 до недели 104
Оценивали среднюю дозу N8-GP, потребляемую для предотвращения кровотечения. Эта конечная точка оценивалась с недели 0 до недели 104.
Неделя 0 до недели 104
Изменение удовлетворенности лечением от начала до конца испытания (на основе оценки Hemo-SAT)
Временное ограничение: Неделя 0, Неделя 104
Удовлетворенность лечением кровотечения с помощью N8-GP оценивали с помощью инструмента оценки HEMO-SAT, который содержит опросник с 6 доменами (легкость и удобство, эффективность, бремя, специалист/медсестры, центр/больница, общая удовлетворенность) со шкалой 0-100. Более низкие баллы отражают большую удовлетворенность лечением. Другими словами, снижение балла означало бы улучшение. Представленная сводка изменений была основана на индивидуальных изменениях с недели 0. Данные представлены для общего балла.
Неделя 0, Неделя 104

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Reporting Anchor and Disclosure 2834, Novo Nordisk A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 апреля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 апреля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 мая 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 мая 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

22 декабря 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 декабря 2022 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NN7088-4410
  • U1111-1202-2780 (Другой идентификатор: World Health Organization (WHO))
  • 2017-003788-36 (Идентификатор реестра: European Medicines Agency (EudraCT))
  • JapicCTI-183952 (Идентификатор реестра: JAPIC)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Туроктоког альфа пегол

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Vietnam

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться