En forskningsundersøgelse, der ser på, hvordan en faktor VIII-medicin kaldet Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) virker hos mennesker med hæmofili A (pathfinder8)
20. december 2022 opdateret af: Novo Nordisk A/S
Sikkerhed og effekt af Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) til profylakse og behandling af blødninger hos tidligere N8-GP-behandlede patienter med svær hæmofili A
Denne undersøgelse vil se på, hvordan en kendt undersøgelsesmedicin N8-GP virker hos tidligere N8-GP-behandlede personer med hæmofili A. Formålet er at se på, hvordan N8-GP virker under regelmæssig brug.
Deltagerne får N8-GP.
N8-GP er blevet testet på mere end 200 personer med hæmofili A i flere år.
Deltagerne vil få en injektion med N8-GP i et blodkar, en, to eller tre gange om ugen.
Deltagerne vil få flere doser, hvis de bløder, eller hvis de skal opereres.
Studiet vil vare i omkring 2 år.
Deltagerne vil have mindst 9 besøg hos undersøgelseslægen.
Hvis deltagerne accepterer at deltage i denne undersøgelse, vil de få deres første injektion (i denne undersøgelse) ved det første besøg.
Deltagerne vil også få en indsprøjtning ved besøg 3, 5 og 7. Deltagerne vil blive trænet i at give alle andre indsprøjtninger selv.
Deltagerne må ikke bruge andre koagulationsfaktorer end N8-GP eller andre antikoagulantia (blodfortyndere) under undersøgelsen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
160
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Århus N, Danmark, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrig, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Frankrig, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland, GR-11527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holland, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Holland, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Italien, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Italien, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japan, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japan, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Kalkun, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Antalya, Kalkun, 01010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Kalkun, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Izmit, Kalkun, 41380
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Kalkun, 55139
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, Republikken, 35233
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen, 08406
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00936
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bellinzona, Schweiz, 6500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Schweiz, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Schweiz, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Schweiz, 8032
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Spanien, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Tyskland, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraine, 79044
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Ungarn, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige patienter i alle aldre med diagnosen svær medfødt hæmofili A (koagulationsfaktor VIII [FVIII] aktivitet mindre end 1%) baseret på lægejournaler
- Løbende deltagelse i NN7088-3859 (stifinder2) eller NN7088-3885 (stifinder5) på tidspunktet for overførslen
Ekskluderingskriterier:
- Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgsprodukt, herunder allergi over for hamsterprotein eller relaterede produkter
- Enhver lidelse, undtagen tilstande forbundet med hæmofili, som efter investigators mening kan bringe patientens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare - Aktuel deltagelse i ethvert klinisk forsøg (undtagen NN7088-3859 (pathfinder2) eller NN7088-3885 (pathfinder5)) af en godkendt eller ikke-godkendt forsøgslægemiddel
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: N8-GP, én gang om ugen
Alle deltagere vil modtage turoctocog alfa pegol (N8-GP) en gang om ugen.
|
Turoctocog alfa pegol 75 IE/kg legemsvægt vil blive administreret en gang om ugen som intravenøse injektioner i en varighed på 2 år.
Turoctocog alfa pegol 60 IE/kg kropsvægt (til patienter yngre end 12 år) og 50 IE/kg kropsvægt (til patienter, 12 år eller ældre) vil blive administreret to gange om ugen som intravenøse injektioner i en varighed på 2 år.
Turoctocog alfa pegol 50 IE/kg legemsvægt vil blive administreret tre gange om ugen som intravenøse injektioner i en varighed på 2 år.
|
|
Eksperimentel: N8-GP, to gange om ugen
Alle deltagere vil modtage N8-GP to gange om ugen.
|
Turoctocog alfa pegol 75 IE/kg legemsvægt vil blive administreret en gang om ugen som intravenøse injektioner i en varighed på 2 år.
Turoctocog alfa pegol 60 IE/kg kropsvægt (til patienter yngre end 12 år) og 50 IE/kg kropsvægt (til patienter, 12 år eller ældre) vil blive administreret to gange om ugen som intravenøse injektioner i en varighed på 2 år.
Turoctocog alfa pegol 50 IE/kg legemsvægt vil blive administreret tre gange om ugen som intravenøse injektioner i en varighed på 2 år.
|
|
Eksperimentel: N8-GP, tre gange ugentligt
Alle deltagere vil modtage N8-GP tre gange om ugen.
|
Turoctocog alfa pegol 75 IE/kg legemsvægt vil blive administreret en gang om ugen som intravenøse injektioner i en varighed på 2 år.
Turoctocog alfa pegol 60 IE/kg kropsvægt (til patienter yngre end 12 år) og 50 IE/kg kropsvægt (til patienter, 12 år eller ældre) vil blive administreret to gange om ugen som intravenøse injektioner i en varighed på 2 år.
Turoctocog alfa pegol 50 IE/kg legemsvægt vil blive administreret tre gange om ugen som intravenøse injektioner i en varighed på 2 år.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal rapporterede bivirkninger
Tidsramme: Uge 0 til uge 108
|
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af et produkt, uanset om det anses for at være relateret til produktet eller ej.
Alle AE'er nævnt her er behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er).
TEAE er defineret som en hændelse rapporteret fra datoen for første forsøgsproduktadministration indtil afslutningen af behandlingsbesøget (uge 104) eller opfølgningsbesøg, hvis det er relevant (1 måned efter behandlingens afslutning).
|
Uge 0 til uge 108
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med hæmmende antistoffer mod koagulationsfaktor VIII (FVIII) ≥0,6 Bethesda-enheder (BU)
Tidsramme: Uge 0 til uge 104
|
Forekomsten af inhibitorer mod koagulationsfaktor otte (FVIII) er defineret som en titer større end eller lig med (≥) 0,6 Bethesda-enhed.
Inhibitorantistofferne blev målt under anvendelse af et varmemodificeret Nijmegen FVIII Bethesda-assay.
Antallet af deltagere, der udviklede inhibitorer mod FVIII, er rapporteret.
|
Uge 0 til uge 104
|
|
Antal blødningsepisoder ved profylakse
Tidsramme: Uge 0 til uge 104
|
Antal blødningsepisoder pr. deltager i profylakseregimet blev evalueret i løbet af 104 uger.
|
Uge 0 til uge 104
|
|
Antal spontane blødningsepisoder ved profylakse
Tidsramme: Uge 0 til uge 104
|
Spontan blødning refereres til som blødningsepisoder, der opstod uden åbenbar årsag.
Antallet af spontane blødningsepisoder blev evalueret i løbet af 104 uger.
|
Uge 0 til uge 104
|
|
Hæmostatisk effekt af N8-GP, når det bruges til behandling af blødningsepisoder vurderet som: fremragende, god, moderat eller ingen
Tidsramme: Uge 0 til uge 104
|
Den hæmostatiske effekt efter behandling af en blødning med N8-GP blev vurderet ved hjælp af en 4-punkts skala: 'fremragende', 'god', 'moderat' eller 'ingen'.
Evalueringen blev udført som følger: 1. Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller utvetydig forbedring af objektive tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion.
2. Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en injektion, men det kræver muligvis mere end én injektion for fuldstændig løsning.
3. Moderat: Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 8 timer efter den første injektion; kræver normalt mere end én injektion 4. Ingen: Ingen forbedring eller forværring af symptomer.
|
Uge 0 til uge 104
|
|
Gennemsnitligt antal N8-GP-injektioner påkrævet pr. blødningsepisode
Tidsramme: Uge 0 til uge 104
|
Det gennemsnitlige antal N8-GP-injektioner påkrævet pr. blødningsepisode fra start til stop af en blødning for deltagere blev præsenteret fra uge 0 til uge 104.
|
Uge 0 til uge 104
|
|
Før dosis FVIII-aktivitetsniveauer på N8-GP-profylakse
Tidsramme: Uge 0 til uge 104
|
FVIII-aktivitetsniveauerne før dosis blev vurderet i internationale enheder pr. milliliter (IE/ml) fra uge 0 til uge 104 for at få et estimat af prædosisniveauet for N8-GP ved steady-state ved brug af blandet model.
|
Uge 0 til uge 104
|
|
Ændring i leds helbredsstatus fra start til slutning af forsøg (baseret på hæmofili fælles sundhedsscore)
Tidsramme: Uge 0, uge 104
|
Hæmophilia Joint Health Score er et valideret resultatværktøj udviklet til vurdering af ledsundhed hos patienter med hæmofili.
Den omfatter en evaluering af albue-, knæ- og ankelleddene med hensyn til hævelse, muskelatrofi, krepitation og bevægeudslag, ledsmerter, styrke, bevægelse og aksial justering.
Scoren er fra 0 til 24 point (en score på 0 indikerer ingen ledskade.
Højere score højere ledskade).
Ændring fra uge 0 til slutningen af forsøget (uge 104) i domæneresultaterne blev præsenteret.
|
Uge 0, uge 104
|
|
Hæmostatisk respons under større kirurgiske indgreb vurderet som: fremragende, god, moderat eller ingen
Tidsramme: Uge 0 til uge 104
|
Den hæmostatiske respons på N8-GP under større kirurgiske indgreb blev vurderet ved hjælp af en 4-punkts skala: 'fremragende', 'god', 'moderat' eller 'ingen'.
Evalueringen blev udført som følger: 1. Fremragende: Bedre end forventet/forudsagt i denne type procedure.
2. God: Som forventet i denne type procedure 3. Moderat: Mindre end optimal for proceduretypen, men hæmostatisk respons opretholdes uden ændring af behandlingsregimen 4. Ingen: Blødning på grund af utilstrækkelig terapeutisk respons med tilstrækkelig dosering, ændring af regimen påkrævet .
Dette endepunkt blev målt fra uge 0 til uge 104.
|
Uge 0 til uge 104
|
|
Forbrug af N8-GP pr. Bleed
Tidsramme: Uge 0 til uge 104
|
Den gennemsnitlige dosis af N8-GP forbrugt til behandling af blødning blev vurderet i internationale enheder pr. kilogram pr. blødning (IE/kg/blødning).
Dette endepunkt blev evalueret fra uge 0 til uge 104.
|
Uge 0 til uge 104
|
|
Indtagelse af N8-GP under profylaksebehandling
Tidsramme: Uge 0 til uge 104
|
Den gennemsnitlige dosis af N8-GP forbrugt til forebyggelse af blødning blev vurderet.
Dette endepunkt blev evalueret fra uge 0 til uge 104.
|
Uge 0 til uge 104
|
|
Ændring fra start til afslutning af forsøg i behandlingstilfredshed (baseret på hæmo-SAT-score)
Tidsramme: Uge 0, uge 104
|
Behandlingstilfredsheden ved en blødning med N8-GP blev vurderet ved hjælp af HEMO-SAT vurderingsværktøj, som indeholder et spørgeskema med 6 domæner (Lethed og bekvemmelighed, effekt, belastning, specialist/sygeplejersker, center/hospital, generel tilfredshed), med en skala fra 0-100.
De lavere score afspejler større behandlingstilfredshed.
Med andre ord ville et fald i scoren betyde forbedring.
Opsummeringen af de præsenterede ændringer var baseret på individuelle ændringer siden uge 0. Data præsenteres for samlet score.
|
Uge 0, uge 104
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Reporting Anchor and Disclosure 2834, Novo Nordisk A/S
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. april 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
3. december 2020
Studieafslutning (Faktiske)
3. december 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. april 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. maj 2018
Først opslået (Faktiske)
18. maj 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
22. december 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. december 2022
Sidst verificeret
1. december 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NN7088-4410
- U1111-1202-2780 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
- 2017-003788-36 (Registry Identifier: European Medicines Agency (EudraCT))
- JapicCTI-183952 (Registry Identifier: JAPIC)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .