Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá rozšiřující studie bezpečnosti a účinnosti Pegcetacoplan

4. června 2026 aktualizováno: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená, nerandomizovaná, multicentrická rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti pegcetacoplanu při léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH)

Toto je otevřená, nerandomizovaná, multicentrická rozšiřující studie. Způsobilé subjekty již dříve dokončily studii pegcetacoplan.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

137

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Roeselare, Belgie, 8800
        • AZ Delta
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1407
        • Acibadem City Clinic Tokuda Hospital
      • Sofia, Bulharsko, 1756
        • National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
  • Filipíny
    • National Capital Region
      • Cebu, National Capital Region, Filipíny, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City, National Capital Region, Filipíny, 4217
        • Mary Mediatrix Medical Centre
      • Makati City, National Capital Region, Filipíny, 1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig, National Capital Region, Filipíny, 1604
        • The Medical City
      • Quezon City, National Capital Region, Filipíny, 1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • Francie
      • Chalon-sur-Saône, Francie, 71100
        • Hospital Center Chalon Sur Saone William Morey
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille
      • Paris, Francie, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Francie, 69495
        • Lyon Sud Hospital Center
      • Pringy, Francie, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois - Site Annecy
      • Saint-Quentin, Francie, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital
  • Japonsko
      • Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 141-0022
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Aichi-ken
      • Showa-ku, Aichi-ken, Japonsko, 486-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonsko, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japonsko, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Jižní Korea
    • Daejeon
      • Junggu, Daejeon, Jižní Korea, 35015
        • Chungnam National University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Alberta Health services
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Kolumbie
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbie, 760035
        • IPS Centro Medico Julian Coronel SAS
  • Malajsie
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malajsie, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
      • Monterrey, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario "José Eleuterio González", UANL
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Německo, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45147
        • Essen University Hospital Department of Hematology
  • Peru
    • Lima
      • Jesús María, Lima, Peru, 15072
        • Hospital Edgardo Rebagliatti
    • Lima region
      • Lima Cercado, Lima region, Peru, 15003
        • Hospital Nacional Dos De Mayo - Centro de Investigación
      • San Isidro, Lima region, Peru, 15047
        • Centro de Investigacion en Hematologia Clinica del Centro Medico Corpac
  • Rusko
      • Saint Petersburg, Rusko, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Tyumen, Rusko, 625023
        • Therapeutic hospital of regional clinical hospital #1
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80204
        • Denver Health Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32257
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33014
        • Lakes Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38120
        • Baptist Cancer Center
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinical Center of Serbia
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thajsko, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thajsko, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla, Thajsko, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario Politécnico La Fe
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Španělsko, 35019
        • Hospital Univ. de Gran Canaria Dr.Negrin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty ve věku alespoň 18 let s PNH, které se zúčastnily klinického hodnocení pegcetacoplanu. Subjekty, které dostaly léčbu pegcetakoplanem, musely podle názoru zkoušejícího zaznamenat klinický přínos a adekvátní snášenlivost.

    Poznámka: Do této studie mohou být zařazeni jedinci s PNH, kteří dokončili klinickou studii s pegcetakoplanem, aniž by dostávali pegcetakoplan (nebo aniž by dostávali pegcetakoplan po dostatečně dlouhou dobu k prokázání klinického přínosu), pokud se podle názoru zkoušejícího u subjektu očekává klinický přínos při zahájení nebo pokračování léčby pegcetakoplanem.

  2. Očkování proti Neisseria meningitidis typů A, C, W, Y a B, Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae typu B (Hib) buď během 2 let před dávkováním v den 1 této studie, nebo do 14 dnů po zahájení léčby pegcetacoplanem. Očkování je povinné, pokud neexistují zdokumentované důkazy, že subjekty nereagují na očkování, což dokazují titry nebo hladiny titru v rámci přijatelných místních limitů. Budou prováděny kontroly stavu imunizace, aby se určilo, zda subjekty vyžadují primární nebo posilovací očkování.
  3. Ochotný a schopný dát písemný informovaný souhlas.
  4. Ochota a schopnost samostatně si podávat pegcetacoplan (administrace pečovatelem bude povolena)
  5. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) definované jako všechny ženy, které prodělaly menarche a které NEJSOU trvale sterilní nebo postmenopauzální, musí mít negativní těhotenský test a musí souhlasit s tím, že budou nadále používat schválenou metodu antikoncepce po dobu trvání studie a 90 dnů. po jejich poslední dávce studovaného léku. Poznámka: Postmenopauza je definována jako 12 po sobě jdoucích měsíců bez menstruace bez alternativní lékařské příčiny.
  6. Muži musí souhlasit s tím, že budou nadále používat schválenou metodu antikoncepce a musí souhlasit s tím, že se zdrží darování spermatu po dobu trvání studie a 90 dnů po jejich poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty, které odstoupily z klinické studie pegcetacoplanu.
  2. Jakýkoli stav, který by účastí ve studii mohl zvýšit riziko subjektu.
  3. Jakákoli komorbidita nebo stav (jako je malignita), který by podle názoru zkoušejícího mohl vystavit subjekt zvýšenému riziku nebo potenciálně zmást data studie.
  4. Anamnéza nebo přítomnost přecitlivělosti nebo idiosynkratické reakce na sloučeniny související s hodnoceným přípravkem nebo SC podáním.
  5. Známá infekce hepatitidou B, C nebo HIV.
  6. Dědičný nedostatek komplementu.
  7. Historie transplantace kostní dřeně.
  8. Souběžná těžká aplastická anémie (SAA), definovaná jako v současné době podstupující imunosupresivní léčbu SAA, včetně, ale bez omezení, cyklosporinu A, takrolimu, mykofenolát mofetilu nebo antithymocytárního globulinu.
  9. Meningokokové onemocnění v anamnéze.
  10. Současná léčba jakýmkoli inhibitorem komplementu (např. eculizumabem, ravulizumabem).
  11. Těhotenství, kojení nebo pozitivní těhotenský test.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1 080 mg pegcetakoplanu podávaného subkutánně
1 080 mg pegcetacoplanu podávaného subkutánně dvakrát týdně nebo každé tři dny.
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Výchozí stav na 2 roky
Výchozí stav na 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

4. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

19. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

21. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APL2-307

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit