Pegcetacoplan Długoterminowe badanie przedłużające bezpieczeństwo i skuteczność
4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte, nierandomizowane, wieloośrodkowe rozszerzenie badania w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności pegcetakoplanu w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH)
Jest to otwarte, nierandomizowane, wieloośrodkowe badanie rozszerzone.
Kwalifikujący się uczestnicy ukończyli wcześniej badanie pegcetacoplan.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
137
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3000
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Roeselare, Belgia, 8800
- AZ Delta
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1407
- Acibadem City Clinic Tokuda Hospital
-
Sofia, Bułgaria, 1756
- National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
-
-
-
-
National Capital Region
-
Cebu, National Capital Region, Filipiny, 6000
- Perpetual Succour Hospital
-
Lipa City, National Capital Region, Filipiny, 4217
- Mary Mediatrix Medical Centre
-
Makati City, National Capital Region, Filipiny, 1229
- Makati Medical Centre
-
Pasig, National Capital Region, Filipiny, 1604
- The Medical City
-
Quezon City, National Capital Region, Filipiny, 1112
- St. Lukes Medical Centre
-
-
-
-
-
Chalon-sur-Saône, Francja, 71100
- Hospital Center Chalon Sur Saone William Morey
-
Lille, Francja, 59037
- CHRU de Lille
-
Paris, Francja, 75010
- Hôpital Saint-Louis
-
Pierre-Bénite, Francja, 69495
- Lyon Sud Hospital Center
-
Pringy, Francja, 74374
- Centre Hospitalier Annecy Genevois - Site Annecy
-
Saint-Quentin, Francja, 02321
- Centre Hospitalier de Saint-Quentin
-
-
-
-
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitario Politécnico La Fe
-
-
Canary Islands
-
Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Hiszpania, 35019
- Hospital Univ. de Gran Canaria Dr.Negrin
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hongkong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Okayama, Japonia, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Tokyo, Japonia, 141-0022
- NTT Medical Center Tokyo
-
-
Aichi-ken
-
Showa-ku, Aichi-ken, Japonia, 486-8650
- Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japonia, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonia, 113-8421
- Juntendo University Hospital
-
-
Wakayama
-
Tanabe, Wakayama, Japonia, 646-8588
- Kinan Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
- Alberta Health services
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Valle del Cauca Department
-
Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760035
- IPS Centro Medico Julian Coronel SAS
-
-
-
-
Daejeon
-
Junggu, Daejeon, Korea Południowa, 35015
- Chungnam National University Hospital
-
-
-
-
Kuala Lumpur
-
Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- University Malaya Medical Centre
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malezja, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Monterrey, Meksyk, 64460
- Hospital Universitario "José Eleuterio González", UANL
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Aachen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45147
- Essen University Hospital Department of Hematology
-
-
-
-
Lima
-
Jesús María, Lima, Peru, 15072
- Hospital Edgardo Rebagliatti
-
-
Lima region
-
Lima Cercado, Lima region, Peru, 15003
- Hospital Nacional Dos De Mayo - Centro de Investigación
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15047
- Centro de Investigacion en Hematologia Clinica del Centro Medico Corpac
-
-
-
-
-
Saint Petersburg, Rosja, 197022
- Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
-
Tyumen, Rosja, 625023
- Therapeutic hospital of regional clinical hospital #1
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Center of Serbia
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- University of Southern California
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80204
- Denver Health Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32257
- Cancer Specialists of North Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33014
- Lakes Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Investigative Clinical Research of Indiana
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38120
- Baptist Cancer Center
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Tajlandia, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Pathum Thani, Tajlandia, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Songkhla, Tajlandia, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci w wieku co najmniej 18 lat z PNH, którzy brali udział w badaniu klinicznym pegcetacoplanu. Zdaniem badacza osoby, które otrzymywały leczenie pegcetakoplanem, musiały odnotować korzyści kliniczne i odpowiednią tolerancję.
Uwaga: Pacjenci z PNH, którzy ukończyli badanie kliniczne pegcetakoplanu bez otrzymywania pegcetakoplanu (lub nieotrzymywania pegcetakoplanu przez wystarczająco długi czas, aby wykazać korzyść kliniczną), mogą zostać włączeni do tego badania, jeśli w opinii badacza oczekuje się, że pacjent wykaże korzyści kliniczne po rozpoczęciu lub kontynuacji leczenia pegcetakoplanem.
- Szczepienie przeciwko Neisseria meningitidis typu A, C, W, Y i B, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae typu B (Hib) w ciągu 2 lat przed podaniem dawki w dniu 1 tego badania lub w ciągu 14 dni po rozpoczęciu leczenia pegcetacoplanem. Szczepienie jest obowiązkowe, chyba że istnieją udokumentowane dowody na to, że badani nie reagują na szczepienie, na co wskazują miana lub wykazują poziomy miana w dopuszczalnych lokalnych granicach. Zostaną przeprowadzone kontrole stanu immunizacji w celu ustalenia, czy pacjenci wymagają szczepienia podstawowego lub przypominającego.
- Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
- Chętny i zdolny do samodzielnego podawania pegcetacoplanu (podawanie przez opiekuna będzie dozwolone)
- Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) definiowane jako kobiety, u których wystąpiła pierwsza miesiączka i które NIE są trwale bezpłodne lub pomenopauzalne, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i muszą wyrazić zgodę na dalsze stosowanie zatwierdzonej metody antykoncepcji przez czas trwania badania i 90 dni po ostatniej dawce badanego leku. Uwaga: okres pomenopauzalny definiuje się jako 12 kolejnych miesięcy bez miesiączki bez alternatywnej przyczyny medycznej.
- Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na dalsze stosowanie zatwierdzonej metody antykoncepcji i muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania nasienia przez czas trwania badania i 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Kryteria wyłączenia:
- Osoby, które wycofały się z badania klinicznego pegcetacoplanu.
- Każdy stan, który może zwiększyć ryzyko uczestnika poprzez udział w badaniu.
- Dowolna choroba współistniejąca lub stan (taki jak nowotwór złośliwy), który w opinii badacza może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko lub potencjalnie zakłócić dane z badania.
- Historia lub obecność nadwrażliwości lub idiosynkratycznej reakcji na związki związane z badanym produktem lub podawaniem podskórnym.
- Znane zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, C lub HIV.
- Dziedziczny niedobór dopełniacza.
- Historia przeszczepu szpiku kostnego.
- Współistniejąca ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA), zdefiniowana jako leczenie immunosupresyjne z powodu SAA, w tym między innymi cyklosporyny A, takrolimusu, mykofenolanu mofetylu lub globuliny antytymocytarnej.
- Historia choroby meningokokowej.
- Jednoczesne leczenie jakimkolwiek inhibitorem dopełniacza (np. ekulizumabem, rawulizumabem).
- Ciąża, karmienie piersią lub pozytywny wynik testu ciążowego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 1080 mg pegcetakoplanu podane podskórnie
1080 mg pegcetakoplanu podawane podskórnie dwa razy w tygodniu lub co trzy dni.
|
Inhibitor dopełniacza (C3).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Linia bazowa do 2 lat
|
Linia bazowa do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- de Castro C, Kelly RJ, Griffin M, Patriquin CJ, Mulherin B, Hochsmann B, Selvaratnam V, Wong RSM, Hillmen P, Horneff R, Uchendu UO, Zhang Y, Surova E, Szamosi J, de Latour RP. Efficacy and Safety Maintained up to 3 Years in Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Receiving Pegcetacoplan. Adv Ther. 2025 Sep;42(9):4641-4658. doi: 10.1007/s12325-025-03310-8. Epub 2025 Jul 28.
- Patriquin CJ, Bogdanovic A, Griffin M, Kelly RJ, Maciejewski JP, Mulherin B, Peffault de Latour R, Roth A, Selvaratnam V, Szer J, Al-Adhami M, Horneff R, Tan L, Yeh M, Panse J. Safety and Efficacy of Pegcetacoplan in Adult Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria over 48 Weeks: 307 Open-Label Extension Study. Adv Ther. 2024 May;41(5):2050-2069. doi: 10.1007/s12325-024-02827-8. Epub 2024 Apr 4.
- Griffin M, Kelly RJ, Panse J, de Castro C, Szer J, Horneff R, Tan L, Yeh M, Peffault de Latour R. Management of acute breakthrough hemolysis with intensive pegcetacoplan dosing in patients with PNH. Blood Adv. 2024 Apr 9;8(7):1776-1786. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011691.
- Sharma V, Koprivnikar J, Drago K, Savage J, Bachelor A. Injection Site Reactions with Long-Term Pegcetacoplan Use in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Brief Report. Adv Ther. 2023 Nov;40(11):5115-5129. doi: 10.1007/s12325-023-02653-4. Epub 2023 Sep 14.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 sierpnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 września 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 maja 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 maja 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 maja 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 maja 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APL2-307
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .