Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pegcetacoplan langsigtet undersøgelse af udvidelse af sikkerhed og effektivitet

4. juni 2026 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent, ikke-randomiseret, multicenter-udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Pegcetacoplan i behandlingen af ​​paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Dette er et åbent, ikke-randomiseret, multicenter-udvidelsesstudie. Støtteberettigede forsøgspersoner vil tidligere have gennemført en pegcetacoplan-undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

137

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Roeselare, Belgien, 8800
        • AZ Delta
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1407
        • Acibadem City Clinic Tokuda Hospital
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Alberta Health services
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760035
        • IPS Centro Medico Julian Coronel SAS
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Filippinerne
    • National Capital Region
      • Cebu, National Capital Region, Filippinerne, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City, National Capital Region, Filippinerne, 4217
        • Mary Mediatrix Medical Centre
      • Makati City, National Capital Region, Filippinerne, 1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig, National Capital Region, Filippinerne, 1604
        • The Medical City
      • Quezon City, National Capital Region, Filippinerne, 1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80204
        • Denver Health Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32257
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33014
        • Lakes Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38120
        • Baptist Cancer Center
  • Frankrig
      • Chalon-sur-Saône, Frankrig, 71100
        • Hospital Center Chalon Sur Saone William Morey
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
        • Lyon Sud Hospital Center
      • Pringy, Frankrig, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois - Site Annecy
      • Saint-Quentin, Frankrig, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Japan
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Tokyo, Japan, 141-0022
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Aichi-ken
      • Showa-ku, Aichi-ken, Japan, 486-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japan, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Malaysia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexico
      • Monterrey, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario "José Eleuterio González", UANL
  • Peru
    • Lima
      • Jesús María, Lima, Peru, 15072
        • Hospital Edgardo Rebagliatti
    • Lima region
      • Lima Cercado, Lima region, Peru, 15003
        • Hospital Nacional Dos De Mayo - Centro de Investigación
      • San Isidro, Lima region, Peru, 15047
        • Centro de Investigacion en Hematologia Clinica del Centro Medico Corpac
  • Rusland
      • Saint Petersburg, Rusland, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Tyumen, Rusland, 625023
        • Therapeutic hospital of regional clinical hospital #1
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Center of Serbia
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario Politécnico La Fe
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spanien, 35019
        • Hospital Univ. de Gran Canaria Dr.Negrin
  • Sydkorea
    • Daejeon
      • Junggu, Daejeon, Sydkorea, 35015
        • Chungnam National University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Essen University Hospital Department of Hematology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner på mindst 18 år med PNH, som har deltaget i et klinisk forsøg med pegcetacoplan. Forsøgspersoner, der modtog behandling med pegcetacoplan, skal efter investigators opfattelse have oplevet klinisk fordel og tilstrækkelig tolerabilitet.

    Bemærk: Forsøgspersoner med PNH, som gennemførte et klinisk forsøg med pegcetacoplan uden at have modtaget pegcetacoplan (eller uden at have modtaget pegcetacoplan i lang nok tid til at påvise klinisk fordel), kan tilmeldes denne undersøgelse, hvis forsøgspersonen efter investigator forventes at demonstrere klinisk fordel ved påbegyndelse eller fortsættelse af pegcetacoplan-behandling.

  2. Vaccination mod Neisseria meningitidis type A, C, W, Y og B, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae Type B (Hib) enten inden for 2 år før dag 1 dosering af denne undersøgelse eller inden for 14 dage efter start af behandling med pegcetacoplan. Vaccination er obligatorisk, medmindre der findes dokumenterede beviser for, at forsøgspersoner ikke reagerer på vaccination, hvilket fremgår af titere eller viser titerniveauer inden for acceptable lokale grænser. Immuniseringsstatustjek vil blive udført for at afgøre, om forsøgspersoner har brug for primær- eller boostervaccinationer.
  3. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.
  4. Villig og i stand til selv at administrere pegcetacoplan (administration af pårørende vil være tilladt)
  5. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) defineret som alle kvinder, der har oplevet menarche, og som IKKE er permanent sterile eller postmenopausale, skal have en negativ graviditetstest og skal acceptere at fortsætte med at bruge en godkendt præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed og 90 dage. efter deres sidste dosis af undersøgelsesmiddel. Bemærk: Postmenopausal er defineret som 12 på hinanden følgende måneder uden menstruation uden en alternativ medicinsk årsag.
  6. Mænd skal acceptere at fortsætte med at bruge en godkendt præventionsmetode og skal acceptere at afstå fra at donere sæd i hele undersøgelsens varighed og 90 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der har trukket sig fra et klinisk studie med pegcetacoplan.
  2. Enhver tilstand, der kunne øge forsøgspersonens risiko ved at deltage i undersøgelsen.
  3. Enhver komorbiditet eller tilstand (såsom malignitet), som efter investigatorens mening kunne sætte forsøgspersonen i øget risiko eller potentielt forvirrende undersøgelsesdata.
  4. Anamnese eller tilstedeværelse af overfølsomhed eller idiosynkratisk reaktion på forbindelser relateret til forsøgsproduktet eller SC-administration.
  5. Kendt infektion med hepatitis B, C eller HIV.
  6. Arvelig komplementmangel.
  7. Historie om knoglemarvstransplantation.
  8. Samtidig svær aplastisk anæmi (SAA), defineret som i øjeblikket modtager immunsuppressiv behandling for SAA, herunder men ikke begrænset til cyclosporin A, tacrolimus, mycophenolatmofetil eller anti-thymocytglobulin.
  9. Historie om meningokoksygdom.
  10. Samtidig behandling med en hvilken som helst komplementhæmmer (f.eks. eculizumab, ravulizumab).
  11. Graviditet, amning eller positiv graviditetstest.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1.080 mg pegcetacoplan administreret subkutant
1.080 mg pegcetacoplan administreret subkutant to gange om ugen eller hver tredje dag.
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Baseline til 2 år
Baseline til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

19. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

21. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APL2-307

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner