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Estudio de ampliación de la seguridad y la eficacia a largo plazo de Pegcetacoplan

29 de junio de 2023 actualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de extensión abierto, no aleatorizado y multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de pegcetacoplan en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

Este es un estudio de extensión multicéntrico, no aleatorizado y de etiqueta abierta. Los sujetos elegibles habrán completado previamente un estudio de pegcetacoplan.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

160

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
    • BW
      • Ulm, BW, Alemania, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
    • NRW
      • Aachen, NRW, Alemania, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, NRW, Alemania, 45147
        • Essen University Hospital Department of Hematology
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1407
        • Acibadem City Clinic Tokuda Hospital
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Roeselare, Bélgica, 8800
        • AZ Delta
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
        • Alberta Health Services
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Colombia
    • Valle Del Cauca
      • Cali, Valle Del Cauca, Colombia, 760035
        • IPS Centro Medico Julian Coronel SAS
  • Corea, república de
    • Daejeon
      • Junggu, Daejeon, Corea, república de, 35015
        • Chungnam National University Hospital
  • España
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
    • Islas Canarias
      • Las Palmas De Gran Canaria, Islas Canarias, España, 35019
        • Hospital Univ. de Gran Canaria Dr.Negrin
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80204
        • Denver Health Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32257
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33014
        • Lakes Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
        • Baptist Cancer Center
  • Federación Rusa
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Tyumen, Federación Rusa, 625023
        • Therapeutic hospital of regional clinical hospital #1
  • Filipinas
    • Metro Manila
      • Cebu, Metro Manila, Filipinas, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City, Metro Manila, Filipinas, 4217
        • Mary Mediatrix Medical Centre
      • Makati City, Metro Manila, Filipinas, 1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig City, Metro Manila, Filipinas, 1604
        • The Medical City
      • Quezon City, Metro Manila, Filipinas, 1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • Francia
      • Chalon-sur-Saône, Francia, 71100
        • Hospital Center Chalon Sur Saone William Morey
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille
      • Paris, Francia, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Lyon Sud Hospital Center
      • Pringy, Francia, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois - Site Annecy
      • Saint-Quentin, Francia, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Japón
      • Okayama, Japón, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Tokyo, Japón, 141-0022
        • Ntt Medical Center Tokyo
    • Aichi
      • Showa-ku, Aichi, Japón, 486-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japón, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japón, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japón, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Malasia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malasia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
  • México
      • Monterrey, México, 64460
        • Hospital Universitario "José Eleuterio González", UANL
  • Perú
    • Lima
      • Jesús María, Lima, Perú, 15072
        • Hospital Edgardo Rebagliatti
      • Lima Cercado, Lima, Perú, 15003
        • Hospital Nacional Dos De Mayo - Centro de Investigación
      • San Isidro, Lima, Perú, 15047
        • Centro de Investigacion en Hematologia Clinica del Centro Medico Corpac
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Tailandia, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos de al menos 18 años de edad con HPN que hayan participado en un ensayo clínico de pegcetacoplan. Los sujetos que recibieron tratamiento con pegcetacoplan deben haber experimentado un beneficio clínico y tolerabilidad adecuada en opinión del investigador.

    Nota: Los sujetos con HPN que completaron un ensayo clínico de pegcetacoplan sin recibir pegcetacoplan (o sin recibir pegcetacoplan durante el tiempo suficiente para demostrar un beneficio clínico) pueden participar en este estudio si, en opinión del investigador, se espera que el sujeto demuestre un beneficio clínico. al inicio o continuación de la terapia con pegcetacoplan.

  2. Vacunación contra Neisseria meningitidis tipos A, C, W, Y y B, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae Tipo B (Hib) ya sea dentro de los 2 años anteriores a la dosificación del Día 1 de este estudio, o dentro de los 14 días posteriores al inicio del tratamiento con pegcetacoplan. La vacunación es obligatoria a menos que exista evidencia documentada de que los sujetos no responden a la vacunación como lo demuestran los títulos o muestran niveles de títulos dentro de los límites locales aceptables. Se realizarán verificaciones del estado de inmunización para determinar si los sujetos requieren vacunas primarias o de refuerzo.
  3. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
  4. Dispuesto y capaz de autoadministrarse pegcetacoplan (se permitirá la administración por parte del cuidador)
  5. Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés), definidas como cualquier mujer que haya experimentado la menarquia y que NO sean permanentemente estériles o posmenopáusicas, deben tener una prueba de embarazo negativa y deben aceptar continuar usando un método anticonceptivo aprobado durante la duración del estudio y 90 días. después de su última dosis del fármaco del estudio. Nota: Posmenopáusica se define como 12 meses consecutivos sin menstruación sin una causa médica alternativa.
  6. Los hombres deben aceptar continuar usando un método anticonceptivo aprobado y deben aceptar abstenerse de donar esperma durante la duración del estudio y 90 días después de su última dosis del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos que se hayan retirado de un estudio clínico de pegcetacoplan.
  2. Cualquier condición que pudiera aumentar el riesgo del sujeto al participar en el estudio.
  3. Cualquier comorbilidad o afección (como malignidad) que, en opinión del investigador, podría poner al sujeto en mayor riesgo o potencialmente confundir los datos del estudio.
  4. Antecedentes o presencia de hipersensibilidad o reacción idiosincrásica a los compuestos relacionados con el producto en investigación o la administración SC.
  5. Infección conocida con hepatitis B, C o VIH.
  6. Deficiencia hereditaria del complemento.
  7. Historia del trasplante de médula ósea.
  8. Anemia aplásica grave (SAA) concurrente, definida como tratamiento inmunosupresor actual para SAA que incluye, entre otros, ciclosporina A, tacrolimus, micofenolato mofetilo o globulina antitimocito.
  9. Antecedentes de enfermedad meningocócica.
  10. Tratamiento concomitante con cualquier inhibidor del complemento (p. ej., eculizumab, ravulizumab).
  11. Embarazo, lactancia o prueba de embarazo positiva.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 1.080 mg de pegcetacoplan administrados por vía subcutánea
Pegcetacoplan 1.080 mg administrados por vía subcutánea dos veces por semana o cada tres días.
Droga: Pegcetacoplan
Inhibidor del complemento (C3)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a 2 años
Línea de base a 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de agosto de 2018

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de mayo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

21 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • APL2-307

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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