Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pegcetacoplan hosszú távú biztonsági és hatékonysági kiterjesztési tanulmány

2023. június 29. frissítette: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt, nem véletlenszerű, többközpontú kiterjesztett vizsgálat a Pegcetacoplan hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelésében

Ez egy nyílt, nem véletlenszerű, többközpontú kiterjesztési tanulmány. A jogosult alanyok korábban elvégeztek egy pegcetacoplan vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

160

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Roeselare, Belgium, 8800
        • AZ Delta
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1407
        • Acibadem City Clinic Tokuda Hospital
      • Sofia, Bulgária, 1756
        • National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
  • Colombia
    • Valle Del Cauca
      • Cali, Valle Del Cauca, Colombia, 760035
        • IPS Centro Medico Julian Coronel SAS
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80204
        • Denver Health Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32257
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33014
        • Lakes Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38120
        • Baptist Cancer Center
  • Franciaország
      • Chalon-sur-Saône, Franciaország, 71100
        • Hospital Center Chalon Sur Saone William Morey
      • Lille, Franciaország, 59037
        • CHRU de Lille
      • Paris, Franciaország, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Franciaország, 69495
        • Lyon Sud Hospital Center
      • Pringy, Franciaország, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois - Site Annecy
      • Saint-Quentin, Franciaország, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
  • Fülöp-szigetek
    • Metro Manila
      • Cebu, Metro Manila, Fülöp-szigetek, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City, Metro Manila, Fülöp-szigetek, 4217
        • Mary Mediatrix Medical Centre
      • Makati City, Metro Manila, Fülöp-szigetek, 1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig City, Metro Manila, Fülöp-szigetek, 1604
        • The Medical City
      • Quezon City, Metro Manila, Fülöp-szigetek, 1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Japán
      • Okayama, Japán, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Tokyo, Japán, 141-0022
        • Ntt Medical Center Tokyo
    • Aichi
      • Showa-ku, Aichi, Japán, 486-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japán, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japán, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japán, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Alberta Health Services
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Koreai Köztársaság
    • Daejeon
      • Junggu, Daejeon, Koreai Köztársaság, 35015
        • Chungnam National University Hospital
  • Malaysia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexikó
      • Monterrey, Mexikó, 64460
        • Hospital Universitario "José Eleuterio González", UANL
  • Németország
      • Hamburg, Németország, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
    • BW
      • Ulm, BW, Németország, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
    • NRW
      • Aachen, NRW, Németország, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, NRW, Németország, 45147
        • Essen University Hospital Department of Hematology
  • Orosz Föderáció
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Tyumen, Orosz Föderáció, 625023
        • Therapeutic hospital of regional clinical hospital #1
  • Peru
    • Lima
      • Jesús María, Lima, Peru, 15072
        • Hospital Edgardo Rebagliatti
      • Lima Cercado, Lima, Peru, 15003
        • Hospital Nacional Dos De Mayo - Centro de Investigación
      • San Isidro, Lima, Peru, 15047
        • Centro de Investigacion en Hematologia Clinica del Centro Medico Corpac
  • Spanyolország
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
    • Islas Canarias
      • Las Palmas De Gran Canaria, Islas Canarias, Spanyolország, 35019
        • Hospital Univ. de Gran Canaria Dr.Negrin
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
  • Szingapúr
      • Singapore, Szingapúr, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thaiföld, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thaiföld, 10400
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thaiföld, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thaiföld, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Thaiföld, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla, Thaiföld, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Legalább 18 éves PNH-ban szenvedő alanyok, akik részt vettek a pegcetacoplan klinikai vizsgálatában. A pegcetacoplan-kezelésben részesült alanyoknak a vizsgáló véleménye szerint klinikai előnyökkel és megfelelő tolerálhatósággal kell rendelkezniük.

    Megjegyzés: Azok a PNH-ban szenvedő alanyok, akik a pegcetacoplan klinikai vizsgálatát anélkül végezték el, hogy pegcetacoplant kaptak (vagy nem kaptak elég hosszú ideig pegcetacoplant ahhoz, hogy igazolják a klinikai előnyöket), be lehet vonni ebbe a vizsgálatba, ha a vizsgáló véleménye szerint az alany várhatóan klinikai előnyökkel jár. a pegcetacoplan-terápia megkezdésekor vagy folytatásakor.

  2. A Neisseria meningitidis A, C, W, Y és B típusú, Streptococcus pneumoniae és B típusú Haemophilus influenzae (Hib) elleni védőoltás vagy 2 éven belül a vizsgálat 1. napi adagolása előtt, vagy 14 napon belül a pegcetacoplan-kezelés megkezdése után. A vakcinázás kötelező, hacsak nincs dokumentált bizonyíték arra vonatkozóan, hogy az alanyok nem reagálnak az oltásra, amit a titerek vagy az elfogadható helyi határokon belüli titerszintek igazolnak. A védőoltás állapotának ellenőrzését elvégzik annak megállapítására, hogy az alanyoknak szükségük van-e alap- vagy emlékeztető oltásra.
  3. Hajlandó és képes írásos, tájékozott beleegyezést adni.
  4. Hajlandó és képes önállóan beadni a pegcetacoplant (a gondozó általi beadás megengedett)
  5. A fogamzóképes korú nők (WOCBP) meghatározása szerint minden olyan nő, akinél menarche volt, és NEM tartósan sterilek vagy posztmenopauzában vannak, negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, és bele kell egyezniük abba, hogy továbbra is jóváhagyott fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat időtartama alatt és 90 napig. a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után. Megjegyzés: A posztmenopauza definíciója szerint 12 egymást követő hónap menstruáció nélkül, alternatív orvosi ok nélkül.
  6. A férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy továbbra is alkalmaznak jóváhagyott fogamzásgátlási módszert, és bele kell egyezniük abba, hogy tartózkodnak a spermiumok adományozásától a vizsgálat időtartama alatt, valamint a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 90 napig.

Kizárási kritériumok:

  1. Olyan alanyok, akik visszavonták a pegcetacoplan klinikai vizsgálatát.
  2. Minden olyan állapot, amely növelheti az alany kockázatát a vizsgálatban való részvétellel.
  3. Bármilyen társbetegség vagy állapot (például rosszindulatú daganat), amely a vizsgáló véleménye szerint fokozott kockázatnak teheti ki az alanyt, vagy potenciálisan megzavarhatja a vizsgálati adatokat.
  4. Túlérzékenység vagy idioszinkratikus reakció a kórtörténetben vagy jelenléte a vizsgált készítményhez vagy az SC beadásához kapcsolódó vegyületekkel szemben.
  5. Ismert hepatitis B, C vagy HIV fertőzés.
  6. Örökletes komplementhiány.
  7. A csontvelő-transzplantáció története.
  8. Egyidejű súlyos aplasztikus anémia (SAA), amely jelenleg immunszuppresszív terápiában részesül SAA miatt, beleértve, de nem kizárólagosan a ciklosporin A-t, a takrolimuszt, a mikofenolát-mofetilt vagy az anti-timocita globulint.
  9. Meningococcus-betegség története.
  10. Egyidejű kezelés bármely komplement inhibitorral (pl. ekulizumab, ravulizumab).
  11. Terhesség, szoptatás vagy pozitív terhességi teszt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1080 mg pegcetacoplan szubkután beadva
1080 mg pegcetacoplant szubkután beadva hetente kétszer vagy háromnaponta.
Drog: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
Időkeret: Alaphelyzet 2 évre
Alaphelyzet 2 évre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. augusztus 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. május 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. május 9.

Első közzététel (Tényleges)

2018. május 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 29.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APL2-307

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a PNH

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Madagascar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel