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Studio di estensione sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Pegcetacoplan

4 giugno 2026 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione multicentrico in aperto, non randomizzato, per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Pegcetacoplan nel trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

Questo è uno studio di estensione multicentrico in aperto, non randomizzato. I soggetti eleggibili avranno precedentemente completato uno studio su pegcetacoplan.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

137

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Roeselare, Belgio, 8800
        • AZ Delta
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1407
        • Acibadem City Clinic Tokuda Hospital
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • National Specialized Hospital for Active Treatment of Haematologic Diseases
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Alberta Health services
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Colombia
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760035
        • IPS Centro Medico Julian Coronel SAS
  • Corea del Sud
    • Daejeon
      • Junggu, Daejeon, Corea del Sud, 35015
        • Chungnam National University Hospital
  • Filippine
    • National Capital Region
      • Cebu, National Capital Region, Filippine, 6000
        • Perpetual Succour Hospital
      • Lipa City, National Capital Region, Filippine, 4217
        • Mary Mediatrix Medical Centre
      • Makati City, National Capital Region, Filippine, 1229
        • Makati Medical Centre
      • Pasig, National Capital Region, Filippine, 1604
        • The Medical City
      • Quezon City, National Capital Region, Filippine, 1112
        • St. Lukes Medical Centre
  • Francia
      • Chalon-sur-Saône, Francia, 71100
        • Hospital Center Chalon Sur Saone William Morey
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille
      • Paris, Francia, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Lyon Sud Hospital Center
      • Pringy, Francia, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois - Site Annecy
      • Saint-Quentin, Francia, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Germania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Germania, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45147
        • Essen University Hospital Department of Hematology
  • Giappone
      • Okayama, Giappone, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 141-0022
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Aichi-ken
      • Showa-ku, Aichi-ken, Giappone, 486-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Giappone, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Giappone, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Giappone, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Malaysia
    • Kuala Lumpur
      • Lembah Pantai, Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Messico
      • Monterrey, Messico, 64460
        • Hospital Universitario "José Eleuterio González", UANL
  • Perù
    • Lima
      • Jesús María, Lima, Perù, 15072
        • Hospital Edgardo Rebagliatti
    • Lima region
      • Lima Cercado, Lima region, Perù, 15003
        • Hospital Nacional Dos De Mayo - Centro de Investigación
      • San Isidro, Lima region, Perù, 15047
        • Centro de Investigacion en Hematologia Clinica del Centro Medico Corpac
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Russia
      • Saint Petersburg, Russia, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Tyumen, Russia, 625023
        • Therapeutic hospital of regional clinical hospital #1
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario Politécnico La Fe
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Spagna, 35019
        • Hospital Univ. de Gran Canaria Dr.Negrin
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80204
        • Denver Health Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32257
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33014
        • Lakes Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38120
        • Baptist Cancer Center
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Tailandia, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di almeno 18 anni di età affetti da EPN che hanno partecipato a uno studio clinico con pegcetacoplan. I soggetti che hanno ricevuto il trattamento con pegcetacoplan devono aver sperimentato beneficio clinico e adeguata tollerabilità secondo il parere dello sperimentatore.

    Nota: i soggetti affetti da EPN che hanno completato uno studio clinico con pegcetacoplan senza ricevere pegcetacoplan (o senza ricevere pegcetacoplan per un periodo sufficientemente lungo da dimostrare un beneficio clinico) possono essere arruolati in questo studio se, secondo l'opinione dello sperimentatore, si prevede che il soggetto dimostri un beneficio clinico all'inizio o al proseguimento della terapia con pegcetacoplan.

  2. Vaccinazione contro Neisseria meningitidis di tipo A, C, W, Y e B, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae di tipo B (Hib) entro 2 anni prima della somministrazione del giorno 1 di questo studio o entro 14 giorni dall'inizio del trattamento con pegcetacoplan. La vaccinazione è obbligatoria a meno che non esistano prove documentate che i soggetti non rispondono alla vaccinazione come evidenziato dai titoli o mostrano livelli di titoli entro limiti locali accettabili. Verranno eseguiti controlli dello stato di immunizzazione per determinare se i soggetti richiedono vaccinazioni primarie o di richiamo.
  3. Disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto.
  4. Disponibilità e capacità di auto-somministrazione di pegcetacoplan (sarà consentita la somministrazione da parte del caregiver)
  5. Le donne in età fertile (WOCBP) definite come tutte le donne che hanno avuto il menarca e che NON sono permanentemente sterili o in postmenopausa devono avere un test di gravidanza negativo e devono accettare di continuare a utilizzare un metodo contraccettivo approvato per la durata dello studio e 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. Nota: la postmenopausa è definita come 12 mesi consecutivi senza mestruazioni senza una causa medica alternativa.
  6. I maschi devono accettare di continuare a utilizzare un metodo contraccettivo approvato e devono accettare di astenersi dal donare lo sperma per la durata dello studio e 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti che si sono ritirati da uno studio clinico con pegcetacoplan.
  2. Qualsiasi condizione che potrebbe aumentare il rischio del soggetto partecipando allo studio.
  3. Qualsiasi comorbidità o condizione (come la malignità) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe esporre il soggetto a un rischio maggiore o potenzialmente confondere i dati dello studio.
  4. Storia o presenza di ipersensibilità o reazione idiosincratica a composti correlati al prodotto sperimentale o alla somministrazione SC.
  5. Infezione nota da epatite B, C o HIV.
  6. Deficit ereditario del complemento.
  7. Storia del trapianto di midollo osseo.
  8. Anemia aplastica grave concomitante (SAA), definita come terapia immunosoppressiva per SAA, inclusi ma non limitati a ciclosporina A, tacrolimus, micofenolato mofetile o globulina anti-timociti.
  9. Storia della malattia meningococcica.
  10. Trattamento concomitante con qualsiasi inibitore del complemento (p. es., eculizumab, ravulizumab).
  11. Gravidanza, allattamento o test di gravidanza positivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1.080 mg di pegcetacoplan somministrato per via sottocutanea
1.080 mg di pegcetacoplan somministrato per via sottocutanea due volte alla settimana o ogni tre giorni.
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Linea di base a 2 anni
Linea di base a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

4 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

19 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APL2-307

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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