Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti (ve srovnání se železnou sacharózou), účinnosti a farmakokinetiky ferumoxytolu pro léčbu anémie z nedostatku železa (IDA) u pediatrických pacientů s chronickým onemocněním ledvin (CKD)

14. dubna 2026 aktualizováno: AMAG Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, otevřená, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti (ve srovnání se železnou sacharózou), účinnosti a farmakokinetiky ferumoxytolu pro léčbu anémie z nedostatku železa (IDA) u pediatrických pacientů s chronickým onemocněním ledvin (CKD)

Primární cíle:

Zhodnotit bezpečnost (ve srovnání se železem sacharózou) a účinnost ferumoxytolu u pediatrických pacientů s chronickým onemocněním ledvin s anémií z nedostatku železa (IDA) nebo s rizikem rozvoje IDA

Sekundární cíl:

Stanovit farmakokinetický (PK) a farmakodynamický (PD) profil ferumoxytolu po jednorázové dávce u pediatrických pacientů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 3, randomizovaná, otevřená, multicentrická studie bezpečnosti (ve srovnání se železem sacharózou), účinnosti a farmakokinetické/farmakologického hlediska ferumoxytolu (7,0 mg Fe/kg x 2 [max 510 mg/dávka]) v pediatrické subjekty s anémií z nedostatku železa (IDA) a CKD. Celkem bude přibližně 125 subjektů randomizovaných k léčbě v poměru 2:1 buď k ferumoxytolu nebo železné sacharóze.

Celková účast subjektu ve studii bude až 7 týdnů, což zahrnuje 2týdenní období screeningu a 5týdenní období léčby.

Subjekty obdrží následující:

• Dvě IV infuze ferumoxytolu 7,0 mg Fe/kg (max. 510 mg/dávka), první podaná 1. den a druhá o 2–8 dní později

NEBO

• Železo sacharóza (Venofer®): Pro pacienty závislé na hemodialýze (HDD): 2 mg Fe/kg, podávané při po sobě jdoucích dialýzách, pro 10 dávek (max. 100 mg/dávka s celkovým maximálním léčebným cyklem 1000 mg) Pro nehemodialyzované pacienty (NDD) nebo pacienti závislí na peritoneální dialýze (PDD): 4 mg Fe/kg, podávané až 3krát týdně, v 5 dávkách (max. 200 mg/dávka s celkovou maximální léčbou 1000 mg).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

129

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Litva
      • Kaunas, Litva
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Klaipėda, Litva
        • Aktivní, ne nábor
        • Klaipeda Children's Hospital
      • Vilnius, Litva
        • Zatím nenabíráme
        • Vsl Vilniaus Universiteto Vaiku Ligonine (VUVL) (Vilnius University Children's Hospital)
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Nábor
        • Semmelweis Egyetem - Altalanos Orvostudomanyi Kar (SE AOK) - I. sz. Gyermekgyogyaszati Klinika
      • Szeged, Maďarsko
        • Nábor
        • University of Szeged
  • Mexiko
      • Cuernavaca, Mexiko
        • Nábor
        • Instituto Mexicano De Trasplantes S.C
      • Cuernavaca, Mexiko
        • Aktivní, ne nábor
        • JM Research, SC
      • Guadalajara, Mexiko
        • Nábor
        • Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
      • Mexico City, Mexiko
        • Nábor
        • Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Zamenhofa w Bialystoku
      • Krakow, Polsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o
      • Krakow, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • University Children Hospital
      • Lodz, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • Polish Mother's memorial Hospital Research Institute
  • Spojené státy
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Zatím nenabíráme
        • Memorial Healthcare System
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Aktivní, ne nábor
        • Wayne State University
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Zatím nenabíráme
        • The Feinstein Institute Medical Research Organization of Northwell Health, Inc.
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Aktivní, ne nábor
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center (MMC) - The Children's Hospital at Montefiore (CHAM)
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44302
        • Nábor
        • Akron Nephrology Associates, Inc.
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • Nábor
        • West Virginia University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku od 2 let do <18 let v době udělení souhlasu
  2. Má IDA definovanou jako: a) hemoglobin <12,0 g/dl ab) buď se saturací transferinu (TSAT) <40 % nebo feritinem <100 ng/ml; nebo jsou považovány za ohrožené rozvojem IDA, tj. TSAT <20 % s klesajícím hemoglobinem během předchozích 2 měsíců a anamnézou hemoglobinu <12 g/dl

  3. Má chronické onemocnění ledvin definované jako jeden z následujících:

    1. na chronické hemodialýze;
    2. chronická peritoneální dialýza;
    3. odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2;
    4. má známky strukturálních a/nebo funkčních abnormalit, např. přetrvávající albuminurie, abnormální močový sediment, elektrolyty a další abnormality způsobené tubulárními poruchami po dobu > 3 měsíců.
  4. U jiných pacientů, než jsou pacienti s chronickým onemocněním ledvin závislých na hemodialýze, zdokumentovaná anamnéza neuspokojivé perorální léčby železem nebo u kterých nelze perorální železo tolerovat nebo u kterých je perorální železo považováno za lékařsky nevhodné
  5. Všechny subjekty (ženy a muži) ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musí používat účinnou metodu antikoncepce po dobu alespoň 1 měsíce před dávkováním v den 1 a souhlasit s tím, že budou používat antikoncepci až do dokončení studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá hypersenzitivní reakce na kteroukoli složku ferumoxytolu a železo sacharózy
  2. Historie alergie na intravenózní (IV) železo
  3. Alergie na více léků v anamnéze (>2)
  4. Nízký systolický krevní tlak (věk 1-9 let <70 + [věk v letech x 2] mmHg, věk 10-17 let <90 mmHg)
  5. Hemoglobin ≤7,0 g/dl
  6. Hladina feritinu v séru >600 ng/ml

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ferumoxytol
Lék: Ferumoxytol
Každá 20ml lahvička na jedno použití obsahuje 17 ml ferumoxytolu, který se skládá ze železa o koncentraci 30 mg Fe/ml, potaženého polyglukózou sorbitolkarboxymethyletherem a formulovaného s mannitolem, o koncentraci 44 mg/ml, v černé až načervenalé barvě. hnědý sterilní, vodný, koloidní, izotonický roztok.
Ostatní jména:
  • Feraheme
Aktivní komparátor: Železo sacharóza
Lék: Železo sacharóza
Každý ml obsahuje 20 mg elementárního železa ve formě železné sacharózy ve vodě na injekci. 5ml lahvička na jedno použití obsahuje 100 mg železa na 5 ml. Lékový produkt obsahuje přibližně 30 % sacharózy (300 mg/ml).
Ostatní jména:
  • Venofer

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hemoglobinu alespoň 0,5 g/dl od výchozího stavu do 5. týdne
Časové okno: 35 dní
Podíl pacientů, kteří dosáhli změny hemoglobinu alespoň 0,5 g/dl během období od výchozího stavu do 5. týdne
35 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt naléhavých nežádoucích účinků léčby
Časové okno: 49 dní
Výskyt naléhavých nežádoucích účinků léčby
49 dní
Výskyt nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: 49 dní
Výskyt nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) (hypotenze a hypersenzitivita)
49 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou (AUC)
Časové okno: 35 dní
Farmakokinetický parametr: Area Under the Curve (AUC)
35 dní
Odbavení
Časové okno: 35 dní
Farmakokinetický parametr: clearance
35 dní
Distribuční a eliminační poločasy
Časové okno: 35 dní
Farmakokinetický parametr: poločasy distribuce a eliminace
35 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AMAG Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. srpna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

8. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AMAG-FER-CKD-354

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit