Léčba simvastatinem u pacientů s dilatační kardiomyopatií. (SavDCM)
2. srpna 2022 aktualizováno: National Taiwan University Hospital
Otevřená, jednoramenná, explorativní studie simvastatinové terapie srdeční funkce u pacientů s dilatační kardiomyopatií.
Dilatační kardiomyopatie (DCM) je nejčastější dětská kardiomyopatie a je spojena s významnou ranou morbiditou a mortalitou.
Asi polovina pacientů umírá nebo vyžaduje transplantaci srdce do 5 let od stanovení diagnózy.
Medikamentózní terapie DCM se srdečním selháním zahrnuje antikongestivní léky a protidestičkovou léčbu.
Ti, kteří se nezlepšili během prvního roku diagnózy, se obvykle zhoršili i po agresivních antikongestivních lécích.
Vyšetřovatelé provedli přístup založený na přesné medicíně, aby poskytli strategický přístup jako přeměnu léčiva k identifikaci nových způsobů léčby.
Výzkumníci identifikovali příznivé účinky statinu, simvastatinu, na obnovení srdeční kontraktility.
Výzkumníci by dále hodnotili účinnost simvastatinu na zlepšení srdeční funkce u pacientů s DCM.
Přehled studie
Detailní popis
Dilatační kardiomyopatie (DCM) je nejčastější dětská kardiomyopatie a je spojena s významnou ranou morbiditou a mortalitou. Asi polovina pacientů umírá nebo vyžaduje transplantaci srdce do 5 let od stanovení diagnózy. Výhoda přežití z transplantace je omezená, zejména u kojenců s DCM.
Medikamentózní terapie DCM se srdečním selháním zahrnuje antikongestivní léky a protidestičkovou léčbu. Ti, kteří se nezlepšili během prvního roku diagnózy, se obvykle zhoršili i po agresivních antikongestivních lécích. Vyšetřovatelé provedli přístup založený na přesné medicíně, aby poskytli strategický přístup jako přeměnu léčiva k identifikaci nových způsobů léčby. Vyšetřovatelé identifikovali příznivé účinky statinu, simvastatinu, na obnovení srdeční kontraktility u probanda DCM. Počáteční zkušenosti u probanda jsou slibné.
Simvastatin je účinný při snižování LDL a cholesterolu, čímž zlepšuje výsledky u pacientů s ischemickou chorobou srdeční, známou hypercholesterolémií atd. U dětí, i když rozsah dávkování a indikace zůstávají nejasné, byl používán u dětí s různými onemocněními. Simvastatin byl podáván malé kohortě dospělých s DCM. Pacienti léčení simvastatinem měli nižší funkční třídu New York Heart Association ve srovnání s těmi, kteří dostávali placebo. LVEF se také zlepšila ve skupině se simvastatinem. Výzkumníci by dále hodnotili účinnost simvastatinu na zlepšení srdeční funkce u pacientů s DCM.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří již užívali antikongestivní léky po dobu alespoň tří měsíců a stále mají zhoršenou funkci LK (LVEF < 45 % a Z skóre enddiastolického průměru LK > 2,0).
- Pacienti, kteří mají přetrvávající nebo dokonce zhoršující se srdeční selhání po jednom měsíci užívání antikongestivních léků.
- Pacienti, kteří mají pozitivní rodinnou anamnézu dilatační kardiomyopatie a užívali antikongestivní léky po dobu jednoho týdne.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří podstoupili předchozí operaci srdce. Ti, kteří podstoupili srdeční operaci související s DCM, jako je plastika mitrální chlopně, déle než rok, nepodléhají tomuto omezení.
- Pacienti s dysfunkcí jater / ledvin.
- Pacientky, které jsou těhotné nebo plánují těhotenství v období studie.
- Pacienti s intolerancí na léčbu simvastatinem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Simvastatin
Simvastatin, 0,5 mg/kg/d (maximálně 20 mg), jednou denně
|
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna ejekční frakce levé komory a enddiastolické dimenze od základní linie pomocí ultrazvuku srdce.
Časové okno: výchozí stav, 1. měsíc (doba sledování v 1. měsíci toleruje 0,5měsíční okno)
|
výchozí stav, 1. měsíc (doba sledování v 1. měsíci toleruje 0,5měsíční okno)
|
|
Změna ejekční frakce levé komory a enddiastolické dimenze od základní linie pomocí ultrazvuku srdce.
Časové okno: výchozí stav, 3. měsíc (doba sledování 3. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 3. měsíc (doba sledování 3. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna ejekční frakce levé komory a enddiastolické dimenze od základní linie pomocí ultrazvuku srdce.
Časové okno: výchozí stav, 6. měsíc (doba sledování 6. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 6. měsíc (doba sledování 6. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna ejekční frakce levé komory a enddiastolické dimenze od základní linie pomocí ultrazvuku srdce.
Časové okno: výchozí stav, 9. měsíc (doba sledování 9. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 9. měsíc (doba sledování 9. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna ejekční frakce levé komory a enddiastolické dimenze od základní linie pomocí ultrazvuku srdce.
Časové okno: výchozí stav, 12. měsíc (doba sledování 12. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 12. měsíc (doba sledování 12. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna ejekční frakce levé komory a enddiastolické dimenze od základní linie pomocí ultrazvuku srdce.
Časové okno: výchozí stav, 15. měsíc (doba sledování v 15. měsíci toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 15. měsíc (doba sledování v 15. měsíci toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna ejekční frakce levé komory a enddiastolické dimenze od základní linie pomocí ultrazvuku srdce.
Časové okno: výchozí stav, 18. měsíc (doba sledování v 18. měsíci toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 18. měsíc (doba sledování v 18. měsíci toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna ejekční frakce levé komory a enddiastolické dimenze od základní linie pomocí ultrazvuku srdce.
Časové okno: výchozí stav, 21. měsíc (doba sledování 21. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 21. měsíc (doba sledování 21. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna ejekční frakce levé komory a enddiastolické dimenze od základní linie pomocí ultrazvuku srdce.
Časové okno: výchozí stav, 24. měsíc (doba sledování 24. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 24. měsíc (doba sledování 24. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna hladiny N-koncového pro-mozkového natriuretického peptidu od výchozí hodnoty. Hladina natriuretického peptidu.
Časové okno: výchozí stav, 3. měsíc (doba sledování 3. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 3. měsíc (doba sledování 3. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna hladiny N-koncového pro-mozkového natriuretického peptidu od výchozí hodnoty. Hladina natriuretického peptidu.
Časové okno: výchozí stav, 6. měsíc (doba sledování 6. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 6. měsíc (doba sledování 6. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna hladiny N-koncového pro-mozkového natriuretického peptidu od výchozí hodnoty. Hladina natriuretického peptidu.
Časové okno: výchozí stav, 9. měsíc (doba sledování 9. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 9. měsíc (doba sledování 9. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna hladiny N-koncového pro-mozkového natriuretického peptidu od výchozí hodnoty. Hladina natriuretického peptidu.
Časové okno: výchozí stav, 12. měsíc (doba sledování 12. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 12. měsíc (doba sledování 12. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna hladiny N-koncového pro-mozkového natriuretického peptidu od výchozí hodnoty. Hladina natriuretického peptidu.
Časové okno: výchozí stav, 15. měsíc (doba sledování v 15. měsíci toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 15. měsíc (doba sledování v 15. měsíci toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna hladiny N-koncového pro-mozkového natriuretického peptidu od výchozí hodnoty. Hladina natriuretického peptidu.
Časové okno: výchozí stav, 18. měsíc (doba sledování v 18. měsíci toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 18. měsíc (doba sledování v 18. měsíci toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna hladiny N-koncového pro-mozkového natriuretického peptidu od výchozí hodnoty. Hladina natriuretického peptidu.
Časové okno: výchozí stav, 21. měsíc (doba sledování 21. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 21. měsíc (doba sledování 21. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
|
Změna hladiny N-koncového pro-mozkového natriuretického peptidu od výchozí hodnoty. Hladina natriuretického peptidu.
Časové okno: výchozí stav, 24. měsíc (doba sledování 24. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
výchozí stav, 24. měsíc (doba sledování 24. měsíce toleruje 1měsíční okno)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v3.0
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Zkontrolujeme biochemický profil pacienta včetně lipidového profilu, jaterních funkcí a renálních funkcí.
Nežádoucí účinky související s léčbou by byly hodnoceny pomocí CTCAE v3.0
|
Až 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. ledna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
31. července 2022
Dokončení studie (Aktuální)
31. července 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
13. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. srpna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. srpna 2022
Naposledy ověřeno
1. srpna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Genetické choroby, vrozené
- Kardiomegalie
- Laminopatie
- Kardiomyopatie
- Kardiomyopatie, dilatační
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antimetabolity
- Anticholesteremická činidla
- Hypolipidemická činidla
- Látky regulující lipidy
- Inhibitory hydroxymethylglutaryl-CoA reduktázy
- Simvastatin
Další identifikační čísla studie
- 201806014MINB
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .