Terapia con simvastatina in pazienti con cardiomiopatia dilatativa. (SavDCM)

La cardiomiopatia dilatativa (DCM) è la cardiomiopatia infantile più comune ed è associata a morbilità e mortalità precoci significative. Circa la metà dei pazienti muore o richiede un trapianto di cuore entro 5 anni dalla diagnosi. Il vantaggio in termini di sopravvivenza derivante dal trapianto è limitato, in particolare nei neonati DCM.

La terapia medica per DCM con insufficienza cardiaca comprende farmaci anticongestizi e terapia antipiastrinica. Coloro che non riescono a migliorare entro il primo anno dalla diagnosi di solito peggiorano anche con farmaci anti-congestizi aggressivi. I ricercatori avevano condotto un approccio basato sulla medicina di precisione per fornire un approccio strategico come riproposizione di farmaci per identificare nuovi trattamenti. I ricercatori hanno identificato gli effetti benefici di una statina, simvastatina, per ripristinare la contrattilità cardiaca in un probando DCM. L'esperienza iniziale nel probando è promettente.

La simvastatina è efficace nel ridurre LDL e colesterolo, migliorando così l'esito dei pazienti con malattia coronarica, ipercolesterolemia familiare, ecc. Per i bambini, sebbene l'intervallo di dosaggio e l'indicazione rimangano poco chiari, era stato usato in bambini con varie malattie. La simvastatina era stata somministrata in una piccola coorte di DCM adulti. I pazienti trattati con simvastatina avevano una classe funzionale inferiore della New York Heart Association rispetto a quelli trattati con placebo. Anche la LVEF è migliorata nel gruppo simvastatina. I ricercatori valuterebbero ulteriormente l'efficacia della simvastatina per migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con DCM.