ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database (AHEAD) (AHEAD)
14. června 2024 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database
Účelem studie je dokumentovat přirozenou historii onemocnění hemofilií A a dlouhodobé výsledky z hlediska účinnosti, bezpečnosti a kvality života u účastníků užívajících antihemofilní faktor (rekombinantní) – metoda bez plazmy/albuminu (rAHF-PFM) popř. Antihemofilní faktor (rekombinantní) - pegylovaný (rAHF-PEG) v běžné klinické praxi
Přehled studie
Detailní popis
ADVATE/ ADYNOVI Hemophilia A Outcome Database (AHEAD)
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
951
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6050
- South Metropolitan Health Service trading as Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgie, B-1200
- Cliniques Universitaires Saint-luc
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20211030
- Hemorio - Rj
-
São Paulo, Brazílie, 5403000
- Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazílie, 60431086
- Hemoce - Ce
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brazílie, 29040-090
- Hemocentro do Espírito Santo
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 80045-145
- Hemepar - Pr
-
-
Parthenon
-
Porto Alegre, Parthenon, Brazílie, 90650-000
- Hemorgs - Rs
-
-
Pará
-
Belém, Pará, Brazílie, 66033-000
- Fundação HEMOPA
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-970
- Hemocentro Da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051140
- Hemocentro Ribeirão Preto - SP
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Brest, Francie, 29200
- "Hôpital Morvan CHRU de Brest"
-
CAEN Cedex, Francie, 14033
- CHU Côte de Nacre - CRTH
-
Chambery Cedex, Francie, 73011
- Centre Hospitalier Générale - CTH
-
Dijon Cedex, Francie, 21079
- CTRH - CHU Bocage
-
LIMOGES cedex, Francie, 87043
- Hôpital de la mère et de l'enfant - CHU de Limoges
-
Le Chesnay Cedex, Francie, 78157
- Hopital Andre Mignot
-
Nantes Cedex, Francie, 44093
- CHRU Hôtel Dieu - CRTH
-
Paris, Francie, 75014
- Hopital Cochin
-
RENNES Cedex 09, Francie, 35033
- Centre Régional de Traitement de l'Hémophilie et des Maladies hémorragiques. CHU de Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Reims Cedex, Francie, 51092
- CHU de Reims Hôpital Maison Blanche - CRTH
-
Rouen, Francie, 76031
- CHRU Charles Nicolle
-
Saint Priest en Jarez, Francie, 42270
- CIC
-
Toulouse Cedex 9, Francie, 31059
- CHRU Purpan CRTH - Pavillon Sénac
-
-
-
-
-
Bari, Itálie, 70124
- Azienda Ospedaliera Policlinico Consorziale Di Bari
-
Bologna, Itálie, 40138
- Policlinico S Orsola Malpighi
-
Catania, Itálie, 95120
- Azienda Ospedaliera Universitaria Vittorio Emanuele, Ferrarotto, S. Bambino
-
Catanzaro, Itálie, 88100
- Ospedale Pugliese -Ciaccio
-
Firenze, Itálie, 50134
- Az. Osp. Univ. Careggi
-
Macerata, Itálie, 62100
- Ospedale Di Macerata
-
Milano, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Itálie, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Padova, Itálie, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova Clinica Medica II
-
Palermo, Itálie, 90133
- AOUP P. Giaccone
-
Reggio Calabria, Itálie, 89123
- Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
-
Roma, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Itálie, 00168
- Policlinico Universitario Gemelli
-
Roma, Itálie, 00161
- Università degli studi di Roma "La Sapienza"
-
Scorrano, Itálie, 73025
- Centro Emofilia e Coagulopatie Rare
-
Torino, Itálie, 10126
- Ospedale Molinette
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital, University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 6Z8
- The Moncton City Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St-Michael's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Sick Kids Hospital
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Royal University Hospital
-
-
-
-
-
Atlantico, Kolumbie
- IPS FUSA SAS Centro Integral de Coagulacion
-
Bogotá, Kolumbie
- Integral Solutions SD SAS
-
Floridablanca, Kolumbie, 681004
- Fundación Oftalmológica de Santander FOSCAL
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, H-1089
- Heim Pál Gyermekkórház
-
Debrecen, Maďarsko, H-4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
-
Mohács, Maďarsko, H-7700
- Mohács City Hospital
-
Nyíregyháza, Maďarsko, H-4400
- Jósa András County Hospital
-
Szombathely, Maďarsko, H-9700
- Markusovszky Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, N-0027
- Rikshospitalet
-
Oslo, Norsko, N-0424
- Rikshospitalet, Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-094
- Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr Andrzeja Jurasza
-
Gdansk, Polsko, 80-952
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1
-
Warszawa, Polsko, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
-
Wroclaw, Polsko, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitade de Coimbra
-
Lisboa, Portugalsko, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte Hospital de Sta. Maria
-
Porto, Portugalsko, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
-
-
Açores
-
Ponta Delgada, Açores, Portugalsko, 9500-370
- Hospital Do Divino Espirito Santo
-
-
-
-
-
Linz, Rakousko, 4017
- Landes Frauen und Kinderklinik Linz (LFKK Linz)
-
Linz, Rakousko, 4020
- Kepler Universitätsklinikum Klinik für Kinder-und Jugendheilkunde
-
Wien, Rakousko, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Ruská Federace
- SBHI Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
-
Moscow, Ruská Federace, 125167
- Federal State Budget Institution "Hematology Research Center" of Ministry of Healthcare of Russian Federation
-
Petrozavodsk, Ruská Federace
- SBHI of the Republic of Kareliya Republican Hospital n.a. V.A. Baranov
-
Saint Petersburg, Ruská Federace, 191186
- State Budget Healthcare Institution of Saint-Petersburg "City polyclinic #37"
-
Samara, Ruská Federace, 443079
- Clinics of FSBEI High Education Samara SMU of MoH of Russia
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko, SI-1000
- University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
-
Canterbury, Spojené království, CT1 3NG
- East Kent Hospitals University Foundation Trust, Kent & Canterbury Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust
-
-
Hampshire
-
Basingstoke, Hampshire, Spojené království, RG24 9NA
- Hampshire Hospitals NHS Foundation Trust, Basingstoke and North Hampshire Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Ostrava, Česko, 70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
Ostrava, Česko, 70852
- Fakultní nemocnice Ostrava, Oddělení dětské hematologie a hematoonkologie
-
Praha 5, Česko, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Nanjing, Čína
- Nanjing Drum Tower Hospital The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
-
Shenzhen, Čína, 518037
- Shenzhen Second People's Hospital
-
-
Futian
-
Shenzhen, Futian, Čína
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Nanfang Hospital Affiliated to Nanfang Medical University
-
-
Heping
-
Tianjin, Heping, Čína
- Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, PUMC&CAMS
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Čína, 221006
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Čína
- The Blood Center of Shandong Province
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Řecko, 546 42
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokratio"
-
-
Athens
-
Goudi, Athens, Řecko, 11527
- Aghia Sofia Children's Hospital
-
Goudi, Athens, Řecko, 11527
- Laikon General Hospital
-
-
-
-
-
A Coruña, Španělsko, 15006
- Hospital Teresa Herrera-Materno Infantil
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH)
-
Palma de Mallorca, Španělsko, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, SE 41345
- Sahlgrenska University Hospital
-
Malmö, Švédsko, SE-205 02
- Kliniska studier i Sverige - Forum Söder
-
Stockholm, Švédsko, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
-
-
-
-
-
Basel, Švýcarsko, CH-4031
- Universitatsspital Basel
-
Bern, Švýcarsko, 3010
- Inselspital Bern
-
Lausanne, Švýcarsko, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
Luzern 17, Švýcarsko, CH-6000
- Luzerner Kantonsspital
-
St. Gallen, Švýcarsko, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
-
Wabern, Švýcarsko, CH-3084
- FMH Kinder und Jugendmedizin, im Wabern-Zentrum
-
Zürich, Švýcarsko, CH-8032
- Kinderspital Zürich
-
Zürich, Švýcarsko, CH-8091
- Universitatsspital Zurich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace studie bude zahrnovat mužské a ženské účastníky jakékoli rasy a věku, kteří mají diagnózu hemofilie A (faktor VIII (FVIII) = 5 %).
Účastníkům musí být předepsán rAHF-PFM nebo rAHF-PEG pro léčbu hemofilie A ošetřujícím lékařem před rozhodnutím o zařazení do studie.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník má hemofilii A {FVIII menší nebo rovno (<=)5 %}
- Účastníkovi je ošetřujícím lékařem předepsán antihemofilní faktor (rekombinantní) – metoda bez plazmy/albuminu (rAHF-PFM) nebo antihemofilní faktor (rekombinantní) – pegylovaný (rAHF-PEG).
- Účastník nebo jeho zákonný zástupce poskytuje informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Účastník má známou přecitlivělost na léčivou látku nebo některou z pomocných látek
- Účastník má známou alergickou reakci na myší nebo křeččí proteiny
- Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo zařízení během 30 dnů před zařazením do studie nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující jiný koncentrát nebo zařízení FVIII v průběhu této studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
rAHF-PFM
Účastníci léčení samotným rAHF-PFM
|
Antihemofilní faktor (rekombinantní) – metoda bez plazmy/albuminu
Ostatní jména:
|
|
rAHF-PEG
Účastníci léčení samotným rAHF-PEG
|
Antihemofilní faktor (rekombinantní) pegylovaný
Ostatní jména:
|
|
rAHF-PFM pak rAHF-PEG
Účastníci byli léčeni rAHF-PFM a následně přešli na rAHF-PEG
|
Antihemofilní faktor (rekombinantní) – metoda bez plazmy/albuminu
Ostatní jména:
Antihemofilní faktor (rekombinantní) pegylovaný
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zdravotní výsledky kloubů – hodnocené fyzikálním vyšetřením s použitím pouze parametrů bolesti, krvácení a fyzického vyšetření Gilbertovy škály
Časové okno: Do cca 12 let
|
Světová federace hemofilie vyvinula muskuloskeletální hodnotící systém, běžně označovaný jako Gilbertův test, k měření zdravotního stavu hemofilického kloubu. Gilbertův test je třeba provést v nepřítomnosti akutního krvácení, akutní bolesti a akutního zánětu v hodnoceném kloubu. .
V každém Gilbertově testu se používají čtyři parametry: bolest (skóre: 0-3), krvácení (skóre: 0-3), fyzikální vyšetření (skóre: 0-12) a rentgenové hodnocení (skóre: 0-13) Skóre 0, nepředstavují žádnou bolest, žádné krvácení, žádné problémy s fyzickým vyšetřením a/nebo žádné problémy s rentgenem.
Vyšší skóre pro každou z těchto kategorií představuje zhoršení podmínek.
|
Do cca 12 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualized Bleed Rate, All Joints
Časové okno: Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
Roční míra krvácení pro všechny klouby bude vypočítána na účastníka a shrnuta přes soubor dostupných účastníků s minimální dobou pozorování 90 dní na léčebný režim.
|
Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Anualized Bleed Rate, All Bleeds
Časové okno: Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
Anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení bude vypočítána na účastníka a shrnuta přes soubor dostupných účastníků s minimální dobou pozorování 90 dní na léčebný režim.
|
Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Anualizovaná frekvence krvácení, již existující cílové klouby na začátku
Časové okno: Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
Roční míra krvácení pro již existující cílové klouby na začátku bude vypočítána na účastníka a shrnuta přes soubor dostupných účastníků s minimální dobou pozorování 90 dní na léčebný režim.
|
Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Výskyt nových cílových kloubů
Časové okno: Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
Výskyt nových cílových kloubů bude vypočítán jako celkový počet nových cílových kloubů u všech účastníků dělený celkovým počtem dnů pozorování.
|
Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Stav zdraví kloubů podle RTG podle Petterssonovy stupnice
Časové okno: Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy.
|
Stav zdraví kloubů podle RTG podle Petterssonova skóre bude shrnut pro každý rok pozorování.
|
Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy.
|
|
Stav zdraví kloubů podle skórovacího systému magnetické rezonance (MRI) – pomocí Lundova skórovacího systému (LSS)
Časové okno: Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
Formát skóre LSS= A(e:s:h). Součet hodnot pro subchondrální cystu (skóre: 1-6), nepravidelnost/erozi subchondrální kůry (skóre: 1-4) a chondrální destrukci (skóre: 1-6) udává hodnotu pro složku A skóre. e, s, h složky představují výpotek/hemartrózu, hypertrofickou synoviální a hemosiderinovou depozici (skóre: 0-4 pro každou). Max. skóre je 16 (4:4:4). Subchondrální cysta:
Subchondrální kůra mozková
Chondrální destrukce
Výpotek/hemartróza (e): Hypertrofická synoviální (s): Hemosiderin (h): (0-4 pro každý):
|
Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Stav zdraví kloubů pomocí skóre Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Časové okno: Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
International Prophylaxis Study Group (IPSG) vyvinula bodovací systém pro hodnocení muskuloskeletálního systému, HJHS, optimalizovaný pro použití u dětí s žádným nebo minimálním onemocněním kloubů. HJHS zahrnuje následující parametry: otok, trvání otoku, svalová atrofie, bolest kloubů, krepitus při pohybu, ztráta flexe, ztráta extenze, síla a celková chůze. |
Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy:- Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM- Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky- Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Celkové hodnocení účinnosti profylaxe
Časové okno: Roční/intervalové návštěvy:- až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM;- až 8 let, pokud je samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky;- až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Roční/intervalové návštěvy:- až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM;- až 8 let, pokud je samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky;- až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Dodržování předepsaného dávkování a jeho vztah k účinnosti
Časové okno: Roční/intervalové návštěvy:- až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM;- až 8 let, pokud je samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky;- až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
Hodnocení compliance pacientů k předepsané profylaktické léčbě provede ošetřující lékař.
Shoda bude kategorizována podle 4bodové tabulky (Vysoce vyhovující, Docela vyhovující, Středně vyhovující, Špatně vyhovující)
|
Roční/intervalové návštěvy:- až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM;- až 8 let, pokud je samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky;- až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Celkové hodnocení účinnosti pro léčbu na vyžádání
Časové okno: Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Globální hodnocení účinnosti léčby na vyžádání
Časové okno: Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Počet jednotek rAHF-PFM nebo rAHF-PEG potřebných k zastavení krvácení
Časové okno: Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
Antihemofilní faktor (rekombinantní) – metoda bez plazmy/albuminu (rAHF-PFM) Antihemofilní faktor (rekombinantní) – pegylovaný (rAHF-PEG)
|
Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Počet infuzí rAHF-PFM nebo rAHF-PEG potřebných k zastavení krvácení
Časové okno: Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
Antihemofilní faktor (rekombinantní) – metoda bez plazmy/albuminu (rAHF-PFM) Antihemofilní faktor (rekombinantní) – pegylovaný (rAHF-PEG)
|
Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
Výskyt zásahu do cílového kloubu, včetně chirurgického zákroku, radiosynovektomie a chemosynovektomie
Časové okno: Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; a ukončení návštěvy
|
|
|
Výskyt pseudonádorového vývoje
Časové okno: Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
|
Kvalita života: dotazník HAL - pro dospělé pacienty
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
LHAL měří aktivity na horních končetinách, základní aktivity s dolními končetinami a komplexní aktivity s dolními končetinami a také celkové skóre fyzické aktivity u dospělých.
|
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Kvalita života: Dotazník SF-12v2 - pro dospělé pacienty
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
SF-12v2 měří generickou kvalitu života dospělých související se zdravím.
|
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Kvalita života: Dotazník EQ-5D - pro dospělé pacienty
Časové okno: Návštěva při zápisu;Prohlídka; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
EQ-5D měří zdravotní prospěšnost u dospělých účastníků.
|
Návštěva při zápisu;Prohlídka; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Kvalita života: dotazník PedHAL - pro dětské pacienty
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
PedHAL měří aktivity na horních končetinách, základní aktivity s dolními končetinami a komplexní aktivity s dolními končetinami a také celkové skóre pohybové aktivity u dětí. Pro účastníky ve věku 4-13 let: - PedHAL (nadřazená verze) Pro účastníky ve věku 14-17 let: - PedHAL (dětská verze) |
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Kvalita života: Dotazník SF-10 - pro dětské pacienty
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
SF-10 měří obecnou kvalitu života dětí související se zdravím a je vyplněn rodiči.
|
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Kvalita života: dotazník EQ-5D (14 a více) - pro dětské pacienty
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
EQ-5D měří zdravotní prospěšnost u subjektů ve věku 14 a více let.
|
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Chronická bolest spojená s hemofilií, měřená po dobu 4 týdnů ročně pomocí vizuální analogové stupnice (VAS)
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
VAS hodnotí bolest pomocí stupnice od 0 (žádná bolest) do 10 (nesnesitelná bolest). Během screeningové návštěvy a na roční bázi požádají vyšetřovatelé účastníky, aby pomocí VAS ohodnotili průměrnou úroveň chronické bolesti spojené s hemofilií za období 4 týdnů před datem návštěvy. |
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Akutní bolest spojená s hemofilií, měřená s jednotlivými epizodami krvácení pomocí vizuální analogové stupnice (VAS)
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
VAS hodnotí bolest pomocí stupnice od 0 (žádná bolest) do 10 (nesnesitelná bolest). Účastníci budou požádáni, aby poskytli hodnocení úrovně akutní bolesti spojené s každou krvácivou epizodou pomocí VAS. Výsledky VAS budou zaznamenány do deníku účastníka. |
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Počet dní ztracených ve škole nebo v práci kvůli epizodám krvácení
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
|
Modality přechodu ze standardního FVIII produktu na rAHF-PEG - 1
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
Rozdíl v počtu týdenních profylaktických infuzí mezi předchozím režimem a rAHF-PEG
|
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Modality přechodu ze standardního FVIII produktu na rAHF-PEG - 2
Časové okno: Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
Rozdíl v počtu týdenních dávek mezi předchozím režimem a rAHFPEG
|
Návštěva k zápisu; Screeningová návštěva; Roční/intervalové návštěvy: - Až 8 let, pokud je samotný rAHF-PFM - Až 8 let, pokud samotný rAHF-PEG s minimálním sledováním 4 roky - Až přibl. 12 let rAHF-PFM a přešel na rAHF-PEG; Ukončení návštěvy
|
|
Výskyt inhibitorů u dříve léčených pacientů (PTP) s hladinami faktoru VIII (FVIII) menšími než (<)1 %, menšími než nebo rovnými (<=) 2 % a <= 5 % bez inhibitoru v anamnéze
Časové okno: Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
|
|
Výskyt inhibitorů u dříve léčených pacientů (PTP) s hladinami faktoru VIII (FVIII) <1 %, <=2 % a <= 5 % s inhibitory v anamnéze
Časové okno: Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
|
|
Výskyt inhibitorů u dříve neléčených pacientů (PUP) a minimálně léčených pacientů (MTP) s hladinami faktoru VIII (FVIII) <1 %, <=2 % a <= 5 %
Časové okno: Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
|
|
Výskyt závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
|
|
Výskyt nezávažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
|
|
Výskyt inhibitorů po přechodu na rAHF-PEG
Časové okno: Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
Incidence inhibitorů po přechodu na rAHF-PEG u stejných podskupin pacientů
|
Během celého období studie až přibližně: 8 let (samotný rAHF-PFM) nebo 12 let (samotný rAHF-PEG nebo po podání rAHF-PFM)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Takeda
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. června 2011
Primární dokončení (Aktuální)
16. ledna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
16. ledna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. března 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. března 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
5. března 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. června 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. června 2024
Naposledy ověřeno
1. června 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 061001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .