Hodnocení perorálního tofacitinibu u dětí ve věku 2 až 17 let trpících středně těžkou až těžkou ulcerózní kolitidou
31. července 2026 aktualizováno: Pfizer
OTEVŘENÁ INDUKČNÍ A UDRŽOVACÍ STUDIE ORÁLNÍHO CP-690 550 (TOFACITINIB) U DĚTÍ SE STŘEDNĚ AŽ TĚŽCE AKTIVNÍ VLCERATIVNÍ KOLITIDOU
Tato studie A3921210 je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) tofacitinibu u pediatrických účastníků se středně těžkou až těžkou aktivní UC. V USA a EU budou zařazeni pacienti s předchozím selháním nebo intolerancí TNFi. Mimo USA nebo EU budou zařazeni pacienti s nedostatečnou odpovědí nebo intolerancí na perorální nebo IV kortikosteroidy nebo azathioprin nebo 6-merkaptopurin nebo TNFi.
Všichni způsobilí účastníci budou zpočátku dostávat otevřený tofacitinib v dávce, o níž se očekává, že vyvolá ekvivalentní systémovou expozici pozorované u dospělých dostávajících 5 mg BID s možností individuálního zvýšení dávky na 10 mg BID dávkového ekvivalentu pro dospělé, pokud jsou splněna kritéria pro eskalaci dávky.
Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost tofacitinibu na základě remise u pediatrických účastníků se středně těžkou až těžkou aktivní UC. Primárním cílovým parametrem je remise pomocí centrálního odečtu Mayo skóre po 44 týdnech udržovací fáze. Remise je definována Mayovým skóre 2 body nebo nižším, přičemž žádné jednotlivé dílčí skóre nepřesahuje 1 bod a subskóre rektálního krvácení 0.
Design studie je otevřená studie fáze 3, která zahrnuje screeningové období v délce až 4 týdnů, 8týdenní nebo 16týdenní indukční fázi, 44týdenní udržovací fázi a 24měsíční prodlouženou fázi pro pediatričtí účastníci se středně až těžkou aktivní UC. Účastníci budou mít následnou návštěvu 4 týdny po poslední dávce studijního zásahu a telefonický kontakt o 8 týdnů později za účelem posouzení jakýchkoli nežádoucích příhod (AE)/závažných nežádoucích příhod (SAE). Celková maximální délka této studie bude až 180 týdnů.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
118
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Brussels, Belgie, 1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Brussels, Belgie, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Tampere, Finsko, 33520
- Tampereen yliopistollinen sairaala
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69677
- CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Francie, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105 AZ
- Amsterdam University Medical Center, VUmc Boelelaan
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40133
- Azienda USL di Bologna - IRCCS ISNB - Programma Gastroenterologia Pediatrica
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Itálie, 24127
- ASST Papa Giovanni XXIII Epatologia e Gastroenterologia Pediatrica e dei Trapianti
-
-
Naples
-
Naples, Naples, Itálie, 80131
- A.O.U. Federico II
-
-
RM
-
Roma, RM, Itálie, 00161
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico Umberto I di Roma
-
-
-
-
-
Be’er Ya‘aqov, Izrael, 7033001
- Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
-
Haifa, Izrael, 3436212
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Aichi-ken
-
Obu-shi, Aichi-ken, Japonsko, 474-8710
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Fukuoka
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Gunma
-
Maebashi, Gunma, Japonsko, 371-8511
- Gunma University Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonsko, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
-
-
Osaka
-
Izumi, Osaka, Japonsko, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
Takatsuki-shi, Osaka, Japonsko, 569-8686
- Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japonsko, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Tochigi
-
Shimotsuke, Tochigi, Japonsko, 329 0498
- Jichi Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japonsko, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
- IWK Health Centre
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital
-
London, Ontario, Kanada, N6C2R5
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children - Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Szeged, Maďarsko, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
-
-
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Německo, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital, LMU
-
-
-
-
-
Lodz, Polsko, 93-338
- Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki"
-
Rzeszów, Polsko, 35-302
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
-
Wroclaw, Polsko, 50-369
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko, 04-501
- Medical Network Spółka z o.o. WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkuś
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
-
-
-
-
-
London, Spojené království, E1 1BB
- Bart's Health NHS Trust
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
WEST Midlands
-
Birmingham, WEST Midlands, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California, San Francisco Pediatric Clinical Research Center (PCRC)
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06032
- Connecticut Children's Ambulatory Surgical Center
-
Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06032
- Connecticut Children's Infusion Center
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Center for Advanced Pediatrics
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M. Blank Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
- Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
- Roberts Center for Pediatric Research
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Buerger Center for Advanced Pediatric Care
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital - RRO Regulatory (Administrative Offices - Regulatory Location)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 416 50
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Švédsko, 118 83
- Sachsska Children's and Youth Hospital/South General Hospital
-
Stockholm, Švédsko, 171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset Barngastroenterologi, hepatologi och nutrition
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu a dokumentu o souhlasu.
- Muži a ženy od 2 do méně než 18 let a vážící alespoň 10 kg.
- Mít patologickou zprávu, která potvrzuje zánět tlustého střeva v souladu s UC s klinickou diagnózou UC po dobu nejméně 12 týdnů před výchozím stavem, se zprávou z biopsie podporující diagnózu UC.
- Účastníci, kterým byla diagnostikována UC ve věku méně než 6 let, museli mít testování a být negativní na monogenní poruchy spojené s velmi časným nástupem IBD.
- Středně až těžce aktivní UC, jak je definováno (pomocí screeningové kolonoskopie) podle Mayo skóre alespoň 6, se skóre rektálního krvácení alespoň 1 a endoskopickým podskóre alespoň 2.
- Skóre indexu aktivity dětské ulcerózní kolitidy (PUCAI) větší nebo rovné 35.
- Dysplazie nebo rakovina tlustého střeva v anamnéze.
- Žádný důkaz nebo anamnéza neléčené nebo nedostatečně léčené aktivní nebo latentní infekce Mycobacterium Tuberculosis.
Pro účastníky mimo Spojené státy nebo Evropskou unii: měli nedostatečnou odpověď nebo netolerovali alespoň jednu předchozí terapii, jak je uvedeno níže, nebo mají zdravotní kontraindikaci takových terapií:
- Perorální nebo intravenózní (IV) kortikosteroidy;
- azathioprin nebo 6-merkaptopurin;
- TNF inhibitory nebo antiintegrinové terapie.
- Pro účastníky ve Spojených státech a Evropské unii: měli nedostatečnou odpověď nebo nesnášenlivost na inhibitory TNF.
Stabilní dávky následujících terapií pro UC:
- Orální 5 aminoalicyklických kyselin (ASA) nebo sulfasalazin
- Perorální kortikosteroidy ekvivalentní prednisonu nejvýše 1 mg/kg až maximálně 20 mg/den nebo budesonid až 9 mg/den.
- účastnice je způsobilá, pokud není těhotná nebo nekojí. Pokud je žena v plodném věku, musí používat antikoncepční metodu, která je vysoce účinná (s mírou selhání <1 % ročně).
Kritéria vyloučení:
- Diagnóza neurčité kolitidy, izolované proktitidy, mikroskopické kolitidy, infekční kolitidy, Crohnovy choroby nebo klinické nálezy svědčící pro Crohnovu chorobu.
- Anamnéza symptomatických obstrukčních střevních striktur nebo aktivní stomie nebo anamnéza kolektomie, rozsáhlé resekce tenkého střeva (větší než 100 centimetrů) nebo syndromu krátkého střeva nebo hospitalizace z důvodu(ů) souvisejících s UC do 2 týdnů od výchozí návštěvy.
- Jakékoli faktory nebo klinické charakteristiky potenciálně související s rizikem žilního tromboembolismu, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo s podáním intervence ve studii nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího by způsobily, že účastník není vhodný pro vstup do tohoto studia.
- Účastníci, kteří dříve dostávali tofacitinib nebo jiný inhibitor Janus kinázy.
- Očkování nebo vystavení živé nebo atenuované vakcíně během 6 týdnů před první dávkou studovaného léku nebo u kterých se očekává, že budou očkováni nebo budou vystaveni těmto vakcínám v domácnosti během léčby nebo během 6 týdnů po ukončení podávání studovaného léku.
- Účastníci, kteří dostávali azathioprin, 6-merkaptopurin, methotrexát, thioguanin, infliximab, adalimumab, golimumab, ustekinumab, interferon, cyklosporin, mykofenolát, takrolimus, IV nebo rektálně podávané kortikosteroidy, natalizumab, jiné vyšetřované léky, antiadhezivy, vedoliz období před výchozí hodnotou, kdy mohou mít stále farmakokinetický a/nebo farmakodynamický účinek v těle účastníka.
- Předchozí léčba aferézou leukocytů včetně selektivní aferézy lymfocytů, monocytů nebo granulocytů nebo výměnou plazmy během 6 měsíců před výchozí hodnotou.
- Léčba specifikovanými zakázanými souběžnými léky, včetně středně silných až silných induktorů nebo inhibitorů CYP3A ve specifikovaných časových obdobích před první dávkou studovaného léku nebo se očekává, že během období studie budou dostávat některou z těchto léků.
- Chronické a časté používání antimotility látek pro kontrolu průjmu (tj. difenoxylát hydrochlorid s atropin sulfátem nebo loperamidem).
- Anamnéza operace střeva, včetně cholecystektomie během 6 měsíců před výchozím stavem, anamnéza apendektomie během 3 měsíců před výchozím stavem, nebo významné trauma nebo velký chirurgický zákrok během 4 týdnů od screeningové návštěvy jsou vyloučeny.
Účastníci s následujícími laboratorními hodnotami při screeningu:
- Hladina hemoglobinu nižší než 9,0 g/Dl.
- Absolutní počet bílých krvinek (WBC) nižší než 3000/mm3.
- Absolutní počet neutrofilů nižší než 1200/mm3.
- Absolutní počet lymfocytů nižší než 750/mm3.
- Trombocytopenie definovaná počtem krevních destiček nižším než 100 000/mm3.
- Odhadovaná rychlost Schwartzovy glomerulární filtrace (GFR) u lůžka nižší nebo rovna 40 ml/min/1,73 m2.
- Celkový bilirubin, aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) více než 1,5násobek horní hranice normy.
- Pozitivní vyšetření stolice na střevní patogeny, patogenní vajíčka nebo parazity nebo toxin C. difficile při screeningu.
- Účastníci infikovaní virem lidské imunodeficience (HIV) nebo viry hepatitidy B nebo C.
- Anamnéza více než jedné epizody HZ, anamnéza diseminované HZ nebo diseminovaného herpes simplex.
- Anamnéza nebo současné příznaky jakékoli lymfoproliferativní poruchy (např. lymfoproliferativní porucha související s virem Epstein-Barrové (EBV), lymfom, leukémie, myeloproliferativní poruchy, mnohočetný myelom nebo známky a příznaky naznačující současné lymfatické onemocnění).
- Klinicky významné infekce aktuálně nebo do 3 měsíců před výchozím stavem (např. ty vyžadující hospitalizaci nebo parenterální antimikrobiální léčbu nebo oportunní infekce), anamnéza jakékoli infekce vyžadující antimikrobiální léčbu do 2 týdnů od výchozího stavu nebo anamnéza jakékoli infekce jinak posouzené zkoušejícího mít potenciál pro exacerbaci účastí ve studii.
- Jakékoli malignity nebo s malignitou v anamnéze, s výjimkou adekvátně léčené nebo excidované nemetastatické bazocelulární nebo spinocelulární rakoviny kůže.
- Členové personálu pracoviště zkoušejícího přímo zapojení do provádění studie a jejich rodinní příslušníci, členové personálu pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího nebo účastníci, kteří jsou zaměstnanci sponzora, včetně jejich rodinných příslušníků, kteří se přímo podílejí na provádění studie.
- Účast na jiných studiích zahrnujících zkoumané léčivo(a) během 2 měsíců před vstupem do studie a/nebo během účasti ve studii.
- Jiný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav včetně nedávných (během posledního roku) nebo aktivních sebevražedných myšlenek nebo chování nebo laboratorních abnormalit, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo administrací intervence ve studii nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie a např. úsudek zkoušejícího by způsobil, že účastník není vhodný pro vstup do této studie.
- těhotné účastnice; kojící účastnice; plodné účastnice ve fertilním věku, které nejsou ochotny nebo schopny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, jak je uvedeno v tomto protokolu, po dobu trvání studie a prostřednictvím následné telefonické návštěvy.
- Alergie, intolerance nebo přecitlivělost na laktózu nebo tofacitinib nebo na kteroukoli další pomocnou látku hodnocených léčivých přípravků, včetně placeba, v anamnéze.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: tofacitinibu
Otevřený ekvivalent tofacitinibu 5 mg BID podle hmotnosti pro dospělého s možností individuálního zvýšení dávky na ekvivalent 10 mg BID pro dospělého po omezenou dobu, pokud jsou splněna kritéria pro eskalaci dávky, před návratem k 5 mg BID.
|
Otevřený ekvivalent tofacitinibu 5 mg BID podle hmotnosti pro dospělého s možností individuálního zvýšení dávky na ekvivalent 10 mg BID pro dospělého po omezenou dobu, pokud jsou splněna kritéria pro eskalaci dávky, před návratem k 5 mg BID.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Remise centrálním čtením Mayo skóre po 44 týdnech udržovací fáze.
Časové okno: Výsledek měřený na konci 44 týdnů udržovací fáze.
|
Remise je definována centrální endoskopií čtenou Mayo skóre 2 body nebo nižší, přičemž žádné jednotlivé dílčí skóre nepřesahuje 1 bod a subskóre krvácení z konečníku 0. Primární výsledek Mayo skóre je součtem 4 dílčích skóre, jak je uvedeno níže:
Mayo skóre má stupnici od 0 do 12 bodů, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu ulcerózní kolitidy (UC). |
Výsledek měřený na konci 44 týdnů udržovací fáze.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odpověď od Mayo skóre
Časové okno: Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
Reakce podle Mayo skóre je definována snížením od výchozí hodnoty v Mayo skóre alespoň o 3 body a alespoň o 30 %, s doprovodným poklesem dílčího skóre pro krvácení z konečníku alespoň o 1 bod nebo absolutního dílčího skóre pro krvácení z konečníku o 0 nebo 1 .
|
Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
|
Remise podle skóre Mayo
Časové okno: Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
Remise podle Mayo skóre s odečtením lokální a centrální endoskopie (indukční týden 8, indukční týden 16) as lokální endoskopií pouze pro čtení (44. týden údržby).
|
Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
|
Změna od základní čáry ve skóre Mayo.
Časové okno: Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
|
|
Odezva měřená částečným skóre Mayo
Časové okno: Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
Odpověď je definována částečným snížením skóre Mayo o 2 body nebo více od výchozí hodnoty. Toto skóre je založeno na součtu následujících dílčích skóre:
Částečné Mayo skóre má stupnici od 0 do 9, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu ulcerózní kolitidy (UC). |
Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
|
Změna od základní linie v částečném skóre Mayo
Časové okno: Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
Změna částečného skóre Mayo. Toto skóre je součtem 3 různých dimenzí uvedených níže:
Částečné Mayo skóre má stupnici od 0 do 9, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu ulcerózní kolitidy (UC). |
Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
|
Odpověď podle skóre PUCAI
Časové okno: Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
Skóre indexu aktivity dětské ulcerózní kolitidy (PUCAI) je součtem 6 dimenzí, které jsou všechny hlášeny zkoušejícím. Skóre PUCAI se pohybuje od 0 do 85 bodů, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu ulcerózní kolitidy (UC). Šest dimenzí skóre PUCAI je následujících:
Odpověď je definována snížením skóre PUCAI o 20 bodů nebo více. |
Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
|
Změna skóre PUCAI od základní linie
Časové okno: Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
Skóre indexu aktivity dětské ulcerózní kolitidy (PUCAI) je součtem 6 dimenzí, které jsou všechny hlášeny výzkumníkem
Skóre PUCAI se pohybuje od 0 do 85 bodů, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu ulcerózní kolitidy (UC). |
Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli endoskopického zlepšení v 8., 16. a 44. týdnu
Časové okno: Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
Endoskopické zlepšení je definováno pomocí Mayo endoskopického dílčího skóre 0 nebo 1.
Mayo endoskopické dílčí skóre se používá k hodnocení aktivity ulcerózní kolitidy a pohybuje se od 0 do 3 a je založeno na nálezech během endoskopie.
Nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu ulcerózní kolitidy (UC).
|
Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
|
Čas vzplanout
Časové okno: Výsledek měřený od 2 do 4 měsíců ve studii, po dokončení studie, v průměru 3 a půl roku
|
Výsledek měřený od 2 do 4 měsíců ve studii, po dokončení studie, v průměru 3 a půl roku
|
|
|
Změna fekálních hladin kalprotektinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v sérových vysoce citlivých hladinách C-reaktivního proteinu (hsCRP).
Časové okno: Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
|
|
Remise bez kortikosteroidů podle částečného skóre Mayo
Časové okno: Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
Remise je definována částečným Mayovým skóre 2 body nebo nižším, přičemž žádné jednotlivé dílčí skóre nepřesahuje 1 bod a subskóre rektálního krvácení 0. Dílčí skóre částečného skóre Mayo jsou:
|
Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
|
Průměrná plazmatická koncentrace tofacitinibu (Cavg)
Časové okno: Výsledek měřený na začátku, indukční týden 8, indukční týden 16, udržovací týden 16, udržovací týden 44
|
Výsledek měřený na začátku, indukční týden 8, indukční týden 16, udržovací týden 16, udržovací týden 44
|
|
|
Hodnocení chuťové přijatelnosti perorálního roztoku tofacitinibu a přijatelnosti potahované tablety výběrem jedné z 5 možností
Časové okno: Výsledek měřen v úvodním týdnu 2
|
Přijatelnost chuti bude posouzena tak, že účastník požádá, aby vybral jednu z 5 možností, která nejlépe odráží reakci účastníka na chuť.
K posouzení přijatelnosti chuti budou použity nástroje přiměřené věku (s použitím slov a/nebo grafických výrazů obličeje).
|
Výsledek měřen v úvodním týdnu 2
|
|
Maximální (maximální) plazmatická koncentrace tofacitinibu (Cmax)
Časové okno: Výsledek měřený na začátku, indukční týden 8, indukční týden 16, udržovací týden 16, udržovací týden 44
|
Výsledek měřený na začátku, indukční týden 8, indukční týden 16, udržovací týden 16, udržovací týden 44
|
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli endoskopické remise v 8., 16. a 44. týdnu
Časové okno: Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
Endoskopická remise je definována Mayovým endoskopickým subskóre 0, z maximálně 3 bodů. Mayo endoskopické dílčí skóre se používá k hodnocení aktivity ulcerózní kolitidy a pohybuje se od 0 do 3 a je založeno na nálezech během endoskopie. Nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu ulcerózní kolitidy (UC). |
Výsledek měřený v 8. týdnu indukce, 16. týdnu indukce a 44. týdnu údržby
|
|
Remise podle skóre PUCAI
Časové okno: Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
Skóre indexu aktivity dětské ulcerózní kolitidy (PUCAI) je součtem 6 dimenzí, které jsou všechny hlášeny zkoušejícím. Skóre PUCAI se pohybuje od 0 do 85 bodů, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu ulcerózní kolitidy (UC). Šest dimenzí skóre PUCAI je následujících:
Remise je definována skóre PUCAI menším než 10 bodů. |
Výsledek měřený dokončením studia v průměru za 3 a půl roku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Benchimol EI, Bernstein CN, Bitton A, Carroll MW, Singh H, Otley AR, Vutcovici M, El-Matary W, Nguyen GC, Griffiths AM, Mack DR, Jacobson K, Mojaverian N, Tanyingoh D, Cui Y, Nugent ZJ, Coulombe J, Targownik LE, Jones JL, Leddin D, Murthy SK, Kaplan GG. Trends in Epidemiology of Pediatric Inflammatory Bowel Disease in Canada: Distributed Network Analysis of Multiple Population-Based Provincial Health Administrative Databases. Am J Gastroenterol. 2017 Jul;112(7):1120-1134. doi: 10.1038/ajg.2017.97. Epub 2017 Apr 18.
- Konstantinides SV, Meyer G, Becattini C, Bueno H, Geersing GJ, Harjola VP, Huisman MV, Humbert M, Jennings CS, Jimenez D, Kucher N, Lang IM, Lankeit M, Lorusso R, Mazzolai L, Meneveau N, Ni Ainle F, Prandoni P, Pruszczyk P, Righini M, Torbicki A, Van Belle E, Zamorano JL; ESC Scientific Document Group. 2019 ESC Guidelines for the diagnosis and management of acute pulmonary embolism developed in collaboration with the European Respiratory Society (ERS). Eur Heart J. 2020 Jan 21;41(4):543-603. doi: 10.1093/eurheartj/ehz405. No abstract available.
- Kelsen JR, Sullivan KE, Rabizadeh S, Singh N, Snapper S, Elkadri A, Grossman AB. North American Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition Position Paper on the Evaluation and Management for Patients With Very Early-onset Inflammatory Bowel Disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2020 Mar;70(3):389-403. doi: 10.1097/MPG.0000000000002567.
- Turner D, Otley AR, Mack D, Hyams J, de Bruijne J, Uusoue K, Walters TD, Zachos M, Mamula P, Beaton DE, Steinhart AH, Griffiths AM. Development, validation, and evaluation of a pediatric ulcerative colitis activity index: a prospective multicenter study. Gastroenterology. 2007 Aug;133(2):423-32. doi: 10.1053/j.gastro.2007.05.029. Epub 2007 May 21.
- Otley A, Smith C, Nicholas D, Munk M, Avolio J, Sherman PM, Griffiths AM. The IMPACT questionnaire: a valid measure of health-related quality of life in pediatric inflammatory bowel disease. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2002 Oct;35(4):557-63. doi: 10.1097/00005176-200210000-00018.
- Marcovitch L, Nissan A, Mack D, Otley A, Hussey S, Mclean B, Lewis M, Croft N, Barakat FM, Griffiths AM, Turner D. Item Generation and Reduction Toward Developing a Patient-reported Outcome for Pediatric Ulcerative Colitis (TUMMY-UC). J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2017 Mar;64(3):373-377. doi: 10.1097/MPG.0000000000001259.
- Taylor SJ, Whincup PH, Hindmarsh PC, Lampe F, Odoki K, Cook DG. Performance of a new pubertal self-assessment questionnaire: a preliminary study. Paediatr Perinat Epidemiol. 2001 Jan;15(1):88-94. doi: 10.1046/j.1365-3016.2001.00317.x.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. srpna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
17. března 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
6. června 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. října 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. listopadu 2020
První zveřejněno (Aktuální)
10. listopadu 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- A3921210
- 2018-002378-30 (Číslo EudraCT)
- OVATION (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
- 2023-509694-22-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .