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Valutazione di tofacitinib orale in bambini di età compresa tra 2 e 17 anni affetti da colite ulcerosa da moderata a grave

31 luglio 2026 aggiornato da: Pfizer

STUDIO DI INDUZIONE E MANTENIMENTO IN APERTO DEL CP-690.550 ORALE (TOFACITINIB) NEI BAMBINI CON COLITE ULCERATIVA DA MODERATE A SEVERAMENTE ATTIVA

Questo studio, A3921210, è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di tofacitinib nei partecipanti pediatrici con CU da moderatamente a gravemente attiva. Negli Stati Uniti e nell'UE verranno arruolati pazienti con precedente fallimento o intolleranza al TNFi. Al di fuori degli Stati Uniti o dell'UE, verranno arruolati pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata o intolleranza ai corticosteroidi orali o EV o all'azatioprina o alla 6-mercaptopurina o al TNFi.

Tutti i partecipanti idonei riceveranno inizialmente tofacitinib in aperto a una dose che dovrebbe produrre un'esposizione sistemica equivalente a quella osservata negli adulti che ricevono 5 mg BID con l'opzione per l'aumento della dose individuale a 10 mg BID dose equivalente per adulti se vengono soddisfatti i criteri di aumento della dose.

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia di tofacitinib sulla base della remissione nei partecipanti pediatrici con CU da moderatamente a gravemente attiva. L'endpoint primario è la remissione in base al punteggio Mayo di lettura centrale dopo 44 settimane nella fase di mantenimento. La remissione è definita da un punteggio Mayo di 2 punti o inferiore, con nessun punteggio parziale individuale superiore a 1 punto e un punteggio parziale di sanguinamento rettale di 0.

Il disegno dello studio è uno studio di fase 3 in aperto che include un periodo di screening della durata massima di 4 settimane, una fase di induzione di 8 settimane o 16 settimane, una fase di mantenimento di 44 settimane e una fase di estensione di 24 mesi per partecipanti pediatrici con CU da moderatamente a gravemente attiva. I partecipanti avranno una visita di follow-up 4 settimane dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio e un contatto telefonico 8 settimane dopo per valutare eventuali eventi avversi (AE)/eventi avversi gravi (SAE). La durata massima totale di questo studio sarà fino a 180 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

118

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Brussels, Belgio, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgio, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • London, Ontario, Canada, N6C2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children - Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Finlandia
      • Tampere, Finlandia, 33520
        • Tampereen yliopistollinen sairaala
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Germania
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Germania, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital, LMU
  • Giappone
    • Aichi-ken
      • Obu-shi, Aichi-ken, Giappone, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Giappone, 371-8511
        • Gunma University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Giappone, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Takatsuki-shi, Osaka, Giappone, 569-8686
        • Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Giappone, 330-8777
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Giappone, 329 0498
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Israele
      • Be’er Ya‘aqov, Israele, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israele, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40133
        • Azienda USL di Bologna - IRCCS ISNB - Programma Gastroenterologia Pediatrica
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII Epatologia e Gastroenterologia Pediatrica e dei Trapianti
    • Naples
      • Naples, Naples, Italia, 80131
        • A.O.U. Federico II
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico Umberto I di Roma
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center, VUmc Boelelaan
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki"
      • Rzeszów, Polonia, 35-302
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Wroclaw, Polonia, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 04-501
        • Medical Network Spółka z o.o. WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkuś
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Bart's Health NHS Trust
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco Pediatric Clinical Research Center (PCRC)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06032
        • Connecticut Children's Ambulatory Surgical Center
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06032
        • Connecticut Children's Infusion Center
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M. Blank Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19146
        • Roberts Center for Pediatric Research
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - RRO Regulatory (Administrative Offices - Regulatory Location)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 416 50
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Svezia, 118 83
        • Sachsska Children's and Youth Hospital/South General Hospital
      • Stockholm, Svezia, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Barngastroenterologi, hepatologi och nutrition
  • Ungheria
      • Szeged, Ungheria, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Prova di un documento di consenso informato firmato e datato personalmente e di un documento di assenso.
  • Maschi e femmine di età compresa tra 2 e meno di 18 anni e di peso minimo di 10 kg.
  • Avere un referto patologico che conferma l'infiammazione del colon coerente con CU con una diagnosi clinica di CU per almeno 12 settimane prima del basale, con referto bioptico a supporto della diagnosi di CU.
  • I partecipanti con diagnosi di CU all'età di meno di 6 anni, devono essere stati sottoposti a test ed essere negativi per disturbi monogenici associati a IBD ad insorgenza molto precoce.
  • CU da moderatamente a gravemente attiva come definita (tramite colonscopia di screening) da un punteggio Mayo di almeno 6, con un punteggio di sanguinamento rettale di almeno 1 e un sottopunteggio endoscopico di almeno 2.
  • Punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) maggiore o uguale a 35 .
  • Nessuna storia di displasia o cancro al colon.
  • Nessuna evidenza o anamnesi di infezione attiva o latente non trattata o trattata in modo inadeguato da Mycobacterium Tuberculosis.

  • Per i partecipanti al di fuori degli Stati Uniti o dell'Unione Europea: hanno avuto una risposta inadeguata o sono stati intolleranti ad almeno una terapia precedente come elencato di seguito o hanno una controindicazione medica a tali terapie:

    • Corticosteroidi orali o endovenosi (IV);
    • Azatioprina o 6-mercaptopurina;
    • Inibitori del TNF o terapia anti-integrina.
  • Per i partecipanti negli Stati Uniti e nell'Unione Europea: hanno avuto una risposta inadeguata o intolleranza agli inibitori del TNF.

  • Dosi stabili delle seguenti terapie per la CU:

    • Orale 5 Acidi aminosalicilici (ASA) o sulfasalazina
    • Corticosteroidi orali equivalenti a prednisone al massimo 1 mg/kg fino a un massimo di 20 mg/die o budesonide fino a 9 mg/die.
  • la partecipante di sesso femminile è idonea se non è incinta o non sta allattando. Se è una donna in età fertile, deve utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con un tasso di fallimento <1% all'anno).

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di colite indeterminata, proctite isolata, colite microscopica, colite infettiva, malattia di Crohn o reperti clinici suggestivi della malattia di Crohn.
  • - Storia di stenosi intestinale ostruttiva sintomatica o stomia attiva, o storia di colectomia, resezione estesa dell'intestino tenue (superiore a 100 centimetri) o sindrome dell'intestino corto, o ricovero per motivi correlati alla colite ulcerosa entro 2 settimane dalla visita basale.
  • Qualsiasi fattore o caratteristica clinica potenzialmente correlata al rischio di tromboembolia venosa che può aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione dell'intervento dello studio o può interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il partecipante inadatto per ingresso in questo studio.
  • - Partecipanti che hanno precedentemente ricevuto tofacitinib o un altro inibitore della Janus Kinase.
  • Vaccinazione o esposizione a un vaccino vivo o attenuato nelle 6 settimane precedenti la prima dose del farmaco in studio, o che si prevede di essere vaccinati o che avranno un'esposizione domestica a questi vaccini durante il trattamento o durante le 6 settimane successive all'interruzione del farmaco in studio.
  • - Partecipanti che hanno ricevuto azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexato, tioguanina, infliximab, adalimumab, golimumab, ustekinumab, interferone, ciclosporina, micofenolato, tacrolimus, corticosteroidi somministrati per via endovenosa o rettale, natalizumab, vedolizumab, altre molecole antiaderenti o farmaci sperimentali durante il periodo di tempo specificato periodi precedenti al basale in cui possono ancora avere effetti farmacocinetici e/o farmacodinamici nel corpo del partecipante.
  • Precedente trattamento mediante aferesi leucocitaria inclusa aferesi selettiva linfocitaria, monocitaria o granulocitaria o plasmaferesi entro 6 mesi prima del basale.
  • Trattamento con specifici farmaci concomitanti proibiti, inclusi induttori o inibitori del CYP3A da moderati a potenti nei periodi di tempo specificati prima della prima dose del farmaco in studio o si prevede che ricevano uno qualsiasi di questi farmaci durante il periodo di studio.
  • Uso cronico e frequente di agenti antimotilità per il controllo della diarrea (ossia, difenossilato cloridrato con atropina solfato o loperamide).
  • Sono escluse anamnesi di chirurgia intestinale, inclusa colecistectomia entro 6 mesi prima del basale, anamnesi di appendicectomia entro 3 mesi prima del basale o trauma significativo o intervento chirurgico maggiore entro 4 settimane dalla visita di screening.

  • Partecipanti con i seguenti valori di laboratorio allo screening:

    • Livello di emoglobina inferiore a 9,0 g/Dl.
    • Conta assoluta dei globuli bianchi (WBC) inferiore a 3000/mm3.
    • Conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1200/mm3.
    • Conta linfocitaria assoluta inferiore a 750/mm3.
    • Trombocitopenia definita da una conta piastrinica inferiore a 100.000/mm3.
    • Tasso di filtrazione glomerulare (VFG) stimato al letto di Schwartz inferiore o uguale a 40 mL/min/1,73 m2.
    • Bilirubina totale, aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) più di 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Esami positivi delle feci per agenti patogeni enterici, ovuli o parassiti patogeni o tossina di C. difficile allo screening.
  • - Partecipanti infetti da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o virus dell'epatite B o C.
  • Storia di più di un episodio di HZ, una storia di HZ disseminato o herpes simplex disseminato.
  • Anamnesi o sintomi attuali di qualsiasi disturbo linfoproliferativo (p. es., disturbo linfoproliferativo correlato al virus di Epstein Barr (EBV), linfoma, leucemia, disturbi mieloproliferativi, mieloma multiplo o segni e sintomi indicativi di una malattia linfatica corrente).
  • Infezioni clinicamente significative attualmente o nei 3 mesi precedenti al basale (p. es., quelle che richiedono ricovero in ospedale o terapia antimicrobica parenterale o infezioni opportunistiche), anamnesi di qualsiasi infezione che richieda terapia antimicrobica entro 2 settimane dal basale o anamnesi di qualsiasi infezione altrimenti giudicata dal sperimentatore per avere il potenziale di esacerbazione dalla partecipazione allo studio.
  • Qualsiasi tumore maligno o con una storia di tumori maligni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose non metastatico adeguatamente trattato o asportato della pelle.
  • Membri del personale del sito dello sperimentatore direttamente coinvolti nella conduzione dello studio e dei loro familiari, membri del personale del sito altrimenti supervisionati dallo sperimentatore o partecipanti che sono dipendenti dello Sponsor, compresi i loro familiari, direttamente coinvolti nella conduzione dello studio.
  • - Partecipazione ad altri studi che coinvolgono farmaci sperimentali entro 2 mesi prima dell'ingresso nello studio e/o durante la partecipazione allo studio.
  • Altre condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche tra cui ideazione o comportamento suicidario recente (nell'ultimo anno) o attivo o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione dell'intervento dello studio o possono interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, in il giudizio del ricercatore, renderebbe il partecipante inadatto per l'ingresso in questo studio.
  • Partecipanti donne incinte; partecipanti di sesso femminile che allattano; - partecipanti femminili fertili in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace come delineato in questo protocollo per la durata dello studio e attraverso la visita telefonica di follow-up.
  • Storia di allergie, intolleranza o ipersensibilità al lattosio o tofacitinib o qualsiasi altro eccipiente dei medicinali sperimentali, inclusi i placebo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: tofacitinib
Tofacitinib in aperto 5 mg BID in base al peso per adulti con l'opzione per l'aumento della dose individuale a 10 mg BID in base al peso per adulti per un periodo di tempo limitato se i criteri di aumento della dose sono soddisfatti, prima di tornare a 5 mg BID.
Droga: tofacitinib
Tofacitinib in aperto 5 mg BID in base al peso per adulti con l'opzione per l'aumento della dose individuale a 10 mg BID in base al peso per adulti per un periodo di tempo limitato se i criteri di aumento della dose sono soddisfatti, prima di tornare a 5 mg BID.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione mediante punteggio di Mayo a lettura centrale dopo 44 settimane nella fase di mantenimento.
Lasso di tempo: Risultato misurato alla fine delle 44 settimane della fase di mantenimento.

La remissione è definita dall'endoscopia centrale con un punteggio di Mayo letto di 2 punti o inferiore, con nessun punteggio parziale individuale superiore a 1 punto e un punteggio secondario di sanguinamento rettale di 0.

Il punteggio Mayo dell'esito primario è la somma di 4 punteggi parziali come elencato di seguito:

  • frequenza delle feci riferita dal paziente (punteggio da 0 a 3)
  • sanguinamento rettale riferito dal paziente (punteggio da 0 a 3)
  • risultati di lettura centrale in endoscopia (punteggio da 0 a 3)
  • valutazione globale del medico (punteggio da 0 a 3)

Il punteggio Mayo ha una scala da 0 a 12 punti, con il punteggio più basso che indica una minore attività della malattia della colite ulcerosa (UC).
Risultato misurato alla fine delle 44 settimane della fase di mantenimento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta per punteggio Mayo
Lasso di tempo: Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento
La risposta in base al punteggio Mayo è definita da una diminuzione rispetto al basale del punteggio Mayo di almeno 3 punti e almeno del 30%, con una diminuzione associata del punteggio parziale per sanguinamento rettale di almeno 1 punto o un punteggio parziale assoluto per sanguinamento rettale di 0 o 1 .
Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento
Remissione per punteggio di Mayo
Lasso di tempo: Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento
Remissione in base al punteggio Mayo con lettura endoscopica locale e centrale (settimana 8 di induzione, settimana 16 di induzione) e con sola lettura endoscopica locale (settimana 44 di mantenimento).
Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento
Variazione rispetto al basale nel punteggio Mayo.
Lasso di tempo: Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento
Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento
Risposta misurata dal Partial Mayo Score
Lasso di tempo: Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo

La risposta è definita da una riduzione parziale del punteggio Mayo di 2 punti o più rispetto al basale. Questo punteggio si basa sulla somma dei seguenti punteggi parziali:

  • frequenza delle feci (punteggio da 0 a 3)
  • sanguinamento rettale (punteggio da 0 a 3)
  • valutazione globale del medico (PGA) (punteggio da 0 a 3)

Il punteggio Mayo parziale ha una scala da 0 a 9, con il punteggio più basso che indica una minore attività della malattia della colite ulcerosa (UC).
Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo
Variazione rispetto al basale nel punteggio Mayo parziale
Lasso di tempo: Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo

Modifica del punteggio Mayo parziale. Questo punteggio è la somma di 3 dimensioni distinte come elencato di seguito:

  • frequenza delle feci (punteggio da 0 a 3)
  • sanguinamento rettale (punteggio da 0 a 3)
  • valutazione globale del medico (PGA) (punteggio da 0 a 3)

Il punteggio Mayo parziale ha una scala da 0 a 9, con il punteggio più basso che indica una minore attività della malattia della colite ulcerosa (UC).
Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo
Risposta per punteggio PUCAI
Lasso di tempo: Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo

Il punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) è la somma di 6 dimensioni che sono tutte riportate dallo sperimentatore. Il punteggio PUCAI varia da 0 a 85 punti, con il punteggio più basso che indica una minore attività della malattia della colite ulcerosa (CU). Le 6 dimensioni del punteggio PUCAI sono le seguenti:

  • dolore addominale
  • sanguinamento rettale
  • consistenza delle feci della maggior parte delle feci
  • numero di evacuazioni nelle 24 ore
  • feci notturne
  • livello di attività

La risposta è definita da una diminuzione del punteggio PUCAI di 20 punti o più.
Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo
Variazione rispetto al basale nel punteggio PUCAI
Lasso di tempo: Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo

Il punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) è la somma di 6 dimensioni che sono tutte riportate dallo sperimentatore

  • dolore addominale
  • sanguinamento rettale
  • consistenza delle feci della maggior parte delle feci
  • numero di evacuazioni nelle 24 ore
  • feci notturne
  • livello di attività

Il punteggio PUCAI varia da 0 a 85 punti, con il punteggio più basso che indica una minore attività della malattia della colite ulcerosa (CU).
Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto miglioramenti endoscopici alla settimana 8, 16 e 44
Lasso di tempo: Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento
Il miglioramento endoscopico è definito dal sottopunteggio endoscopico Mayo di 0 o 1. Il punteggio secondario endoscopico Mayo viene utilizzato per valutare l'attività della colite ulcerosa e varia da 0 a 3 e si basa sui risultati durante l'endoscopia. Un punteggio inferiore è indicativo di una minore attività della malattia della colite ulcerosa (UC).
Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento
È ora di brillare
Lasso di tempo: Esito misurato da 2 a 4 mesi nello studio, fino al completamento dello studio, una media di 3 anni e mezzo
Esito misurato da 2 a 4 mesi nello studio, fino al completamento dello studio, una media di 3 anni e mezzo
Variazione rispetto al basale dei livelli di calprotectina fecale
Lasso di tempo: Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo
Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hsCRP).
Lasso di tempo: Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo
Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo
Remissione senza corticosteroidi mediante Partial Mayo Score
Lasso di tempo: Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo

La remissione è definita da un punteggio Mayo parziale di 2 punti o inferiore, con nessun punteggio parziale individuale superiore a 1 punto e punteggio parziale del sanguinamento rettale pari a 0.

I punteggi parziali del punteggio Mayo parziale sono:

  • frequenza delle feci (punteggio da 0 a 3)
  • sanguinamento rettale (punteggio da 0 a 3)
  • valutazione globale del medico (PGA) (punteggio da 0 a 3)
Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo
Concentrazione plasmatica media di tofacitinib (Cavg)
Lasso di tempo: Esito misurato al basale, Settimana 8 di induzione, Settimana 16 di induzione, Settimana 16 di mantenimento, Settimana 44 di mantenimento
Esito misurato al basale, Settimana 8 di induzione, Settimana 16 di induzione, Settimana 16 di mantenimento, Settimana 44 di mantenimento
Valutazione dell'accettabilità del gusto della soluzione orale di tofacitinib e dell'accettabilità della compressa rivestita con film scegliendo una delle 5 scelte
Lasso di tempo: Risultato misurato alla settimana di induzione 2
L'accettabilità del gusto sarà valutata chiedendo al partecipante di selezionare una delle 5 scelte che riflette in modo più adeguato la risposta del partecipante al gusto. Per valutare l'accettabilità del gusto verranno utilizzati strumenti adeguati all'età (utilizzando parole e/o espressioni facciali grafiche).
Risultato misurato alla settimana di induzione 2
Concentrazione plasmatica di picco (massima) di tofacitinib (Cmax)
Lasso di tempo: Esito misurato al basale, Settimana 8 di induzione, Settimana 16 di induzione, Settimana 16 di mantenimento, Settimana 44 di mantenimento
Esito misurato al basale, Settimana 8 di induzione, Settimana 16 di induzione, Settimana 16 di mantenimento, Settimana 44 di mantenimento
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la remissione endoscopica alla settimana 8, 16 e 44
Lasso di tempo: Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento

La remissione endoscopica è definita da un sottopunteggio endoscopico Mayo pari a 0, su un massimo di 3 punti.

Il punteggio secondario endoscopico Mayo viene utilizzato per valutare l'attività della colite ulcerosa e varia da 0 a 3 e si basa sui risultati durante l'endoscopia. Un punteggio inferiore è indicativo di una minore attività della malattia della colite ulcerosa (UC).
Esito misurato alla settimana 8 di induzione, alla settimana 16 di induzione e alla settimana 44 di mantenimento
Remissione per punteggio PUCAI
Lasso di tempo: Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo

Il punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI) è la somma di 6 dimensioni che sono tutte riportate dallo sperimentatore. Il punteggio PUCAI varia da 0 a 85 punti, con il punteggio più basso che indica una minore attività della malattia della colite ulcerosa (CU). Le 6 dimensioni del punteggio PUCAI sono le seguenti:

  • dolore addominale
  • sanguinamento rettale
  • consistenza delle feci della maggior parte delle feci
  • numero di evacuazioni nelle 24 ore
  • feci notturne
  • livello di attività

La remissione è definita da un punteggio PUCAI inferiore a 10 punti.
Risultato misurato attraverso il completamento degli studi, una media di 3 anni e mezzo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 agosto 2021

Completamento primario (Stimato)

17 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

6 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A3921210
  • 2018-002378-30 (Numero EudraCT)
  • OVATION (Altro identificatore: Alias Study Number)
  • 2023-509694-22-00 (Identificatore di registro: CTIS (EU))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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