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Avaliação do Tofacitinibe Oral em Crianças de 2 a 17 Anos com Colite Ulcerosa Moderada a Grave

31 de julho de 2026 atualizado por: Pfizer

ESTUDO ABERTO DE INDUÇÃO E MANUTENÇÃO DE CP-690.550 ORAL (TOFACITINIB) EM CRIANÇAS COM COLITE ULCERATIVA ATIVA MODERADA A SEVERA

Este estudo, A3921210, foi concebido para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética (PK) do tofacitinib em participantes pediátricos com CU moderada a gravemente ativa. Nos EUA e na UE, serão inscritos pacientes com insuficiência ou intolerância prévia ao TNFi. Fora dos EUA ou UE, os pacientes que tiveram resposta inadequada ou intolerância a corticosteroides orais ou IV ou azatioprina ou 6-mercaptopurina ou TNFi serão incluídos.

Todos os participantes elegíveis receberão inicialmente tofacitinibe em uma dose esperada para produzir exposição sistêmica equivalente àquela observada em adultos recebendo 5 mg BID com a opção de aumento individual da dose para 10 mg BID equivalente à dose adulta se os critérios de escalonamento de dose forem atendidos.

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia do tofacitinibe com base na remissão em participantes pediátricos com CU moderada a gravemente ativa. O endpoint primário é a remissão pela pontuação de Mayo de leitura central após 44 semanas na fase de manutenção. A remissão é definida por uma pontuação de Mayo de 2 pontos ou menos, sem subpontuação individual superior a 1 ponto e uma subpontuação de sangramento retal de 0.

O desenho do estudo é um estudo aberto de Fase 3 que inclui um período de triagem de até 4 semanas de duração, uma fase de indução de 8 ou 16 semanas, uma fase de manutenção de 44 semanas e uma fase de extensão de 24 meses para participantes pediátricos com CU moderada a gravemente ativa. Os participantes terão uma visita de acompanhamento 4 semanas após a última dose da intervenção do estudo e um contato telefônico 8 semanas depois para avaliar quaisquer eventos adversos (EAs)/eventos adversos graves (SAEs). A duração máxima total deste estudo será de até 180 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

118

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital, LMU
  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Brussels, Bélgica, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • London, Ontario, Canadá, N6C2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children - Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Eslováquia
      • Bratislava, Eslováquia, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco Pediatric Clinical Research Center (PCRC)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06032
        • Connecticut Children's Ambulatory Surgical Center
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06032
        • Connecticut Children's Infusion Center
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M. Blank Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
        • Roberts Center for Pediatric Research
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - RRO Regulatory (Administrative Offices - Regulatory Location)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Finlândia
      • Tampere, Finlândia, 33520
        • Tampereen yliopistollinen sairaala
  • França
      • Bron, França, 69677
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center, VUmc Boelelaan
  • Hungria
      • Szeged, Hungria, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Israel
      • Be’er Ya‘aqov, Israel, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40133
        • Azienda USL di Bologna - IRCCS ISNB - Programma Gastroenterologia Pediatrica
    • BG
      • Bergamo, BG, Itália, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII Epatologia e Gastroenterologia Pediatrica e dei Trapianti
    • Naples
      • Naples, Naples, Itália, 80131
        • A.O.U. Federico II
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00161
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico Umberto I di Roma
  • Japão
    • Aichi-ken
      • Obu-shi, Aichi-ken, Japão, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japão, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japão, 371-8511
        • Gunma University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japão, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Takatsuki-shi, Osaka, Japão, 569-8686
        • Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japão, 330-8777
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japão, 329 0498
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japão, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Polônia
      • Lodz, Polônia, 93-338
        • Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki"
      • Rzeszów, Polônia, 35-302
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Wroclaw, Polônia, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 04-501
        • Medical Network Spółka z o.o. WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkuś
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Bart's Health NHS Trust
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, 416 50
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Suécia, 118 83
        • Sachsska Children's and Youth Hospital/South General Hospital
      • Stockholm, Suécia, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Barngastroenterologi, hepatologi och nutrition

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Evidência de um documento de consentimento informado pessoalmente assinado e datado e documento de consentimento.
  • Homens e mulheres de 2 a menos de 18 anos e peso mínimo de 10 kg.
  • Ter um relatório de patologia que confirme a inflamação colônica consistente com UC com diagnóstico clínico de UC por pelo menos 12 semanas antes da linha de base, com relatório de biópsia apoiando o diagnóstico de UC.
  • Os participantes diagnosticados com UC com menos de 6 anos de idade devem ter feito testes e serem negativos para distúrbios monogênicos associados a DII de início muito precoce.
  • CU moderada a gravemente ativa, conforme definido (através de colonoscopia de triagem) por uma pontuação de Mayo de pelo menos 6, com uma pontuação de sangramento retal de pelo menos 1 e uma subpontuação endoscópica de pelo menos 2.
  • Pontuação do Índice de Atividade de Colite Ulcerosa Pediátrica (PUCAI) maior ou igual a 35 .
  • Sem história de displasia ou câncer de cólon.
  • Nenhuma evidência ou história de infecção ativa ou latente não tratada ou inadequadamente tratada com Mycobacterium Tuberculosis.

  • Para participantes fora dos Estados Unidos ou da União Europeia: tiveram uma resposta inadequada ou foram intolerantes a pelo menos uma terapia anterior listada abaixo ou têm uma contraindicação médica para tais terapias:

    • Corticosteróides orais ou intravenosos (IV);
    • Azatioprina ou 6-mercaptopurina;
    • Inibidores de TNF ou terapia anti-integrina.
  • Para participantes nos Estados Unidos e na União Européia: tiveram uma resposta inadequada ou intolerância aos inibidores de TNF.

  • Doses estáveis ​​das seguintes terapias para UC:

    • Oral 5 Ácidos aminosalicílicos (ASA) ou sulfassalazina
    • Corticosteroides orais equivalentes a prednisona no máximo 1 mg/kg até o máximo de 20 mg/dia ou budesonida até 9 mg/dia.
  • participante do sexo feminino é elegível se não estiver grávida ou amamentando. Se ela for uma mulher com potencial para engravidar, ela precisa usar um método contraceptivo altamente eficaz (com uma taxa de falha de <1% ao ano).

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico de colite indeterminada, proctite isolada, colite microscópica, colite infecciosa, doença de Crohn ou achados clínicos sugestivos de doença de Crohn.
  • História de estenoses intestinais obstrutivas sintomáticas ou ostomia ativa, ou história de colectomia, ressecção extensa do intestino delgado (maior que 100 centímetros) ou síndrome do intestino curto, ou hospitalização por motivo(s) relacionado(s) à UC dentro de 2 semanas da consulta inicial.
  • Quaisquer fatores ou características clínicas potencialmente relacionados ao risco de tromboembolismo venoso que possam aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração da intervenção do estudo ou que possam interferir na interpretação dos resultados do estudo e, na opinião do investigador, tornariam o participante inadequado para entrada neste estudo.
  • Participantes que já receberam tofacitinibe ou outro inibidor da Janus Kinase.
  • Vacinação ou exposição a uma vacina viva ou atenuada nas 6 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo, ou que se espera que sejam vacinados ou tenham exposição domiciliar a essas vacinas durante o tratamento ou durante as 6 semanas após a descontinuação do medicamento do estudo.
  • Participantes que receberam azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexato, tioguanina, infliximabe, adalimumabe, golimumabe, ustequinumabe, interferon, ciclosporina, micofenolato, tacrolimo, corticosteróides administrados por via intravenosa ou retal, natalizumabe, vedolizumabe, outras moléculas antiadesivas ou drogas experimentais durante o tempo especificado períodos anteriores à linha de base em que ainda podem ter efeito farmacocinético e/ou farmacodinâmico no corpo do participante.
  • Tratamento prévio por aférese de leucócitos, incluindo aférese seletiva de linfócitos, monócitos ou granulócitos, ou troca de plasma dentro de 6 meses antes da linha de base.
  • Tratamento por medicações concomitantes proibidas especificadas, incluindo indutores ou inibidores moderados a potentes de CYP3A nos períodos de tempo especificados antes da primeira dose do medicamento do estudo ou espera-se que recebam qualquer um desses medicamentos durante o período do estudo.
  • Uso crônico e frequente de agentes antimotilidade para controle da diarreia (ou seja, cloridrato de difenoxilato com sulfato de atropina ou loperamida).
  • História de cirurgia intestinal, incluindo colecistectomia dentro de 6 meses antes do início do estudo, história de apendicectomia dentro de 3 meses antes do início do estudo, ou trauma significativo ou cirurgia de grande porte dentro de 4 semanas da visita de triagem são excluídos.

  • Participantes com os seguintes valores laboratoriais na triagem:

    • Nível de hemoglobina inferior a 9,0 g/Dl.
    • Contagem absoluta de glóbulos brancos (WBC) inferior a 3000/mm3.
    • Contagem absoluta de neutrófilos inferior a 1200/mm3.
    • Contagem absoluta de linfócitos inferior a 750/mm3.
    • Trombocitopenia definida por uma contagem de plaquetas inferior a 100.000/mm3.
    • Taxa de filtração glomerular (GFR) de Schwartz estimada à beira do leito menor ou igual a 40 mL/min/1,73 m2.
    • Bilirrubina total, aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) mais de 1,5 vezes o limite superior do normal.
  • Exames de fezes positivos para patógenos entéricos, ovos ou parasitas patogênicos ou toxina C. difficile na triagem.
  • Participantes infectados com o vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou vírus da hepatite B ou C.
  • História de mais de um episódio de HZ, história de HZ disseminado ou herpes simples disseminado.
  • Histórico ou sintomas atuais de qualquer distúrbio linfoproliferativo (por exemplo, distúrbio linfoproliferativo relacionado ao vírus Epstein Barr (EBV), linfoma, leucemia, distúrbios mieloproliferativos, mieloma múltiplo ou sinais e sintomas sugestivos de doença linfática atual).
  • Infecções clinicamente significativas atualmente ou dentro de 3 meses antes da linha de base (por exemplo, aquelas que requerem hospitalização ou terapia antimicrobiana parenteral ou infecções oportunistas), história de qualquer infecção que requeira terapia antimicrobiana dentro de 2 semanas da linha de base ou história de qualquer infecção julgada de outra forma pelo investigador ter o potencial de exacerbação pela participação no estudo.
  • Quaisquer malignidades ou com história de malignidades, com exceção de células basais não metastáticas adequadamente tratadas ou extirpadas ou câncer de pele de células escamosas.
  • Membros da equipe do centro do investigador diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares, membros da equipe do centro supervisionados pelo investigador ou participantes que são funcionários do Patrocinador, incluindo seus familiares, diretamente envolvidos na condução do estudo.
  • Participação em outros estudos envolvendo drogas experimentais dentro de 2 meses antes da entrada no estudo e/ou durante a participação no estudo.
  • Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica, incluindo ideação ou comportamento suicida recente ou ativo ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração da intervenção do estudo ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, em o julgamento do investigador, tornaria o participante inadequado para entrar neste estudo.
  • Participantes grávidas; participantes do sexo feminino em amamentação; participantes do sexo feminino férteis com potencial para engravidar que não desejam ou não podem usar um método contraceptivo altamente eficaz, conforme descrito neste protocolo, durante o estudo e durante a visita de acompanhamento por telefone.
  • História de alergias, intolerância ou hipersensibilidade à lactose ou tofacitinib, ou quaisquer outros excipientes dos medicamentos experimentais, incluindo placebos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: tofacitinibe
Tofacitinib de rótulo aberto 5 mg BID equivalente adulto com base no peso com a opção de aumento de dose individual para 10 mg BID equivalente adulto baseado no peso por um tempo limitado se os critérios de escalonamento de dose forem atendidos, antes de retornar para 5 mg BID.
Medicamento: tofacitinibe
Tofacitinib de rótulo aberto 5 mg BID equivalente adulto com base no peso com a opção de aumento de dose individual para 10 mg BID equivalente adulto baseado no peso por um tempo limitado se os critérios de escalonamento de dose forem atendidos, antes de retornar para 5 mg BID.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Remissão pela pontuação central de leitura de Mayo após 44 semanas na fase de manutenção.
Prazo: Resultado medido no final das 44 semanas da fase de manutenção.

A remissão é definida pela endoscopia central com pontuação de Mayo de 2 pontos ou menos, sem subpontuação individual excedendo 1 ponto e uma subpontuação de sangramento retal de 0.

O resultado primário da pontuação de Mayo é a soma de 4 subpontuações conforme listado abaixo:

  • paciente relatou frequência de evacuações (pontuado de 0 a 3)
  • paciente relatou sangramento retal (pontuado de 0 a 3)
  • achados de leitura central na endoscopia (pontuados de 0 a 3)
  • avaliação global do médico (pontuada de 0 a 3)

A pontuação de Mayo tem uma escala de 0 a 12 pontos, com a pontuação mais baixa indicando menor atividade da doença da colite ulcerativa (CU).
Resultado medido no final das 44 semanas da fase de manutenção.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta da pontuação de Mayo
Prazo: Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção
A resposta pelo escore de Mayo é definida por uma diminuição da linha de base no escore de Mayo de pelo menos 3 pontos e pelo menos 30%, com uma diminuição concomitante no subescore para sangramento retal de pelo menos 1 ponto ou subescore absoluto para sangramento retal de 0 ou 1 .
Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção
Remissão por pontuação de Mayo
Prazo: Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção
Remissão pelo escore de Mayo com leitura de endoscopia local e central (semana de indução 8, semana de indução 16) e somente leitura de endoscopia local (semana de manutenção 44).
Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção
Mudança da linha de base no escore de Mayo.
Prazo: Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção
Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção
Resposta medida pela pontuação parcial de Mayo
Prazo: Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio

A resposta é definida por uma diminuição parcial da pontuação de Mayo de 2 pontos ou mais desde a linha de base. Esta pontuação é baseada na soma das seguintes subpontuações:

  • frequência de evacuação (pontuada de 0 a 3)
  • sangramento retal (pontuado de 0 a 3)
  • avaliação global do médico (PGA) (pontuada de 0 a 3)

A pontuação parcial de Mayo tem uma escala de 0 a 9, com a pontuação mais baixa indicando menor atividade da doença da colite ulcerosa (CU).
Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Mudança da linha de base na pontuação parcial de Mayo
Prazo: Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio

Mudança na pontuação parcial de Mayo. Esta pontuação é a soma de 3 dimensões distintas, conforme listado abaixo:

  • frequência de evacuação (pontuada de 0 a 3)
  • sangramento retal (pontuado de 0 a 3)
  • avaliação global do médico (PGA) (pontuada de 0 a 3)

A pontuação parcial de Mayo tem uma escala de 0 a 9, com a pontuação mais baixa indicando menor atividade da doença da colite ulcerosa (CU).
Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Resposta por pontuação PUCAI
Prazo: Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio

A pontuação do Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) é a soma de 6 dimensões que são todas relatadas pelo investigador. O escore PUCAI varia de 0 a 85 pontos, sendo que o escore mais baixo indica menor atividade da doença na colite ulcerativa (CU). As 6 dimensões da pontuação PUCAI são as seguintes:

  • dor abdominal
  • sangramento retal
  • consistência das fezes da maioria das fezes
  • número de evacuações por 24 horas
  • fezes noturnas
  • nível de atividade

A resposta é definida por uma diminuição do escore PUCAI de 20 pontos ou mais.
Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Mudança da linha de base no escore PUCAI
Prazo: Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio

A pontuação do Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) é a soma de 6 dimensões que são todas relatadas pelo investigador

  • dor abdominal
  • sangramento retal
  • consistência das fezes da maioria das fezes
  • número de evacuações por 24 horas
  • fezes noturnas
  • nível de atividade

O escore PUCAI varia de 0 a 85 pontos, sendo que o escore mais baixo indica menor atividade da doença na colite ulcerativa (CU).
Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Porcentagem de participantes que obtiveram melhora endoscópica nas semanas 8, 16 e 44
Prazo: Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção
A melhora endoscópica é definida pela subpontuação endoscópica de Mayo de 0 ou 1. A subpontuação endoscópica de Mayo é usada para avaliar a atividade da colite ulcerosa e varia de 0 a 3, baseada nos achados durante a endoscopia. Uma pontuação mais baixa é indicativa de uma menor atividade da doença da colite ulcerosa (UC).
Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção
Hora de explodir
Prazo: Resultado medido de 2 a 4 meses no estudo, até a conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Resultado medido de 2 a 4 meses no estudo, até a conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Mudança da linha de base nos níveis fecais de calprotectina
Prazo: Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Alteração da linha de base nos níveis séricos de proteína C-reativa de alta sensibilidade (hsCRP)
Prazo: Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Remissão livre de corticosteróides por pontuação parcial de Mayo
Prazo: Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio

A remissão é definida por uma pontuação parcial de Mayo de 2 pontos ou menos, sem subpontuação individual superior a 1 ponto e subpontuação de sangramento retal de 0.

As subpontuações da pontuação parcial de Mayo são:

  • frequência de evacuação (pontuada de 0 a 3)
  • sangramento retal (pontuado de 0 a 3)
  • avaliação global do médico (PGA) (pontuada de 0 a 3)
Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio
Concentração plasmática média de tofacitinibe (Cavg)
Prazo: Resultado medido na linha de base, indução Semana 8, indução Semana 16, manutenção Semana 16, manutenção Semana 44
Resultado medido na linha de base, indução Semana 8, indução Semana 16, manutenção Semana 16, manutenção Semana 44
Avaliação da aceitabilidade do sabor da solução oral de tofacitinibe e aceitabilidade do comprimido revestido por película, escolhendo uma das 5 opções
Prazo: Resultado medido na semana de indução 2
A aceitabilidade do sabor será avaliada pedindo ao participante que selecione uma das 5 opções que reflita mais adequadamente a resposta do participante ao sabor. Ferramentas adequadas à idade (usando palavras e/ou expressões faciais gráficas) serão usadas para avaliar a aceitabilidade do sabor.
Resultado medido na semana de indução 2
Concentração plasmática máxima (máxima) de tofacitinibe (Cmax)
Prazo: Resultado medido na linha de base, indução Semana 8, indução Semana 16, manutenção Semana 16, manutenção Semana 44
Resultado medido na linha de base, indução Semana 8, indução Semana 16, manutenção Semana 16, manutenção Semana 44
Porcentagem de participantes que alcançaram remissão endoscópica nas semanas 8, 16 e 44
Prazo: Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção

A remissão endoscópica é definida por uma subpontuação endoscópica de Mayo de 0, de um máximo de 3 pontos.

A subpontuação endoscópica de Mayo é usada para avaliar a atividade da colite ulcerosa e varia de 0 a 3, baseada nos achados durante a endoscopia. Uma pontuação mais baixa é indicativa de uma menor atividade da doença da colite ulcerosa (UC).
Resultado medido na semana 8 de indução, semana 16 de indução e semana 44 de manutenção
Remissão por pontuação PUCAI
Prazo: Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio

A pontuação do Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) é a soma de 6 dimensões que são todas relatadas pelo investigador. O escore PUCAI varia de 0 a 85 pontos, sendo que o escore mais baixo indica menor atividade da doença na colite ulcerativa (CU). As 6 dimensões da pontuação PUCAI são as seguintes:

  • dor abdominal
  • sangramento retal
  • consistência das fezes da maioria das fezes
  • número de evacuações por 24 horas
  • fezes noturnas
  • nível de atividade

A remissão é definida por uma pontuação PUCAI inferior a 10 pontos.
Resultado medido através da conclusão do estudo, uma média de 3 anos e meio

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de agosto de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

17 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

6 de junho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de outubro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

10 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • A3921210
  • 2018-002378-30 (Número EudraCT)
  • OVATION (Outro identificador: Alias Study Number)
  • 2023-509694-22-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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