Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Évaluation du tofacitinib oral chez les enfants âgés de 2 à 17 ans souffrant de colite ulcéreuse modérée à sévère

4 mars 2024 mis à jour par: Pfizer

ÉTUDE OUVERTE D'INDUCTION ET DE MAINTIEN DU CP-690,550 ORAL (TOFACITINIB) CHEZ LES ENFANTS ATTEINTS DE COLITE ULCÉREUSE MODÉRÉMENT À SÉVÈREMENT ACTIVE

Cette étude, A3921210, est conçue pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique (PK) du tofacitinib chez les participants pédiatriques atteints de CU active modérée à sévère. Aux États-Unis et dans l'UE, les patients présentant un échec ou une intolérance au TNFi seront inclus. En dehors des États-Unis ou de l'UE, les patients ayant eu une réponse inadéquate ou une intolérance aux corticostéroïdes oraux ou IV ou à l'azathioprine ou à la 6-mercaptopurine ou au TNFi seront inclus.

Tous les participants éligibles recevront initialement du tofacitinib en ouvert à une dose censée produire une exposition systémique équivalente à celle observée chez les adultes recevant 5 mg BID avec l'option d'augmenter la dose individuelle à 10 mg BID équivalent de dose adulte si les critères d'escalade de dose sont remplis.

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du tofacitinib sur la base de la rémission chez les participants pédiatriques atteints de CU active modérée à sévère. Le critère d'évaluation principal est la rémission par le score Mayo à lecture centrale après 44 semaines dans la phase d'entretien. La rémission est définie par un score Mayo de 2 points ou moins, sans sous-score individuel supérieur à 1 point et un sous-score de saignement rectal de 0.

La conception de l'étude est une étude de phase 3 ouverte qui comprend une période de dépistage d'une durée maximale de 4 semaines, une phase d'induction de 8 ou 16 semaines, une phase d'entretien de 44 semaines et une phase d'extension de 24 mois pour participants pédiatriques atteints de CU modérément à sévèrement active. Les participants auront une visite de suivi 4 semaines après la dernière dose de l'intervention à l'étude et un contact téléphonique 8 semaines plus tard pour évaluer tout événement indésirable (EI)/événement indésirable grave (EIG). La durée maximale totale de cette étude sera jusqu'à 180 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

120

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Allemagne, 80337
        • Recrutement
        • Dr. von Haunersches Kinderspital, LMU
  • Australie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australie, 5006
        • Recrutement
        • Women's and Children's Hospital, Women's and Children's Health Network Inc.
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Recrutement
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgique
      • Brussel, Belgique, 1090
        • Recrutement
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Recrutement
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Brussels, Belgique, 1020
        • Recrutement
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Recrutement
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Recrutement
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • Recrutement
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Recrutement
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Recrutement
        • The Hospital for Sick Children - Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Recrutement
        • CHU Sainte-Justine
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Recrutement
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Espagne, 29011
        • Recrutement
        • Hospital Materno-Infantil de Málaga (Hospital Regional Universitario de Málaga)
  • Finlande
      • Tampere, Finlande, 33520
        • Recrutement
        • Tampereen yliopistollinen sairaala
  • France
      • BRON Cedex, France, 69677
        • Recrutement
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Hongrie
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Pas encore de recrutement
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Miskolc, Hongrie, 3526
        • Recrutement
        • Borsod- Abauj- Zemplen Megyei Kozponti Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Szeged, Hongrie, 6720
        • Recrutement
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Hongrie, 4032
        • Recrutement
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Israël
      • Be'er Ya'akov, Israël, 7033001
        • Recrutement
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israël, 3436212
        • Recrutement
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Recrutement
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • Recrutement
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Recrutement
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40133
        • Recrutement
        • Azienda USL di Bologna - IRCCS ISNB - Programma Gastroenterologia Pediatrica
    • BG
      • Bergamo, BG, Italie, 24127
        • Recrutement
        • ASST Papa Giovanni XXIII Epatologia e Gastroenterologia Pediatrica e dei Trapianti
    • Naples
      • Napoli, Naples, Italie, 80131
        • Recrutement
        • A.O.U. Federico II
    • RM
      • Roma, RM, Italie, 00161
        • Recrutement
        • A.O.U. Policlinico Umberto I
  • Japon
    • Aichi
      • Obu-shi, Aichi, Japon, 474-8710
        • Recrutement
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japon, 830-0011
        • Recrutement
        • Kurume University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japon, 371-8511
        • Recrutement
        • Gunma University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, Japon, 989-3126
        • Recrutement
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japon, 594-1101
        • Recrutement
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Takatsuki-shi, Osaka, Japon, 569-8686
        • Recrutement
        • Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japon, 330-8777
        • Recrutement
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japon, 329 0498
        • Recrutement
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8431
        • Recrutement
        • Juntendo University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japon, 157-8535
        • Recrutement
        • National Center for Child Health and Development
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HV
        • Recrutement
        • Amsterdam UMC, location VUmc Boelelaan
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Recrutement
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-094
        • Recrutement
        • Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. A. Jurasza w Bydgoszczy
      • Lodz, Pologne, 93-338
        • Recrutement
        • Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki"
      • Rzeszow, Pologne, 35-302
        • Recrutement
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
      • Warsaw, Pologne, 04-501
        • Recrutement
        • WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkus
      • Warszawa, Pologne, 00-728
        • Recrutement
        • WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkus
      • Warszawa, Pologne, 04-730
        • Recrutement
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Wroclaw, Pologne, 50-369
        • Recrutement
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH16 4TJ
        • Recrutement
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Hospital for Children
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Pas encore de recrutement
        • Royal London Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 1FR
        • Pas encore de recrutement
        • Royal London Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Pas encore de recrutement
        • Bart's Health NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Recrutement
        • Bart's Health NHS Trust
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Recrutement
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Pas encore de recrutement
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, WEST Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Recrutement
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie, 833 40
        • Actif, ne recrute pas
        • Narodny ustav detskych chorob
  • Suède
      • Göteborg, Suède, 416 85
        • Recrutement
        • Sahlgrenska Sjukhuset, Drottning Silvias Barn- och Ungdomssjukhus
      • Stockholm, Suède, 171 76
        • Recrutement
        • Karolinska Universitetssjukhuset Barngastroenterologi, hepatologi och nutrition
      • Stockholm, Suède, 118 83
        • Recrutement
        • Sachsska Children's and Youth Hospital/South General Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco Pediatric Clinical Research Center (PCRC)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06032
        • Recrutement
        • Connecticut Children's Ambulatory Surgical Center
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06032
        • Recrutement
        • Connecticut Children's Infusion Center
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Recrutement
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Recrutement
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Outpatient Pediatric Research Center Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Recrutement
        • Atlantic Children's Health-Pediatric Gastroenterology & Nutrition
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Recrutement
        • Goryeb Children's Hospital (Endoscopy only)
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07962
        • Recrutement
        • Atlantic Health System- Morristown Medical Center (Pharmacy)
    • New York
      • Lake Success, New York, États-Unis, 11042
        • Recrutement
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Recrutement
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Recrutement
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Recrutement
        • Mount Sinai Hospital (Investigational Drug Pharmacy)
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Recrutement
        • Mount Sinai Hospital Endoscopy Center (Endoscopy Only)
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Recrutement
        • Susan and Leonard Feinstein Inflammatory Bowel Disease Clinical Center at Mount Sinai
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • CUIMC Research Pharmacy - Milstein Hospital (Pharmacy Only)
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Morgan Stanley Children's Hospital, CUIMC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19146
        • Recrutement
        • Roberts Center for Pediatric Research
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital - Feigin Tower (Administrative Offices - Research Administrative Offices)
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital - RRO Regulatory (Administrative Offices - Regulatory Location)
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital - West Tower
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Children's Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Preuve d'un document de consentement éclairé et d'un document d'assentiment personnellement signé et daté.
  • Hommes et femmes de 2 à moins de 18 ans et pesant au moins 10 kg.
  • Avoir un rapport de pathologie qui confirme une inflammation du côlon compatible avec la CU avec un diagnostic clinique de CU pendant au moins 12 semaines avant le départ, avec un rapport de biopsie soutenant le diagnostic de CU.
  • Les participants diagnostiqués avec une CU à l'âge de moins de 6 ans doivent avoir subi un test et être négatifs pour les troubles monogéniques associés à une MII d'apparition très précoce.
  • CU active modérée à sévère telle que définie (via une coloscopie de dépistage) par un score Mayo d'au moins 6, avec un score de saignement rectal d'au moins 1 et un sous-score endoscopique d'au moins 2.
  • Score de l'indice d'activité de la colite ulcéreuse pédiatrique (PUCAI) supérieur ou égal à 35 .
  • Aucun antécédent de dysplasie ou de cancer du côlon.
  • Aucune preuve ou antécédent d'infection active ou latente non traitée ou insuffisamment traitée par Mycobacterium Tuberculosis.

  • Pour les participants en dehors des États-Unis ou de l'Union européenne : ont eu une réponse inadéquate ou ont été intolérants à au moins un traitement antérieur comme indiqué ci-dessous ou ont une contre-indication médicale à ces traitements :

    • Corticostéroïdes oraux ou intraveineux (IV);
    • Azathioprine ou 6-mercaptopurine ;
    • Inhibiteurs du TNF ou traitement anti-intégrine.
  • Pour les participants aux États-Unis et dans l'Union européenne : ont eu une réponse inadéquate ou une intolérance aux inhibiteurs du TNF.

  • Doses stables des thérapies suivantes pour la RCH :

    • Oral 5 acides aminosalicycliques (AAS) ou sulfasalazine
    • Corticoïdes oraux équivalents à la prednisone au maximum 1 mg/kg jusqu'au maximum 20 mg/jour ou au budésonide jusqu'à 9 mg/jour.
  • la participante est éligible si elle n'est pas enceinte ou si elle n'allaite pas. Si elle est une femme en âge de procréer, elle doit utiliser une méthode contraceptive hautement efficace (avec un taux d'échec de <1 % par an).

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic de colite indéterminée, de proctite isolée, de colite microscopique, de colite infectieuse, de maladie de Crohn ou de signes cliniques évoquant la maladie de Crohn.
  • Antécédents de sténoses intestinales obstructives symptomatiques ou de stomie active, ou antécédents de colectomie, de résection étendue de l'intestin grêle (plus de 100 centimètres) ou de syndrome de l'intestin court, ou d'hospitalisation pour des raisons liées à la CU dans les 2 semaines suivant la visite initiale.
  • Tout facteur ou caractéristique clinique potentiellement lié au risque de thromboembolie veineuse susceptible d'augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration de l'intervention à l'étude ou susceptible d'interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapproprié pour entrée dans cette étude.
  • Participants ayant déjà reçu du tofacitinib ou un autre inhibiteur de Janus Kinase.
  • Vaccination ou exposition à un vaccin vivant ou atténué dans les 6 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude, ou qui devraient être vaccinés ou avoir une exposition domestique à ces vaccins pendant le traitement ou pendant les 6 semaines suivant l'arrêt du médicament à l'étude.
  • Participants ayant reçu de l'azathioprine, de la 6-mercaptopurine, du méthotrexate, de la thioguanine, de l'infliximab, de l'adalimumab, du golimumab, de l'ustekinumab, de l'interféron, de la cyclosporine, du mycophénolate, du tacrolimus, des corticostéroïdes administrés par voie intraveineuse ou rectale, du natalizumab, du vedolizumab, d'autres molécules anti-adhérentes ou des médicaments expérimentaux pendant la période spécifiée périodes antérieures à la ligne de base pendant lesquelles ils peuvent encore avoir un effet pharmacocinétique et/ou pharmacodynamique dans le corps du participant.
  • Traitement antérieur par aphérèse leucocytaire, y compris aphérèse sélective des lymphocytes, des monocytes ou des granulocytes, ou échange plasmatique dans les 6 mois précédant l'inclusion.
  • Traitement par des médicaments concomitants interdits spécifiés, y compris des inducteurs ou inhibiteurs modérés à puissants du CYP3A dans les périodes de temps spécifiées avant la première dose du médicament à l'étude ou devraient recevoir l'un de ces médicaments pendant la période d'étude.
  • Utilisation chronique et fréquente d'agents antimotilité pour le contrôle de la diarrhée (c.-à-d. chlorhydrate de diphénoxylate avec sulfate d'atropine ou lopéramide).
  • Les antécédents de chirurgie intestinale, y compris la cholécystectomie dans les 6 mois précédant la consultation de référence, les antécédents d'appendicectomie dans les 3 mois précédant la consultation de référence, ou un traumatisme important ou une intervention chirurgicale majeure dans les 4 semaines suivant la visite de dépistage sont exclus.

  • Participants avec les valeurs de laboratoire suivantes lors de la sélection :

    • Taux d'hémoglobine inférieur à 9,0 g/Dl.
    • Nombre absolu de globules blancs (WBC) inférieur à 3000/mm3.
    • Nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1 200/mm3.
    • Nombre absolu de lymphocytes inférieur à 750/mm3.
    • Thrombocytopénie définie par une numération plaquettaire inférieure à 100 000/mm3.
    • Estimation du débit de filtration glomérulaire (DFG) de Schwartz au chevet inférieur ou égal à 40 mL/min/1,73 m2.
    • Bilirubine totale, aspartate aminostransférase (AST) ou alanine aminotransférase (ALT) plus de 1,5 fois la limite supérieure de la normale.
  • Examens positifs des selles pour les agents pathogènes entériques, les ovules ou parasites pathogènes ou la toxine C. difficile lors du dépistage.
  • Participants infectés par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou les virus de l'hépatite B ou C.
  • Antécédents de plus d'un épisode de zona, antécédents de zona disséminé ou d'herpès simplex disséminé.
  • Antécédents ou symptômes actuels de tout trouble lymphoprolifératif (p. ex., trouble lymphoprolifératif lié au virus d'Epstein Barr (EBV), lymphome, leucémie, troubles myéloprolifératifs, myélome multiple ou signes et symptômes évoquant une maladie lymphatique actuelle).
  • Infections cliniquement significatives actuellement ou dans les 3 mois précédant l'inclusion (p. ex., celles nécessitant une hospitalisation ou un traitement antimicrobien parentéral ou des infections opportunistes), des antécédents d'infection nécessitant un traitement antimicrobien dans les 2 semaines suivant l'inclusion, ou des antécédents d'infection autrement jugée par le investigateur d'avoir le potentiel d'exacerbation par la participation à l'étude.
  • Toute tumeur maligne ou ayant des antécédents de tumeurs malignes, à l'exception d'un cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau non métastatique correctement traité ou excisé.
  • Les membres du personnel du site de l'investigateur directement impliqués dans la conduite de l'étude et les membres de leur famille, les membres du personnel du site autrement supervisés par l'investigateur ou les participants qui sont des employés du commanditaire, y compris les membres de leur famille, directement impliqués dans la conduite de l'étude.
  • Participation à d'autres études impliquant des médicaments expérimentaux dans les 2 mois précédant l'entrée à l'étude et / ou pendant la participation à l'étude.
  • Autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique, y compris des idées ou des comportements suicidaires récents (au cours de la dernière année) ou actifs ou des anomalies de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration de l'intervention de l'étude ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, en le jugement de l'investigateur, rendrait le participant inapproprié pour l'entrée dans cette étude.
  • Les participantes enceintes ; participantes allaitantes; les participantes fertiles en âge de procréer qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser une méthode de contraception très efficace comme indiqué dans ce protocole pendant la durée de l'étude et par le biais de la visite de suivi téléphonique.
  • Antécédents d'allergies, d'intolérance ou d'hypersensibilité au lactose ou au tofacitinib, ou à tout autre excipient des médicaments expérimentaux, y compris les placebos.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: tofacitinib
Tofacitinib en ouvert 5 mg deux fois par jour équivalent adulte en fonction du poids avec possibilité d'augmenter la dose individuelle à 10 mg deux fois par jour équivalent adulte en fonction du poids pendant une durée limitée si les critères d'augmentation de la dose sont remplis, avant de revenir à 5 mg deux fois par jour.
Médicament: tofacitinib
Tofacitinib en ouvert 5 mg deux fois par jour équivalent adulte en fonction du poids avec possibilité d'augmenter la dose individuelle à 10 mg deux fois par jour équivalent adulte en fonction du poids pendant une durée limitée si les critères d'augmentation de la dose sont remplis, avant de revenir à 5 mg deux fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rémission par score Mayo à lecture centrale après 44 semaines en phase de maintenance.
Délai: Résultat mesuré à la fin des 44 semaines de la phase d'entretien.

La rémission est définie par une endoscopie centrale avec un score Mayo de 2 points ou moins, sans sous-score individuel supérieur à 1 point et un sous-score de saignement rectal de 0.

Le résultat principal du score Mayo est la somme de 4 sous-scores répertoriés ci-dessous :

  • fréquence des selles signalée par le patient (cotée de 0 à 3)
  • le patient a signalé un saignement rectal (coté de 0 à 3)
  • résultats de lecture centrale à l'endoscopie (notés de 0 à 3)
  • évaluation globale du médecin (notée de 0 à 3)

Le score Mayo a une échelle de 0 à 12 points, le score le plus bas indiquant une activité plus faible de la colite ulcéreuse (CU).
Résultat mesuré à la fin des 44 semaines de la phase d'entretien.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse par score Mayo
Délai: Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien
La réponse selon le score Mayo est définie par une diminution par rapport au départ du score Mayo d'au moins 3 points et d'au moins 30 %, accompagnée d'une diminution du sous-score pour les saignements rectaux d'au moins 1 point ou d'un sous-score absolu pour les saignements rectaux de 0 ou 1 .
Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien
Rémission par score Mayo
Délai: Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien
Rémission par score Mayo avec lecture endoscopie locale et centrale (induction semaine 8, induction semaine 16) et avec endoscopie locale lecture seule (maintenance semaine 44).
Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien
Changement par rapport à la ligne de base du score Mayo.
Délai: Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien
Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien
Réponse mesurée par le score Mayo partiel
Délai: Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi

La réponse est définie par une diminution partielle du score Mayo de 2 points ou plus par rapport au départ. Ce score est basé sur la somme des sous-scores suivants :

  • fréquence des selles (notée de 0 à 3)
  • saignement rectal (coté de 0 à 3)
  • évaluation globale par le médecin (PGA) (notée de 0 à 3)

Le score Mayo partiel a une échelle de 0 à 9, le score le plus bas indiquant une activité plus faible de la colite ulcéreuse (CU).
Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi
Changement par rapport à la ligne de base du score Mayo partiel
Délai: Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi

Changement du score Mayo partiel. Ce score est la somme de 3 dimensions distinctes listées ci-dessous :

  • fréquence des selles (notée de 0 à 3)
  • saignement rectal (coté de 0 à 3)
  • évaluation globale par le médecin (PGA) (notée de 0 à 3)

Le score Mayo partiel a une échelle de 0 à 9, le score le plus bas indiquant une activité plus faible de la colite ulcéreuse (CU).
Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi
Réponse par score PUCAI
Délai: Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi

Le score PUCAI (Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index) est la somme de 6 dimensions qui sont toutes rapportées par l'investigateur. Le score PUCAI varie de 0 à 85 points, le score le plus bas indiquant une activité plus faible de la colite ulcéreuse (CU). Les 6 dimensions du score PUCAI sont les suivantes :

  • douleur abdominale
  • saignement rectal
  • consistance des selles de la plupart des selles
  • nombre de selles par 24 heures
  • selles nocturnes
  • niveau d'activité

La réponse est définie par une diminution du score PUCAI de 20 points ou plus.
Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi
Changement par rapport à la ligne de base du score PUCAI
Délai: Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi

Le score PUCAI (Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index) est la somme de 6 dimensions qui sont toutes rapportées par l'investigateur

  • douleur abdominale
  • saignement rectal
  • consistance des selles de la plupart des selles
  • nombre de selles par 24 heures
  • selles nocturnes
  • niveau d'activité

Le score PUCAI varie de 0 à 85 points, le score le plus bas indiquant une activité plus faible de la colite ulcéreuse (CU).
Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi
Pourcentage de participants réalisant une amélioration endoscopique aux semaines 8, 16 et 44
Délai: Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien
L'amélioration endoscopique est définie par un sous-score endoscopique Mayo de 0 ou 1. Le sous-score endoscopique Mayo est utilisé pour évaluer l'activité de la colite ulcéreuse, et varie de 0 à 3, et est basé sur les résultats de l'endoscopie. Un score inférieur indique une activité plus faible de la colite ulcéreuse (CU).
Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien
Il est temps de flamber
Délai: Résultat mesuré de 2 à 4 mois dans l'étude, jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 3 ans et demi
Résultat mesuré de 2 à 4 mois dans l'étude, jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 3 ans et demi
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de calprotectine fécale
Délai: Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi
Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi
Changement par rapport aux valeurs initiales des taux sériques de protéine C-réactive à haute sensibilité (hsCRP)
Délai: Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi
Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi
Rémission sans corticostéroïdes par score Mayo partiel
Délai: Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi

La rémission est définie par un score Mayo partiel de 2 points ou moins, sans sous-score individuel supérieur à 1 point et sous-score de saignement rectal de 0.

Les sous-scores du score Mayo partiel sont :

  • fréquence des selles (notée de 0 à 3)
  • saignement rectal (coté de 0 à 3)
  • évaluation globale par le médecin (PGA) (notée de 0 à 3)
Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi
Concentration plasmatique moyenne de tofacitinib (Cavg)
Délai: Résultat mesuré au départ, semaine d'induction 8, semaine d'induction 16, semaine d'entretien 16, semaine d'entretien 44
Résultat mesuré au départ, semaine d'induction 8, semaine d'induction 16, semaine d'entretien 16, semaine d'entretien 44
Évaluation de l'acceptabilité gustative de la solution buvable de tofacitinib et de l'acceptabilité du comprimé pelliculé en choisissant l'un des 5 choix
Délai: Résultat mesuré à la semaine d'induction 2
L'acceptabilité du goût sera évaluée en demandant au participant de sélectionner l'un des 5 choix qui reflète le mieux la réponse du participant au goût. Des outils adaptés à l'âge (utilisant des formulations et/ou des expressions faciales graphiques) seront utilisés pour évaluer l'acceptabilité du goût.
Résultat mesuré à la semaine d'induction 2
Concentration plasmatique maximale (maximale) de tofacitinib (Cmax)
Délai: Résultat mesuré au départ, semaine d'induction 8, semaine d'induction 16, semaine d'entretien 16, semaine d'entretien 44
Résultat mesuré au départ, semaine d'induction 8, semaine d'induction 16, semaine d'entretien 16, semaine d'entretien 44
Pourcentage de participants obtenant une rémission endoscopique aux semaines 8, 16 et 44
Délai: Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien

La rémission endoscopique est définie par un sous-score endoscopique Mayo de 0, sur un maximum de 3 points.

Le sous-score endoscopique Mayo est utilisé pour évaluer l'activité de la colite ulcéreuse, et varie de 0 à 3, et est basé sur les résultats de l'endoscopie. Un score inférieur indique une activité plus faible de la colite ulcéreuse (CU).
Résultat mesuré à la 8e semaine d'induction, à la 16e semaine d'induction et à la 44e semaine d'entretien
Rémission par score PUCAI
Délai: Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi

Le score PUCAI (Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index) est la somme de 6 dimensions qui sont toutes rapportées par l'investigateur. Le score PUCAI varie de 0 à 85 points, le score le plus bas indiquant une activité plus faible de la colite ulcéreuse (CU). Les 6 dimensions du score PUCAI sont les suivantes :

  • douleur abdominale
  • saignement rectal
  • consistance des selles de la plupart des selles
  • nombre de selles par 24 heures
  • selles nocturnes
  • niveau d'activité

La rémission est définie par un score PUCAI inférieur à 10 points.
Résultat mesuré jusqu'à l'achèvement des études, une moyenne de 3 ans et demi

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 août 2021

Achèvement primaire (Estimé)

21 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

21 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 novembre 2020

Première publication (Réel)

10 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • A3921210
  • 2018-002378-30 (Numéro EudraCT)
  • OVATION (Autre identifiant: Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur tofacitinib

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Iran

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner