Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af oral tofacitinib hos børn i alderen 2 til 17 år, der lider fra moderat til svær colitis ulcerosa

31. juli 2026 opdateret af: Pfizer

ÅBEN LABEL INDUKTIONS- OG VEDLIGEHOLDELSESUNDERSØGELSE AF ORAL CP-690.550 (TOFACITINIB) HOS BØRN MED MODERAT TIL SVÆRT AKTIV ULCERATIV COLITIS

Denne undersøgelse, A3921210, er designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetik (PK) af tofacitinib hos pædiatriske deltagere med moderat til svært aktiv UC. I USA og EU vil patienter med tidligere TNFi-svigt eller intolerance blive indskrevet. Uden for USA eller EU vil patienter, der har haft utilstrækkelig respons eller intolerance over for orale eller IV-kortikosteroider eller azathioprin eller 6-mercaptopurin eller TNFi, blive inkluderet.

Alle kvalificerede deltagere vil indledningsvis modtage åbent mærket tofacitinib i en dosis, der forventes at give ækvivalent systemisk eksponering til den, der er observeret hos voksne, der får 5 mg BID med mulighed for individuel dosisstigning til 10 mg BID voksendosisækvivalent, hvis dosiseskaleringskriterierne er opfyldt.

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​tofacitinib baseret på remission hos pædiatriske deltagere med moderat til svært aktiv UC. Det primære endepunkt er remission ved central aflæst Mayo-score efter 44 uger i vedligeholdelsesfasen. Remission er defineret af en Mayo-score på 2 point eller lavere, uden individuel subscore, der overstiger 1 point, og en subscore for rektal blødning på 0.

Studiet Design er et åbent fase 3-studie, der omfatter en screeningsperiode på op til 4 ugers varighed, en 8-ugers eller 16-ugers induktionsfase, en 44-ugers vedligeholdelsesfase og en 24-måneders forlængelsesfase for pædiatriske deltagere med moderat til svært aktiv UC. Deltagerne vil have et opfølgningsbesøg 4 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention og en telefonkontakt 8 uger senere for at vurdere for eventuelle bivirkninger (AE'er)/alvorlige bivirkninger (SAE'er). Den samlede maksimale varighed af denne undersøgelse vil være op til 180 uger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

118

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • London, Ontario, Canada, N6C2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children - Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Bart's Health NHS Trust
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Finland
      • Tampere, Finland, 33520
        • Tampereen yliopistollinen sairaala
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California, San Francisco Pediatric Clinical Research Center (PCRC)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06032
        • Connecticut Children's Ambulatory Surgical Center
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06032
        • Connecticut Children's Infusion Center
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M. Blank Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
        • Roberts Center for Pediatric Research
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - RRO Regulatory (Administrative Offices - Regulatory Location)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center, VUmc Boelelaan
  • Israel
      • Be’er Ya‘aqov, Israel, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40133
        • Azienda USL di Bologna - IRCCS ISNB - Programma Gastroenterologia Pediatrica
    • BG
      • Bergamo, BG, Italien, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII Epatologia e Gastroenterologia Pediatrica e dei Trapianti
    • Naples
      • Naples, Naples, Italien, 80131
        • A.O.U. Federico II
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico Umberto I di Roma
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Obu-shi, Aichi-ken, Japan, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japan, 371-8511
        • Gunma University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Takatsuki-shi, Osaka, Japan, 569-8686
        • Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japan, 329 0498
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki"
      • Rzeszów, Polen, 35-302
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Wroclaw, Polen, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-501
        • Medical Network Spółka z o.o. WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkuś
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 416 50
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige, 118 83
        • Sachsska Children's and Youth Hospital/South General Hospital
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Barngastroenterologi, hepatologi och nutrition
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital, LMU
  • Ungarn
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bevis for et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument og samtykkedokument.
  • Hanner og hunner 2 til under 18 år og vejer mindst 10 kg.
  • At have en patologirapport, der bekræfter colonbetændelse i overensstemmelse med UC med en klinisk diagnose af UC i mindst 12 uger før baseline, med biopsirapport, der understøtter diagnosen UC.
  • Deltagere diagnosticeret med UC i en alder af mindre end 6 år skal have været testet og være negative for monogene lidelser forbundet med meget tidligt indsættende IBD.
  • Moderat til svært aktiv UC som defineret (via screeningkoloskopi) med en Mayo-score på mindst 6, med en rektal blødningsscore på mindst 1 og en endoskopisk subscore på mindst 2.
  • Pædiatrisk ulcerøs colitis Activity Index (PUCAI) score større eller lig med 35 .
  • Ingen historie med dysplasi eller tyktarmskræft.
  • Ingen tegn på eller historie med ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet aktiv eller latent infektion med Mycobacterium Tuberculosis.

  • For deltagere uden for USA eller EU: har haft en utilstrækkelig respons eller været intolerant over for mindst én tidligere behandling som anført nedenfor eller har en medicinsk kontraindikation til sådanne behandlinger:

    • Orale eller intravenøse (IV) kortikosteroider;
    • Azathioprin eller 6-mercaptopurin;
    • TNF-hæmmere eller antiintegrinterapi.
  • For deltagere i USA og EU: har haft en utilstrækkelig respons eller intolerance over for TNF-hæmmere.

  • Stabile doser af følgende behandlinger for UC:

    • Oral 5 Aminosalicykliske syrer (ASA) eller sulfasalazin
    • Orale kortikosteroider svarende til prednison højst 1 mg/kg op til maksimalt 20 mg/dag eller budesonid op til 9 mg/dag.
  • kvindelig deltager er berettiget, hvis hun ikke er gravid eller ammer. Hvis hun er en kvinde i den fødedygtige alder, skal hun bruge en præventionsmetode, der er yderst effektiv (med en fejlprocent på <1 % pr. år).

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af ubestemt colitis, isoleret proctitis, mikroskopisk colitis, infektiøs colitis, Crohns sygdom eller kliniske fund, der tyder på Crohns sygdom.
  • Anamnese med symptomatisk obstruktiv tarmforsnævring eller aktiv stomi, eller anamnese med kolektomi, omfattende tyndtarmsresektion (større end 100 centimeter) eller korttarmssyndrom eller indlæggelse af UC-relaterede årsager inden for 2 uger efter baseline-besøget.
  • Enhver faktor eller klinisk karakteristika, der potentielt er relateret til risikoen for venøs tromboemboli, som kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller undersøgelsesinterventionsadministration eller kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre deltageren uegnet til ind i denne undersøgelse.
  • Deltagere, der tidligere har fået tofacitinib eller en anden Janus Kinase-hæmmer.
  • Vaccination eller eksponering for en levende eller svækket vaccine inden for de 6 uger forud for den første dosis af forsøgslægemidlet, eller som forventes at blive vaccineret eller at have husstandseksponering for disse vacciner under behandlingen eller i løbet af de 6 uger efter seponering af undersøgelseslægemidlet.
  • Deltagere, der har modtaget azathioprin, 6-mercaptopurin, methotrexat, thioguanin, infliximab, adalimumab, golimumab, ustekinumab, interferon, cyclosporin, mycophenolat, tacrolimus, IV eller rektalt administrerede kortikosteroider, natalizumab, mol, vedolizumab eller andre lægemidler, der er specificeret i forbindelse med undersøgelsen af ​​antiadolizumab, vedolizumab, ved, perioder forud for baseline, hvorved de stadig kan have farmakokinetisk og/eller farmakodynamisk effekt i deltagerens krop.
  • Tidligere behandling med leukocytaferese inklusive selektiv lymfocyt-, monocyt- eller granulocytaferese eller plasmaudskiftning inden for 6 måneder før baseline.
  • Behandling med specificeret forbudt samtidig medicin, inklusive moderate til potente CYP3A-inducere eller -hæmmere i de specificerede tidsperioder forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller forventes at modtage nogen af ​​disse lægemidler i løbet af undersøgelsesperioden.
  • Kronisk og hyppig brug af antimotilitetsmidler til kontrol af diarré (dvs. diphenoxylathydrochlorid med atropinsulfat eller loperamid).
  • Anamnese med tarmkirurgi, inklusive kolecystektomi inden for 6 måneder før baseline, anamnese med blindtarmsoperation inden for 3 måneder før baseline eller betydelig traume eller større operation inden for 4 uger efter screeningsbesøg er udelukket.

  • Deltagere med følgende laboratorieværdier ved screening:

    • Hæmoglobinniveau lavere end 9,0 g/dl.
    • Absolut antal hvide blodlegemer (WBC) er lavere end 3000/mm3.
    • Absolut neutrofiltal lavere end 1200/mm3.
    • Absolut lymfocyttal lavere end 750/mm3.
    • Trombocytopeni som defineret ved et trombocyttal lavere end 100.000/mm3.
    • Estimeret Schwartz Glomerulær filtrationshastighed (GFR) ved sengen er lavere eller lig med 40 ml/min/1,73 m2.
    • Total bilirubin, aspartataminostransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) mere end 1,5 gange den øvre normalgrænse.
  • Positive afføringsundersøgelser for enteriske patogener, patogene æg eller parasitter eller C. difficile-toksin ved screening.
  • Deltagere inficeret med humant immundefektvirus (HIV) eller hepatitis B- eller C-virus.
  • Historie af mere end én episode af HZ, en historie med spredt HZ eller spredt herpes simplex.
  • Anamnese eller aktuelle symptomer på enhver lymfoproliferativ lidelse (f.eks. Epstein Barr Virus (EBV) relateret lymfoproliferativ lidelse, lymfom, leukæmi, myeloproliferative lidelser, myelomatose eller tegn og symptomer, der tyder på aktuel lymfatisk sygdom).
  • Klinisk signifikante infektioner aktuelt eller inden for 3 måneder før baseline (f.eks. dem, der kræver hospitalsindlæggelse eller parenteral antimikrobiel behandling eller opportunistiske infektioner), en historie med enhver infektion, der kræver antimikrobiel behandling inden for 2 uger efter baseline, eller en historie med enhver infektion på anden måde vurderet af investigator at have potentiale for forværring ved deltagelse i undersøgelsen.
  • Enhver malignitet eller med en anamnese med maligniteter, med undtagelse af tilstrækkeligt behandlet eller udskåret ikke-metastatisk basalcelle- eller pladecellekræft i huden.
  • Medlemmer af efterforskerstedet, der er direkte involveret i gennemførelsen af ​​undersøgelsen, og deres familiemedlemmer, medlemmer af stedets personale, der ellers er overvåget af investigatoren, eller deltagere, der er ansatte hos sponsoren, herunder deres familiemedlemmer, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen.
  • Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgslægemidler inden for 2 måneder før studiestart og/eller under undersøgelsesdeltagelse.
  • Anden akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylige (inden for det seneste år) eller aktive selvmordstanker eller -adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af undersøgelsesintervention eller kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, i efterforskerens vurdering ville gøre deltageren uegnet til at deltage i denne undersøgelse.
  • Gravide kvindelige deltagere; ammende kvindelige deltagere; fertile kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som er uvillige eller ude af stand til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode som beskrevet i denne protokol under undersøgelsens varighed og gennem telefonopfølgningsbesøget.
  • Anamnese med allergi, intolerance eller overfølsomhed over for lactose eller tofacitinib eller andre hjælpestoffer i forsøgslægemidlerne, inklusive placebo.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: tofacitinib
Open label tofacitinib 5 mg BID vægtbaseret voksenækvivalent med mulighed for individuel dosisforøgelse til 10 mg BID vægtbaseret voksenækvivalent i en begrænset periode, hvis dosiseskaleringskriterierne er opfyldt, før tilbagevenden til 5 mg BID.
Medicin: tofacitinib
Open label tofacitinib 5 mg BID vægtbaseret voksenækvivalent med mulighed for individuel dosisforøgelse til 10 mg BID vægtbaseret voksenækvivalent i en begrænset periode, hvis dosiseskaleringskriterierne er opfyldt, før tilbagevenden til 5 mg BID.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Remission ved central aflæst Mayo-score efter 44 uger i vedligeholdelsesfasen.
Tidsramme: Resultat målt i slutningen af ​​de 44 uger af vedligeholdelsesfasen.

Remission er defineret ved central endoskopi aflæst Mayo-score på 2 point eller lavere, uden individuel subscore over 1 point og en rektal blødningssubscore på 0.

Det primære resultat Mayo-score er summeringen af ​​4 subscores som angivet nedenfor:

  • patientrapporterede afføringsfrekvens (scoret 0 til 3)
  • patient rapporterede rektal blødning (scoret 0 til 3)
  • centrale aflæsningsfund på endoskopi (scoret 0 til 3)
  • læges globale vurdering (scoret 0 til 3)

Mayo-scoren har en skala fra 0 til 12 point, hvor den lavere score indikerer lavere ulcerøs colitis (UC) sygdomsaktivitet.
Resultat målt i slutningen af ​​de 44 uger af vedligeholdelsesfasen.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Svar fra Mayo score
Tidsramme: Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44
Respons ved Mayo-score er defineret ved et fald fra baseline i Mayo-score på mindst 3 point og mindst 30 %, med et ledsagende fald i subscore for rektal blødning på mindst 1 point eller absolut subscore for rektal blødning på 0 eller 1 .
Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44
Eftergivelse af Mayo-score
Tidsramme: Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44
Remission ved Mayo-score med lokal og central endoskopi aflæst (induktion uge 8, induktion uge 16) og med lokal endoskopi kun læst (vedligeholdelse uge 44).
Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44
Ændring fra baseline i Mayo-score.
Tidsramme: Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44
Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44
Respons målt ved Partial Mayo Score
Tidsramme: Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år

Respons er defineret ved et delvist fald i Mayo-score på 2 point eller mere fra baseline. Denne score er baseret på sammenlægningen af ​​følgende subscores:

  • afføringsfrekvens (scoret 0 til 3)
  • rektal blødning (scoret 0 til 3)
  • læge global vurdering (PGA) (scoret 0 til 3)

Den partielle Mayo-score har en skala fra 0 til 9, hvor den lavere score indikerer lavere ulcerøs colitis (UC) sygdomsaktivitet.
Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Ændring fra baseline i delvis Mayo-score
Tidsramme: Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år

Ændring i delvis Mayo-score. Denne score er sammenlægningen af ​​3 forskellige dimensioner som angivet nedenfor:

  • afføringsfrekvens (scoret 0 til 3)
  • rektal blødning (scoret 0 til 3)
  • læge global vurdering (PGA) (scoret 0 til 3)

Den partielle Mayo-score har en skala fra 0 til 9, hvor den lavere score indikerer lavere ulcerøs colitis (UC) sygdomsaktivitet.
Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Svar fra PUCAI-score
Tidsramme: Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år

Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI)-scoren er summen af ​​6 dimensioner, der alle er rapporteret af investigator. PUCAI-scoren varierer fra 0 til 85 point, hvor den lavere score indikerer lavere ulcerøs colitis (UC) sygdomsaktivitet. De 6 dimensioner af PUCAI-scoren er som følger:

  • mavesmerter
  • rektal blødning
  • afføringens konsistens på de fleste afføringer
  • antal afføringer pr. 24 timer
  • natlig afføring
  • aktivitetsniveau

Respons er defineret ved et fald i PUCAI-score på 20 point eller mere.
Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Ændring fra baseline i PUCAI-score
Tidsramme: Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år

Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI) score er summeringen af ​​6 dimensioner, der alle er rapporteret af investigator

  • mavesmerter
  • rektal blødning
  • afføringens konsistens på de fleste afføringer
  • antal afføringer pr. 24 timer
  • natlig afføring
  • aktivitetsniveau

PUCAI-scoren varierer fra 0 til 85 point, hvor den lavere score indikerer lavere ulcerøs colitis (UC) sygdomsaktivitet.
Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Procentdel af deltagere, der opnår endoskopisk forbedring i uge 8, 16 og 44
Tidsramme: Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44
Endoskopisk forbedring er defineret af Mayo endoskopisk sub-score på 0 eller 1. Mayo endoskopiske sub-score bruges til at vurdere colitis ulcerosa aktivitet og varierer fra 0 til 3, og er baseret på resultaterne under endoskopi. En lavere score indikerer en lavere ulcerøs colitis (UC) sygdomsaktivitet.
Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44
Tid til at blusse op
Tidsramme: Resultat målt fra 2 til 4 måneder i undersøgelsen, gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Resultat målt fra 2 til 4 måneder i undersøgelsen, gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Ændring fra baseline i fækale calprotectin-niveauer
Tidsramme: Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Ændring fra baseline i serumhøjsensitive C-Reactive Protein (hsCRP) niveauer
Tidsramme: Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Kortikosteroidfri remission af Partial Mayo Score
Tidsramme: Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år

Remission er defineret ved en delvis Mayo-score på 2 point eller lavere, uden individuel subscore, der overstiger 1 point, og en subscore for rektal blødning på 0.

Underscorerne af den delvise Mayo-score er:

  • afføringsfrekvens (scoret 0 til 3)
  • rektal blødning (scoret 0 til 3)
  • læge global vurdering (PGA) (scoret 0 til 3)
Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år
Gennemsnitlig plasmakoncentration af tofacitinib (Cavg)
Tidsramme: Resultat målt ved baseline, induktion uge 8, induktion uge 16, vedligeholdelse uge 16, vedligeholdelse uge 44
Resultat målt ved baseline, induktion uge 8, induktion uge 16, vedligeholdelse uge 16, vedligeholdelse uge 44
Evaluering af smagsacceptabiliteten af ​​tofacitinib oral opløsning og acceptabiliteten af ​​filmovertrukket tablet ved at vælge en af ​​5 valgmuligheder
Tidsramme: Resultat målt ved induktion uge 2
Smagsacceptabilitet vil blive vurderet ved at bede deltageren om at vælge et af 5 valg, som mest passende afspejler deltagerens reaktion på smag. Aldersegnede værktøjer (ved hjælp af formuleringer og/eller grafiske ansigtsudtryk) vil blive brugt til at vurdere smagsacceptabilitet.
Resultat målt ved induktion uge 2
Maksimal (maksimal) plasmakoncentration af tofacitinib (Cmax)
Tidsramme: Resultat målt ved baseline, induktion uge 8, induktion uge 16, vedligeholdelse uge 16, vedligeholdelse uge 44
Resultat målt ved baseline, induktion uge 8, induktion uge 16, vedligeholdelse uge 16, vedligeholdelse uge 44
Procentdel af deltagere, der opnår endoskopisk remission i uge 8, 16 og 44
Tidsramme: Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44

Endoskopisk remission er defineret ved en Mayo endoskopisk subscore på 0, ud af et maksimum på 3 point.

Mayo endoskopiske sub-score bruges til at vurdere colitis ulcerosa aktivitet og varierer fra 0 til 3, og er baseret på resultaterne under endoskopi. En lavere score indikerer en lavere ulcerøs colitis (UC) sygdomsaktivitet.
Resultat målt ved induktion uge 8, induktion uge 16 og vedligeholdelse uge 44
Remission ved PUCAI-score
Tidsramme: Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år

Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index (PUCAI)-scoren er summen af ​​6 dimensioner, der alle er rapporteret af investigator. PUCAI-scoren varierer fra 0 til 85 point, hvor den lavere score indikerer lavere ulcerøs colitis (UC) sygdomsaktivitet. De 6 dimensioner af PUCAI-scoren er som følger:

  • mavesmerter
  • rektal blødning
  • afføringens konsistens på de fleste afføringer
  • antal afføringer pr. 24 timer
  • natlig afføring
  • aktivitetsniveau

Remission er defineret ved en PUCAI-score på mindre end 10 point.
Udbytte målt gennem studieafslutning, i gennemsnit 3 et halvt år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. august 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

6. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. november 2020

Først opslået (Faktiske)

10. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A3921210
  • 2018-002378-30 (EudraCT nummer)
  • OVATION (Anden identifikator: Alias Study Number)
  • 2023-509694-22-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner