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Evaluación de tofacitinib oral en niños de 2 a 17 años que padecen colitis ulcerosa de moderada a grave

31 de julio de 2026 actualizado por: Pfizer

ESTUDIO ABIERTO DE INDUCCIÓN Y MANTENIMIENTO DE CP-690,550 ORAL (TOFACITINIB) EN NIÑOS CON COLITIS ULCEROSA ACTIVA DE MODERADA A SEVERA

Este estudio, A3921210, está diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética (FC) de tofacitinib en participantes pediátricos con CU activa de moderada a grave. En los EE. UU. y la UE, se inscribirán pacientes con insuficiencia o intolerancia previa a TNFi. Fuera de los EE. UU. o la UE, se inscribirán los pacientes que hayan tenido una respuesta inadecuada o intolerancia a los corticosteroides orales o intravenosos, azatioprina, 6-mercaptopurina o TNFi.

Todos los participantes elegibles recibirán inicialmente tofacitinib de etiqueta abierta a una dosis que se espera que produzca una exposición sistémica equivalente a la observada en adultos que reciben 5 mg dos veces al día con la opción de aumentar la dosis individual a 10 mg dos veces al día, la dosis equivalente para adultos si se cumplen los criterios de aumento de la dosis.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de tofacitinib en función de la remisión en participantes pediátricos con CU activa de moderada a grave. El criterio principal de valoración es la remisión según la puntuación de Mayo de lectura central después de 44 semanas en la fase de mantenimiento. La remisión se define por una puntuación de Mayo de 2 puntos o menos, sin una subpuntuación individual que supere 1 punto y una subpuntuación de sangrado rectal de 0.

El diseño del estudio es un estudio abierto de fase 3 que incluye un período de selección de hasta 4 semanas de duración, una fase de inducción de 8 o 16 semanas, una fase de mantenimiento de 44 semanas y una fase de extensión de 24 meses para participantes pediátricos con CU activa de moderada a grave. Los participantes tendrán una visita de seguimiento 4 semanas después de la última dosis de la intervención del estudio y un contacto telefónico 8 semanas después para evaluar cualquier evento adverso (AE)/eventos adversos graves (SAE). La duración máxima total de este estudio será de hasta 180 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

118

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemania, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital, LMU
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Brussels, Bélgica, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • London, Ontario, Canadá, N6C2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children - Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Eslovaquia
      • Bratislava, Eslovaquia, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco Pediatric Clinical Research Center (PCRC)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06032
        • Connecticut Children's Ambulatory Surgical Center
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06032
        • Connecticut Children's Infusion Center
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M. Blank Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
        • Roberts Center for Pediatric Research
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - RRO Regulatory (Administrative Offices - Regulatory Location)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Finlandia
      • Tampere, Finlandia, 33520
        • Tampereen yliopistollinen sairaala
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Hungría
      • Szeged, Hungría, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Israel
      • Be’er Ya‘aqov, Israel, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40133
        • Azienda USL di Bologna - IRCCS ISNB - Programma Gastroenterologia Pediatrica
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII Epatologia e Gastroenterologia Pediatrica e dei Trapianti
    • Naples
      • Naples, Naples, Italia, 80131
        • A.O.U. Federico II
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico Umberto I di Roma
  • Japón
    • Aichi-ken
      • Obu-shi, Aichi-ken, Japón, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japón, 371-8511
        • Gunma University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japón, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Takatsuki-shi, Osaka, Japón, 569-8686
        • Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japón, 329 0498
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japón, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center, VUmc Boelelaan
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki"
      • Rzeszów, Polonia, 35-302
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Wroclaw, Polonia, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 04-501
        • Medical Network Spółka z o.o. WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkuś
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Bart's Health NHS Trust
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, 416 50
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Suecia, 118 83
        • Sachsska Children's and Youth Hospital/South General Hospital
      • Stockholm, Suecia, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Barngastroenterologi, hepatologi och nutrition

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Evidencia de un documento de consentimiento informado y asentimiento firmado y fechado personalmente.
  • Hombres y mujeres de 2 a menos de 18 años y con un peso mínimo de 10 kg.
  • Tener un informe de patología que confirme la inflamación del colon compatible con CU con un diagnóstico clínico de CU durante al menos 12 semanas antes del inicio, con un informe de biopsia que respalde el diagnóstico de CU.
  • Los participantes diagnosticados con CU a una edad menor de 6 años, deben haberse realizado pruebas y ser negativos para los trastornos monogénicos asociados con la EII de inicio muy temprano.
  • CU activa de moderada a grave definida (a través de una colonoscopia de detección) por una puntuación de Mayo de al menos 6, con una puntuación de sangrado rectal de al menos 1 y una subpuntuación endoscópica de al menos 2.
  • Puntuación del índice de actividad de la colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) mayor o igual a 35 .
  • Sin antecedentes de displasia o cáncer de colon.
  • No hay evidencia o antecedentes de infección activa o latente no tratada o tratada inadecuadamente con Mycobacterium Tuberculosis.

  • Para participantes fuera de los Estados Unidos o la Unión Europea: han tenido una respuesta inadecuada o han sido intolerantes a al menos una terapia anterior como se indica a continuación o tienen una contraindicación médica para dichas terapias:

    • Corticosteroides orales o intravenosos (IV);
    • azatioprina o 6-mercaptopurina;
    • Inhibidores del TNF o terapia anti integrina.
  • Para participantes en los Estados Unidos y la Unión Europea: han tenido una respuesta inadecuada o intolerancia a los inhibidores de TNF.

  • Dosis estables de las siguientes terapias para CU:

    • Oral 5 Ácidos aminosalicílicos (ASA) o sulfasalazina
    • Corticoides orales equivalentes a prednisona como máximo 1 mg/kg hasta un máximo de 20 mg/día o budesonida hasta 9 mg/día.
  • La participante femenina es elegible si no está embarazada o amamantando. Si es una mujer en edad fértil, debe usar un método anticonceptivo que sea altamente efectivo (con una tasa de falla de <1% por año).

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de colitis indeterminada, proctitis aislada, colitis microscópica, colitis infecciosa, enfermedad de Crohn o hallazgos clínicos sugestivos de enfermedad de Crohn.
  • Antecedentes de estenosis intestinal obstructiva sintomática u ostomía activa, o antecedentes de colectomía, resección extensa del intestino delgado (más de 100 centímetros) o síndrome del intestino corto, u hospitalización por motivos relacionados con la CU en las 2 semanas posteriores a la visita inicial.
  • Cualquier factor o característica clínica potencialmente relacionada con el riesgo de tromboembolismo venoso que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración de la intervención del estudio o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador, haría que el participante no sea apropiado para entrada en este estudio.
  • Participantes que hayan recibido previamente tofacitinib u otro inhibidor de Janus Kinase.
  • Vacunación o exposición a una vacuna viva o atenuada dentro de las 6 semanas previas a la primera dosis del fármaco del estudio, o que se espera que se vacunen o tengan exposición familiar a estas vacunas durante el tratamiento o durante las 6 semanas posteriores a la interrupción del fármaco del estudio.
  • Participantes que hayan recibido azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexato, tioguanina, infliximab, adalimumab, golimumab, ustekinumab, interferón, ciclosporina, micofenolato, tacrolimus, corticosteroides administrados por vía intravenosa o rectal, natalizumab, vedolizumab, otras moléculas antiadherentes o fármacos en investigación durante el tiempo especificado períodos anteriores a la línea de base en los que todavía pueden tener un efecto farmacocinético y/o farmacodinámico en el cuerpo del participante.
  • Tratamiento previo mediante aféresis de leucocitos, incluida la aféresis selectiva de linfocitos, monocitos o granulocitos, o plasmaféresis en los 6 meses anteriores al inicio.
  • Tratamiento con medicamentos concomitantes prohibidos especificados, incluidos los inductores o inhibidores de CYP3A de moderados a potentes en los períodos de tiempo especificados antes de la primera dosis del fármaco del estudio o se espera que reciba cualquiera de estos medicamentos durante el período del estudio.
  • Uso crónico y frecuente de agentes antimotilidad para el control de la diarrea (es decir, clorhidrato de difenoxilato con sulfato de atropina o loperamida).
  • Se excluyen los antecedentes de cirugía intestinal, incluida la colecistectomía dentro de los 6 meses anteriores a la línea base, los antecedentes de apendicectomía dentro de los 3 meses anteriores a la línea base, o trauma significativo o cirugía mayor dentro de las 4 semanas previas a la visita de selección.

  • Participantes con los siguientes valores de laboratorio en la selección:

    • Nivel de hemoglobina inferior a 9,0 g/Dl.
    • Recuento absoluto de glóbulos blancos (WBC) inferior a 3000/mm3.
    • Recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1200/mm3.
    • Recuento absoluto de linfocitos inferior a 750/mm3.
    • Trombocitopenia definida por un recuento de plaquetas inferior a 100.000/mm3.
    • Tasa de filtración glomerular (TFG) de Schwartz estimada a pie de cama inferior o igual a 40 ml/min/1,73 m2.
    • Bilirrubina total, aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) más de 1,5 veces el límite superior normal.
  • Exámenes de heces positivos para patógenos entéricos, huevos patógenos o parásitos, o toxina C. difficile en la selección.
  • Participantes infectados con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o los virus de la hepatitis B o C.
  • Antecedentes de más de un episodio de HZ, antecedentes de HZ diseminado o herpes simple diseminado.
  • Antecedentes o síntomas actuales de cualquier trastorno linfoproliferativo (p. ej., trastorno linfoproliferativo relacionado con el virus de Epstein Barr (EBV), linfoma, leucemia, trastornos mieloproliferativos, mieloma múltiple o signos y síntomas que sugieran una enfermedad linfática actual).
  • Infecciones clínicamente significativas en la actualidad o dentro de los 3 meses anteriores al inicio (p. ej., aquellas que requieren hospitalización o terapia antimicrobiana parenteral o infecciones oportunistas), antecedentes de cualquier infección que requiera tratamiento antimicrobiano dentro de las 2 semanas del inicio, o antecedentes de cualquier infección juzgada de otro modo por el investigador tenga el potencial de exacerbación por la participación en el estudio.
  • Cualquier malignidad o con antecedentes de malignidad, con la excepción del cáncer de piel de células basales o de células escamosas no metastásico tratado o extirpado adecuadamente.
  • Miembros del personal del sitio del investigador directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del sitio supervisados ​​por el investigador o participantes que sean empleados del Patrocinador, incluidos sus familiares, directamente involucrados en la realización del estudio.
  • Participación en otros estudios que involucren fármacos en investigación dentro de los 2 meses anteriores al ingreso al estudio y/o durante la participación en el estudio.
  • Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica, incluida la idea o el comportamiento suicida reciente (en el último año) o activo, o anomalías de laboratorio que pueden aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración de la intervención del estudio o pueden interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, en el juicio del investigador, haría que el participante no fuera apropiado para participar en este estudio.
  • Participantes mujeres embarazadas; participantes femeninas lactantes; participantes femeninas fértiles en edad fértil que no deseen o no puedan usar un método anticonceptivo altamente efectivo como se describe en este protocolo durante la duración del estudio y a través de la visita telefónica de seguimiento.
  • Antecedentes de alergias, intolerancia o hipersensibilidad a la lactosa o tofacitinib, o a cualquier otro excipiente de los medicamentos en investigación, incluidos los placebos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: tofacitinib
Etiqueta abierta de tofacitinib 5 mg dos veces al día equivalente de adulto basado en el peso con la opción de aumento de la dosis individual a 10 mg dos veces al día equivalente de adulto basado en el peso durante un tiempo limitado si se cumplen los criterios de aumento de la dosis, antes de volver a 5 mg dos veces al día.
Droga: tofacitinib
Etiqueta abierta de tofacitinib 5 mg dos veces al día equivalente de adulto basado en el peso con la opción de aumento de la dosis individual a 10 mg dos veces al día equivalente de adulto basado en el peso durante un tiempo limitado si se cumplen los criterios de aumento de la dosis, antes de volver a 5 mg dos veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Remisión por puntuación de Mayo de lectura central después de 44 semanas en la fase de mantenimiento.
Periodo de tiempo: Resultado medido al final de las 44 semanas de la fase de mantenimiento.

La remisión se define mediante lectura de endoscopia central con una puntuación de Mayo de 2 puntos o menos, sin una subpuntuación individual que supere 1 punto y una subpuntuación de sangrado rectal de 0.

El resultado primario de la puntuación de Mayo es la suma de 4 subpuntuaciones que se enumeran a continuación:

  • frecuencia de deposiciones informada por el paciente (puntuación de 0 a 3)
  • sangrado rectal informado por el paciente (puntuado de 0 a 3)
  • Hallazgos de lectura central en la endoscopia (puntuación de 0 a 3)
  • evaluación global del médico (puntuación de 0 a 3)

La puntuación de Mayo tiene una escala de 0 a 12 puntos, donde la puntuación más baja indica una menor actividad de la enfermedad de colitis ulcerosa (CU).
Resultado medido al final de las 44 semanas de la fase de mantenimiento.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta por puntuación de Mayo
Periodo de tiempo: Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento
La respuesta según la puntuación de Mayo se define por una disminución con respecto al valor inicial en la puntuación de Mayo de al menos 3 puntos y al menos un 30 %, acompañada de una disminución en la subpuntuación para sangrado rectal de al menos 1 punto o una subpuntuación absoluta para sangrado rectal de 0 o 1 .
Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento
Remisión por puntuación de Mayo
Periodo de tiempo: Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento
Remisión según la puntuación de Mayo con lectura de endoscopia local y central (semana de inducción 8, semana de inducción 16) y con lectura de endoscopia local solamente (semana de mantenimiento 44).
Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento
Cambio desde el inicio en la puntuación de Mayo.
Periodo de tiempo: Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento
Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento
Respuesta medida por Partial Mayo Score
Periodo de tiempo: Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio

La respuesta se define por una disminución parcial de la puntuación de Mayo de 2 puntos o más desde el inicio. Esta puntuación se basa en la suma de las siguientes subpuntuaciones:

  • frecuencia de las deposiciones (puntuación de 0 a 3)
  • sangrado rectal (puntuado de 0 a 3)
  • evaluación global del médico (PGA) (puntuación de 0 a 3)

La puntuación parcial de Mayo tiene una escala de 0 a 9, donde la puntuación más baja indica una menor actividad de la enfermedad de colitis ulcerosa (CU).
Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Cambio desde el inicio en la puntuación de Mayo parcial
Periodo de tiempo: Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio

Cambio en la puntuación parcial de Mayo. Esta puntuación es la suma de 3 dimensiones distintas que se enumeran a continuación:

  • frecuencia de las deposiciones (puntuación de 0 a 3)
  • sangrado rectal (puntuado de 0 a 3)
  • evaluación global del médico (PGA) (puntuación de 0 a 3)

La puntuación parcial de Mayo tiene una escala de 0 a 9, donde la puntuación más baja indica una menor actividad de la enfermedad de colitis ulcerosa (CU).
Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Respuesta por puntaje PUCAI
Periodo de tiempo: Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio

La puntuación del índice de actividad de la colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) es la suma de 6 dimensiones que informa el investigador. La puntuación PUCAI varía de 0 a 85 puntos, y la puntuación más baja indica una menor actividad de la enfermedad de colitis ulcerosa (CU). Las 6 dimensiones de la puntuación PUCAI son las siguientes:

  • dolor abdominal
  • sangrado rectal
  • consistencia de las heces de la mayoría de las heces
  • número de deposiciones por 24 horas
  • heces nocturnas
  • nivel de actividad

La respuesta se define por una disminución de la puntuación PUCAI de 20 puntos o más.
Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Cambio desde el inicio en la puntuación PUCAI
Periodo de tiempo: Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio

La puntuación del índice de actividad de colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) es la suma de 6 dimensiones que informa el investigador

  • dolor abdominal
  • sangrado rectal
  • consistencia de las heces de la mayoría de las heces
  • número de deposiciones por 24 horas
  • heces nocturnas
  • nivel de actividad

La puntuación PUCAI varía de 0 a 85 puntos, y la puntuación más baja indica una menor actividad de la enfermedad de colitis ulcerosa (CU).
Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Porcentaje de participantes que lograron una mejoría endoscópica en las semanas 8, 16 y 44
Periodo de tiempo: Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento
La mejoría endoscópica se define por la subpuntuación endoscópica de Mayo de 0 o 1. La subpuntuación endoscópica de Mayo se utiliza para evaluar la actividad de la colitis ulcerosa, varía de 0 a 3 y se basa en los hallazgos durante la endoscopia. Una puntuación más baja es indicativa de una actividad de la enfermedad de colitis ulcerosa (CU) más baja.
Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento
Hora de estallar
Periodo de tiempo: Resultado medido de 2 a 4 meses en el estudio, hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Resultado medido de 2 a 4 meses en el estudio, hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Cambio desde el inicio en los niveles de calprotectina fecal
Periodo de tiempo: Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Cambio desde el inicio en los niveles séricos de proteína C reactiva de alta sensibilidad (hsCRP)
Periodo de tiempo: Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Remisión libre de corticosteroides según Partial Mayo Score
Periodo de tiempo: Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio

La remisión se define por una puntuación parcial de Mayo de 2 puntos o menos, sin una subpuntuación individual que supere 1 punto y una subpuntuación de sangrado rectal de 0.

Las subpuntuaciones de la puntuación parcial de Mayo son:

  • frecuencia de las deposiciones (puntuación de 0 a 3)
  • sangrado rectal (puntuado de 0 a 3)
  • evaluación global del médico (PGA) (puntuación de 0 a 3)
Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio
Concentración plasmática media de tofacitinib (Cavg)
Periodo de tiempo: Resultado medido al inicio, semana de inducción 8, semana de inducción 16, semana de mantenimiento 16, semana de mantenimiento 44
Resultado medido al inicio, semana de inducción 8, semana de inducción 16, semana de mantenimiento 16, semana de mantenimiento 44
Evaluación de la aceptabilidad del sabor de la solución oral de tofacitinib y la aceptabilidad de los comprimidos recubiertos con película eligiendo una de 5 opciones
Periodo de tiempo: Resultado medido en la semana de inducción 2
La aceptabilidad del sabor se evaluará pidiéndole al participante que seleccione una de las 5 opciones que refleje más adecuadamente la respuesta del participante al sabor. Se utilizarán herramientas apropiadas para la edad (usando palabras y/o expresiones faciales gráficas) para evaluar la aceptabilidad del sabor.
Resultado medido en la semana de inducción 2
Concentración plasmática pico (máxima) de tofacitinib (Cmax)
Periodo de tiempo: Resultado medido al inicio, semana de inducción 8, semana de inducción 16, semana de mantenimiento 16, semana de mantenimiento 44
Resultado medido al inicio, semana de inducción 8, semana de inducción 16, semana de mantenimiento 16, semana de mantenimiento 44
Porcentaje de participantes que lograron la remisión endoscópica en las semanas 8, 16 y 44
Periodo de tiempo: Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento

La remisión endoscópica se define por una subpuntuación endoscópica de Mayo de 0, de un máximo de 3 puntos.

La subpuntuación endoscópica de Mayo se utiliza para evaluar la actividad de la colitis ulcerosa, varía de 0 a 3 y se basa en los hallazgos durante la endoscopia. Una puntuación más baja es indicativa de una actividad de la enfermedad de colitis ulcerosa (CU) más baja.
Resultado medido en la Semana 8 de inducción, la Semana 16 de inducción y la Semana 44 de mantenimiento
Remisión por puntaje PUCAI
Periodo de tiempo: Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio

La puntuación del índice de actividad de la colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) es la suma de 6 dimensiones que informa el investigador. La puntuación PUCAI varía de 0 a 85 puntos, y la puntuación más baja indica una menor actividad de la enfermedad de colitis ulcerosa (CU). Las 6 dimensiones de la puntuación PUCAI son las siguientes:

  • dolor abdominal
  • sangrado rectal
  • consistencia de las heces de la mayoría de las heces
  • número de deposiciones por 24 horas
  • heces nocturnas
  • nivel de actividad

La remisión se define por una puntuación PUCAI de menos de 10 puntos.
Resultado medido hasta la finalización del estudio, un promedio de 3 años y medio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de agosto de 2021

Finalización primaria (Estimado)

17 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

6 de junio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de octubre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

10 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A3921210
  • 2018-002378-30 (Número EudraCT)
  • OVATION (Otro identificador: Alias Study Number)
  • 2023-509694-22-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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