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Bewertung von oralem Tofacitinib bei Kindern im Alter von 2 bis 17 Jahren, die an mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa leiden

31. Juli 2026 aktualisiert von: Pfizer

OFFENE INDUKTIONS- UND ERHALTUNGSSTUDIE MIT ORALEM CP-690.550 (TOFACITINIB) BEI KINDERN MIT MÄSSIG BIS SCHWER AKTIVER COLITIS COLITIS

Diese Studie, A3921210, dient der Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Tofacitinib bei pädiatrischen Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa. In den USA und der EU werden Patienten mit vorherigem TNFi-Versagen oder -Unverträglichkeit aufgenommen. Außerhalb der USA oder der EU werden Patienten mit unzureichendem Ansprechen oder Unverträglichkeit auf orale oder intravenöse Kortikosteroide oder Azathioprin oder 6-Mercaptopurin oder TNFi aufgenommen.

Alle teilnahmeberechtigten Teilnehmer erhalten zunächst Open-Label-Tofacitinib in einer Dosis, von der erwartet wird, dass sie zu einer äquivalenten systemischen Exposition führt, die bei Erwachsenen beobachtet wird, die 5 mg BID erhalten, mit der Option einer individuellen Dosiserhöhung auf 10 mg BID Erwachsenendosisäquivalent, wenn die Dosiseskalationskriterien erfüllt sind.

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Tofacitinib basierend auf der Remission bei pädiatrischen Teilnehmern mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa. Der primäre Endpunkt ist die Remission anhand des zentral abgelesenen Mayo-Scores nach 44 Wochen in der Erhaltungsphase. Remission wird durch einen Mayo-Score von 2 Punkten oder weniger definiert, wobei kein individueller Subscore 1 Punkt übersteigt und ein Subscore für rektale Blutungen 0 beträgt.

Das Studiendesign ist eine offene Phase-3-Studie, die einen Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen Dauer, eine 8-wöchige oder 16-wöchige Induktionsphase, eine 44-wöchige Erhaltungsphase und eine 24-monatige Verlängerungsphase umfasst pädiatrische Teilnehmer mit mittelschwerer bis schwerer aktiver UC. Die Teilnehmer werden 4 Wochen nach der letzten Dosis der Studienintervention zu einem Nachsorgebesuch und 8 Wochen später zu einem Telefonkontakt, um auf unerwünschte Ereignisse (AEs)/schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) zu untersuchen. Die maximale Gesamtdauer dieser Studie beträgt bis zu 180 Wochen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

118

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Deutschland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital, LMU
  • Finnland
      • Tampere, Finnland, 33520
        • Tampereen yliopistollinen sairaala
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Israel
      • Be’er Ya‘aqov, Israel, 7033001
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40133
        • Azienda USL di Bologna - IRCCS ISNB - Programma Gastroenterologia Pediatrica
    • BG
      • Bergamo, BG, Italien, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII Epatologia e Gastroenterologia Pediatrica e dei Trapianti
    • Naples
      • Naples, Naples, Italien, 80131
        • A.O.U. Federico II
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico Umberto I di Roma
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Obu-shi, Aichi-ken, Japan, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japan, 371-8511
        • Gunma University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Takatsuki-shi, Osaka, Japan, 569-8686
        • Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japan, 329 0498
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • London, Ontario, Kanada, N6C2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children - Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center, VUmc Boelelaan
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki"
      • Rzeszów, Polen, 35-302
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Wroclaw, Polen, 50-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-501
        • Medical Network Spółka z o.o. WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkuś
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 416 50
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Schweden, 118 83
        • Sachsska Children's and Youth Hospital/South General Hospital
      • Stockholm, Schweden, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset Barngastroenterologi, hepatologi och nutrition
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Ungarn
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco Pediatric Clinical Research Center (PCRC)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06032
        • Connecticut Children's Ambulatory Surgical Center
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06032
        • Connecticut Children's Infusion Center
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Center for Advanced Pediatrics
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M. Blank Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19146
        • Roberts Center for Pediatric Research
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital - RRO Regulatory (Administrative Offices - Regulatory Location)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Bart's Health NHS Trust
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nachweis einer persönlich unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung und Einverständniserklärung.
  • Männer und Frauen im Alter von 2 bis unter 18 Jahren und einem Gewicht von mindestens 10 kg.
  • Vorliegen eines Pathologieberichts, der eine Dickdarmentzündung im Einklang mit UC bestätigt, mit einer klinischen Diagnose von UC für mindestens 12 Wochen vor Studienbeginn, wobei der Biopsiebericht die Diagnose von UC unterstützt.
  • Teilnehmer, bei denen CU im Alter von weniger als 6 Jahren diagnostiziert wurde, müssen sich einem Test unterzogen haben und negativ auf monogene Störungen sein, die mit einem sehr frühen Ausbruch von IBD verbunden sind.
  • Mäßig bis schwer aktive UC, definiert (über Screening-Koloskopie) durch einen Mayo-Score von mindestens 6, mit einem rektalen Blutungs-Score von mindestens 1 und einem endoskopischen Subscore von mindestens 2.
  • Pediatric Colitis ulcerosa Activity Index (PUCAI)-Score größer oder gleich 35.
  • Keine Vorgeschichte von Dysplasie oder Dickdarmkrebs.
  • Keine Anzeichen oder Anamnese einer unbehandelten oder unzureichend behandelten aktiven oder latenten Infektion mit Mycobacterium Tuberculosis.

  • Für Teilnehmer außerhalb der Vereinigten Staaten oder der Europäischen Union: die auf mindestens eine der unten aufgeführten vorherigen Therapien unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben oder eine medizinische Kontraindikation für solche Therapien haben:

    • Orale oder intravenöse (IV) Kortikosteroide;
    • Azathioprin oder 6-Mercaptopurin;
    • TNF-Inhibitoren oder Anti-Integrin-Therapie.
  • Für Teilnehmer in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union: die eine unzureichende Reaktion oder Unverträglichkeit gegenüber TNF-Inhibitoren hatten.

  • Stabile Dosen der folgenden Therapien für CU:

    • Oral 5 Aminosalicylsäuren (ASS) oder Sulfasalazin
    • Orale Kortikosteroide, die Prednison entsprechen, höchstens 1 mg/kg bis zu einer Höchstdosis von 20 mg/Tag oder Budesonid bis zu 9 mg/Tag.
  • Eine weibliche Teilnehmerin ist teilnahmeberechtigt, wenn sie nicht schwanger ist oder stillt. Wenn sie eine Frau im gebärfähigen Alter ist, muss sie eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden (mit einer Versagensrate von <1 % pro Jahr).

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose von unbestimmter Kolitis, isolierter Proktitis, mikroskopischer Kolitis, infektiöser Kolitis, Morbus Crohn oder klinischen Befunden, die auf Morbus Crohn hindeuten.
  • Vorgeschichte symptomatischer obstruktiver Darmstrikturen oder aktiver Ostomie oder Vorgeschichte von Kolektomie, ausgedehnter Dünndarmresektion (mehr als 100 Zentimeter) oder Kurzdarmsyndrom oder Krankenhausaufenthalt aus Gründen im Zusammenhang mit CU innerhalb von 2 Wochen nach dem Basisbesuch.
  • Alle Faktoren oder klinischen Merkmale, die potenziell mit dem Risiko einer venösen Thromboembolie in Verbindung stehen, die das mit der Studienteilnahme oder der Durchführung der Studienintervention verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen und den Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfarztes ungeeignet machen würden Einstieg in dieses Studium.
  • Teilnehmer, die zuvor Tofacitinib oder einen anderen Januskinase-Inhibitor erhalten haben.
  • Impfung oder Exposition gegenüber einem Lebend- oder attenuierten Impfstoff innerhalb der 6 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder die voraussichtlich geimpft werden oder im Haushalt diesen Impfstoffen während der Behandlung oder während der 6 Wochen nach Absetzen des Studienmedikaments ausgesetzt sind.
  • Teilnehmer, die während der angegebenen Zeit Azathioprin, 6-Mercaptopurin, Methotrexat, Thioguanin, Infliximab, Adalimumab, Golimumab, Ustekinumab, Interferon, Cyclosporin, Mycophenolat, Tacrolimus, intravenös oder rektal verabreichte Kortikosteroide, Natalizumab, Vedolizumab, andere Antiadhäsionsmoleküle oder Prüfpräparate erhalten haben Zeiträume vor dem Ausgangswert, in denen sie möglicherweise noch pharmakokinetische und/oder pharmakodynamische Wirkungen im Körper des Teilnehmers haben.
  • Vorherige Behandlung durch Leukozyten-Apherese einschließlich selektiver Lymphozyten-, Monozyten- oder Granulozyten-Apherese oder Plasmaaustausch innerhalb von 6 Monaten vor Studienbeginn.
  • Behandlung mit spezifizierten verbotenen Begleitmedikationen, einschließlich moderater bis potenter CYP3A-Induktoren oder -Inhibitoren, in den spezifizierten Zeiträumen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder es wird erwartet, dass sie während des Studienzeitraums eines dieser Medikamente erhalten.
  • Chronische und häufige Anwendung von Antimotilitätsmitteln zur Kontrolle von Durchfall (z. B. Diphenoxylathydrochlorid mit Atropinsulfat oder Loperamid).
  • Darmoperation in der Anamnese, einschließlich Cholezystektomie innerhalb von 6 Monaten vor Studienbeginn, Appendektomie in der Vorgeschichte innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn oder signifikantes Trauma oder größere Operation innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch sind ausgeschlossen.

  • Teilnehmer mit folgenden Laborwerten beim Screening:

    • Hämoglobinspiegel unter 9,0 g/dl.
    • Absolute Leukozytenzahl (WBC) unter 3000/mm3.
    • Absolute Neutrophilenzahl unter 1200/mm3.
    • Absolute Lymphozytenzahl unter 750/mm3.
    • Thrombozytopenie, definiert durch eine Thrombozytenzahl von weniger als 100.000/mm3.
    • Geschätzte glomeruläre Schwartz-Filtrationsrate (GFR) am Krankenbett kleiner oder gleich 40 ml/min/1,73 m2.
    • Gesamtbilirubin, Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) über dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze.
  • Positive Stuhluntersuchungen auf Darmpathogene, pathogene Eizellen oder Parasiten oder C. difficile-Toxin beim Screening.
  • Teilnehmer, die mit dem Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder Hepatitis B- oder C-Virus infiziert sind.
  • Geschichte von mehr als einer HZ-Episode, eine Geschichte von disseminiertem HZ oder disseminiertem Herpes simplex.
  • Vorgeschichte oder aktuelle Symptome einer lymphoproliferativen Erkrankung (z. B. Epstein-Barr-Virus (EBV)-bedingte lymphoproliferative Erkrankung, Lymphom, Leukämie, myeloproliferative Erkrankungen, multiples Myelom oder Anzeichen und Symptome, die auf eine aktuelle lymphatische Erkrankung hindeuten).
  • Klinisch signifikante Infektionen, die derzeit oder innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn vorliegen (z. B. solche, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine parenterale antimikrobielle Therapie erfordern, oder opportunistische Infektionen), eine Vorgeschichte einer Infektion, die eine antimikrobielle Therapie innerhalb von 2 Wochen nach Studienbeginn erfordert, oder eine Vorgeschichte einer Infektion, die anderweitig durch den beurteilt wird Prüfarzt, das Potenzial für eine Exazerbation durch die Teilnahme an der Studie zu haben.
  • Alle Malignome oder mit Malignomen in der Vorgeschichte, mit Ausnahme von angemessen behandeltem oder exzidiertem nichtmetastasiertem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut.
  • Mitarbeiter des Prüfzentrums, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind, und ihre Familienangehörigen, Mitarbeiter des Prüfzentrums, die anderweitig vom Prüfarzt beaufsichtigt werden, oder Teilnehmer, die Mitarbeiter des Sponsors sind, einschließlich ihrer Familienmitglieder, die direkt an der Durchführung der Studie beteiligt sind.
  • Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparat(en) innerhalb von 2 Monaten vor Studieneintritt und/oder während der Studienteilnahme.
  • Andere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen, einschließlich kürzlich aufgetretener (innerhalb des letzten Jahres) oder aktiver Suizidgedanken oder Verhaltensweisen oder Laboranomalien, die das mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung von Studieninterventionen verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation von Studienergebnissen beeinträchtigen können und in nach Einschätzung des Prüfarztes den Teilnehmer für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen würde.
  • Schwangere Teilnehmerinnen; stillende Teilnehmerinnen; fruchtbare weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, eine hochwirksame Verhütungsmethode, wie in diesem Protokoll beschrieben, für die Dauer der Studie und durch den telefonischen Nachsorgebesuch anzuwenden.
  • Vorgeschichte von Allergien, Unverträglichkeit oder Überempfindlichkeit gegen Lactose oder Tofacitinib oder andere Hilfsstoffe der Prüfpräparate, einschließlich Placebos.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tofacitinib
Offenes Tofacitinib 5 mg BID gewichtsbasiertes Erwachsenenäquivalent mit der Option für eine individuelle Dosiserhöhung auf 10 mg BID gewichtsbasiertes Erwachsenenäquivalent für einen begrenzten Zeitraum, wenn die Dosiseskalationskriterien erfüllt sind, bevor zu 5 mg BID zurückgekehrt wird.
Arzneimittel: Tofacitinib
Offenes Tofacitinib 5 mg BID gewichtsbasiertes Erwachsenenäquivalent mit der Option für eine individuelle Dosiserhöhung auf 10 mg BID gewichtsbasiertes Erwachsenenäquivalent für einen begrenzten Zeitraum, wenn die Dosiseskalationskriterien erfüllt sind, bevor zu 5 mg BID zurückgekehrt wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Remission durch zentral gelesenen Mayo-Score nach 44 Wochen in der Erhaltungsphase.
Zeitfenster: Ergebnis gemessen am Ende der 44 Wochen der Erhaltungsphase.

Die Remission wird definiert durch einen zentral endoskopisch abgelesenen Mayo-Score von 2 Punkten oder weniger, wobei kein individueller Subscore 1 Punkt übersteigt und ein Subscore für rektale Blutungen 0 beträgt.

Der primäre Mayo-Ergebniswert ist die Summierung von 4 Teilwerten, wie unten aufgeführt:

  • Vom Patienten berichtete Stuhlhäufigkeit (bewertet mit 0 bis 3)
  • Patient berichtete von rektalen Blutungen (mit 0 bis 3 bewertet)
  • zentrale Lesebefunde zur Endoskopie (Score 0 bis 3)
  • Gesamtbeurteilung des Arztes (mit 0 bis 3 Punkten bewertet)

Der Mayo-Score hat eine Skala von 0 bis 12 Punkten, wobei der niedrigere Score eine geringere Krankheitsaktivität bei Colitis ulcerosa (UC) anzeigt.
Ergebnis gemessen am Ende der 44 Wochen der Erhaltungsphase.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Antwort von Mayo-Score
Zeitfenster: Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44
Das Ansprechen nach Mayo-Score ist definiert durch eine Abnahme des Mayo-Scores gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 3 Punkte und mindestens 30 %, mit einer begleitenden Abnahme des Subscores für rektale Blutungen um mindestens 1 Punkt oder eines absoluten Subscores für rektale Blutungen von 0 oder 1 .
Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44
Remission nach Mayo-Score
Zeitfenster: Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44
Remission nach Mayo-Score mit lokalem und zentralem Endoskopie-Read (Einleitungswoche 8, Induktionswoche 16) und mit lokalem Endoskopie-Read-Only (Erhaltungswoche 44).
Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44
Änderung von der Grundlinie im Mayo-Score.
Zeitfenster: Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44
Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44
Reaktion gemessen durch partiellen Mayo-Score
Zeitfenster: Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre

Das Ansprechen wird durch eine teilweise Abnahme des Mayo-Scores um 2 Punkte oder mehr gegenüber dem Ausgangswert definiert. Diese Bewertung basiert auf der Summierung der folgenden Teilbewertungen:

  • Stuhlfrequenz (bewertet von 0 bis 3)
  • rektale Blutung (mit 0 bis 3 bewertet)
  • Arzt-Global-Assessment (PGA) (mit 0 bis 3 Punkten bewertet)

Der partielle Mayo-Score hat eine Skala von 0 bis 9, wobei der niedrigere Score eine geringere Aktivität der Colitis ulcerosa (UC) anzeigt.
Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im partiellen Mayo-Score
Zeitfenster: Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre

Änderung des partiellen Mayo-Scores. Diese Punktzahl ist die Summe von 3 unterschiedlichen Dimensionen, wie unten aufgeführt:

  • Stuhlfrequenz (bewertet von 0 bis 3)
  • rektale Blutung (mit 0 bis 3 bewertet)
  • Arzt-Global-Assessment (PGA) (mit 0 bis 3 Punkten bewertet)

Der partielle Mayo-Score hat eine Skala von 0 bis 9, wobei der niedrigere Score eine geringere Aktivität der Colitis ulcerosa (UC) anzeigt.
Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre
Antwort nach PUCAI-Score
Zeitfenster: Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre

Der Pädiatrische Colitis Ulcerosa Aktivitätsindex (PUCAI) ist die Summe von 6 Dimensionen, die alle vom Prüfarzt gemeldet werden. Der PUCAI-Score variiert zwischen 0 und 85 Punkten, wobei der niedrigere Score auf eine geringere Aktivität der Colitis ulcerosa (UC) hinweist. Die 6 Dimensionen des PUCAI-Scores lauten wie folgt:

  • Bauchschmerzen
  • rektale Blutung
  • Stuhlkonsistenz der meisten Stühle
  • Anzahl der Stuhlgänge pro 24 Stunden
  • nächtlicher Stuhlgang
  • Aktivitätslevel

Das Ansprechen wird durch eine Abnahme des PUCAI-Scores um 20 Punkte oder mehr definiert.
Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre
Änderung des PUCAI-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre

Der Pädiatrische Ulzerative Kolitis-Aktivitätsindex (PUCAI) ist die Summe von 6 Dimensionen, die alle vom Prüfarzt gemeldet werden

  • Bauchschmerzen
  • rektale Blutung
  • Stuhlkonsistenz der meisten Stühle
  • Anzahl der Stuhlgänge pro 24 Stunden
  • nächtlicher Stuhlgang
  • Aktivitätslevel

Der PUCAI-Score variiert zwischen 0 und 85 Punkten, wobei der niedrigere Score auf eine geringere Aktivität der Colitis ulcerosa (UC) hinweist.
Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 8, 16 und 44 eine endoskopische Verbesserung erreichten
Zeitfenster: Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44
Die endoskopische Verbesserung wird durch den endoskopischen Mayo-Subscore von 0 oder 1 definiert. Der endoskopische Mayo-Subscore wird zur Beurteilung der Colitis ulcerosa-Aktivität verwendet und reicht von 0 bis 3 und basiert auf den Befunden während der Endoskopie. Eine niedrigere Punktzahl weist auf eine geringere Aktivität der Colitis ulcerosa (UC) hin.
Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44
Zeit zum Flackern
Zeitfenster: Ergebnis gemessen von 2 bis 4 Monaten in der Studie bis zum Abschluss der Studie, durchschnittlich 3,5 Jahre
Ergebnis gemessen von 2 bis 4 Monaten in der Studie bis zum Abschluss der Studie, durchschnittlich 3,5 Jahre
Veränderung der fäkalen Calprotectin-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre
Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre
Veränderung der Serumspiegel des hochempfindlichen C-reaktiven Proteins (hsCRP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre
Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre
Kortikosteroidfreie Remission nach Partial Mayo Score
Zeitfenster: Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre

Remission wird durch einen partiellen Mayo-Score von 2 Punkten oder weniger definiert, wobei kein individueller Subscore 1 Punkt überschreitet und der Subscore für rektale Blutungen 0 beträgt.

Die Subscores der partiellen Mayo-Score sind:

  • Stuhlfrequenz (bewertet von 0 bis 3)
  • rektale Blutung (mit 0 bis 3 bewertet)
  • Arzt-Global-Assessment (PGA) (mit 0 bis 3 Punkten bewertet)
Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre
Durchschnittliche Plasmakonzentration von Tofacitinib (Cavg)
Zeitfenster: Ergebnis gemessen zu Studienbeginn, Induktionswoche 8, Induktionswoche 16, Erhaltungswoche 16, Erhaltungswoche 44
Ergebnis gemessen zu Studienbeginn, Induktionswoche 8, Induktionswoche 16, Erhaltungswoche 16, Erhaltungswoche 44
Bewertung der geschmacklichen Akzeptanz der Tofacitinib-Lösung zum Einnehmen und der Akzeptanz der Filmtablette durch Auswahl einer von 5 Möglichkeiten
Zeitfenster: Ergebnis gemessen in Induktionswoche 2
Die geschmackliche Akzeptanz wird bewertet, indem der Teilnehmer gebeten wird, eine von 5 Möglichkeiten auszuwählen, die die Reaktion des Teilnehmers auf den Geschmack am besten widerspiegelt. Altersgerechte Instrumente (unter Verwendung von Formulierungen und/oder grafischen Gesichtsausdrücken) werden verwendet, um die Geschmacksakzeptanz zu beurteilen.
Ergebnis gemessen in Induktionswoche 2
Spitzen-(maximale) Plasmakonzentration von Tofacitinib (Cmax)
Zeitfenster: Ergebnis gemessen zu Studienbeginn, Induktionswoche 8, Induktionswoche 16, Erhaltungswoche 16, Erhaltungswoche 44
Ergebnis gemessen zu Studienbeginn, Induktionswoche 8, Induktionswoche 16, Erhaltungswoche 16, Erhaltungswoche 44
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 8, 16 und 44 eine endoskopische Remission erreichten
Zeitfenster: Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44

Die endoskopische Remission wird durch einen endoskopischen Mayo-Subscore von 0 von maximal 3 Punkten definiert.

Der endoskopische Mayo-Subscore wird zur Beurteilung der Colitis ulcerosa-Aktivität verwendet und reicht von 0 bis 3 und basiert auf den Befunden während der Endoskopie. Eine niedrigere Punktzahl weist auf eine geringere Aktivität der Colitis ulcerosa (UC) hin.
Ergebnis gemessen in Induktionswoche 8, Induktionswoche 16 und Erhaltungswoche 44
Remission nach PUCAI-Score
Zeitfenster: Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre

Der Pädiatrische Colitis Ulcerosa Aktivitätsindex (PUCAI) ist die Summe von 6 Dimensionen, die alle vom Prüfarzt gemeldet werden. Der PUCAI-Score variiert zwischen 0 und 85 Punkten, wobei der niedrigere Score auf eine geringere Aktivität der Colitis ulcerosa (UC) hinweist. Die 6 Dimensionen des PUCAI-Scores lauten wie folgt:

  • Bauchschmerzen
  • rektale Blutung
  • Stuhlkonsistenz der meisten Stühle
  • Anzahl der Stuhlgänge pro 24 Stunden
  • nächtlicher Stuhlgang
  • Aktivitätslevel

Remission wird durch einen PUCAI-Score von weniger als 10 Punkten definiert.
Ergebnis gemessen bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 3,5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. August 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

6. Juni 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A3921210
  • 2018-002378-30 (EudraCT-Nummer)
  • OVATION (Andere Kennung: Alias Study Number)
  • 2023-509694-22-00 (Registrierungskennung: CTIS (EU))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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