Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena doustnego tofacytynibu u dzieci w wieku od 2 do 17 lat z umiarkowanym do ciężkiego wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego

29 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

OTWARTE BADANIE WPROWADZENIA I KONSERWACJI DOUSTNEGO CP-690,550 (TOFACYTYNIBU) U DZIECI Z AKTYWNYM WRZUCIĄCYM ZAPALENIEM Okrężnicy UMIARKOWANEJ DO CIĘŻKIEJ

To badanie, A3921210, ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) tofacitinibu u uczestników pediatrycznych z umiarkowaną do ciężkiej aktywną postacią UC. W Stanach Zjednoczonych i UE włączeni zostaną pacjenci z wcześniejszym niepowodzeniem lub nietolerancją TNF. Poza Stanami Zjednoczonymi lub UE do badania zostaną włączeni pacjenci z niewystarczającą odpowiedzią lub nietolerancją na doustne lub dożylne kortykosteroidy, azatioprynę, 6-merkaptopurynę lub TNF.

Wszyscy kwalifikujący się uczestnicy otrzymają początkowo tofacytynib w ramach otwartej próby w dawce, która powinna wywoływać narażenie ogólnoustrojowe równoważne z obserwowanym u dorosłych otrzymujących 5 mg BID z opcją indywidualnego zwiększenia dawki do 10 mg BID równoważnej dawce dla osoby dorosłej, jeśli spełnione są kryteria zwiększania dawki.

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności tofacytynibu na podstawie remisji u uczestników pediatrycznych z umiarkowaną do ciężkiej aktywną postacią WZJG. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest remisja według centralnego odczytu wyniku Mayo po 44 tygodniach fazy podtrzymującej. Remisję definiuje wynik w skali Mayo wynoszący 2 punkty lub mniej, przy czym żaden indywidualny wynik cząstkowy nie przekracza 1 punktu, a wynik krwawienia z odbytu wynosi 0.

Projekt badania jest otwartym badaniem fazy 3, które obejmuje okres przesiewowy trwający do 4 tygodni, 8-tygodniową lub 16-tygodniową fazę indukcyjną, 44-tygodniową fazę podtrzymującą i 24-miesięczną fazę przedłużenia dla uczestników pediatrycznych z umiarkowaną do ciężkiej aktywną postacią UC. Uczestnicy będą mieli wizytę kontrolną 4 tygodnie po ostatniej dawce badanej interwencji i kontakt telefoniczny 8 tygodni później w celu oceny ewentualnych zdarzeń niepożądanych (AE)/poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE). Całkowity maksymalny czas trwania tego badania wyniesie do 180 tygodni.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

120

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Rekrutacyjny
        • Women's and Children's Hospital, Women's and Children's Health Network Inc.
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussel, Belgia, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Rekrutacyjny
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Finlandia
      • Tampere, Finlandia, 33520
        • Rekrutacyjny
        • Tampereen yliopistollinen sairaala
  • Francja
      • BRON Cedex, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Hiszpania, 29011
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Materno-Infantil de Málaga (Hospital Regional Universitario de Málaga)
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1081 HV
        • Rekrutacyjny
        • Amsterdam UMC, location VUmc Boelelaan
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Izrael
      • Be'er Ya'akov, Izrael, 7033001
        • Rekrutacyjny
        • Shamir Medical Center (Assaf Harofeh)
      • Haifa, Izrael, 3436212
        • Rekrutacyjny
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Rekrutacyjny
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Rekrutacyjny
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Rekrutacyjny
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
  • Japonia
    • Aichi
      • Obu-shi, Aichi, Japonia, 474-8710
        • Rekrutacyjny
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Rekrutacyjny
        • Kurume University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japonia, 371-8511
        • Rekrutacyjny
        • Gunma University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, Japonia, 989-3126
        • Rekrutacyjny
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japonia, 594-1101
        • Rekrutacyjny
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Takatsuki-shi, Osaka, Japonia, 569-8686
        • Rekrutacyjny
        • Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japonia, 330-8777
        • Rekrutacyjny
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japonia, 329 0498
        • Rekrutacyjny
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8431
        • Rekrutacyjny
        • Juntendo University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
        • Rekrutacyjny
        • National Center for Child Health and Development
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Rekrutacyjny
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Rekrutacyjny
        • British Columbia Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Rekrutacyjny
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrutacyjny
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children - Division of Gastroenterology, Hepatology and Nutrition
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutacyjny
        • CHU Sainte-Justine
  • Niemcy
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 80337
        • Rekrutacyjny
        • Dr. von Haunersches Kinderspital, LMU
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-094
        • Rekrutacyjny
        • Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. A. Jurasza w Bydgoszczy
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Rekrutacyjny
        • Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki"
      • Rzeszow, Polska, 35-302
        • Rekrutacyjny
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
      • Warsaw, Polska, 04-501
        • Rekrutacyjny
        • WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkus
      • Warszawa, Polska, 00-728
        • Rekrutacyjny
        • WIP Warsaw IBD Point Profesor Kierkus
      • Warszawa, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Wroclaw, Polska, 50-369
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco Pediatric Clinical Research Center (PCRC)
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06032
        • Rekrutacyjny
        • Connecticut Children's Ambulatory Surgical Center
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06032
        • Rekrutacyjny
        • Connecticut Children's Infusion Center
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Rekrutacyjny
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Rekrutacyjny
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Outpatient Pediatric Research Center Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Rekrutacyjny
        • Atlantic Children's Health-Pediatric Gastroenterology & Nutrition
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Rekrutacyjny
        • Goryeb Children's Hospital (Endoscopy only)
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
        • Rekrutacyjny
        • Atlantic Health System- Morristown Medical Center (Pharmacy)
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Rekrutacyjny
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Rekrutacyjny
        • Northwell Health - Cohen Children's Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Rekrutacyjny
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Mount Sinai Hospital (Investigational Drug Pharmacy)
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Mount Sinai Hospital Endoscopy Center (Endoscopy Only)
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Susan and Leonard Feinstein Inflammatory Bowel Disease Clinical Center at Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • CUIMC Research Pharmacy - Milstein Hospital (Pharmacy Only)
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Morgan Stanley Children's Hospital, CUIMC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
        • Rekrutacyjny
        • Roberts Center for Pediatric Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital - Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital - Feigin Tower (Administrative Offices - Research Administrative Offices)
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital - RRO Regulatory (Administrative Offices - Regulatory Location)
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital - Wallace Tower
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital - West Tower
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Wisconsin
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja, 416 85
        • Rekrutacyjny
        • Sahlgrenska Sjukhuset, Drottning Silvias Barn- och Ungdomssjukhus
      • Stockholm, Szwecja, 171 76
        • Rekrutacyjny
        • Karolinska Universitetssjukhuset Barngastroenterologi, hepatologi och nutrition
      • Stockholm, Szwecja, 118 83
        • Rekrutacyjny
        • Sachsska Children's and Youth Hospital/South General Hospital
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 833 40
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Narodny ustav detskych chorob
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Miskolc, Węgry, 3526
        • Rekrutacyjny
        • Borsod- Abauj- Zemplen Megyei Kozponti Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Szeged, Węgry, 6720
        • Rekrutacyjny
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
    • Hajdú-bihar
      • Debrecen, Hajdú-bihar, Węgry, 4032
        • Rekrutacyjny
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40133
        • Rekrutacyjny
        • Azienda USL di Bologna - IRCCS ISNB - Programma Gastroenterologia Pediatrica
    • BG
      • Bergamo, BG, Włochy, 24127
        • Rekrutacyjny
        • ASST Papa Giovanni XXIII Epatologia e Gastroenterologia Pediatrica e dei Trapianti
    • Naples
      • Napoli, Naples, Włochy, 80131
        • Rekrutacyjny
        • A.O.U. Federico II
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Rekrutacyjny
        • A.O.U. Policlinico Umberto I
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4TJ
        • Rekrutacyjny
        • NHS Lothian
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Hospital for Children
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal London Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal London Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Bart's Health NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Rekrutacyjny
        • Bart's Health NHS Trust
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Rekrutacyjny
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Birmingham, WEST Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Rekrutacyjny
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dowód własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody i dokumentu zgody.
  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 2 do mniej niż 18 lat i ważący co najmniej 10 kg.
  • Posiadanie raportu histopatologicznego potwierdzającego zapalenie okrężnicy zgodne z UC z kliniczną diagnozą UC przez co najmniej 12 tygodni przed punktem wyjściowym, z raportem z biopsji potwierdzającym diagnozę UC.
  • Uczestnicy, u których zdiagnozowano UC w wieku poniżej 6 lat, muszą mieć wykonane badania i mieć negatywny wynik na obecność zaburzeń monogenowych związanych z bardzo wczesnym początkiem IBD.
  • Umiarkowana do ciężkiej czynna postać WZJG, jak zdefiniowano (za pomocą przesiewowej kolonoskopii) na podstawie oceny Mayo wynoszącej co najmniej 6, z oceną krwawienia z odbytu wynoszącą co najmniej 1 i oceną podrzędną endoskopii wynoszącą co najmniej 2.
  • Wskaźnik aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dzieci (PUCAI) wynosi co najmniej 35.
  • Brak historii dysplazji lub raka okrężnicy.
  • Brak dowodów lub historii nieleczonej lub niewłaściwie leczonej aktywnej lub utajonej infekcji Mycobacterium tuberculosis.

  • Dla uczestników spoza Stanów Zjednoczonych lub Unii Europejskiej: mieli niewystarczającą odpowiedź lub nietolerancję na co najmniej jedną wcześniejszą terapię wymienioną poniżej lub mają medyczne przeciwwskazania do takiej terapii:

    • Kortykosteroidy doustne lub dożylne (IV);
    • Azatiopryna lub 6-merkaptopuryna;
    • Inhibitory TNF lub terapia antyintegrynowa.
  • Dla uczestników ze Stanów Zjednoczonych i Unii Europejskiej: mieli niewystarczającą odpowiedź lub nietolerancję na inhibitory TNF.

  • Stabilne dawki następujących terapii na UC:

    • Doustne kwasy 5 aminosalicylowe (ASA) lub sulfasalazyna
    • Doustne kortykosteroidy równoważne prednizonowi maksymalnie 1 mg/kg do maksymalnie 20 mg/dobę lub budezonid do 9 mg/dobę.
  • uczestniczka kwalifikuje się, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią. Jeśli jest kobietą w wieku rozrodczym, musi stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (wskaźnik niepowodzeń <1% rocznie).

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie nieokreślonego zapalenia jelita grubego, izolowanego zapalenia odbytnicy, mikroskopowego zapalenia jelita grubego, zakaźnego zapalenia jelita grubego, choroby Leśniowskiego-Crohna lub objawów klinicznych sugerujących chorobę Leśniowskiego-Crohna.
  • Historia objawowego niedrożnego zwężenia jelit lub czynnej stomii lub kolektomii w wywiadzie, rozległej resekcji jelita cienkiego (powyżej 100 centymetrów) lub zespołu krótkiego jelita, lub hospitalizacji z powodu (powodów) związanego z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego w ciągu 2 tygodni od wizyty wyjściowej.
  • Wszelkie czynniki lub cechy kliniczne potencjalnie związane z ryzykiem żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub interwencją w badaniu lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i, w ocenie badacza, czynią uczestnika nieodpowiednim do wejście na to badanie.
  • Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali tofacitinib lub inny inhibitor kinazy janusowej.
  • Szczepienie lub narażenie na żywą lub atenuowaną szczepionkę w ciągu 6 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub osoby, które mają zostać zaszczepione lub które mają kontakt z tymi szczepionkami w gospodarstwie domowym podczas leczenia lub w ciągu 6 tygodni po odstawieniu badanego leku.
  • Uczestnicy, którzy otrzymywali azatioprynę, 6-merkaptopurynę, metotreksat, tioguaninę, infliksymab, adalimumab, golimumab, ustekinumab, interferon, cyklosporynę, mykofenolan, takrolimus, dożylnie lub kortykosteroidy podawane doodbytniczo, natalizumab, wedolizumab, inne cząsteczki przeciwadhezyjne lub badane leki w określonym czasie okresy przed linią bazową, w których mogą nadal wywierać wpływ farmakokinetyczny i/lub farmakodynamiczny na organizm uczestnika.
  • Wcześniejsze leczenie przez aferezę leukocytów, w tym selektywną aferezę limfocytów, monocytów lub granulocytów, lub wymianę osocza w ciągu 6 miesięcy przed punktem wyjściowym.
  • Leczenie za pomocą określonych zabronionych leków towarzyszących, w tym umiarkowanych do silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A, w określonych okresach przed pierwszą dawką badanego leku lub oczekuje się, że otrzymają którykolwiek z tych leków w okresie badania.
  • Przewlekłe i częste stosowanie środków hamujących motorykę w celu opanowania biegunki (tj. chlorowodorku difenoksylatu z siarczanem atropiny lub loperamidem).
  • Historia operacji jelit, w tym cholecystektomii w ciągu 6 miesięcy przed punktem wyjściowym, historia wycięcia wyrostka robaczkowego w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym lub znaczny uraz lub poważna operacja w ciągu 4 tygodni od wizyty przesiewowej są wykluczone.

  • Uczestnicy z następującymi wartościami laboratoryjnymi podczas badania przesiewowego:

    • Poziom hemoglobiny niższy niż 9,0 g/dl.
    • Bezwzględna liczba białych krwinek (WBC) mniejsza niż 3000/mm3.
    • Bezwzględna liczba neutrofili poniżej 1200/mm3.
    • Bezwzględna liczba limfocytów poniżej 750/mm3.
    • Małopłytkowość zdefiniowana jako liczba płytek krwi mniejsza niż 100 000/mm3.
    • Szacowany przyłóżkowy wskaźnik filtracji kłębuszkowej Schwartza (GFR) niższy lub równy 40 ml/min/1,73 m2.
    • Bilirubina całkowita, aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) ponad 1,5 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Pozytywny wynik badania kału na obecność patogenów jelitowych, patogennych komórek jajowych lub pasożytów lub toksyny C. difficile podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnicy zakażeni ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub wirusem zapalenia wątroby typu B lub C.
  • Historia więcej niż jednego epizodu półpaśca, historia rozsianego półpaśca lub rozsianej opryszczki pospolitej.
  • Historia lub obecne objawy jakiegokolwiek zaburzenia limfoproliferacyjnego (np. zaburzenia limfoproliferacyjnego związanego z wirusem Epsteina-Barra (EBV), chłoniaka, białaczki, zaburzeń mieloproliferacyjnych, szpiczaka mnogiego lub oznaki i objawy wskazujące na aktualnie występującą chorobę limfatyczną).
  • Klinicznie istotne zakażenia obecnie lub w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym (np. wymagające hospitalizacji lub pozajelitowej terapii przeciwbakteryjnej lub zakażenia oportunistyczne), jakiekolwiek zakażenie wymagające leczenia przeciwdrobnoustrojowego w wywiadzie w ciągu 2 tygodni od punktu początkowego lub jakiekolwiek zakażenie w wywiadzie ocenione w inny sposób przez badacza, aby mieć możliwość zaostrzenia w wyniku udziału w badaniu.
  • Wszelkie nowotwory złośliwe lub nowotwory złośliwe w wywiadzie, z wyjątkiem odpowiednio leczonego lub usuniętego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry bez przerzutów.
  • Członkowie personelu ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania i członkowie ich rodzin, członkowie personelu ośrodka w inny sposób nadzorowani przez badacza lub uczestnicy będący pracownikami Sponsora, w tym członkowie ich rodzin, bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania.
  • Uczestnictwo w innych badaniach obejmujących badane leki w ciągu 2 miesięcy przed przystąpieniem do badania i/lub w trakcie udziału w badaniu.
  • Inny ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny, w tym niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub aktywne myśli lub zachowania samobójcze lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub administracją interwencji w badaniu lub mogą zakłócać interpretację wyników badania oraz, w zdaniem badacza, uczyniłoby uczestnika nieodpowiednim do udziału w tym badaniu.
  • Uczestniczki w ciąży; uczestniczki karmiące piersią; płodne uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie chcą lub nie mogą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji opisanej w niniejszym protokole w czasie trwania badania i podczas telefonicznej wizyty kontrolnej.
  • Historia alergii, nietolerancji lub nadwrażliwości na laktozę lub tofacytynib lub inne substancje pomocnicze badanych produktów leczniczych, w tym placebo.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: tofacytynib
Otwarta próba tofacytynibu 5 mg dwa razy na dobę, odpowiednik dla osoby dorosłej, z opcją indywidualnego zwiększenia dawki do 10 mg dwa razy na dobę, odpowiednika dla osoby dorosłej, przez ograniczony czas, jeśli spełnione są kryteria zwiększania dawki, przed powrotem do 5 mg dwa razy na dobę.
Lek: tofacytynib
Otwarta próba tofacytynibu 5 mg dwa razy na dobę, odpowiednik dla osoby dorosłej, z opcją indywidualnego zwiększenia dawki do 10 mg dwa razy na dobę, odpowiednika dla osoby dorosłej, przez ograniczony czas, jeśli spełnione są kryteria zwiększania dawki, przed powrotem do 5 mg dwa razy na dobę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Remisja według centralnego odczytu wyniku Mayo po 44 tygodniach fazy podtrzymującej.
Ramy czasowe: Wynik mierzony pod koniec 44 tygodni fazy podtrzymującej.

Remisję definiuje się na podstawie oceny w badaniu endoskopowym centralnej w skali Mayo wynoszącej 2 punkty lub mniej, przy czym żaden indywidualny wynik cząstkowy nie przekracza 1 punktu, a punktacja krwawienia z odbytu wynosi 0.

Podstawowy wynik w skali Mayo jest sumą 4 wyników cząstkowych wymienionych poniżej:

  • częstość stolca zgłaszana przez pacjenta (ocena od 0 do 3)
  • krwawienie z odbytu zgłaszane przez pacjenta (ocena od 0 do 3)
  • centralne wyniki odczytu w endoskopii (ocena od 0 do 3)
  • ogólna ocena lekarza (ocena od 0 do 3)

Wynik Mayo ma skalę od 0 do 12 punktów, przy czym niższy wynik wskazuje na niższą aktywność choroby wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC).
Wynik mierzony pod koniec 44 tygodni fazy podtrzymującej.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź według wyniku Mayo
Ramy czasowe: Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego
Odpowiedź w skali Mayo definiuje się jako zmniejszenie wyniku w skali Mayo w porównaniu z wartością wyjściową o co najmniej 3 punkty i co najmniej 30%, z towarzyszącym zmniejszeniem wyniku cząstkowego dla krwawienia z odbytu o co najmniej 1 punkt lub bezwzględnego wyniku cząstkowego dla krwawienia z odbytu o 0 lub 1 .
Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego
Remisja według oceny Mayo
Ramy czasowe: Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego
Remisja na podstawie wyniku Mayo z odczytem endoskopii miejscowej i centralnej (8. tydzień indukcji, 16. tydzień indukcji) oraz tylko odczyt endoskopii miejscowej (44. tydzień leczenia podtrzymującego).
Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku Mayo.
Ramy czasowe: Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego
Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego
Odpowiedź mierzona za pomocą częściowego wyniku Mayo
Ramy czasowe: Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku

Odpowiedź jest definiowana jako częściowe zmniejszenie wyniku w skali Mayo o 2 punkty lub więcej w stosunku do wartości początkowej. Ten wynik jest oparty na zsumowaniu następujących wyników cząstkowych:

  • częstość stolca (ocena od 0 do 3)
  • krwawienie z odbytu (ocena od 0 do 3)
  • ogólna ocena lekarza (PGA) (ocena od 0 do 3)

Częściowy wynik Mayo ma skalę od 0 do 9, przy czym niższy wynik wskazuje na niższą aktywność choroby wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC).
Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w częściowym wyniku Mayo
Ramy czasowe: Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku

Zmiana częściowego wyniku Mayo. Ten wynik jest sumą 3 różnych wymiarów wymienionych poniżej:

  • częstość stolca (ocena od 0 do 3)
  • krwawienie z odbytu (ocena od 0 do 3)
  • ogólna ocena lekarza (PGA) (ocena od 0 do 3)

Częściowy wynik Mayo ma skalę od 0 do 9, przy czym niższy wynik wskazuje na niższą aktywność choroby wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC).
Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku
Odpowiedź według wyniku PUCAI
Ramy czasowe: Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku

Wynik wskaźnika aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dzieci (PUCAI) jest sumą 6 wymiarów, z których wszystkie są zgłaszane przez badacza. Wynik PUCAI waha się od 0 do 85 punktów, przy czym niższy wynik wskazuje na niższą aktywność choroby wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC). Sześć wymiarów wyniku PUCAI to:

  • ból brzucha
  • krwawienie z odbytnicy
  • konsystencja większości stolców
  • liczba stolców na 24 godziny
  • nocne stolce
  • poziom aktywności

Odpowiedź jest definiowana przez spadek wyniku PUCAI o 20 punktów lub więcej.
Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku PUCAI
Ramy czasowe: Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku

Wynik wskaźnika aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dzieci (PUCAI) jest sumą 6 wymiarów, z których wszystkie są zgłaszane przez badacza

  • ból brzucha
  • krwawienie z odbytnicy
  • konsystencja większości stolców
  • liczba stolców na 24 godziny
  • nocne stolce
  • poziom aktywności

Wynik PUCAI waha się od 0 do 85 punktów, przy czym niższy wynik wskazuje na niższą aktywność choroby wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC).
Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku
Odsetek uczestników osiągających poprawę endoskopową w 8., 16. i 44. tygodniu
Ramy czasowe: Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego
Poprawę endoskopową definiuje wynik cząstkowy endoskopii Mayo równy 0 lub 1. Podpunkt endoskopowy Mayo służy do oceny aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego i mieści się w zakresie od 0 do 3 i jest oparty na wynikach uzyskanych podczas endoskopii. Niższy wynik wskazuje na mniejszą aktywność choroby wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC).
Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego
Czas rozbłysnąć
Ramy czasowe: Wynik mierzony od 2 do 4 miesięcy w badaniu, do ukończenia badania, średnio 3 i pół roku
Wynik mierzony od 2 do 4 miesięcy w badaniu, do ukończenia badania, średnio 3 i pół roku
Zmiana poziomu kalprotektyny w kale w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku
Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń białka C-reaktywnego (hsCRP) w surowicy o wysokiej czułości
Ramy czasowe: Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku
Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku
Remisja bez kortykosteroidów według częściowego wyniku Mayo
Ramy czasowe: Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku

Remisję definiuje się na podstawie częściowego wyniku w skali Mayo wynoszącego 2 punkty lub mniej, przy czym żaden indywidualny wynik cząstkowy nie przekracza 1 punktu, a wynik krwawienia z odbytu wynosi 0.

Wyniki częściowe częściowego wyniku Mayo to:

  • częstość stolca (ocena od 0 do 3)
  • krwawienie z odbytu (ocena od 0 do 3)
  • ogólna ocena lekarza (PGA) (ocena od 0 do 3)
Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku
Średnie stężenie tofacytynibu w osoczu (Cśr.)
Ramy czasowe: Wynik mierzony na początku badania, indukcja w 8. tygodniu, indukcja w 16. tygodniu, leczenie podtrzymujące w 16. tygodniu, leczenie podtrzymujące w 44. tygodniu
Wynik mierzony na początku badania, indukcja w 8. tygodniu, indukcja w 16. tygodniu, leczenie podtrzymujące w 16. tygodniu, leczenie podtrzymujące w 44. tygodniu
Ocena akceptowalności smakowej roztworu doustnego tofacitinibu oraz tabletki powlekanej poprzez wybór jednej z 5 opcji
Ramy czasowe: Wynik mierzony w tygodniu indukcji 2
Akceptowalność smaku zostanie oceniona poprzez poproszenie uczestnika o wybranie jednej z 5 opcji, która najlepiej odzwierciedla reakcję uczestnika na smak. Narzędzia odpowiednie do wieku (wykorzystujące słownictwo i/lub mimikę twarzy) zostaną wykorzystane do oceny akceptowalności smaku.
Wynik mierzony w tygodniu indukcji 2
Maksymalne (maksymalne) stężenie tofacytynibu w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Wynik mierzony na początku badania, indukcja w 8. tygodniu, indukcja w 16. tygodniu, leczenie podtrzymujące w 16. tygodniu, leczenie podtrzymujące w 44. tygodniu
Wynik mierzony na początku badania, indukcja w 8. tygodniu, indukcja w 16. tygodniu, leczenie podtrzymujące w 16. tygodniu, leczenie podtrzymujące w 44. tygodniu
Odsetek uczestników, u których uzyskano remisję endoskopową w 8., 16. i 44. tygodniu
Ramy czasowe: Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego

Remisję endoskopową definiuje endoskopowa punktacja Mayo wynosząca 0 na maksymalnie 3 punkty.

Podpunkt endoskopowy Mayo służy do oceny aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego i mieści się w zakresie od 0 do 3 i jest oparty na wynikach uzyskanych podczas endoskopii. Niższy wynik wskazuje na mniejszą aktywność choroby wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC).
Wynik mierzony w 8. tygodniu leczenia indukcyjnego, 16. tygodniu leczenia indukcyjnego i 44. tygodniu leczenia podtrzymującego
Remisja według skali PUCAI
Ramy czasowe: Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku

Wynik wskaźnika aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dzieci (PUCAI) jest sumą 6 wymiarów, z których wszystkie są zgłaszane przez badacza. Wynik PUCAI waha się od 0 do 85 punktów, przy czym niższy wynik wskazuje na niższą aktywność choroby wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC). Sześć wymiarów wyniku PUCAI to:

  • ból brzucha
  • krwawienie z odbytnicy
  • konsystencja większości stolców
  • liczba stolców na 24 godziny
  • nocne stolce
  • poziom aktywności

Remisję definiuje wynik PUCAI poniżej 10 punktów.
Wynik mierzony poprzez ukończenie studiów, średnio 3 i pół roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

21 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

21 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A3921210
  • 2018-002378-30 (Numer EudraCT)
  • OVATION (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na tofacytynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj