Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti PTC518 u účastníků s Huntingtonovou chorobou (HD)
14. března 2024 aktualizováno: PTC Therapeutics
Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s rozsahem dávek fáze 2A k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti PTC518 u subjektů s Huntingtonovou chorobou
Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a farmakodynamické účinky PTC518 a placeba u účastníků s HD.
Přehled studie
Detailní popis
Účastníci budou nejprve randomizováni k části A nebo části B v randomizačním poměru 1:1 a poté k aktivní léčbě (PTC518 5 mg v části A nebo 10 mg v části B) nebo odpovídajícímu placebu v každé části v poměru 2:1 aktivní léčby na placebo.
Charta Drug Safety Monitoring Board (DSMB) provede nezaslepenou revizi bezpečnostních údajů v části A a části B a poskytne doporučení, kdy lze zahájit část C (s 20 mg aktivní léčebnou větví).
V té době budou účastníci randomizováni do kterékoli části studie, která je aktuálně otevřena pro registraci, a poté do aktivní léčby nebo placeba (v poměru 2:1) v rámci této části.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
252
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Patient Advocacy
- Telefonní číslo: 1-866-562-4620
- E-mail: medinfo@ptcbio.com
Studijní místa
-
-
-
Clayton, Austrálie, 3168
- Nábor
- Monash Health
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yenni Lie
-
Sydney, Austrálie, 2145
- Nábor
- Westmead Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Clement Loy
-
-
-
-
-
Angers, Francie, 49100
- Nábor
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christophe Verny
-
Marseille, Francie, 13385
- Nábor
- Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jean-Philippe Azulay
-
Paris, Francie, 75013
- Nábor
- Brain and Spine institute Paris
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alexandra Durr
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- Nábor
- Leiden University Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Susanne de Bot
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40139
- Nábor
- Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
-
Milan, Itálie, 20133
- Nábor
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
-
San Giovanni Rotondo, Itálie, 71013
- Nábor
- IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, QC H2X 3H8
- Staženo
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Nábor
- The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
-
Vancouver, Kanada, V6T 2B5
- Staženo
- University of British Columbia (UBC)
-
-
-
-
-
Christchurch, Nový Zéland, 8011
- Nábor
- University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
-
-
-
-
-
Bochum, Německo, 44791
- Nábor
- Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Carsten Saft
-
Münster, Německo, 48149
- Nábor
- George-Huntington-Institut
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ralf Reilmann
-
Ulm, Německo, 89081
- Nábor
- Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bernhard Landwehrmeyer
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Nábor
- Medical University Innsbruck
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B15 2FG
- Nábor
- The Barbery National Centre for Mental Health
-
Cardiff, Spojené království, CF10 3AX
- Nábor
- Cardiff University Schools of Medicine and Biosciences
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Anne Rosser
-
Leeds, Spojené království, LS7 4SA
- Staženo
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Chapel Allerton Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- Nábor
- UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sarah Tabrizi
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Nábor
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- Zatím nenabíráme
- University of Alabama at Birmingham
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marissa Dean
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Aktivní, ne nábor
- University of California, San Diego
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
- Zatím nenabíráme
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Rajeev Kumar
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Zatím nenabíráme
- Georgetown University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Karen Anderson
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Zatím nenabíráme
- Columbia University, G.H. Sergievsky Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Karen Marder
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Aktivní, ne nábor
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Aktivní, ne nábor
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Aktivní, ne nábor
- University of Washington Department of Neurology
-
-
-
-
-
Barakaldo, Španělsko, 48903
- Nábor
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Španělsko, 8025
- Nábor
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Burgos, Španělsko, 90550
- Nábor
- Hospital Universitario Burgos
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Nábor
- Hospital Ramón y Cajal
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
25 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Geneticky potvrzená diagnóza HD s délkou opakování cytosin-adenin-guanin (CAG) od 42 do 50 včetně
- Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) – Independence Scale (IS) skóre 100
- Skóre UHDRS Total Functional Capacity (TFC) 13
- Skóre mezi 0,18 a 4,93 včetně na normované verzi HD prognostického indexu (PINHD)
Klíčová kritéria vyloučení:
- Příjem experimentální látky během 90 dnů nebo 5 poločasů před screeningem nebo kdykoli během trvání této studie, HD-specifická výzkumná činidla cílená na ribonukleovou kyselinu (RNA) nebo deoxyribonukleovou kyselinu (DNA), jako jsou antisense oligonukleotidy, buňky transplantaci nebo jakoukoli jinou experimentální operaci mozku
- Jakákoli anamnéza expozice genové terapii pro léčbu HD
- Účast na výzkumné studii nebo výzkumném paradigmatu (jako je cvičení/fyzická aktivita, kognitivní terapie, mozková stimulace atd.) během 90 dnů před screeningem nebo kdykoli během trvání této studie
- Jakákoli anamnéza onemocnění mozku nebo páteře, která by narušovala hodnocení bezpečnosti procesu lumbální punkce
- Jakákoli anamnéza nebo stav, který by narušoval schopnost dokončit vyšetření specifikovaná protokolem (například implantovaný zkrat, stavy vylučující vyšetření magnetickou rezonancí [MRI])
- Těhotenství, plánování otěhotnění v průběhu studie nebo do 6 měsíců po ukončení léčby nebo současné kojení
Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PTC518 5 mg
Účastníci budou dostávat tablety PTC518 5 miligramů (mg) jednou denně perorálně po dobu 12 měsíců.
|
PTC518 bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v rameni.
|
|
Experimentální: PTC518 10 mg
Účastníci budou dostávat PTC518 10 mg tablety jednou denně perorálně po dobu 12 měsíců.
|
PTC518 bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v rameni.
|
|
Experimentální: PTC518 20 mg
Účastníci budou dostávat PTC518 20 mg tablety jednou denně perorálně po dobu 12 měsíců.
|
PTC518 bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v rameni.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou dostávat placebo odpovídající tabletám PTC518 jednou denně perorálně po dobu 12 měsíců.
|
Placebo odpovídající PTC518 bude podáváno podle plánu uvedeného v rameni.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v krevním celkovém proteinu Huntingtin (tHTT) ve 3. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 3
|
Výchozí stav, měsíc 3
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Základní stav do 18. měsíce
|
Základní stav do 18. měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna objemu ocasu od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena pomocí volumetrického zobrazování magnetickou rezonancí (vMRI) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Změna krevního tHTT proteinu od výchozí hodnoty ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Změna od výchozí hodnoty v mozkomíšním moku (CSF) mutantním Huntingtinovém proteinu (mHTT) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Změna od výchozí hodnoty v krevním mHTT proteinu ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Změna oproti základnímu skóre ve složeném Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní stav, 12. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. dubna 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. března 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
3. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurokognitivní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Demence
- Poruchy kognice
- Chorea
- Huntingtonova nemoc
Další identifikační čísla studie
- PTC518-CNS-002-HD
- 2021-003852-18 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Huntingtonova nemoc
-
SOM Innovation Biotech SAAktivní, ne náborHuntington ChoreaŠpanělsko, Německo, Itálie, Spojené království, Francie, Polsko, Švýcarsko
-
Neurocrine BiosciencesZápis na pozvánku
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupAktivní, ne náborChorea, HuntingtonSpojené státy, Kanada
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupDokončenoChorea, HuntingtonSpojené státy, Kanada
-
Sanguine BiosciencesHoffmann-La RocheNáborHuntingtonova nemoc | Huntingtonova demence | Huntingtonova choroba, pozdní nástup | Huntington; demence (etiologie)Spojené státy
Klinické studie na PTC518
-
PTC TherapeuticsNáborHuntingtonova nemocAustrálie, Francie, Německo, Holandsko, Spojené království, Španělsko, Rakousko, Kanada, Itálie, Nový Zéland