Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti PTC518 u účastníků s Huntingtonovou chorobou (HD)

23. dubna 2024 aktualizováno: PTC Therapeutics

Fáze 2b, dvojitě zaslepená, randomizovaná rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti PTC518 u účastníků s Huntingtonovou chorobou

Primárním cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a farmakodynamické účinky PTC518 u účastníků s HD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci, kteří dokončili léčebné období v rodičovské studii fáze 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), splnili kritéria pro zařazení a rozhodli se zapsat do této prodloužené studie, podstoupí základní hodnocení a budou hodnoceni dalších 30 měsíců.

Všichni účastníci obdrží aktivní PTC518 v této rozšířené studii. Účastníci, kteří dostali PTC518 v rodičovské studii PTC518-CNS-002-HD, budou pokračovat ve stejné dávce, kterou dostali v této studii, zaslepeným způsobem (5, 10 nebo 20 miligramů [mg]). Účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii PTC518-CNS-002-HD, budou zařazeni do dávkové hladiny PTC518 podle stejné dávkovací skupiny, ve které byli dříve randomizováni (5, 10 nebo 20 mg). Rameno s dávkováním 20 mg bude otevřeno pro randomizaci pouze tehdy, když Rada pro bezpečnost a monitorování údajů z mateřské studie PTC518-CNS-002-HD doporučí zahájit tuto úroveň dávkování na základě nezaslepeného přezkoumání údajů o bezpečnosti z této studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

250

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
      • Clayton, Austrálie, 3168
        • Nábor
        • Monash Health
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • Zatím nenabíráme
        • Westmead Hospital
  • Francie
      • Angers, Francie, 49100
        • Nábor
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Marseille, Francie, 13385
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Brain and Spine institute Paris
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Nábor
        • Leiden University Medical Center
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Zatím nenabíráme
        • Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
      • Milan, Itálie, 20133
        • Zatím nenabíráme
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
      • San Giovanni Rotondo, Itálie, 71013
        • Zatím nenabíráme
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, QC H2X 3H8
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Zatím nenabíráme
        • The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
      • Vancouver, Kanada, V6T 2B5
        • Zatím nenabíráme
        • University of British Columbia (UBC)
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Zatím nenabíráme
        • University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Zatím nenabíráme
        • Charite University Medicine Berlin
      • Bochum, Německo, 44791
        • Nábor
        • Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
      • Münster, Německo, 48149
        • Nábor
        • George-Huntington-Institut
      • Ulm, Německo, 89081
        • Nábor
        • Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Zatím nenabíráme
        • Medical University Innsbruck
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2FG
        • Zatím nenabíráme
        • The Barbery National Centre for Mental Health
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • University Hospital of Wales
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Nábor
        • UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Zatím nenabíráme
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko, 48903
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Španělsko, 8025
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Španělsko, 90550
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Ramon y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník, který dokončil období léčby ve studii PTC518-CNS-002-HD.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří dříve nedokončili léčebné období ve studii PTC518-CNS-002-HD.

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PTC518 5 mg
Účastníci budou dostávat tablety PTC518 5 mg jednou denně perorálně po dobu 24 měsíců.
Lék: PTC518
PTC518 bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v rameni.
Experimentální: PTC518 10 mg
Účastníci budou dostávat PTC518 10 mg tablety jednou denně perorálně po dobu 24 měsíců.
Lék: PTC518
PTC518 bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v rameni.
Experimentální: PTC518 20 mg
Účastníci budou dostávat PTC518 20 mg tablety jednou denně perorálně po dobu 24 měsíců.
Lék: PTC518
PTC518 bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v rameni.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Základní stav do 30. měsíce
Základní stav do 30. měsíce
Hladiny celkového proteinu Huntingtin (tHTT) v krvi
Časové okno: Základní stav do 28. měsíce
Základní stav do 28. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna objemu ocasní kosti od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena pomocí volumetrického zobrazování magnetickou rezonancí (vMRI) ve 24. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Výchozí stav, 24. měsíc
Změna oproti základnímu skóre ve složeném Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) za 24. měsíc
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Výchozí stav, 24. měsíc
Hladiny mutantního proteinu Huntingtin (mHTT) v mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
Základní stav do 24. měsíce
Hladiny proteinu mHTT v krvi
Časové okno: Základní stav do 28. měsíce
Základní stav do 28. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na PTC518

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit