Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti PTC518 u účastníků s Huntingtonovou chorobou (HD)

18. listopadu 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze 2b, dvojitě zaslepená, randomizovaná rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti PTC518 u účastníků s Huntingtonovou chorobou

Primárním cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a farmakodynamické účinky PTC518 u účastníků s HD.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci, kteří dokončili léčebné období v rodičovské studii fáze 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), splnili kritéria pro zařazení a rozhodli se zapsat do této prodloužené studie, podstoupí základní hodnocení a budou hodnoceni dalších 30 měsíců.

Všichni účastníci obdrží aktivní PTC518 v této rozšířené studii. Účastníci, kteří dostali PTC518 v rodičovské studii PTC518-CNS-002-HD, budou pokračovat ve stejné dávce, kterou dostali v této studii, zaslepeným způsobem (5, 10 nebo 20 miligramů [mg]). Účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii PTC518-CNS-002-HD, budou zařazeni do dávkové hladiny PTC518 podle stejné dávkovací skupiny, ve které byli dříve randomizováni (5, 10 nebo 20 mg). Rameno s dávkováním 20 mg bude otevřeno pro randomizaci pouze tehdy, když Rada pro bezpečnost a monitorování údajů z mateřské studie PTC518-CNS-002-HD doporučí zahájit tuto úroveň dávkování na základě nezaslepeného přezkoumání údajů o bezpečnosti z této studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

144

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Clayton, Austrálie, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Angers, Francie, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francie, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Itálie, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, Itálie, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Německo, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Německo, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Německo, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Španělsko, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, Španělsko, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník, který dokončil období léčby ve studii PTC518-CNS-002-HD.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří dříve nedokončili léčebné období ve studii PTC518-CNS-002-HD.

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Votoplam 5 mg
Účastníci budou jednou denně perorálně užívat 5 mg tablety Votoplamu po dobu 48 měsíců.
Lék: Votoplam
Votoplam bude podáván podle dávky a harmonogramu uvedeného v rameni.
Ostatní jména:
  • HTT227 / PTC518
Experimentální: Votoplam 10 mg
Účastníci budou dostávat tablety votoplamu 10 mg jednou denně perorálně po dobu 48 měsíců.
Lék: Votoplam
Votoplam bude podáván podle dávky a harmonogramu uvedeného v rameni.
Ostatní jména:
  • HTT227 / PTC518

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi ve vývoji léčby (TEAES)
Časové okno: Základní linie až do měsíce 54
Základní linie až do měsíce 54
Hladiny celkového huntingtinového proteinu (THTT) krve
Časové okno: Základní linie až do měsíce 52
Základní linie až do měsíce 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v objemu caudate, jak je hodnoceno pomocí objemové magnetické rezonance (VMRI) v měsíci 48
Časové okno: Základní linie, měsíc 48
Základní linie, měsíc 48
Změna z výchozí hodnoty v kompozitních sjednocených Huntingtonových stupnici hodnocení choroby (CUHDRS) v měsíci 48
Časové okno: Základní linie, měsíc 48
Základní linie, měsíc 48
Hladiny mutantního huntingtinového proteinu (CSF) (CSF) (MHTT)
Časové okno: Výchozí hodnota až do měsíce 48
Výchozí hodnota až do měsíce 48
Hladiny proteinu MHTT v krvi
Časové okno: Základní linie až do měsíce 52
Základní linie až do měsíce 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

16. července 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

16. července 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (Jiný identifikátor: Novartis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis je odhodlána sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky přístup k datům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z příslušných studií. Tyto žádosti jsou přezkoumávány a schvalovány nezávislým hodnotícím panelem na základě vědecké hodnoty. Všechna poskytnutá data jsou anonymizována, aby byla respektována soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie, v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato dostupnost údajů z klinického hodnocení je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na Votoplam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit