Исследование по оценке безопасности и эффективности PTC518 у участников с болезнью Хантингтона (БГ)
14 марта 2024 г. обновлено: PTC Therapeutics
Фаза 2A, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование с диапазоном доз для оценки безопасности и эффективности PTC518 у субъектов с болезнью Гентингтона
Основная цель этого исследования — оценить безопасность и фармакодинамические эффекты PTC518 и плацебо у участников с БХ.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Сначала участники будут рандомизированы в часть A или часть B в соотношении рандомизации 1:1, а затем в активное лечение (PTC518 5 мг в части A или 10 мг в части B) или соответствующее плацебо в каждой части в соотношении 2:1. активного лечения плацебо.
Устав Совета по мониторингу безопасности лекарственных средств (DSMB) проведет открытый анализ данных о безопасности в части A и части B и предоставит рекомендации о том, когда можно начинать часть C (с группой активного лечения 20 мг).
В это время участники будут рандомизированы в любую часть исследования, которая в настоящее время открыта для регистрации, а затем либо в активное лечение, либо в группу плацебо (в соотношении 2:1) в рамках этой части.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
252
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Patient Advocacy
- Номер телефона: 1-866-562-4620
- Электронная почта: medinfo@ptcbio.com
Места учебы
-
-
-
Clayton, Австралия, 3168
- Рекрутинг
- Monash Health
-
Главный следователь:
- Yenni Lie
-
Sydney, Австралия, 2145
- Рекрутинг
- Westmead Hospital
-
Главный следователь:
- Clement Loy
-
-
-
-
-
Innsbruck, Австрия, 6020
- Рекрутинг
- Medical University Innsbruck
-
-
-
-
-
Bochum, Германия, 44791
- Рекрутинг
- Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
-
Главный следователь:
- Carsten Saft
-
Münster, Германия, 48149
- Рекрутинг
- George-Huntington-Institut
-
Главный следователь:
- Ralf Reilmann
-
Ulm, Германия, 89081
- Рекрутинг
- Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
-
Главный следователь:
- Bernhard Landwehrmeyer
-
-
-
-
-
Barakaldo, Испания, 48903
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Испания, 8025
- Рекрутинг
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Burgos, Испания, 90550
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Burgos
-
Madrid, Испания, 28034
- Рекрутинг
- Hospital Ramón y Cajal
-
-
-
-
-
Bologna, Италия, 40139
- Рекрутинг
- Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
-
Milan, Италия, 20133
- Рекрутинг
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
-
San Giovanni Rotondo, Италия, 71013
- Рекрутинг
- IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Канада, QC H2X 3H8
- Отозван
- Centre hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
-
Ottawa, Канада, K1Y 4E9
- Рекрутинг
- The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
-
Vancouver, Канада, V6T 2B5
- Отозван
- University of British Columbia (UBC)
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
- Рекрутинг
- Leiden University Medical Center
-
Главный следователь:
- Susanne de Bot
-
-
-
-
-
Christchurch, Новая Зеландия, 8011
- Рекрутинг
- University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2FG
- Рекрутинг
- The Barbery National Centre for Mental Health
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF10 3AX
- Рекрутинг
- Cardiff University Schools of Medicine and Biosciences
-
Главный следователь:
- Anne Rosser
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS7 4SA
- Отозван
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Chapel Allerton Hospital
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- Рекрутинг
- UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Главный следователь:
- Sarah Tabrizi
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Рекрутинг
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- Еще не набирают
- University of Alabama at Birmingham
-
Главный следователь:
- Marissa Dean
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- Активный, не рекрутирующий
- University of California, San Diego
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
- Еще не набирают
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
Главный следователь:
- Rajeev Kumar
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Еще не набирают
- Georgetown University
-
Главный следователь:
- Karen Anderson
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Еще не набирают
- Columbia University, G.H. Sergievsky Center
-
Главный следователь:
- Karen Marder
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Активный, не рекрутирующий
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Активный, не рекрутирующий
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- Активный, не рекрутирующий
- University of Washington Department of Neurology
-
-
-
-
-
Angers, Франция, 49100
- Рекрутинг
- Centre hospitalier universitaire d'Angers
-
Главный следователь:
- Christophe Verny
-
Marseille, Франция, 13385
- Рекрутинг
- Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
-
Главный следователь:
- Jean-Philippe Azulay
-
Paris, Франция, 75013
- Рекрутинг
- Brain and Spine institute Paris
-
Главный следователь:
- Alexandra Durr
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
25 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Генетически подтвержденный диагноз БГ с длиной цитозин-аденин-гуанинового (ЦАГ) повтора от 42 до 50 включительно
- Единая шкала оценки болезни Хантингтона (UHDRS) - Шкала независимости (IS) 100 баллов
- Общая функциональная емкость UHDRS (TFC) — 13 баллов.
- Оценка от 0,18 до 4,93 включительно по нормированной версии прогностического индекса HD (PINHD)
Ключевые критерии исключения:
- Получение экспериментального агента в течение 90 дней или 5 периодов полувыведения до скрининга или в любое время в течение этого исследования, нацеленных на рибонуклеиновую кислоту (РНК) или дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК), специфичных для HD исследуемых агентов, таких как антисмысловые олигонуклеотиды, клетки трансплантация или любая другая экспериментальная операция на головном мозге
- Любая история воздействия генной терапии для лечения HD
- Участие в исследовательском исследовании или исследовательской парадигме (например, упражнения/физическая активность, когнитивная терапия, стимуляция мозга и т. д.) в течение 90 дней до скрининга или в любое время в течение этого исследования.
- Любые медицинские истории заболеваний головного или спинного мозга, которые могут помешать оценке безопасности процесса люмбальной пункции.
- Любой медицинский анамнез или состояние, которое может помешать выполнению указанных в протоколе обследований (например, имплантированный шунт, состояния, препятствующие проведению магнитно-резонансной томографии [МРТ])
- Беременность, планирование беременности в ходе исследования или в течение 6 месяцев после окончания лечения или кормление грудью в настоящее время.
Примечание. Могут применяться другие критерии включения и исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: PTC518 5 мг
Участники будут получать таблетки PTC518 по 5 миллиграмм (мг) один раз в день перорально в течение 12 месяцев.
|
PTC518 будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
|
|
Экспериментальный: PTC518 10 мг
Участники будут получать таблетки PTC518 по 10 мг один раз в день перорально в течение 12 месяцев.
|
PTC518 будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
|
|
Экспериментальный: PTC518 20 мг
Участники будут получать таблетки PTC518 по 20 мг один раз в день перорально в течение 12 месяцев.
|
PTC518 будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо, соответствующее таблеткам PTC518, один раз в день перорально в течение 12 месяцев.
|
Плацебо, соответствующее PTC518, будет вводиться по графику, указанному в группе.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего белка гентингтина в крови (tHTT) через 3 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3
|
Исходный уровень, месяц 3
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 18 месяцев
|
Исходный уровень до 18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение объема хвостатого мозга по сравнению с исходным уровнем по оценке с помощью объемной магнитно-резонансной томографии (вМРТ) через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем белка tHTT в крови через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем мутантного белка гентингтина (mHTT) в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем белка mHTT в крови через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей по комбинированной унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (cUHDRS) на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Исходный уровень, месяц 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 апреля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 марта 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 апреля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 мая 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нейрокогнитивные расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания базальных ганглиев
- Двигательные расстройства
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Слабоумие
- Когнитивные расстройства
- Хорея
- Болезнь Гентингтона
Другие идентификационные номера исследования
- PTC518-CNS-002-HD
- 2021-003852-18 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования PTC518
-
PTC TherapeuticsРекрутингБолезнь ГентингтонаАвстралия, Франция, Германия, Нидерланды, Соединенное Королевство, Испания, Австрия, Канада, Италия, Новая Зеландия