Dvě biologicky a klinicky odlišné entity: prekurzorové stavy progresivní versus stabilní mnohočetný myelom (MM) (TRANSFORMM)

Kritéria pro zařazení:

1. Diagnóza MGUS a SMM bude provedena v souladu s klinickými diagnostickými kritérii stanovenými Mezinárodní myelomovou pracovní skupinou (IMWG) z roku 2014. Revidovaná kritéria.2
2. Diagnózy budou potvrzeny buď elektroforézou proteinů v séru/moči, imunofixací a testem lehkého řetězce; nebo imunohistochemické analýzy biopsie kostní dřeně nebo kombinace těchto testů.
3. Věk vyšší nebo rovný 18 letům.
4. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3.
5. Pacient musí být způsobilý podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Diagnóza MM, jak je definována jako jakýkoli pacient s detekovatelným M-proteinem v krvi a/nebo moči, monoklonálními plazmatickými buňkami v kostní dřeni a důkazem poškození koncových orgánů na základě zvýšení vápníku, renálního selhání, anémie a onemocnění kostí (CRAB) kritéria a/nebo události definující myelom.

   • Pacienti, kteří podstoupili předchozí léčbu MM.
   • Pacienti se známými plazmatickými buňkami nebo souvisejícími lymfoidními buňkami (např. lymfoplasmacytický lymfom, amyloidóza s lehkým amyloidním řetězcem (AL)
2. Potvrzení patologické diagnózy se vyžaduje buď z úvodní zprávy o přezkoumání patologie, nebo od hematopatologa UM/SCCC v souladu s klinickými diagnostickými kritérii stanovenými Mezinárodní pracovní skupinou pro myelom (IMWG) nebo Světovou zdravotnickou organizací (WHO). Nádorová tkáň, která byla dříve odebrána a je k dispozici pro studium, nebo kterou lze odebrat s minimálním dalším rizikem pro pacienta během odběru vzorků potřebného pro běžnou péči o pacienta nebo požadovaného testování na University of Miami (UM) / Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC) Pro diagnostiku bude použit výzkumný protokol.

3. Aktivní symptomatická hlavní orgánová porucha, která by zvýšila riziko biopsie nebo jiného postupu, včetně, ale bez omezení, ischemické choroby srdeční, nedávného infarktu myokardu, aktivního městnavého srdečního selhání, plicní dysfunkce.

   • Aktivní průvodní zdravotní nebo psychologická onemocnění, která mohou zvýšit riziko pro pacienta nebo neschopnost získat informovaný souhlas, podle uvážení hlavního zkoušejícího.
   • Těhotné nebo kojící ženy nebudou mít nárok na žádný aspekt tohoto protokolu.
   • Vězni budou vyloučeni.