To biologisk og klinisk adskilte enheder: Progressive versus stabile myelomatose (MM) prækursortilstande (TRANSFORMM)

Inklusionskriterier:

1. Diagnose af MGUS og SMM vil blive stillet i overensstemmelse med de kliniske diagnostiske kriterier fastsat af 2014 International Myeloma Working Group (IMWG) Revided Criteria.2
2. Diagnoserne vil blive bekræftet ved enten serum/urinproteinelektroforese, immunfiksering og letkædeanalyser; eller immunhistokemiske analyser af knoglemarvsbiopsien eller en kombination af disse tests.
3. Alder større end eller lig med 18 år.
4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0-3.
5. Patienten skal være kompetent til at underskrive en informeret samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

1. En diagnose af MM som defineret som enhver patient med påviselig M-protein i blod og/eller urin, monoklonale plasmaceller i knoglemarven og tegn på endeorganskade baseret på calciumforhøjelse, nyresvigt, anæmi og knoglesygdom (CRAB) kriterier og/eller myelom-definerende hændelser.

   • Patienter, der har modtaget tidligere behandling for MM.
   • Patienter med kendt plasmacelle eller beslægtet lymfoid (f. lymfoplasmacytisk lymfom, amyloid let kæde (AL) amyloidose)
2. Bekræftelse af patologisk diagnose er påkrævet enten fra den indledende patologigennemgangsrapport eller gennemgang fra UM/SCCC-hæmatopatologen i overensstemmelse med de kliniske diagnostiske kriterier fastsat af International Myeloma Working Group (IMWG) eller Verdenssundhedsorganisationen (WHO). Tumorvæv, der tidligere er blevet indsamlet og er tilgængeligt til undersøgelse, eller som kan indsamles med minimal yderligere risiko for patienten under prøvetagning, der kræves til rutinemæssig patientbehandling eller påkrævet test på et University of Miami (UM)/Sylvester Comprehensive Cancer Center (SCCC) forskningsprotokol vil blive brugt til diagnosticering.

3. Aktiv symptomatisk større organlidelse, der ville øge risikoen for biopsi eller anden procedure, herunder men ikke begrænset til iskæmisk hjertesygdom, nyligt myokardieinfarkt, aktivt kongestivt hjertesvigt, pulmonal dysfunktion.

   • Aktive samtidige medicinske eller psykologiske sygdomme, der kan øge risikoen for patienten eller manglende evne til at opnå informeret samtykke, efter hovedefterforskerens skøn.
   • Gravide eller ammende kvinder vil ikke være berettiget til nogen aspekter af denne protokol.
   • Fanger vil blive udelukket.