Studie zkoumající LP352 u subjektů s vývojovými a epileptickými encefalopatiemi (PACIFIC)
4. listopadu 2024 aktualizováno: Longboard Pharmaceuticals
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami s eskalací dávky ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, PK, PD a explorační účinnosti LP352 u subjektů s vývojovými a epileptickými encefalopatiemi
Cílem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakokinetiku přídavné terapie LP352 u dospělých a dospívajících s vývojovými a epileptickými encefalopatiemi.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, dávka s eskalací, placebem kontrolovaná studie LP352 u dospělých a dospívajících s vývojovými a epileptickými encefalopatiemi (DEE) s průměrem ≥ 4 pozorovanými/počitatelnými motorickými záchvaty za 4 týdny období během 12 týdnů před screeningem při užívání stabilního antiseizure léku (ASM).
Subjekty budou randomizovány v poměru 4:1 k LP352 nebo placebu. Studie bude mít základní období 28 dní, po kterém bude následovat 15denní období up-titrace, během kterého budou subjekty titrovat až na jejich nejvyšší tolerované dávky, a 60denní udržovací období. Po 75. dni budou jedinci snižováni po dobu až 15 dnů s následnou návštěvou 30 dnů po poslední dávce. Zapsaným subjektům bude umožněno pokračovat v léčbě až 4 souběžnými ASM ve stabilní dávce.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
52
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Austrálie, 4029
- Royal Brisbane Women's Hospital
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
- Monash Children's Hospital, Monash Health
-
Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
- Austin Health
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- Alfred Health
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- University of Arizona - Health Sciences Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Spojené státy, 90242
- Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Advent Health Orlando
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Research Institute of Orlando
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- University of South Florida
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96817
- Hawaii Pacific Neuroscience
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
- Boston Children's Health Physicians LLP
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
-
New York, New York, Spojené státy, 10075
- Northwell Health
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10305
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 98277
- OnSite Clinical Solutions LLC
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
- Providence Neurological Specialties-East
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78758
- Austin Epilepsy Care Center
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78757
- Child Neurology Consultants of Austin
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Spojené státy, 98055
- University of Washington Valley Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Muž nebo netěhotná, nekojící žena, věk 12 až 65 let
- Diagnóza Dravetova syndromu, Lennox-Gastautova syndromu nebo jiné vývojové a epileptické encefalopatie
- Má minimální počet záchvatů za 4týdenní období při užívání 1 až 4 léků proti záchvatům
- Všechny léky a epilepsie musí být stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a očekává se, že zůstanou stabilní během studie
- Pacient/rodič/pečovatel je schopen a ochoten navštěvovat studijní návštěvy, vyplnit deník a užívat studovaný lék podle pokynů
Klíčová kritéria vyloučení:
- Současné nebo minulé kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární onemocnění, jako je srdeční valvulopatie, infarkt myokardu, mrtvice, plicní arteriální hypertenze nebo abnormální krevní tlak
- Má glaukom, poruchu ledvin, onemocnění jater nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který by mohl ovlivnit účast ve studii nebo by pro subjekt představoval riziko
- Současná nebo nedávná anamnéza středně těžké nebo těžké deprese, mentální anorexie, bulimie nebo rizika sebevražedného chování
- V současné době užívá anorektika, inhibitory monoaminooxidázy; agonisté nebo antagonisté serotoninu včetně fenfluraminu, atomoxetinu, vortioxetinu nebo jiných léků na hubnutí
- Pozitivní výsledek testu na lékové obrazovce, kromě tetrahydrokanabinolu (THC) u pacientů užívajících předepsaný kanabidiol
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LP352
Subjekty budou titrovány až do nejvyšší tolerované dávky LP352 během 15denního období, po kterém bude následovat 60denní udržovací období a 15denní období titrace/snižování.
|
LP352 podávaný třikrát denně, perorálně nebo pomocí G-tuby
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo pro LP352
|
Odpovídající placebo pro LP352 podávané třikrát denně, orálně nebo pomocí G-tuby
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí účinky související s léčbou
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod, včetně závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod vedoucích k přerušení studie a klinicky významným změnám vitálních funkcí, koncových bodů fyzikálního vyšetření, laboratorních hodnot klinické bezpečnosti a EKG
|
Základní stav do dne 75
|
|
Odpověď na stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Typ sebevražedných myšlenek, intenzita (1–5, přičemž 5 je nejzávažnější), sebevražedné chování
|
Základní stav do dne 75
|
|
Dotazník zdraví pacienta-9 celkové skóre a skóre otázky 9
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Stupnice hodnocení závažnosti: 0 - 27; vyšší skóre ukazuje na větší závažnost depresivní poruchy
|
Základní stav do dne 75
|
|
Procentuální změna pozorované četné frekvence motorických záchvatů od výchozí hodnoty (za 28 dní) během léčebného období
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Základní stav do dne 75
|
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v pozorované četné frekvenci záchvatů motoru (za 28 dní) během období údržby
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Základní stav do dne 75
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Pozorované plazmatické koncentrace LP352 podle času a dávky
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Základní stav do dne 75
|
|
Modelovaný odhad průměrné plazmatické koncentrace
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Základní stav do dne 75
|
|
Modelovaný odhad pozorované plazmatické koncentrace těsně před dávkováním
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Základní stav do dne 75
|
|
Korelace plazmatické koncentrace s výskytem nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Základní stav do dne 75
|
|
Korelace plazmatické koncentrace s frekvencí záchvatů
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Základní stav do dne 75
|
|
Pozorovaná a změna od výchozí koncentrace prolaktinu během léčebného období
Časové okno: Základní stav do dne 75
|
Základní stav do dne 75
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. března 2022
Primární dokončení (Aktuální)
16. listopadu 2023
Dokončení studie (Aktuální)
20. listopadu 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
6. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
8. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LP352-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .