Tanulmány az LP352 vizsgálatára fejlődési és epilepsziás encephalopathiában szenvedő alanyokban (PACIFIC)
2024. január 17. frissítette: Longboard Pharmaceuticals
Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, dózis-eszkalációs vizsgálat az LP352 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinámiájának, PD-jének és feltáró hatásosságának vizsgálatára fejlődési és epilepsziás encephalopathiában szenvedő alanyokon
E vizsgálat célja az LP352 kiegészítő terápia biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának felmérése fejlődési és epilepsziás encephalopathiában szenvedő felnőtteknél és serdülőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy randomizált, kettős-vak, párhuzamos csoportos, dóziseszkalációs, placebo-kontrollos vizsgálat az LP352-ről fejlődési és epilepsziás encephalopathiában (DEE) szenvedő felnőtteknél és serdülőknél, átlagosan 4 hetente 4 megfigyelt/számlálható motoros rohammal. a szűrést megelőző 12 hétben, miközben stabil antiseizure gyógyszert (ASM) szedtek.
Az alanyokat 4:1 arányban randomizálják LP352-re vagy placebóra. A vizsgálat kiindulási periódusa 28 nap lesz, ezt követi egy 15 napos titrálási periódus, amely alatt az alanyok a legmagasabb tolerált dózisig titrálják, és egy 60 napos fenntartó időszak. A 75. nap után az alanyokat legfeljebb 15 napig csökkentik, és az utolsó adag után 30 nappal egy utóellenőrző látogatást tesznek. A beiratkozott alanyok stabil dózis mellett folytathatják a kezelést legfeljebb 4 egyidejű ASM-mel.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
52
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
- Royal Brisbane Women's Hospital
-
South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Monash Children's Hospital, Monash Health
-
Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084
- Austin Health
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
- Alfred Health
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- University of Arizona - Health Sciences Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Egyesült Államok, 90242
- Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Advent health Orlando
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Research Institute of Orlando
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
- University of South Florida
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96817
- Hawaii Pacific Neuroscience
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Egyesült Államok, 10532
- Boston Children's Health Physicians LLP
-
Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10075
- Northwell Health
-
Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10305
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 98277
- OnSite Clinical Solutions LLC
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
- Providence Neurological Specialties-East
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78758
- Austin Epilepsy Care Center
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78757
- Child Neurology Consultants of Austin
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Egyesült Államok, 98055
- University of Washington Valley Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Férfi vagy nem terhes, nem szoptató nő, 12 és 65 év közötti
- Dravet-szindróma, Lennox-Gastaut-szindróma vagy más fejlődési és epilepsziás encephalopathia diagnózisa
- 4 hetes időszakonként minimális számú rohama van, miközben 1-4 rohamellenes gyógyszert szed
- Minden gyógyszernek és epilepsziás beavatkozásnak stabilnak kell lennie 4 hétig a szűrés előtt, és várhatóan stabilnak kell maradnia a vizsgálat során
- A beteg/szülő/gondozó képes és hajlandó részt venni tanulmányi látogatásokon, kitölteni a naplót és bevenni a vizsgálati gyógyszert az utasításoknak megfelelően
Főbb kizárási kritériumok:
- Jelenlegi vagy korábbi szív- és érrendszeri vagy agyi érbetegség, például szívbillentyű-elégtelenség, szívinfarktus, stroke, pulmonális artériás hipertónia vagy kóros vérnyomás
- Glaukómája, vesekárosodása, májbetegsége vagy bármilyen más olyan egészségügyi állapota van, amely befolyásolhatja a vizsgálatban való részvételt, vagy kockázatot jelenthet az alanyra
- Jelenleg vagy közelmúltban mérsékelt vagy súlyos depresszió, anorexia nervosa, bulimia vagy öngyilkos magatartás kockázata
- Jelenleg étvágycsökkentő szerek, monoamin-oxidáz inhibitorok szedése; szerotonin agonisták vagy antagonisták, beleértve a fenfluramint, atomoxetint, vortioxetint vagy más súlycsökkentő gyógyszereket
- Pozitív teszteredmény a gyógyszeres képernyőn, kivéve a tetrahidrokannabinolt (THC) a felírt kannabidiolt szedő betegeknél
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: LP352
Az alanyokat a legmagasabb tolerálható LP352 dózisig titrálják egy 15 napos periódus alatt, amit egy 60 napos fenntartó időszak és egy 15 napos fokozatos/lefelé titrálási időszak követ.
|
LP352 naponta háromszor, orálisan vagy G-csövön keresztül
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo az LP352-hez
|
Az LP352-nek megfelelő placebo, naponta háromszor, szájon át vagy G-csövön keresztül
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket és a vizsgálat leállításához vezető nemkívánatos eseményeket, valamint az életjelek klinikailag jelentős változásait, a fizikális vizsgálat végpontjait, a klinikai biztonsági laboratóriumi értékeket és az EKG-t
|
Alapállapot a 75. napig
|
|
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) válasz
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Az öngyilkossági gondolatok típusa, intenzitása (1-5, ahol az 5 a legsúlyosabb), öngyilkos viselkedés
|
Alapállapot a 75. napig
|
|
Beteg-egészségügyi kérdőív – 9 összpontszám és 9. kérdés pontszáma
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Súlyossági besorolási skála: 0-27; a magasabb pontszámok a depresszív zavar súlyosságát jelzik
|
Alapállapot a 75. napig
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a megfigyelt számolható motoros rohamok gyakoriságában (28 naponként) a kezelési időszak alatt
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Alapállapot a 75. napig
|
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a megfigyelt számlálható motoros rohamok gyakoriságában (28 naponként) a karbantartási időszak alatt
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Alapállapot a 75. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az LP352 megfigyelt plazmakoncentrációi idő és dózis szerint
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Alapállapot a 75. napig
|
|
Az átlagos plazmakoncentráció modellezett becslése
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Alapállapot a 75. napig
|
|
A megfigyelt plazmakoncentráció modellezett becslése közvetlenül az adagolás előtt
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Alapállapot a 75. napig
|
|
A plazmakoncentráció összefüggése a kezelés során felmerülő nemkívánatos események gyakoriságával
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Alapállapot a 75. napig
|
|
A plazmakoncentráció összefüggése a rohamok gyakoriságával
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Alapállapot a 75. napig
|
|
Megfigyelt és változás a kiindulási prolaktin koncentrációhoz képest a kezelési időszak alatt
Időkeret: Alapállapot a 75. napig
|
Alapállapot a 75. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. március 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. november 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. november 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. március 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. április 28.
Első közzététel (Tényleges)
2022. május 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. január 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 17.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LP352-201
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a LP352
-
Longboard PharmaceuticalsToborzásDravet szindróma | Lennox-Gastaut szindróma | Fejlődési és epilepsziás encephalopathiaEgyesült Államok, Ausztrália
-
Longboard PharmaceuticalsElérhetőDravet szindróma | Lennox Gastaut szindróma | Fejlődési és epilepsziás encephalopathiákEgyesült Államok